Studie av Vidaza (Azacitidin) kontra stödbehandling hos patienter med lågriskmyelodysplastiskt syndrom (låg och mellan-1 IPSS) utan 5q deletion och transfusionsberoende anemi (ABRAZA)
25 januari 2016 uppdaterad av: Joaquin Sanchez, Asociación Andaluza de Hematología y Hemoterapia
Multicenter, öppen, randomiserad fas II-studie av Vidaza (Azacitidin) kontra stödbehandling hos patienter med lågrisk myelodysplastiskt syndrom (låg och mellanliggande-1 International Prognostic Scoring System (IPSS)) utan 5q deletion och transfusionsberoende anemi
Primära resultatmått:
• För att utvärdera effektiviteten av behandling med azacitidin hos patienter med transfusionsberoende, lågrisk International Prognostic Scoring System (IPSS) 0 int-1, myelodysplastiskt syndrom (MDS) utan kromosom 5 (5q) deletion. Huvudmålet kommer att baseras på det erytroida hematologiska svaret enligt International Working Group (IWG) 2006 kriterier.
Sekundära resultatmått:
- Hematologiskt svar, baserat på följande parametrar: trombocyter och neutrofiler enligt International Working Group (IWG) Criteria.
- Medullär och cytogenetisk respons enligt International Working Group (IWG) 2006 kriterier.
- Effekten av behandlingssvar på livskvalitet, genom frågeformuläret Functional Assessment of Cancer Therapy-Anemia (FACT-an).
- Total överlevnad, händelsefri överlevnad och omvandlingsfrekvensen för akut leukemi.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
40
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Cordoba, Spanien, 14004
- Hospital Reina Sofía, Servicio de Hematología
-
Granada, Spanien, 18012
- Hospital Universitario San Cecilio
-
Granada, Spanien, 18840
- Hospital Virgen de las Nieves
-
Huelva, Spanien, 21005
- Hospital Juan Ramón Jiménez
-
Malaga, Spanien, 29800
- Hospital Carlos Haya
-
Sevilla, Spanien, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Sevilla, Spanien, 41014
- Hospital Universitario Virgen de Valme
-
-
Cádiz
-
Jerez, Cádiz, Spanien, 11407
- Hospital General de Jerez
-
-
Malaga
-
Marbella, Malaga, Spanien, 29603
- Hospital Costa del Sol
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter över 18 år.
- Patienter som går med på att delta i studien måste förstå det informerade samtycket och underteckna det frivilligt.
- Patienterna måste kunna uppfylla alla planerade besök och andra studiekrav.
- Patienter med lågrisk International Prognostic Scoring System (IPSS 0 eller Int-1) myelodysplastiskt syndrom (MDS) utan kromosom 5 (5q) deletion och anemi med transfusionsbehov. Transfusionsberoende definieras som minst 2 enheter erytrocytkoncentrat (EC) under de 8 veckorna före inkludering i studien och symptomatisk anemi, definierad av ett hemoglobinvärde ≤9,0 gr/dl.
- Patienter som inte har svarat på tidigare behandling med erytropoietin (EPO): Med en svarsprofil baserad på basala erytropoietinnivåer (EPO) på > 250 u/L, utan svar, ändra 12 veckors behandling vid maximala doser (60 000 U eller 250 µg darbepoetin (DAB), i kombination med granulocytkolonistimulerande faktor (G-CSF) i fall av refraktär anemi med ringade sideroblaster (RARS) , eller med förlust av svaret som erhålls efter ett initialt optimalt svar.
- Patienter som inte är kandidater för intensiv kemoterapi och transplantationsmodaliteter.
- Patienter med en Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) poäng ≤ 3
- Kvinnor i fertil ålder och heterosexuella män vars partner är i fertil ålder måste förbinda sig att använda en effektiv preventivmetod under behandlingens varaktighet och under minst 3 månader.
Exklusions kriterier:
- Förekomsten av en psykiatrisk eller medicinsk sjukdom som hindrar patienten från att skriva under på det informerade samtycket.
- Humant immunbristvirus (HIV) Seropositivt, hepatit B-antigen (AgVHB) positivt eller hepatit C-virus (HCV) polymeraskedjereaktion (PCR) positiv.
- Gravida eller ammande kvinnor.
- Okontrollerad interkurrent sjukdom: Aktiv infektion som kräver parenteral antibiotika, Symtomatisk kronisk hjärtsvikt (New York Heart Association (NYHA) klass III eller IV), Instabil angina pectoris eller annan neoplasi förutom hans myelodysplastiska syndrom (MDS).
- Har behandlats med demetylerande läkemedel när som helst innan de inkluderades i studien.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: RANDOMISERAD
- Interventionsmodell: PARALLELL
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
NO_INTERVENTION: Stödbehandling
Transfusionsstöd kommer att tillämpas för symtomatisk anemi med klinisk bedömning och kelatbehandling när ferritin är ≥ 1000 μgr/ml med de kelatbildande medlen tillåtna.
|
|
|
EXPERIMENTELL: Azacitidin
Azacitidin 75 mg/m2, i 5 dagar av varje 20 dagars cykel.
