Pilottitutkimus ST101:n tehokkuudesta ja turvallisuudesta välttämättömässä vapinassa
keskiviikko 4. tammikuuta 2012 päivittänyt: Sonexa Therapeutics, Inc.
ST101:n satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, ristikkäinen, turvallisuus, siedettävyys ja konseptin todistettu tutkimus essentiaalista vapinasta
Tässä tutkimuksessa tarkastellaan ST101:n kykyä hoitaa oireita potilailla, joilla on Essential Vapina.
Tässä tutkimuksessa tarkastellaan myös lääkkeen turvallisuutta ja siedettävyyttä.
Tässä tutkimuksessa arvioidaan yhtä ST101-annostasoa lumelääkkeeseen verrattuna ristiin.
Tämä tarkoittaa, että kaikki potilaat saavat sekä ST101:tä että lumelääkettä, mutta he saavat sen satunnaisessa (sattumanvaraisessa) järjestyksessä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Essentiaalinen vapina (ET) on hitaasti etenevä, krooninen neurologinen häiriö, jolle on ominaista 4–12 hertsin vapina, joka voi koskea käsivarsia, päätä, ääntä ja alaraajoja.
Vaikka häiriön tunnusmerkkinä pidetään kineettistä vapinaa, ET-potilailla ilmenee yleensä myös asentovapina.
Kineettinen vapina (vapina vapaaehtoisiin liikkeisiin) voi häiritä hienomotorisia taitoja (esim. kirjoittamista, syömistä, kupista juomista, nesteiden kaatamista); ja sen vakavuudesta riippuen voi johtaa merkittävään vammaan ja päivittäisen elämänlaadun heikkenemiseen.
Välttämätön vapina edustaa tyydyttämätöntä lääketieteellistä tarvetta, ja tämä tutkimus on suunniteltu turvallisuus-, siedettävyyden ja konseptin todisteeksi ST101:n kyvystä parantaa vapinaa.
Tässä 2-vaiheisessa tutkimuksessa koehenkilöt jaetaan satunnaisesti joko ST101:een tai lumelääkkeeseen vaiheessa 1, ja he saavat vaihtoehtoisen hoidon vaiheessa 2.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
25
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tremor Investigational Groupin määrittelemän selvän tai todennäköisen essentiaalin vapina (ET) diagnoosi, jossa käsien ja käsivarsien vaikutus on kestänyt vähintään 2 vuotta
- Vapinan vakavuuspisteet >/= 2 vähintään yhdessä yläraajassa Fahn-Tolosa-Marinin vapinaluokitusasteikolla
- Aihe, joka on tavoitettavissa puhelimitse
- Aihe, joka voi noudattaa opintokäyntejä, tutkimuslääkkeiden noudattamista ja tutkimusmenettelyjä.
Poissulkemiskriteerit:
- Kohde, jonka vapina on riittävästi hallinnassa nykyisellä hoidolla
- Koehenkilö, joka on raskaana, suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana tai 2 kuukauden sisällä tutkimuksen päättymisestä tai joka tällä hetkellä imettää tai imettää
- Potilaalla on muita sairauksia, jotka voivat aiheuttaa tai selittää kohteen vapinaa
- Henkilö, jolla on viime aikoina ollut hematologisia/onkologisia häiriöitä
- Potilas ottaa lääkkeitä, jotka voivat aiheuttaa vapinaa tai häiritä vapinan arviointia
- Kohde, jolle on aiemmin tehty kirurginen interventio vapinansa vuoksi (esim. ablatiivinen talamotomia tai gammaveitsellä tehty talamotomia) tai jolle on annettu botuliinitoksiini-injektio 6 kuukauden aikana ennen seulontaa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ST101
ST101 soikeat tabletit
|
tabletit suun kautta annettavaksi
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
soikeat tabletit vastaamaan ST101 tablettia
|
vastaamaan lumelääkettä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Washington Heights-Inwood Genetic Study of Essential Tremor (WHIGET) -luokitusasteikko
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 3, viikko 5, viikko 8
|
WHIGET Rating Scale on 6 pisteen asteikko.
Arviointi suoritetaan kunkin toiminnon oikealle ja vasemmalle puolelle.
Jokainen aihe videonauhoitetaan samalla tavalla suorittaen asetettuja tehtäviä, jotka sitten luokitellaan.
Arvioidut tehtävät sisältävät hienomotorisia taitoja.
Jokaisen kohteen pisteyttää riippumaton, keskitetty, sokeutunut lukija, ja kohteiden pisteet lasketaan yhteen kokonaispistemääräksi.
Kokonaispistemäärän vaihteluväli on 0–48, ja pistemäärän kasvu heijastaa ET-vakavuuden lisääntymistä.
|
Perustaso, viikko 3, viikko 5, viikko 8
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Toiminnallisten vammaisten asteikko
Aikaikkuna: Seulonta, lähtötilanne, viikot 3, 5, 8
|
Kahdeksan kohdan toiminnallinen asteikko, joka arvioi seuraavia toiminnallisia alueita: Puhuminen/Phonation, Ruokinta (muut kuin nesteet), Nesteiden suuhun tuominen, Hygienia, Pukeutuminen, Kirjoittaminen, Työskentely ja Sosiaalinen toiminta.
Korkeammat pisteet viittaavat taudin pahenemiseen.
|
Seulonta, lähtötilanne, viikot 3, 5, 8
|
|
Muutoksen kliininen globaali vaikutelma
Aikaikkuna: Viikko 3, viikko 8
|
7-pisteinen Likert-asteikko, jossa äärimmäisissä kohdissa on huomattava heikkeneminen huomattavaan parantumiseen ja muuttumaton keskellä.
Pisteet vaihtelevat -3:sta +3:een, jolloin negatiiviset pisteet osoittavat huononemista, kun taas positiiviset pisteet osoittavat paranemista.
|
Viikko 3, viikko 8
|
|
Aiheen kliininen globaali vaikutelma muutoksesta
Aikaikkuna: Viikko 3, viikko 8
|
Globaali visuaalinen analoginen asteikko (VAS), joka on 100 mm:n vaakasuora viiva, jolla koehenkilö osoittaa kokonaisarvionsa vasteesta tutkimuslääkkeelle tekemällä vaakaviivaan merkin.
|
Viikko 3, viikko 8
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. huhtikuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. joulukuuta 2011
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. joulukuuta 2011
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 7. huhtikuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 8. huhtikuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 11. huhtikuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Perjantai 6. tammikuuta 2012
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 4. tammikuuta 2012
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. tammikuuta 2012
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ST101-A002-203
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .