Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное исследование безопасности, переносимости и эффективности AFQ056 у взрослых пациентов с синдромом ломкой Х-хромосомы

11 апреля 2016 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

Открытое исследование для оценки долгосрочной безопасности, переносимости и эффективности AFQ056 у взрослых пациентов с синдромом ломкой Х-хромосомы

Целью этого исследования является получение долгосрочных данных о безопасности, переносимости и эффективности AFQ056 у подходящих взрослых пациентов с FXS, которые участвовали в исследовании CAFQ056A2212 (NCT01253629). и у пациентов, которые участвовали в предыдущем исследовании проверки концепции. CAFQ056A2204 (NCT00718341).

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

148 пациентов были включены в это исследование продления лечения, которое проводилось не менее 3 лет. Это дополнительное испытание было прекращено после принятия решения о прекращении программы разработки AFQ056. Решение было основано на результатах двух рандомизированных двойных слепых плацебо-контролируемых исследований фазы IIb у взрослых и подростков с FXS (CAFQ056A2212 и CAFQ056B2214 соответственно), оба из которых не смогли продемонстрировать эффективность в популяции FXS. Поскольку это расширенное исследование было прекращено, представлены только основная цель и безопасность.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

148

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Ryde, New South Wales, Австралия, 2112
        • Novartis Investigative Site
      • Waratah, New South Wales, Австралия, 2298
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Австралия, 3161
        • Novartis Investigative Site
  • Германия
      • Berlin, Германия, 12203
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Германия, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Германия, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Германия, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Дания
      • Glostrup, Дания, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Испания
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Испания, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Испания, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Италия
    • GE
      • Genova, GE, Италия, 16147
        • Novartis Investigative Site
  • Канада
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Канада, L6Y 1M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Канада, J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенное Королевство
      • Edinburgh, Соединенное Королевство, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85006
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Соединенные Штаты, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Соединенные Штаты, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19063
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37212
        • Novartis Investigative Site
  • Франция
      • Bron Cedex, Франция, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Франция, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Швейцария
      • Lausanne, Швейцария, 1011
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Швейцария, 8091
        • Novartis Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения Пациенты 1-й группы

  • Должен был пройти исследование CAFQ056A2212 или другое исследование AFQ056, в котором участвовали взрослые пациенты с FXS, в течение одной недели после включения в открытое исследование.
  • Женщины детородного возраста должны были следовать требованиям протокола в отношении контрацепции.
  • Иметь опекуна или опекунов, которые проводят с пациентом в среднем не менее шести часов в день, которые готовы и способны контролировать лечение, вносить вклад в оценку эффективности и безопасности и сопровождать пациента во время визитов для изучения.

Группа 2:

  • Приходилось иметь:
  • Завершено исследование CAFQ056A2204.
  • Завершенное исследование CAFQ056A2212 или другое исследование AFQ056, в котором участвовали взрослые пациенты с FXS, но включение в текущее исследование было отложено более чем на неделю.
  • Досрочно исключен из исследования CAFQ056A2212 или другого исследования AFQ056, в которое включались взрослые пациенты с FXS из-за непереносимости дозировки в назначенной пациенту группе лечения.
  • Женщины детородного возраста должны были следовать требованиям протокола в отношении контрацепции.
  • Иметь опекуна или опекунов, которые проводили с пациентом в среднем не менее шести часов в день, которые были готовы и способны контролировать лечение, вносить вклад в оценку эффективности и безопасности и сопровождать пациента во время визитов для изучения

Критерий исключения

Любое запущенное, тяжелое или нестабильное заболевание

  • История тяжелого самоповреждающего поведения
  • Наличие в анамнезе неконтролируемого судорожного расстройства или устойчивости к терапии в течение последних 2 лет (не исключаются пациенты, клинически стабильные на фоне противосудорожной терапии в течение последних 2 лет)
  • Наличие в анамнезе клинически значимой аллергии, требующей госпитализации или неингаляционной терапии кортикостероидами (астма, анафилаксия и т. д.)
  • Использование (или использование в течение 6 недель до исходного уровня) сопутствующих препаратов, которые являются мощными ингибиторами или индукторами CYP3A4.
  • Использование глутаматергических средств (рилузол, мемантин и т. д.) или лития, дигоксина или варфарина в течение 6 недель после исходного уровня Могут применяться другие определенные протоколом критерии включения/исключения

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: AFQ056 100 мг (2 раза в день)
Все пациенты начали лечение AFQ056 в начальной дозе 25 мг два раза в день. Дозу титровали от 25 мг 2 раза в день до 50 мг 2 раза в день, 75 мг 2 раза в день и 100 мг 2 раза в день с недельными интервалами. Коррекция дозы (повышение и понижение) разрешалась по мере необходимости для решения любых проблем с переносимостью и обеспечения того, чтобы пациенты достигли максимально переносимой дозы, не превышающей 100 мг два раза в день.
Лекарство: AFQ056
Исследуемый препарат AFQ056 будет поставляться в виде твердых желатиновых капсул. Будут использоваться две разные пероральные дозировки, идентичные по внешнему виду.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота и тяжесть нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ).
Временное ограничение: До первой дозы в расширенном исследовании, исходный уровень (начало исследуемого лечения в расширенном исследовании) до конца исследования
Нежелательные явления были суммированы для открытого периода лечения, где открытый период лечения определяется на основе того, как НЯ были собраны и зарегистрированы в соответствии с тем, как пациенты включались в текущее исследование и какое лечение (AFQ056 или плацебо) они получали. получение в предыдущем исследовании. НЯ, продолжавшиеся в основном исследовании или начавшиеся после окончания основного исследования, но до введения первой дозы препарата в открытом исследовании в расширенном исследовании для пациентов категории 1, показаны в разделе («До введения первой дозы»). НЯ, начавшиеся в период открытого лечения, представлены на основе последней дозы AFQ056, принятой в день начала НЯ или до нее (25 мг два раза в день, 50 мг два раза в день, 75 мг два раза в день или 100 мг два раза в день). Данные об эффективности не представлены, так как исследование было прекращено.
До первой дозы в расширенном исследовании, исходный уровень (начало исследуемого лечения в расширенном исследовании) до конца исследования

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 сентября 2014 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 сентября 2014 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 мая 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 мая 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

5 мая 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

25 мая 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 апреля 2016 г.

Последняя проверка

1 апреля 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CAFQ056B2279
  • 2011-001952-12 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться