Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af AFQ056 hos voksne patienter med fragilt X-syndrom

11. april 2016 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En åben-label undersøgelse til evaluering af den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af AFQ056 hos voksne patienter med fragilt X-syndrom

Formålet med denne undersøgelse er at generere langsigtede sikkerheds-, tolerabilitets- og effektdata for AFQ056 hos kvalificerede voksne patienter med FXS, som har deltaget i CAFQ056A2212 (NCT01253629).-studiet og patienter, der har deltaget i det tidligere proof-of-concept-studie. CAFQ056A2204 (NCT00718341).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

148 patienter blev inkluderet i dette behandlingsforlængelsesstudie udført i mindst 3 år. Denne forlængelsesundersøgelse blev afsluttet efter beslutningen om at afslutte AFQ056-udviklingsprogrammet. Beslutningen var baseret på resultaterne af to randomiserede, dobbeltblindede, placebokontrollerede fase IIb-forsøg med voksne og unge FXS-patienter (henholdsvis CAFQ056A2212 og CAFQ056B2214), som begge ikke viste effekt i FXS-populationen. Da dette forlængede forsøg blev afsluttet, er kun det primære formål og sikkerhed repræsenteret.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

148

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Ryde, New South Wales, Australien, 2112
        • Novartis Investigative Site
      • Waratah, New South Wales, Australien, 2298
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Australien, 3161
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Canada, L6Y 1M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • Danmark
      • Glostrup, Danmark, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Forenede Stater, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Forenede Stater, 19063
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrig
      • Bron Cedex, Frankrig, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • GE
      • Genova, GE, Italien, 16147
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Schweiz, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Spanien, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Spanien, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 12203
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Tyskland, 97070
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier Gruppe 1 patienter

  • Skulle have gennemført CAFQ056A2212-studiet eller et andet studie af AFQ056, som omfattede voksne FXS-patienter inden for en uge efter tilmelding til det åbne studie.
  • Kvinder i den fødedygtige alder skulle følge protokolkravene med hensyn til prævention.
  • Har en eller flere pårørende, som i gennemsnit brugte mindst seks timer om dagen med patienten, som var villig og i stand til at overvåge behandlingen, give input til effekt- og sikkerhedsvurderinger og ledsage patienten til studiebesøg.

Gruppe 2:

  • skulle have:
  • Afsluttet undersøgelse CAFQ056A2204.
  • Afsluttet undersøgelse CAFQ056A2212 eller en anden undersøgelse af AFQ056, som omfattede voksne patienter med FXS, men tilmelding til det aktuelle studie blev forsinket i mere end en uge.
  • Seponerede for tidligt fra undersøgelse CAFQ056A2212 eller en anden undersøgelse af AFQ056, som omfattede voksne patienter med FXS på grund af intolerabilitet af doseringen i patientens tildelte behandlingsgruppe.
  • Kvinder i den fødedygtige alder skulle følge protokolkravene med hensyn til prævention.
  • Har en eller flere pårørende, der i gennemsnit brugte mindst seks timer om dagen med patienten, som var villige og i stand til at overvåge behandlingen, give input til effekt- og sikkerhedsvurderinger og ledsage patienten til studiebesøg.

Eksklusionskriterier

Enhver fremskreden, alvorlig eller ustabil sygdom

  • Historie om alvorlig selvskadende adfærd
  • Anamnese med ukontrolleret anfaldsforstyrrelse eller resistente over for behandling inden for de seneste 2 år (patienter, der har været klinisk stabile under anti-konvulsiv behandling i de sidste 2 år, er ikke udelukket)
  • Anamnese med klinisk signifikante allergier, der kræver hospitalsindlæggelse eller ikke-inhaleret kortikosteroidbehandling (astma, anafylaksi osv.)
  • Brug af (eller brugt inden for 6 uger før baseline) samtidig medicin, der er potente hæmmere eller inducere af CYP3A4
  • Brug af glutamaterge midler (riluzol, memantin osv.) eller lithium, digoxin eller warfarin inden for 6 uger efter baseline. Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AFQ056 100 mg (Bud)
Alle patienter påbegyndte behandling med AFQ056 med en startdosis på 25 milligram (mg) to gange dagligt. Dosis blev titreret fra 25 mg to gange dagligt til 50 mg bid, 75 mg bid og 100 mg bid med ugentlige intervaller. Dosisjusteringer (op- og nedtitreringer) blev tilladt efter behov for at håndtere eventuelle tolerabilitetsproblemer og for at sikre, at patienterne nåede deres højeste tolererede dosis for ikke at overstige 100 mg to gange dagligt.
Medicin: AFQ056
Afprøvningslægemidlet, AFQ056, vil blive leveret som hårde gelatinekapsler. To forskellige orale doseringsstyrker, identiske i udseende, vil blive brugt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er).
Tidsramme: Før første dosis i forlængelsesstudiet, baseline (start af undersøgelsesbehandling i forlængelsesundersøgelsen) til slutningen af ​​forsøget
Bivirkninger blev opsummeret for den åbne behandlingsperiode, hvor den åbne behandlingsperiode er defineret ud fra, hvordan AE'er blev indsamlet og rapporteret i henhold til den måde, hvorpå patienter kom ind i det aktuelle studie, og hvilken behandling (AFQ056 eller placebo) de var på. modtog i den tidligere undersøgelse. Bivirkninger, som fortsatte fra kernestudiet, eller som startede efter afslutningen af ​​kernestudiet, men før første dosis åbent studiemedicin i forlængelsesstudiet for kategori 1-patienter, er vist under ('Før til forlænget første dosis'). Bivirkninger, der startede under den åbne behandlingsperiode, præsenteres baseret på den sidste AFQ056-dosis, der er taget på eller før startdatoen for bivirkningen (25 mg to gange dagligt; 50 mg to gange dagligt; 75 mg to gange dagligt; eller 100 mg to gange dagligt). Ingen effektdata præsenteret som undersøgelse blev afsluttet
Før første dosis i forlængelsesstudiet, baseline (start af undersøgelsesbehandling i forlængelsesundersøgelsen) til slutningen af ​​forsøget

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. maj 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. maj 2011

Først opslået (Skøn)

5. maj 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

25. maj 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. april 2016

Sidst verificeret

1. april 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAFQ056B2279
  • 2011-001952-12 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fragilt X syndrom

Kliniske forsøg med AFQ056

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jamaica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner