Een pilotstudie naar werkzaamheid en veiligheid van ST101 bij essentiële tremor
4 januari 2012 bijgewerkt door: Sonexa Therapeutics, Inc.
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, cross-over, veiligheids-, verdraagbaarheids- en proof-of-concept-studie van ST101 voor essentiële tremor
Deze studie zal kijken naar het vermogen van ST101 om symptomen te behandelen bij proefpersonen met essentiële tremor.
Deze studie zal ook de veiligheid en verdraagbaarheid van het medicijn onderzoeken.
Deze studie evalueert één dosisniveau van ST101 versus placebo op een cross-over manier.
Dit betekent dat alle patiënten zowel ST101 als placebo krijgen, maar ze krijgen het in een willekeurige (toevallige) volgorde.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Essentiële tremor (ET) is een langzaam voortschrijdende, chronische neurologische aandoening die wordt gekenmerkt door een tremor van 4 tot 12 Hertz, waarbij de armen, het hoofd, de stem en de onderste ledematen betrokken kunnen zijn.
Hoewel wordt aangenomen dat het kenmerk van de stoornis de kinetische tremor is, vertonen ET-patiënten meestal ook een posturale tremor.
Kinetische tremor (tremor met vrijwillige bewegingen) kan de fijne motoriek verstoren (bijv. schrijven, eten, drinken uit een kopje, vloeistoffen inschenken); en kan, afhankelijk van de ernst ervan, leiden tot aanzienlijke invaliditeit en verminderde kwaliteit van het dagelijks leven.
Essentiële tremor vertegenwoordigt een gebied van onvervulde medische behoefte en deze studie is opgezet als een veiligheids-, verdraagbaarheids- en proof-of-concept-onderzoek naar het vermogen van ST101 om tremor te verbeteren.
In dit 2-fasenonderzoek worden proefpersonen willekeurig toegewezen aan ST101 of placebo in fase 1 en krijgen ze de alternatieve behandeling in fase 2.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
25
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van definitieve of waarschijnlijke essentiële tremor (ET) zoals gedefinieerd door de Tremor Investigational Group met betrokkenheid van de handen en armen gedurende ten minste 2 jaar
- Tremor-ernstscore van >/= 2 in ten minste één bovenste extremiteit op de Fahn-Tolosa-Marin Tremor Rating Scale
- Onderwerp wie telefonisch bereikbaar is
- Proefpersoon die kan voldoen aan studiebezoeken, therapietrouw en studieprocedures.
Uitsluitingscriteria:
- Proefpersoon wiens tremor voldoende onder controle is met een huidige behandeling
- Proefpersoon die zwanger is, van plan is zwanger te worden tijdens het onderzoek of binnen 2 maanden na voltooiing van het onderzoek of die momenteel borstvoeding geeft of borstvoeding geeft
- Proefpersoon met andere medische aandoeningen die de tremor van de proefpersoon kunnen veroorzaken of verklaren
- Proefpersoon met een recente voorgeschiedenis van hematologische/oncologische aandoeningen
- Proefpersoon die medicatie(s) gebruikt die tremor kunnen veroorzaken of de evaluatie van tremor kunnen verstoren
- Proefpersoon die in het verleden een chirurgische ingreep voor tremor heeft ondergaan (bijv. ablatieve thalamotomie of thalamotomie met een gammames), of een botulinumtoxine-injectie heeft gehad in de 6 maanden voorafgaand aan de screening
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: ST101
ST101 ovale tabletten
|
tabletten voor orale toediening
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
ovale tabletten passend bij ST101 tablet
|
placebo om te matchen
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Washington Heights-Inwood genetische studie van essentiële tremor (WHIGET) beoordelingsschaal
Tijdsspanne: Basislijn, week 3, week 5, week 8
|
De WHIGET-beoordelingsschaal is een schaal met 6 items.
Voor elke activiteit worden beoordelingen uitgevoerd voor de rechter- en linkerkant.
Elk onderwerp wordt op dezelfde manier op video opgenomen terwijl hij vaste activiteiten uitvoert, die vervolgens worden beoordeeld.
Bij beoordeelde taken is fijne motoriek betrokken.
Elk item wordt gescoord door een onafhankelijke, centrale, geblindeerde lezer en de itemscores worden opgeteld om een totaalscore te verkrijgen.
Het totale scorebereik loopt van 0 tot 48, waarbij een toename van de score een toename van de ET-ernst weergeeft.
|
Basislijn, week 3, week 5, week 8
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Schaal voor functionele beperkingen
Tijdsspanne: Screening, baseline, week 3, 5, 8
|
Een functionele schaal met 8 items die de volgende functionele domeinen beoordeelt: spreken/foneren, voeden (anders dan vloeistoffen), vloeistoffen naar de mond brengen, hygiëne, aankleden, schrijven, werken en sociale activiteiten.
Hogere scores wijzen op verergering van de ziekte.
|
Screening, baseline, week 3, 5, 8
|
|
Klinische globale indruk van verandering
Tijdsspanne: Week 3, week 8
|
Een 7-punts Likertschaal met duidelijke verslechtering tot duidelijke verbetering aan de uitersten en ongewijzigd in het midden.
Scores variëren van -3 tot +3 waarbij negatieve scores verslechtering aangeven, terwijl positieve scores verbetering aangeven.
|
Week 3, week 8
|
|
Onderwerp Klinische globale indruk van verandering
Tijdsspanne: Week 3, week 8
|
Een globale visuele analoge schaal (VAS), een horizontale lijn van 100 mm waarop de proefpersoon zijn algehele beoordeling van de respons op het onderzoeksgeneesmiddel aangeeft door een markering op de horizontale lijn te plaatsen.
|
Week 3, week 8
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 april 2011
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 december 2011
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 december 2011
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
7 april 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 april 2011
Eerst geplaatst (Schatting)
11 april 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
6 januari 2012
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 januari 2012
Laatst geverifieerd
1 januari 2012
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ST101-A002-203
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .