HESC 衍生的 RPE (MA09-hRPE) 细胞视网膜下移植在晚期干龄相关性黄斑变性患者中的安全性和耐受性 (Dry AMD)

纳入标准：

• 55 岁以上的成年男性或女性。
• 患者的健康状况应足够好，可以合理预期治疗后至少能存活四年
• 临床发现与晚期干性 AMD 一致，有证据表明一个或多个 >250 微米的地理萎缩区域（如年龄相关眼病研究 [AREDS] 研究中所定义）涉及中央凹。
• GA 定义为通过生物显微镜、OCT 和 FA 观察到的 RPE 衰减或丢失。
• 没有证据表明接受治疗的眼睛目前或既往有脉络膜新生血管形成
• 接受移植的眼睛的视力不会好于 20/400。 接受移植手术的视力较好人群的眼睛视力不会好于 20/100。
• 不接受移植的眼睛的视力对于视力较差的患者不超过 20/400，对于视力较好的患者不低于 20/100。
• 电生理学结果与晚期干性 AMD 一致。
• 医学上适合进行玻璃体切除术和视网膜下注射。
• 如果需要，医学上适用于全身麻醉或清醒镇静。
• 医学上适合移植胚胎干细胞系：

任何略微超出正常范围的实验室值将由医疗监督员和调查员审查以确定其临床意义。 如果确定不具有临床意义，则可以将患者纳入研究。

• 正常血清化学（顺序多通道分析仪 20 [SMA-20]）和血液学（全血细胞计数 [CBC]、凝血酶原时间 [PT] 和活化部分凝血活酶时间 [aPTT]）筛查试验。 （注：排除标准中明确指出的异常情况除外）
• 滥用药物尿液筛查呈阴性。
• 阴性人类免疫缺陷病毒 (HIV)、乙型肝炎 (HBV)、丙型肝炎 (HCV) 血清学。
• 无恶性肿瘤病史（成功治疗（切除）的基底细胞癌 [皮肤癌] 或成功治疗的皮肤鳞状细胞癌除外）。
• 过去 6 个月内的阴性癌症筛查：
• 完整的病史和体格检查；
• 恶性病变的皮肤病筛查检查；
• 过去 7 年内粪便潜血试验阴性和结肠镜检查阴性；
• 阴性胸片 (CXR)；
• 普通CBC和手动差分；
• 阴性尿液分析 (U/A)；
• 甲状腺检查正常；
• 如果是男性，睾丸检查正常；直肠指检 (DRE) 和前列腺特异性抗原 (PSA)；
• 如果是女性，使用巴氏涂片进行盆腔检查正常；和
• 如果是女性，临床乳房检查正常且乳房 X 线照片阴性。
• 如果是女性并且有生育能力，愿意在研究期间使用两种有效的避孕方法。
• 如果是男性，愿意在研究期间使用屏障避孕和杀精子避孕。
• 愿意推迟所有未来的血液、血液成分或组织捐献。
• 能够理解并愿意签署知情同意书

排除标准：

• 待治疗眼中存在活性或非活性 CNV。
• 视网膜营养不良、色素性视网膜炎、脉络膜视网膜炎、中枢性严重脉络膜病变、糖尿病性视网膜病变或 ARMD 以外的其他视网膜血管或退行性疾病的存在或病史。
• 视神经病变史。
• 由于 AMD 以外的原因导致的黄斑萎缩。
• 研究眼中存在青光眼性视神经病变，IOP 不受控制，或使用两种或多种药物来控制 IOP（乙酰唑胺、β 受体阻滞剂、α-1 激动剂、抗前列腺素、无水碳酸抑制剂）。
• 足够严重的白内障可能需要在 1 年内进行手术摘除。
• 研究眼中的视网膜脱离修复史。
• 大于-8屈光度的轴性近视
• 轴向长度大于 28 毫米。
• 恶性肿瘤病史（成功治疗[切除的]基底细胞癌[皮肤癌]或成功治疗的皮肤鳞状细胞癌除外）。
• 过去12个月有心肌梗死病史。
• 糖尿病史。
• 可能影响患者能力的认知障碍或痴呆史参与知情同意过程并适当完成评估。
• 任何免疫缺陷。
• 除间歇性或低剂量皮质类固醇以外的任何当前免疫抑制疗法。
• 丙氨酸转氨酶/天冬氨酸氨基转移酶 (ALT/AST) >1.5 倍于正常或任何已知肝病上限。
• 肾功能不全，定义为肌酸水平 >1.3 mg/dL。
• 进入研究时血红蛋白浓度低于 10 gm/dL，血小板计数低于 100k/mm3 或中性粒细胞绝对计数低于 1000/mm3。
• 感染乙型肝炎、丙型肝炎或 HIV 的血清学证据。
• 当前参与任何其他临床试验。
• 在过去 6 个月内参加过任何眼部或全身给药的药物临床试验。
• 任何其他威胁视力的眼部疾病。
• 任何视网膜血管疾病史（血视网膜屏障受损。
• 青光眼。
• 葡萄膜炎或其他眼内炎症性疾病。
• 明显的晶状体混浊或其他介质混浊。
• 前 3 个月内摘除晶状体。
• 研究眼在过去 3 个月内进行过眼科手术
• 如果是女性，怀孕或哺乳期。
• 根据研究者的判断，任何其他医疗状况将干扰患者遵守方案的能力、危及患者安全或干扰研究结果的解释。