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AFQ056 在成年脆性 X 综合征患者中的长期、安全性、耐受性和疗效研究

2016年4月11日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

一项评估 AFQ056 在成年脆性 X 综合征患者中的长期安全性、耐受性和疗效的开放标签研究

本研究的目的是为 AFQ056 在参与 CAFQ056A2212 (NCT01253629) 的符合条件的成年 FXS 患者和参与之前的概念验证研究的患者中生成长期安全性、耐受性和有效性数据CAFQ056A2204 (NCT00718341)。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

有 148 名患者参加了这项至少持续 3 年的治疗延长试验。 在决定终止 AFQ056 开发计划后，该扩展试验终止。 该决定基于两项针对成人和青少年 FXS 患者的随机、双盲、安慰剂对照 IIb 期试验（分别为 CAFQ056A2212 和 CAFQ056B2214）的结果，这两项试验均未能证明对 FXS 人群的疗效。 由于此扩展试验已终止，因此仅代表主要目标和安全性。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

148

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
      • Glostrup、丹麦、2600
        • Novartis Investigative Site
  • 加拿大
    • Ontario
      • Brampton、Ontario、加拿大、L6Y 1M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sherbrooke、Quebec、加拿大、J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • 德国
      • Berlin、德国、12203
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz、德国、55131
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen、德国、72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg、德国、97070
        • Novartis Investigative Site
  • 意大利
    • GE
      • Genova、GE、意大利、16147
        • Novartis Investigative Site
  • 法国
      • Bron Cedex、法国、69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、法国、75013
        • Novartis Investigative Site
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Ryde、New South Wales、澳大利亚、2112
        • Novartis Investigative Site
      • Waratah、New South Wales、澳大利亚、2298
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield、Victoria、澳大利亚、3161
        • Novartis Investigative Site
  • 瑞士
      • Lausanne、瑞士、1011
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich、瑞士、8091
        • Novartis Investigative Site
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85006
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Sacramento、California、美国、95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur、Georgia、美国、30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • Novartis Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、美国、68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island、New York、美国、10314
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media、Pennsylvania、美国、19063
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37212
        • Novartis Investigative Site
  • 英国
      • Edinburgh、英国、EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • 西班牙
    • Andalucia
      • Malaga、Andalucia、西班牙、29010
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Sant Cugat、Catalunya、西班牙、08190
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准第 1 组患者

  • 必须在加入开放标签研究后一周内完成 CAFQ056A2212 研究或 AFQ056 的另一项研究，其中包括成人 FXS 患者。
  • 有生育能力的女性必须遵守有关避孕的协议要求。
  • 有一个或多个护理人员平均每天与患者共度至少 6 小时，他们愿意并有能力监督治疗，为疗效和安全性评估提供意见，并陪同患者进行研究访视。

第 2 组：

  • 必须有：
  • 完成研究 CAFQ056A2204。
  • 已完成研究 CAFQ056A2212 或 AFQ056 的另一项研究，其中包括患有 FXS 的成年患者，但参加当前研究的时间被推迟了一个多星期。
  • 由于患者分配的治疗组中剂量的不耐受性，从研究 CAFQ056A2212 或 AFQ056 的另一项研究中提前终止，该研究包括患有 FXS 的成年患者。
  • 有生育能力的女性必须遵守有关避孕的协议要求。
  • 有一位或多位看护人平均每天与患者共度至少 6 小时，他们愿意并有能力监督治疗，为疗效和安全性评估提供意见，并陪同患者进行研究访视

排除标准

任何晚期、严重或不稳定的疾病

  • 严重自伤行为史
  • 过去 2 年内有未控制的癫痫发作史或对治疗有抵抗力（不排除过去 2 年接受抗惊厥治疗后临床稳定的患者）
  • 需要住院治疗或非吸入性皮质类固醇治疗（哮喘、过敏反应等）的具有临床意义的过敏史
  • 使用（或在基线前 6 周内使用）作为 CYP3A4 强效抑制剂或诱导剂的伴随药物
  • 在基线后 6 周内使用谷氨酸能药物（利鲁唑、美金刚等）或锂、地高辛或华法林可能适用其他方案定义的纳入/排除标准

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：AFQ056 100 毫克（投标）
所有患者均以每天两次 25 毫克 (mg) 的起始剂量开始使用 AFQ056 进行治疗。 剂量从 25mg bid 滴定到 50mg bid、75mg bid 和 100mg bid，每周一次。 允许根据需要调整剂量（向上和向下滴定）以管理任何耐受性问题并确保患者达到其最高耐受剂量不超过 100 毫克 bid。
药品：AFQ056
研究药物 AFQ056 将以硬明胶胶囊的形式提供。 将使用外观相同的两种不同的口服剂量强度。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的发生率和严重程度。
大体时间：扩展研究中首次给药前、基线（扩展研究中研究治疗的开始）至试验结束
对开放标签治疗期的不良事件进行了总结，其中开放标签治疗期的定义是根据患者进入当前研究的方式以及他们接受的治疗（AFQ056 或安慰剂）如何收集和报告 AE在之前的学习中接受。 从核心研究继续或在核心研究结束后开始但在第 1 类患者的扩展研究中首次服用开放标签研究药物之前出现的 AE 显示在（'Ext. first dose 之前'）下。 在开放标签治疗期间开始的 AE 根据在 AE 发生日期或之前服用的最后一次 AFQ056 剂量（25 mg bid；50 mg bid；75 mg bid；或 100 mg bid）呈现。 研究终止时未提供疗效数据
扩展研究中首次给药前、基线（扩展研究中研究治疗的开始）至试验结束

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2011年8月1日

初级完成 (实际的)

2014年9月1日

研究完成 (实际的)

2014年9月1日

研究注册日期

首次提交

2011年5月3日

首先提交符合 QC 标准的

2011年5月4日

首次发布 (估计)

2011年5月5日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2016年5月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2016年4月11日

最后验证

2016年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CAFQ056B2279
  • 2011-001952-12 (EudraCT编号)

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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