在没有 5q 缺失和输血依赖性贫血的低风险骨髓增生异常综合征（低和中级 1 IPSS）患者中，Vidaza（阿扎胞苷）与支持治疗的研究 (ABRAZA)
2016年1月25日 更新者：Joaquin Sanchez、Asociación Andaluza de Hematología y Hemoterapia
Vidaza（阿扎胞苷）与支持治疗对低风险骨髓增生异常综合征（低和中级 1 国际预后评分系统（IPSS））患者的多中心、开放标签、随机 II 期研究，无 5q 缺失和输血依赖性贫血
主要结果指标：
• 评估阿扎胞苷治疗依赖输血、低风险国际预后评分系统(IPSS) 0 int-1、无染色体5 (5q) 缺失的骨髓增生异常综合征(MDS) 患者的疗效。 主要目标将基于根据国际工作组 (IWG) 2006 标准的红系血液学反应。
次要结果测量：
- 血液学反应，基于以下参数：根据国际工作组 (IWG) 标准的血小板和中性粒细胞。
- 根据国际工作组 (IWG) 2006 标准的髓质和细胞遗传学反应。
- 通过癌症治疗功能评估-贫血 (FACT-an) 问卷调查治疗反应对生活质量的影响。
- 总生存期、无事件生存期和急性白血病转化率。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
40
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Cordoba、西班牙、14004
- Hospital Reina Sofía, Servicio de Hematología
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Granada、西班牙、18012
- Hospital Universitario San Cecilio
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Granada、西班牙、18840
- Hospital Virgen de las Nieves
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Huelva、西班牙、21005
- Hospital Juan Ramón Jiménez
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Malaga、西班牙、29800
- Hospital Carlos Haya
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Sevilla、西班牙、41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Sevilla、西班牙、41014
- Hospital Universitario Virgen de Valme
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Cádiz
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Jerez、Cádiz、西班牙、11407
- Hospital General de Jerez
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Malaga
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Marbella、Malaga、西班牙、29603
- Hospital Costa del Sol
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 18岁以上的患者。
- 同意参加研究的患者必须了解知情同意书并自愿签署。
- 患者必须能够遵守所有计划的访问和其他研究要求。
- 低风险国际预后评分系统（IPSS 0 或 Int-1）骨髓增生异常综合征（MDS）患者，无 5 号染色体（5q）缺失和需要输血的贫血。 输血依赖被定义为在纳入研究之前的 8 周内至少需要 2 个单位的浓缩红细胞 (EC)，以及症状性贫血，其定义为血红蛋白值≤9.0 gr/dl。
- 对之前的促红细胞生成素 (EPO) 治疗无反应的患者：基于基础促红细胞生成素 (EPO) 水平 > 250 u/L 的反应特征，在最大剂量（60.000）治疗 12 周后无反应 U 或 250 µg 达贝泊汀 (DAB)，与粒细胞集落刺激因子 (G-CSF) 联合用于环状铁粒幼细胞 (RARS) 难治性贫血，或初始最佳反应后反应丧失的情况。
- 不适合强化化疗和移植方式的患者。
- 东部肿瘤协作组 (ECOG) 评分≤ 3 的患者
- 育龄妇女和其伴侣处于育龄期的异性恋男性，必须承诺在治疗期间和至少 3 个月后使用有效的避孕方法。
排除标准：
- 存在妨碍患者签署知情同意书的精神或医学疾病。
- 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 血清阳性、乙型肝炎抗原 (AgVHB) 阳性或丙型肝炎病毒 (HCV) 聚合酶链反应 (PCR) 阳性。
- 孕妇或哺乳期妇女。
- 不受控制的并发疾病：需要肠外抗生素的活动性感染、有症状的慢性心力衰竭（纽约心脏协会 (NYHA) III 级或 IV 级）、不稳定型心绞痛或除骨髓增生异常综合征 (MDS) 之外的另一种肿瘤。
- 在纳入研究之前的任何时候都接受过去甲基化药物治疗。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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NO_INTERVENTION：支持治疗
当铁蛋白≥ 1000 μgr/ml 且允许使用螯合剂时，将根据临床判断和螯合疗法对症状性贫血进行输血支持。
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实验性的：阿扎胞苷
阿扎胞苷 75 mg/m2，每 20 天周期连续 5 天。
当铁蛋白≥ 1000 μgr/ml 且允许使用螯合剂时，将根据临床判断和螯合疗法对症状性贫血进行输血支持
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阿扎胞苷 75 mg/m2，每 20 天周期连续 5 天。
当铁蛋白≥ 1000 μgr/ml 且允许使用螯合剂时，将根据临床判断和螯合疗法对症状性贫血进行输血支持
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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红系血液学反应
大体时间：大致在第 0、252 和 504 天测量主要结果（基础、第 9 和 18 周期（每个周期有 28 天 +/-3 天））
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评估阿扎胞苷治疗输血依赖性、低风险国际预后评分系统 (IPSS) 0 或 int-1、无 5 号染色体 (5q) 缺失的骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者的疗效。
主要目标将基于根据国际工作组 (IWG) 2006 标准的红系血液学反应。
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大致在第 0、252 和 504 天测量主要结果（基础、第 9 和 18 周期（每个周期有 28 天 +/-3 天））
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血液学反应
大体时间：次要结果在第 0、28、56、84、112、140、168、196、224、252、280、308、336、364、392、420、448、476 和 504 天进行测量（测量在基线和每个周期（每 28 天 +/-3 天）最多 18 个周期）。
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血液学反应，基于以下参数：根据国际工作组 (IWG) 标准的血小板和中性粒细胞。
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次要结果在第 0、28、56、84、112、140、168、196、224、252、280、308、336、364、392、420、448、476 和 504 天进行测量（测量在基线和每个周期（每 28 天 +/-3 天）最多 18 个周期）。
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髓质和细胞遗传学反应
大体时间：大约在第 252 天和第 504 天（基础、第 9 周期和第 18 周期（每个周期有 28 天 +/-3 天））测量次要结果。
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根据国际工作组 (IWG) 2006 标准的髓质和细胞遗传学反应。
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大约在第 252 天和第 504 天（基础、第 9 周期和第 18 周期（每个周期有 28 天 +/-3 天））测量次要结果。
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生活质量
大体时间：大约在第 252 天和第 504 天（基础、第 9 周期和第 18 周期（每个周期有 28 天 +/-3 天））测量次要结果。
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通过癌症治疗功能评估-贫血 (FACT-An) 问卷调查治疗反应对生活质量的影响。
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大约在第 252 天和第 504 天（基础、第 9 周期和第 18 周期（每个周期有 28 天 +/-3 天））测量次要结果。
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总生存期
大体时间：次要结果是从基线到第 504 天（18 个周期的平均天数），或直到进展，或直到退出...（从基线到研究结束）
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总生存期
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次要结果是从基线到第 504 天（18 个周期的平均天数），或直到进展，或直到退出...（从基线到研究结束）
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无事件生存
大体时间：次要结果是从基线到第 504 天（18 个周期的平均天数），或直到进展，或直到退出...（从基线到研究结束）
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无事件生存
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次要结果是从基线到第 504 天（18 个周期的平均天数），或直到进展，或直到退出...（从基线到研究结束）
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急性白血病转化率
大体时间：次要结果是从基线到第 504 天（18 个周期的平均天数），或直到进展，或直到退出...（从基线到研究结束）
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急性白血病转化率
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次要结果是从基线到第 504 天（18 个周期的平均天数），或直到进展，或直到退出...（从基线到研究结束）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年11月1日
初级完成 (实际的)
2015年12月1日
研究完成 (实际的)
2015年12月1日
研究注册日期
首次提交
2011年4月13日
首先提交符合 QC 标准的
2011年4月18日
首次发布 (估计)
2011年4月19日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年1月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年1月25日
最后验证
2016年1月1日
更多信息
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