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Estudo de Longo Prazo, Segurança, Tolerabilidade e Eficácia do AFQ056 em Pacientes Adultos com Síndrome do X Frágil

11 de abril de 2016 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um estudo aberto para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo do AFQ056 em pacientes adultos com síndrome do X frágil

O objetivo deste estudo é gerar dados de segurança, tolerabilidade e eficácia de longo prazo para AFQ056 em pacientes adultos elegíveis com FXS que participaram do estudo CAFQ056A2212 (NCT01253629) e pacientes que participaram do estudo anterior de prova de conceito CAFQ056A2204 (NCT00718341).

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A 148 pacientes foram inscritos neste estudo de extensão de tratamento conduzido por pelo menos 3 anos. Este teste de extensão foi encerrado após a decisão de encerrar o programa de desenvolvimento AFQ056. A decisão foi baseada nos resultados de dois estudos de fase IIb randomizados, duplo-cegos e controlados por placebo em pacientes adultos e adolescentes com FXS (CAFQ056A2212 e CAFQ056B2214respectivamente), ambos falharam em demonstrar eficácia na população FXS. Como este estudo de extensão foi encerrado, apenas o objetivo principal e a segurança estão representados.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

148

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 12203
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Alemanha, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Alemanha, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Alemanha, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Austrália
    • New South Wales
      • Ryde, New South Wales, Austrália, 2112
        • Novartis Investigative Site
      • Waratah, New South Wales, Austrália, 2298
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Austrália, 3161
        • Novartis Investigative Site
  • Canadá
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Canadá, L6Y 1M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canadá, J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • Dinamarca
      • Glostrup, Dinamarca, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Espanha
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Espanha, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Espanha, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Estados Unidos, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Estados Unidos, 19063
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Novartis Investigative Site
  • França
      • Bron Cedex, França, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, França, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Itália
    • GE
      • Genova, GE, Itália, 16147
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Suíça
      • Lausanne, Suíça, 1011
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Suíça, 8091
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critérios de inclusão Pacientes do Grupo 1

  • Deve ter concluído o estudo CAFQ056A2212 ou outro estudo AFQ056 que incluiu pacientes adultos com FXS dentro de uma semana após a inscrição no estudo aberto.
  • As mulheres com potencial para engravidar tiveram que seguir os requisitos do protocolo com relação à contracepção.
  • Ter um cuidador ou cuidadores que passassem, em média, pelo menos seis horas por dia com o paciente, que estivessem dispostos e fossem capazes de supervisionar o tratamento, fornecer subsídios para avaliações de eficácia e segurança e acompanhar o paciente nas consultas do estudo.

Grupo 2:

  • Tinha que ter:
  • Estudo concluído CAFQ056A2204.
  • Estudo concluído CAFQ056A2212 ou outro estudo de AFQ056 que incluiu pacientes adultos com FXS, mas a inscrição no estudo atual foi adiada por mais de uma semana.
  • Descontinuado prematuramente do Estudo CAFQ056A2212 ou outro estudo do AFQ056 que incluiu pacientes adultos com FXS devido à intolerabilidade da dosagem no grupo de tratamento atribuído ao paciente.
  • As mulheres com potencial para engravidar tiveram que seguir os requisitos do protocolo com relação à contracepção.
  • Ter um cuidador ou cuidadores que passassem, em média, pelo menos seis horas por dia com o paciente, que estivessem dispostos e fossem capazes de supervisionar o tratamento, fornecer subsídios para avaliações de eficácia e segurança e acompanhar o paciente nas visitas do estudo

Critério de exclusão

Qualquer doença avançada, grave ou instável

  • História de comportamento autolesivo grave
  • História de distúrbio convulsivo não controlado ou resistente à terapia nos últimos 2 anos (pacientes clinicamente estáveis ​​sob terapia anticonvulsivante nos últimos 2 anos não são excluídos)
  • História de alergias clinicamente significativas que requerem hospitalização ou terapia com corticosteroides não inalatórios (asma, anafilaxia, etc.)
  • Usando (ou usado dentro de 6 semanas antes da linha de base) medicamentos concomitantes que são inibidores ou indutores potentes do CYP3A4
  • Uso de agentes glutamatérgicos (riluzol, memantina, etc.) ou lítio, digoxina ou varfarina dentro de 6 semanas da linha de base Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: AFQ056 100 mg (Bid)
Todos os pacientes iniciaram o tratamento com AFQ056 em uma dose inicial de 25 miligramas (mg) duas vezes ao dia. A dose foi titulada de 25 mg bid para 50 mg bid, 75 mg bid e 100 mg bid em intervalos semanais. Ajustes de dose (titulações para cima e para baixo) foram permitidos conforme necessário para gerenciar quaisquer problemas de tolerabilidade e para garantir que os pacientes atinjam sua dose mais alta tolerada sem exceder 100 mg bid.
Medicamento: AFQ056
O medicamento experimental, AFQ056, será fornecido em cápsulas de gelatina dura. Serão utilizadas duas dosagens orais diferentes, idênticas na aparência.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência e Gravidade de Eventos Adversos (EAs) e Eventos Adversos Graves (SAEs).
Prazo: Antes da primeira dose no estudo de extensão, linha de base (início do tratamento do estudo no estudo de extensão) até o final do estudo
Os eventos adversos foram resumidos para o período de tratamento aberto, onde o período de tratamento aberto é definido com base em como os EAs foram coletados e relatados de acordo com a maneira pela qual os pacientes entraram no estudo atual e qual tratamento (AFQ056 ou placebo) eles receberam recebido no estudo anterior. Os EAs que continuaram a partir do estudo principal ou que começaram após o final do estudo principal, mas antes da primeira dose da medicação do estudo de rótulo aberto no estudo de extensão para pacientes da Categoria 1 são mostrados em ('Antes da primeira dose ext.'). Os EAs que começaram durante o período de tratamento aberto são apresentados com base na última dose de AFQ056 tomada na data de início do AE ou antes dela (25 mg bid; 50 mg bid; 75 mg bid; ou 100 mg bid). Nenhum dado de eficácia apresentado quando o estudo foi encerrado
Antes da primeira dose no estudo de extensão, linha de base (início do tratamento do estudo no estudo de extensão) até o final do estudo

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de agosto de 2011

Conclusão Primária (Real)

1 de setembro de 2014

Conclusão do estudo (Real)

1 de setembro de 2014

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de maio de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de maio de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

5 de maio de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

25 de maio de 2016

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de abril de 2016

Última verificação

1 de abril de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CAFQ056B2279
  • 2011-001952-12 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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