Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En pilotstudie av effektivitet og sikkerhet av ST101 i essensiell tremor

4. januar 2012 oppdatert av: Sonexa Therapeutics, Inc.

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, cross-over, sikkerhet, tolerabilitet og konseptstudie av ST101 for essensiell tremor

Denne studien vil se på evnen til ST101 til å behandle symptomer hos personer med essensiell tremor. Denne studien vil også undersøke sikkerheten og toleransen til stoffet. Denne studien evaluerer ett dosenivå av ST101 versus placebo på en cross-over-måte. Dette betyr at alle pasienter vil få både ST101 og placebo, men de vil få det i en tilfeldig (tilfeldig) rekkefølge.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Essensiell tremor (ET) er en sakte progressiv, kronisk nevrologisk lidelse karakterisert ved en 4- til 12-Hertz tremor, som kan involvere armer, hode, stemme og underekstremiteter. Selv om kjennetegnet ved lidelsen antas å være kinetisk tremor, manifesterer ET-pasienter vanligvis også en postural tremor. Kinetisk skjelving (skjelving med frivillige bevegelser) kan forstyrre finmotorikken (f.eks. å skrive, spise, drikke fra en kopp, helle væske); og avhengig av alvorlighetsgraden, kan det føre til betydelig funksjonshemming og redusert kvalitet på dagliglivet. Essensiell tremor representerer et område med udekket medisinsk behov, og denne studien er designet som en sikkerhet, tolerabilitet og proof-of-concept-undersøkelse av ST101's evne til å forbedre tremor. I denne 2-trinns studien vil forsøkspersoner bli tilfeldig tildelt enten ST101 eller placebo i trinn 1, og vil motta den alternative behandlingen i trinn 2.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av sikker eller sannsynlig essensiell tremor (ET) som definert av Tremor Investigational Group med involvering av hender og armer av minst 2 års varighet
  • Tremoralvorlighetsscore på >/= 2 i minst én øvre ekstremitet på Fahn-Tolosa-Marin Tremor Rating Scale
  • Emne som er tilgjengelig på telefon
  • Emnet som kan overholde studiebesøk, studiemedikamentoverholdelse og studieprosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

  • Person hvis tremor er tilstrekkelig kontrollert på en pågående behandling
  • Forsøksperson som er gravid, planlegger å bli gravid under studien eller innen 2 måneder etter fullført studie eller som for tiden ammer eller ammer
  • Person med andre medisinske tilstander som kan forårsake eller forklare pasientens skjelving
  • Person med nyere historie med hematologiske/onkologiske lidelser
  • Person som tar medisin(er) som kan forårsake skjelving eller forstyrre evalueringen av skjelving
  • Person som har hatt kirurgisk inngrep for skjelvingen sin tidligere (f.eks. ablativ thalamotomi eller gammakniv thalamotomi), eller har hatt en botulinumtoksininjeksjon i de 6 månedene før screening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ST101
ST101 ovale tabletter
Legemiddel: ST101
tabletter for oral administrering
Placebo komparator: Placebo
ovale tabletter som matcher ST101-nettbrett
Legemiddel: Placebo
placebo å matche

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Washington Heights-Inwood genetisk studie av essensiell tremor (WHIGET) vurderingsskala
Tidsramme: Baseline, uke 3, uke 5, uke 8
WHIGET Rating Scale er en 6-elements skala. Vurderinger utføres for høyre og venstre side for hver aktivitet. Hvert motiv blir filmet på samme måte mens de utfører angitte aktiviteter, som deretter blir vurdert. Vurderte oppgaver involverer finmotorikk. Hvert element scores av en uavhengig, sentral, blindet leser, og elementskårene summeres for å gi en total poengsum. Totalt poengområde er fra 0 til 48, med en økning i poengsum som gjenspeiler en økning i ET alvorlighetsgrad.
Baseline, uke 3, uke 5, uke 8

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Skala for funksjonshemninger
Tidsramme: Screening, baseline, uke 3, 5, 8
En funksjonsskala med 8 punkter som vurderer følgende funksjonelle domener: Tale/fonering, fôring (annet enn væsker), bringe væske til munnen, hygiene, påkledning, skriving, arbeid og sosiale aktiviteter. Høyere skår indikerer forverring av sykdommen.
Screening, baseline, uke 3, 5, 8
Klinisk globalt inntrykk av endring
Tidsramme: Uke 3, uke 8
En 7-punkts Likert-skala med markert forverring til markert forbedring i ytterpunktene, og uendret i sentrum. Poeng varierer fra -3 til +3 der negative poeng indikerer forverring, mens positive poeng indikerer forbedring.
Uke 3, uke 8
Emne Klinisk globalt inntrykk av endring
Tidsramme: Uke 3, uke 8
En global visuell analog skala (VAS) som er en 100 mm horisontal linje der forsøkspersonen angir sin samlede vurdering av respons på studiemedikamentet ved å sette et merke på den horisontale linjen.
Uke 3, uke 8

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sonexa Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2011

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2011

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. april 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. april 2011

Først lagt ut (Anslag)

11. april 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

6. januar 2012

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. januar 2012

Sist bekreftet

1. januar 2012

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ST101-A002-203

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere