Пилотное исследование эффективности и безопасности ST101 при эссенциальном треморе
4 января 2012 г. обновлено: Sonexa Therapeutics, Inc.
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое перекрестное исследование безопасности, переносимости и подтверждения концепции применения ST101 для лечения эссенциального тремора
В этом исследовании будет рассмотрена способность ST101 лечить симптомы у субъектов с эссенциальным тремором.
В этом исследовании также будут изучены безопасность и переносимость препарата.
В этом исследовании проводится перекрестная оценка уровня одной дозы ST101 по сравнению с плацебо.
Это означает, что все пациенты будут получать и ST101, и плацебо, но они будут получать его в произвольном (случайно) порядке.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Эссенциальный тремор (ЭТ) представляет собой медленно прогрессирующее хроническое неврологическое заболевание, характеризующееся тремором с частотой от 4 до 12 Гц, который может поражать руки, голову, голос и нижние конечности.
Хотя считается, что отличительной чертой расстройства является кинетический тремор, у пациентов с ЭТ обычно также проявляется постуральный тремор.
Кинетический тремор (тремор при произвольных движениях) может нарушать мелкую моторику (например, письмо, прием пищи, питье из чашки, переливание жидкостей); и в зависимости от его тяжести может привести к значительной инвалидности и снижению качества повседневной жизни.
Эссенциальный тремор представляет собой область неудовлетворенных медицинских потребностей, и это исследование разработано как исследование безопасности, переносимости и проверки концепции способности ST101 уменьшать тремор.
В этом двухэтапном исследовании испытуемым будет случайным образом назначено либо ST101, либо плацебо на этапе 1, и они получат альтернативное лечение на этапе 2.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
25
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Диагностика определенного или вероятного эссенциального тремора (ЭТ) по определению Исследовательской группы по тремору с вовлечением кистей и предплечий продолжительностью не менее 2 лет
- Оценка тяжести тремора >/= 2, по крайней мере, в одной верхней конечности по шкале оценки тремора Фана-Толоса-Марина
- Субъект, доступный по телефону
- Субъект, который может соблюдать учебные визиты, изучать соблюдение лекарств и процедуры исследования.
Критерий исключения:
- Субъект, чей тремор адекватно контролируется при текущем лечении
- Субъект, который беременен, планирует забеременеть во время исследования или в течение 2 месяцев после завершения исследования или в настоящее время кормит грудью или кормит грудью.
- Субъект с другими заболеваниями, которые могут вызывать или объяснять тремор субъекта.
- Субъект с недавней историей гематологических/онкологических заболеваний
- Субъект принимает лекарства, которые могут вызывать тремор или мешать оценке тремора.
- Субъект, перенесший хирургическое вмешательство по поводу тремора в прошлом (например, абляционная таламотомия или таламототомия с помощью гамма-ножа) или получивший инъекцию ботулинического токсина за 6 месяцев до скрининга.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ST101
Овальные таблетки ST101
|
таблетки для приема внутрь
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
овальные таблетки, соответствующие таблетке ST101
|
плацебо, чтобы соответствовать
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценочная шкала генетического исследования эссенциального тремора Вашингтон-Хайтс-Инвуд (WHIGET)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 3, неделя 5, неделя 8
|
Рейтинговая шкала WHIGET состоит из 6 пунктов.
Оценки выполняются для правой и левой стороны для каждого действия.
Каждый субъект снимается на видео в той же манере, выполняя заданные действия, которые затем оцениваются.
Задания на рейтинг предполагают развитие мелкой моторики.
Каждый пункт оценивается независимым центральным слепым читателем, и баллы за пункты суммируются для получения общего балла.
Общий диапазон баллов составляет от 0 до 48, при этом увеличение балла отражает увеличение тяжести ЭТ.
|
Исходный уровень, неделя 3, неделя 5, неделя 8
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Шкала функциональных ограничений
Временное ограничение: Скрининг, исходный уровень, недели 3, 5, 8
|
Функциональная шкала из 8 пунктов, которая оценивает следующие функциональные домены: речь/фонация, кормление (кроме жидкостей), поднесение жидкости ко рту, гигиена, одевание, письмо, работа и социальная активность.
Более высокие баллы свидетельствуют об ухудшении течения заболевания.
|
Скрининг, исходный уровень, недели 3, 5, 8
|
|
Клиническое глобальное впечатление об изменении
Временное ограничение: Неделя 3, Неделя 8
|
7-балльная шкала Лайкерта с выраженным ухудшением до заметного улучшения в крайних точках и без изменений в центре.
Баллы варьируются от -3 до +3, где отрицательные баллы указывают на ухудшение, а положительные баллы указывают на улучшение.
|
Неделя 3, Неделя 8
|
|
Субъект Клиническое общее впечатление об изменении
Временное ограничение: Неделя 3, Неделя 8
|
Глобальная визуальная аналоговая шкала (ВАШ), представляющая собой горизонтальную линию длиной 100 мм, на которой субъект указывает свою общую оценку реакции на исследуемый препарат, делая отметку на горизонтальной линии.
|
Неделя 3, Неделя 8
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 апреля 2011 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 декабря 2011 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 декабря 2011 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
7 апреля 2011 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 апреля 2011 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
11 апреля 2011 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
6 января 2012 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 января 2012 г.
Последняя проверка
1 января 2012 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ST101-A002-203
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .