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취약 X 증후군이 있는 성인 환자에서 AFQ056의 장기, 안전성, 내약성 및 효능 연구

2016년 4월 11일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

취약 X 증후군이 있는 성인 환자에서 AFQ056의 장기 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 공개 라벨 연구

이 연구의 목적은 CAFQ056A2212(NCT01253629) 연구에 참여한 적격 FXS 성인 환자와 이전 개념 증명 연구에 참여한 환자에서 AFQ056에 대한 장기 안전성, 내약성 및 효능 데이터를 생성하는 것입니다. CAFQ056A2204(NCT00718341).

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

148명의 환자가 최소 3년 동안 수행된 이 치료 연장 시험에 등록되었습니다. 이 연장 시험은 AFQ056 개발 프로그램 종료 결정 이후 종료되었습니다. 이 결정은 성인 및 청소년 FXS 환자(각각 CAFQ056A2212 및 CAFQ056B2214)를 대상으로 한 2건의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 제IIb상 임상시험의 결과를 기반으로 한 것으로, 두 임상시험 모두 FXS 집단에서 효능을 입증하지 못했습니다. 이 연장 시험이 종료됨에 따라 주요 목적과 안전성만 나타납니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

148

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 덴마크
      • Glostrup, 덴마크, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • 독일
      • Berlin, 독일, 12203
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, 독일, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, 독일, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, 독일, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85006
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, 미국, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, 미국, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, 미국, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, 미국, 19063
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37212
        • Novartis Investigative Site
  • 스위스
      • Lausanne, 스위스, 1011
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, 스위스, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • 스페인
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, 스페인, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, 스페인, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • 영국
      • Edinburgh, 영국, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • 이탈리아
    • GE
      • Genova, GE, 이탈리아, 16147
        • Novartis Investigative Site
  • 캐나다
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, 캐나다, L6Y 1M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, 캐나다, J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • 프랑스
      • Bron Cedex, 프랑스, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, 프랑스, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • 호주
    • New South Wales
      • Ryde, New South Wales, 호주, 2112
        • Novartis Investigative Site
      • Waratah, New South Wales, 호주, 2298
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, 호주, 3161
        • Novartis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준 그룹 1 환자

  • CAFQ056A2212 연구 또는 성인 FXS 환자를 포함하는 AFQ056의 다른 연구를 오픈 라벨 연구에 등록한 지 1주일 이내에 완료해야 했습니다.
  • 가임 여성은 피임에 관한 프로토콜 요구 사항을 따라야 했습니다.
  • 하루 평균 6시간 이상 환자와 함께 시간을 보내고, 치료를 감독하고, 효능 및 안전성 평가에 정보를 제공하고, 연구 방문에 환자를 동반할 수 있는 간병인이 있어야 합니다.

그룹 2:

  • 가지고 있어야 했다:
  • 연구 CAFQ056A2204를 완료했습니다.
  • CAFQ056A2212 연구 또는 FXS 성인 환자가 포함된 AFQ056의 또 다른 연구를 완료했지만 현재 연구에 대한 등록이 일주일 이상 지연되었습니다.
  • CAFQ056A2212 연구 또는 FXS 성인 환자가 포함된 AFQ056의 다른 연구는 환자에게 할당된 치료 그룹의 용량 불내성으로 인해 조기에 중단되었습니다.
  • 가임 여성은 피임에 관한 프로토콜 요구 사항을 따라야 했습니다.
  • 하루 평균 6시간 이상 환자와 함께 시간을 보내고 치료를 감독하고 효능 및 안전성 평가에 정보를 제공하고 연구 방문에 환자를 동반할 수 있는 간병인이 있어야 합니다.

제외 기준

모든 진행성, 중증 또는 불안정한 질병

  • 심각한 자해 행위의 병력
  • 지난 2년 이내에 조절되지 않는 발작 장애 또는 치료에 내성이 있는 병력(지난 2년 동안 항경련제 치료를 받는 임상적으로 안정적인 환자는 제외되지 않음)
  • 입원 또는 비흡입 코르티코스테로이드 요법이 필요한 임상적으로 중요한 알레르기(천식, 아나필락시스 등)의 병력
  • CYP3A4의 강력한 억제제 또는 유도제인 병용 약물 사용(또는 베이스라인 전 6주 이내에 사용)
  • 베이스라인 6주 이내에 글루탐산 작용제(릴루졸, 메만틴 등) 또는 리튬, 디곡신 또는 와파린 사용 기타 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: AFQ056 100mg(입찰가)
모든 환자는 1일 2회 25mg의 시작 용량으로 AFQ056으로 치료를 시작했습니다. 용량은 매주 25mg bid에서 50mg bid, 75mg bid 및 100mg bid로 적정했습니다. 모든 내약성 문제를 관리하고 환자가 100mg bid를 초과하지 않는 최대 허용 용량에 도달하도록 하기 위해 필요에 따라 용량 조정(상향 및 하향 적정)이 허용되었습니다.
의약품: AFQ056
임상시험약물인 AFQ056은 경질 젤라틴 캡슐 형태로 제공될 예정이다. 외관상 동일한 2개의 상이한 경구 투여 강도가 사용될 것이다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 발생률 및 심각도.
기간: 연장 연구에서 첫 번째 투여 전, 기준선(연장 연구에서 연구 치료 시작)부터 시험 종료까지
오픈 라벨 치료 기간에 대한 부작용이 요약되었으며, 여기서 오픈 라벨 치료 기간은 환자가 현재 연구에 참여한 방식과 어떤 치료(AFQ056 또는 위약)에 따라 AE를 수집하고 보고했는지에 따라 정의됩니다. 이전 연구에서 받고 있습니다. 핵심 연구로부터 지속 중이거나 핵심 연구 종료 후 시작되었지만 범주 1 환자에 대한 확장 연구에서 오픈 라벨 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 시작된 AE는 ('Ext. 첫 번째 투여 이전') 아래에 표시됩니다. 오픈 라벨 치료 기간 동안 시작된 AE는 AE의 개시일 또는 그 이전에 취한 마지막 AFQ056 용량을 기준으로 제시됩니다(25 mg bid; 50 mg bid; 75 mg bid 또는 100 mg bid). 연구가 종료됨에 따라 제시된 효능 데이터 없음
연장 연구에서 첫 번째 투여 전, 기준선(연장 연구에서 연구 치료 시작)부터 시험 종료까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2011년 8월 1일

기본 완료 (실제)

2014년 9월 1일

연구 완료 (실제)

2014년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 5월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 5월 4일

처음 게시됨 (추정)

2011년 5월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2016년 5월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2016년 4월 11일

마지막으로 확인됨

2016년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CAFQ056B2279
  • 2011-001952-12 (EudraCT 번호)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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