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Un estudio piloto de eficacia y seguridad de ST101 en temblor esencial

4 de enero de 2012 actualizado por: Sonexa Therapeutics, Inc.

Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, cruzado, de seguridad, tolerabilidad y prueba de concepto de ST101 para el temblor esencial

Este estudio analizará la capacidad de ST101 para tratar los síntomas en sujetos con temblor esencial. Este estudio también examinará la seguridad y la tolerabilidad del fármaco. Este estudio está evaluando un nivel de dosis de ST101 versus placebo de forma cruzada. Esto significa que todos los pacientes recibirán ST101 y placebo, pero lo recibirán en un orden aleatorio (al azar).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El temblor esencial (TE) es un trastorno neurológico crónico, lentamente progresivo, caracterizado por un temblor de 4 a 12 Hertz, que puede afectar los brazos, la cabeza, la voz y las extremidades inferiores. Aunque se cree que el sello distintivo del trastorno es el temblor cinético, los pacientes con TE suelen manifestar también un temblor postural. El temblor cinético (temblor con movimientos voluntarios) puede interferir con las habilidades motoras finas (p. ej., escribir, comer, beber de una taza, verter líquidos); y dependiendo de su gravedad, puede resultar en una discapacidad significativa y una disminución de la calidad de la vida diaria. El temblor esencial representa un área de necesidad médica insatisfecha y este estudio está diseñado como una investigación de seguridad, tolerabilidad y prueba de concepto de la capacidad de ST101 para mejorar el temblor. En este estudio de 2 etapas, los sujetos serán asignados aleatoriamente a ST101 o al placebo en la Etapa 1 y recibirán el tratamiento alternativo en la Etapa 2.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

25

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de temblor esencial (TE) definitivo o probable según lo definido por el Grupo de investigación de temblores con compromiso de las manos y los brazos de al menos 2 años de duración
  • Puntuación de severidad del temblor >/= 2 en al menos una extremidad superior en la escala de calificación de temblor de Fahn-Tolosa-Marin
  • Sujeto al que se puede acceder por teléfono
  • Sujeto que puede cumplir con las visitas del estudio, el cumplimiento del fármaco del estudio y los procedimientos del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Sujeto cuyo temblor se controla adecuadamente con un tratamiento actual
  • Sujeto que está embarazada, planea quedar embarazada durante el estudio o dentro de los 2 meses posteriores a la finalización del estudio o que actualmente está amamantando o amamantando
  • Sujeto con otras condiciones médicas que pueden causar o explicar el temblor del sujeto
  • Sujeto con antecedentes recientes de trastornos hematológicos/oncológicos
  • Sujeto que toma medicamentos que pueden producir temblor o interferir con la evaluación del temblor
  • Sujeto que ha tenido una intervención quirúrgica por su temblor en el pasado (p. ej., talamotomía ablativa o talamotomía con bisturí de rayos gamma), o ha tenido una inyección de toxina botulínica en los 6 meses anteriores a la selección

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ST101
ST101 comprimidos ovalados
Droga: ST101
tabletas para administración oral
Comparador de placebos: Placebo
tabletas ovaladas para combinar con la tableta ST101
Droga: Placebo
placebo para igualar

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala de calificación del estudio genético del temblor esencial (WHIGET) de Washington Heights-Inwood
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 3, Semana 5, Semana 8
La escala de calificación WHIGET es una escala de 6 ítems. Las calificaciones se realizan para el lado derecho e izquierdo para cada actividad. Cada sujeto se graba en video de la misma manera realizando actividades establecidas, que luego se califican. Las tareas calificadas implican habilidades motoras finas. Cada ítem es calificado por un lector independiente, central y ciego, y los puntajes de los ítems se suman para proporcionar un puntaje total. El rango de puntaje total es de 0 a 48, con un aumento en el puntaje que refleja un aumento en la gravedad de ET.
Línea de base, Semana 3, Semana 5, Semana 8

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala de Discapacidades Funcionales
Periodo de tiempo: Detección, línea de base, semanas 3, 5, 8
Una escala funcional de 8 ítems que evalúa los siguientes dominios funcionales: habla/fonación, alimentación (que no sean líquidos), llevar líquidos a la boca, higiene, vestirse, escribir, trabajar y actividades sociales. Las puntuaciones más altas indican un empeoramiento de la enfermedad.
Detección, línea de base, semanas 3, 5, 8
Impresión clínica global de cambio
Periodo de tiempo: Semana 3, Semana 8
Una escala Likert de 7 puntos con empeoramiento marcado a mejora marcada en los extremos y sin cambios en el centro. Las puntuaciones oscilan entre -3 y +3, en las que las puntuaciones negativas indican un empeoramiento, mientras que las puntuaciones positivas indican una mejora.
Semana 3, Semana 8
Sujeto Impresión clínica global de cambio
Periodo de tiempo: Semana 3, Semana 8
Una escala analógica visual global (EVA) que es una línea horizontal de 100 mm en la que el sujeto indica su evaluación general de la respuesta al fármaco del estudio haciendo una marca en la línea horizontal.
Semana 3, Semana 8

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Sonexa Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de abril de 2011

Finalización primaria (Actual)

1 de diciembre de 2011

Finalización del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2011

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de abril de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de abril de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

11 de abril de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

6 de enero de 2012

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de enero de 2012

Última verificación

1 de enero de 2012

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ST101-A002-203

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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