Transfusionsstöd kommer att tillämpas för symptomatisk anemi med klinisk bedömning och kelatbehandling när ferritin är ≥ 1000 μgr/ml med de kelatbildande medlen tillåtna
|
Azacitidin 75 mg/m2, i 5 dagar av varje 20 dagars cykel.
Transfusionsstöd kommer att tillämpas för symptomatisk anemi med klinisk bedömning och kelatbehandling när ferritin är ≥ 1000 μgr/ml med de kelatbildande medlen tillåtna
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Erytroid hematologisk respons
Tidsram: Ungefärligt det primära resultatet mäts på dagarna 0, 252 och 504 (basal, cykel 9 och 18 (varje cykel har 28 dagar +/- 3 dagar))
|
För att utvärdera effektiviteten av behandling med azacitidin hos patienter med transfusionsberoende, lågrisk International Prognostic Scoring System (IPSS) 0 eller int-1, myelodysplastiskt syndrom (MDS) utan kromosom 5 (5q) deletion.
Huvudmålet kommer att baseras på det erytroida hematologiska svaret enligt International Working Group (IWG) 2006 kriterier.
|
Ungefärligt det primära resultatet mäts på dagarna 0, 252 och 504 (basal, cykel 9 och 18 (varje cykel har 28 dagar +/- 3 dagar))
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Hematologiskt svar
Tidsram: Det sekundära resultatet mäts på dagarna 0, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 252, 280, 308, 336, 364, 392, 420, 448, 476 och 5 basallinjen och i varje cykel (var 28:e dag +/- 3 dagar) upp till maximalt 18 cykler).
|
Hematologiskt svar, baserat på följande parametrar: trombocyter och neutrofiler enligt International Working Group (IWG) Criteria.
|
Det sekundära resultatet mäts på dagarna 0, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 252, 280, 308, 336, 364, 392, 420, 448, 476 och 5 basallinjen och i varje cykel (var 28:e dag +/- 3 dagar) upp till maximalt 18 cykler).
|
|
Medullär och cytogenetisk respons
Tidsram: Ungefär detta sekundära utfall mäts på dagarna 252 och 504 (basal, cykel 9 och 18 (varje cykel har 28 dagar +/-3 dagar)).
|
Medullär och cytogenetisk respons enligt International Working Group (IWG) 2006 kriterier.
|
Ungefär detta sekundära utfall mäts på dagarna 252 och 504 (basal, cykel 9 och 18 (varje cykel har 28 dagar +/-3 dagar)).
|
|
Livskvalité
Tidsram: Ungefär detta sekundära utfall mäts på dagarna 252 och 504 (basal, cykel 9 och 18 (varje cykel har 28 dagar +/-3 dagar)).
|
Effekten av behandlingssvar på livskvalitet, genom frågeformuläret Functional Assessment of Cancer Therapy-Anemia (FACT-An).
|
Ungefär detta sekundära utfall mäts på dagarna 252 och 504 (basal, cykel 9 och 18 (varje cykel har 28 dagar +/-3 dagar)).
|
|
Total överlevnad
Tidsram: Det sekundära resultatet mäts från basallinjen till dag 504 (genomsnitt av dagar för 18 cykler), eller fram till progression, eller till exitus... (från basallinjen till slutet av studien)
|
Total överlevnad
|
Det sekundära resultatet mäts från basallinjen till dag 504 (genomsnitt av dagar för 18 cykler), eller fram till progression, eller till exitus... (från basallinjen till slutet av studien)
|
|
Event-fri överlevnad
Tidsram: Det sekundära resultatet mäts från basallinjen till dag 504 (genomsnitt av dagar för 18 cykler), eller fram till progression, eller till exitus... (från basallinjen till slutet av studien)
|
Event-fri överlevnad
|
Det sekundära resultatet mäts från basallinjen till dag 504 (genomsnitt av dagar för 18 cykler), eller fram till progression, eller till exitus... (från basallinjen till slutet av studien)
|
|
Transformationshastighet för akut leukemi
Tidsram: Det sekundära resultatet mäts från basallinjen till dag 504 (genomsnitt av dagar för 18 cykler), eller fram till progression, eller till exitus... (från basallinjen till slutet av studien)
|
Transformationshastighet för akut leukemi
|
Det sekundära resultatet mäts från basallinjen till dag 504 (genomsnitt av dagar för 18 cykler), eller fram till progression, eller till exitus... (från basallinjen till slutet av studien)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 november 2010
Primärt slutförande (FAKTISK)
1 december 2015
Avslutad studie (FAKTISK)
1 december 2015
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
13 april 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
18 april 2011
Första postat (UPPSKATTA)
19 april 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)
26 januari 2016
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
25 januari 2016
Senast verifierad
1 januari 2016
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ABRAZA
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .