Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av RAD001 för behandling av NF2-relaterat vestibulärt Schwannom

9 februari 2024 uppdaterad av: Jonsson Comprehensive Cancer Center

En enkelarm, monocenter fas II-studie av RAD001 som monoterapi vid behandling av neurofibromatos typ 2 - relaterat vestibulärt Schwannom

Syftet med studien är att avgöra om RAD001-behandling kommer att krympa eller bromsa tillväxten av vestibulära schwannom(en) hos patienter med neurofibromatos 2 (NF2). Sekundära mål inkluderar att avgöra om RAD001-behandling kommer att förbättra hörselförmågan hos NF2-patienter.

RAD001 är ett oralt läkemedel som är godkänt av Food and Drug Administration (FDA) för andra typer av tumörer, det är inte godkänt av FDA för behandling av NF2-relaterade tumörer.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta protokoll är en öppen fas II-studie, effektivitet och säkerhetsstudie av RAD001 med ett medel hos patienter med NF2. Under studien kommer försökspersonerna att få kontinuerlig daglig oral behandling med RAD001 i upp till 1 år eller fram till tumörprogression.

Primärt mål: Att avgöra om RAD001 har en effekt på VS-tillväxten hos patienter med NF2 i en takt som är tillräcklig för att lämna in läkemedlet för ytterligare testning.

Sekundära mål: Att avgöra om RAD001 har en effekt på volymen av andra intrakraniella tumörer och att bedöma effekten av RAD001 på hörselfunktionen hos patienter med NF2 (i tillämpliga fall).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

4

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095-7286
        • University of California Los Angeles

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av NF2 enligt National Institutes of Health (NIH) kriterier
  • Ålder ≥ 16 år
  • Progressiv VS-tillväxt under de föregående 12 månaderna.
  • WHO prestationsstatus > eller = 2
  • Tillräcklig benmärg, lever och njurfunktion.
  • För kvinnor i fertil ålder, ingen graviditet eller amning
  • Vilja och förmåga att följa schemalagda besök, läkemedelsadministrationsplan, laboratorietester, andra studieprocedurer och studierestriktioner.
  • Villighet att ge informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Oförmåga att tolerera periodiska MR-undersökningar eller gadoliniumkontrast.
  • Oförmåga att tolerera periodiska audiologiska tester eller att förstå ett språk med fastställda poäng för ordigenkänningstestning.
  • Oförmåga att adekvat utföra volymetrisk mätning av minst 1 målskadaAnmärkning: Patienter med cochlea- eller hörselimplantat kan delta om en målskada kan bedömas korrekt.
  • Strålbehandling för målskadan under de 60 månaderna före inkluderingen i studien.
  • Patienter som för närvarande får anticancerterapier eller som har fått anticancerterapier inom 4 veckor efter starten av studieläkemedlet.
  • Immunisering med försvagade levande vacciner inom en vecka efter studiestart eller under studieperioden.
  • Förekomst av en svampinfektion som kräver systemisk svampdödande behandling vid inskrivningen
  • Andra maligniteter under de senaste 3 åren förutom adekvat behandlat karcinom i livmoderhalsen eller basal- eller skivepitelcancer i huden.
  • Patienter som har några allvarliga och/eller okontrollerade medicinska tillstånd.
  • Patienter med känd överkänslighet mot everolimus eller andra typer av rapamycin eller dess hjälpämnen.
  • Patienter som inte vill eller kan följa protokollet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: RAD001 Behandling
Alla ämnen kommer att ges RAD001 under 1 år (12 månader).
Läkemedel: RAD001, everolimus
Vuxna: 10 mg p.o. dygnsdos, ålder 16 - 17: 3,0 mg/m2 p.o. dagligen
Andra namn:
  • Afinitor
  • Everolimus

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Vestibulär schwannom volym
Tidsram: 1 år (12 månader)
Bestäm effekten av RAD001 på förändring i vestibulär schwannomvolym (mm3) med MRT från baslinjen till 1 år.
1 år (12 månader)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Hörsel
Tidsram: 1 år (12 månader)
Bestäm effekterna av RAD001-behandling på hörselförändringar (från baslinjen till 1 år i örat med det växande vestibulära schwannomet.
1 år (12 månader)
Antal biverkningar
Tidsram: 1 år, 1 månad (13 månader)
Bestäm antalet försökspersoner med biverkningar efter svårighetsgrad
1 år, 1 månad (13 månader)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Jonsson Comprehensive Cancer Center

Samarbetspartners

Novartis Pharmaceuticals

Utredare

  • Huvudutredare: Marco Giovannini, MD, PhD, University of California, Los Angeles

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juli 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

6 februari 2024

Avslutad studie (Faktisk)

6 februari 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 april 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 april 2011

Första postat (Beräknad)

29 april 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

13 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 13-001492

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Neurom, akustisk

Kliniska prövningar på RAD001, everolimus

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera