RAD001治疗NF2相关前庭神经鞘瘤的研究
2024年2月9日 更新者：Jonsson Comprehensive Cancer Center
RAD001 作为治疗 2 型神经纤维瘤病相关前庭神经鞘瘤的单一疗法的单臂单中心 II 期试验
该研究的目的是确定 RAD001 治疗是否会缩小或减缓神经纤维瘤病 2 (NF2) 患者的前庭神经鞘瘤的生长。 次要目标包括确定 RAD001 治疗是否会改善 NF2 患者的听力。
RAD001是经美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于其他类型肿瘤的口服药物，未获FDA批准用于治疗NF2相关肿瘤。
研究概览
详细说明
该方案是 NF2 患者单药 RAD001 的 II 期、开放标签、疗效和安全性研究。 在研究期间，受试者将接受 RAD001 连续每日口服治疗长达 1 年或直至肿瘤进展。
主要目的：确定 RAD001 是否对 NF2 患者的 VS 生长有影响，其影响速度足以提交药物进行进一步测试。
次要目标：确定 RAD001 是否对其他颅内肿瘤的体积有影响，并评估 RAD001 对 NF2 患者听力功能的影响（适用时）。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
4
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
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Los Angeles、California、美国、90095-7286
- University of California Los Angeles
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 至 65年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 根据美国国立卫生研究院 (NIH) 标准诊断 NF2
- 年龄 ≥ 16 岁
- 前 12 个月的渐进 VS 增长。
- 世卫组织绩效状况 > 或 = 2
- 骨髓、肝肾功能充足。
- 对于有生育能力的女性，没有怀孕或哺乳
- 愿意并有能力遵守预定的访问、药物管理计划、实验室测试、其他研究程序和研究限制。
- 愿意提供知情同意
排除标准：
- 无法忍受定期 MRI 扫描或钆造影剂。
- 无法忍受定期的听力测试或理解已确定的单词识别测试评分的语言。
- 无法对至少 1 个目标病变进行充分的体积测量注意：如果可以准确评估目标病变，则植入人工耳蜗或听觉脑干的患者可以参加。
- 在纳入研究之前的 60 个月内对目标病变进行了放射治疗。
- 目前正在接受抗癌治疗或在研究药物开始后 4 周内接受过抗癌治疗的患者。
- 在研究开始后一周内或研究期间用减毒活疫苗免疫。
- 入组时存在需要全身抗真菌治疗的真菌感染
- 除了充分治疗的宫颈癌或皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌外，过去 3 年内的其他恶性肿瘤。
- 患有任何严重和/或不受控制的医疗状况的患者。
- 已知对依维莫司或其他类型的雷帕霉素或其赋形剂过敏的患者。
- 不愿或不能遵守方案的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：RAD001治疗
所有受试者将接受为期 1 年（12 个月）的 RAD001。
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成人：10 毫克口服日剂量，16 - 17 岁：3.0 mg/m2 口服日常的
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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前庭神经鞘瘤体积
大体时间：1年（12个月）
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通过 MRI 从基线到 1 年确定 RAD001 对前庭神经鞘瘤体积 (mm3) 变化的影响。
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1年（12个月）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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听力
大体时间：1年（12个月）
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确定 RAD001 治疗对听力变化的影响（在前庭神经鞘瘤生长的耳朵中从基线到 1 年。
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1年（12个月）
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不良事件数
大体时间：1年1个月（13个月）
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按严重程度确定发生不良事件的研究对象数量
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1年1个月（13个月）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Marco Giovannini, MD, PhD、University of California, Los Angeles
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Goutagny S, Raymond E, Esposito-Farese M, Trunet S, Mawrin C, Bernardeschi D, Larroque B, Sterkers O, Giovannini M, Kalamarides M. Phase II study of mTORC1 inhibition by everolimus in neurofibromatosis type 2 patients with growing vestibular schwannomas. J Neurooncol. 2015 Apr;122(2):313-20. doi: 10.1007/s11060-014-1710-0. Epub 2015 Jan 8.
- Giovannini M, Bonne NX, Vitte J, Chareyre F, Tanaka K, Adams R, Fisher LM, Valeyrie-Allanore L, Wolkenstein P, Goutagny S, Kalamarides M. mTORC1 inhibition delays growth of neurofibromatosis type 2 schwannoma. Neuro Oncol. 2014 Apr;16(4):493-504. doi: 10.1093/neuonc/not242. Epub 2014 Jan 10.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年7月1日
初级完成 (实际的)
2024年2月6日
研究完成 (实际的)
2024年2月6日
研究注册日期
首次提交
2011年4月21日
首先提交符合 QC 标准的
2011年4月28日
首次发布 (估计的)
2011年4月29日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年2月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月9日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 13-001492
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