Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig, sikkerhet, tolerabilitet og effektstudie av AFQ056 hos voksne pasienter med skjørt X-syndrom

11. april 2016 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En åpen studie for å evaluere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effektivitet av AFQ056 hos voksne pasienter med skjørt X-syndrom

Formålet med denne studien er å generere langsiktige data om sikkerhet, tolerabilitet og effekt for AFQ056 hos kvalifiserte voksne pasienter med FXS som har deltatt i CAFQ056A2212 (NCT01253629).-studien og pasienter som har deltatt i den forrige proof-of-concept-studien CAFQ056A2204 (NCT00718341).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

148 pasienter ble registrert i denne forlengelsesstudien utført i minst 3 år. Denne forlengelsesprøven ble avsluttet etter beslutningen om å avslutte AFQ056-utviklingsprogrammet. Beslutningen var basert på resultatene fra to randomiserte, dobbeltblinde, placebokontrollerte fase IIb-studier med voksne og ungdom FXS-pasienter (henholdsvis CAFQ056A2212 og CAFQ056B2214), som begge ikke klarte å demonstrere effekt i FXS-populasjonen. Ettersom denne utvidelsesforsøket ble avsluttet, er bare hovedmålet og sikkerheten representert.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

148

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Ryde, New South Wales, Australia, 2112
        • Novartis Investigative Site
      • Waratah, New South Wales, Australia, 2298
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Australia, 3161
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Canada, L6Y 1M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • Danmark
      • Glostrup, Danmark, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85006
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Forente stater, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Forente stater, 19063
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrike
      • Bron Cedex, Frankrike, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16147
        • Novartis Investigative Site
  • Spania
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Spania, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Spania, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannia
      • Edinburgh, Storbritannia, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Sveits
      • Lausanne, Sveits, 1011
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Sveits, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 12203
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Tyskland, 97070
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier Gruppe 1 pasienter

  • Måtte ha fullført CAFQ056A2212-studien eller en annen studie av AFQ056 som inkluderte voksne FXS-pasienter innen én uke etter registrering i den åpne studien.
  • Kvinner i fertil alder måtte følge protokollkrav med hensyn til prevensjon.
  • Ha en eller flere omsorgspersoner som i gjennomsnitt tilbrakte minst seks timer per dag med pasienten, som var villig og i stand til å overvåke behandlingen, gi innspill til effekt- og sikkerhetsvurderinger og følge pasienten til studiebesøk.

Gruppe 2:

  • Måtte ha:
  • Fullført studie CAFQ056A2204.
  • Fullført studie CAFQ056A2212 eller en annen studie av AFQ056 som inkluderte voksne pasienter med FXS, men registreringen til den nåværende studien ble forsinket i mer enn en uke.
  • Avbrutt for tidlig fra studie CAFQ056A2212 eller en annen studie av AFQ056 som inkluderte voksne pasienter med FXS på grunn av intoleranse av doseringen i pasientens tildelte behandlingsgruppe.
  • Kvinner i fertil alder måtte følge protokollkrav med hensyn til prevensjon.
  • Ha en eller flere omsorgspersoner som i gjennomsnitt tilbrakte minst seks timer per dag med pasienten, som var villig og i stand til å overvåke behandlingen, gi innspill til effekt- og sikkerhetsvurderinger og følge pasienten til studiebesøk

Eksklusjonskriterier

Enhver avansert, alvorlig eller ustabil sykdom

  • Historie med alvorlig selvskadende atferd
  • Anamnese med ukontrollert anfallsforstyrrelse eller resistente mot behandling i løpet av de siste 2 årene (pasienter som har vært klinisk stabile under anti-konvulsiv behandling de siste 2 årene er ikke ekskludert)
  • Anamnese med klinisk signifikante allergier som krever sykehusinnleggelse eller ikke-inhalert kortikosteroidbehandling (astma, anafylaksi, etc.)
  • Bruk av (eller brukt innen 6 uker før baseline) samtidig medisiner som er potente hemmere eller indusere av CYP3A4
  • Bruk av glutamaterge midler (riluzol, memantin, etc.) eller litium, digoksin eller warfarin innen 6 uker etter baseline. Andre protokolldefinerte inklusjons-/eksklusjonskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: AFQ056 100 mg (bud)
Alle pasienter startet behandling med AFQ056 med en startdose på 25 milligram (mg) to ganger daglig. Dosen ble titrert fra 25 mg to ganger daglig til 50 mg to ganger daglig, 75 mg to ganger daglig og 100 mg to ganger daglig med ukentlige intervaller. Dosejusteringer (opp- og nedtitreringer) ble tillatt etter behov for å håndtere eventuelle tolerabilitetsproblemer og for å sikre at pasientene når sin høyeste tolererte dose for ikke å overstige 100 mg to ganger daglig.
Legemiddel: AFQ056
Undersøkelsesmedisinen, AFQ056, vil bli levert som harde gelatinkapsler. To forskjellige orale doseringsstyrker, identiske i utseende, vil bli brukt.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE).
Tidsramme: Før første dose i forlengelsesstudien, baseline (start av studiebehandlingen i forlengelsesstudien) til slutten av studien
Bivirkninger ble oppsummert for den åpne behandlingsperioden, der den åpne behandlingsperioden er definert basert på hvordan bivirkningene ble samlet inn og rapportert i henhold til måten pasientene gikk inn i den nåværende studien og hvilken behandling (AFQ056 eller placebo) de var på. mottok i forrige studie. Bivirkninger som fortsatte fra kjernestudien eller som startet etter slutten av kjernestudien, men før den første dosen av åpne studiemedisiner i utvidelsesstudien for Kategori 1-pasienter er vist under ('Før til Ext. første dose'). Bivirkninger som startet i løpet av den åpne behandlingsperioden presenteres basert på siste AFQ056-dose tatt på eller før startdatoen for bivirkningen (25 mg to ganger daglig; 50 mg to ganger daglig; 75 mg to ganger daglig; eller 100 mg to ganger daglig). Ingen effektdata presentert som studie ble avsluttet
Før første dose i forlengelsesstudien, baseline (start av studiebehandlingen i forlengelsesstudien) til slutten av studien

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. september 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. september 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. mai 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. mai 2011

Først lagt ut (Anslag)

5. mai 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

25. mai 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. april 2016

Sist bekreftet

1. april 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CAFQ056B2279
  • 2011-001952-12 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere