Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langetermijnonderzoek naar veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van AFQ056 bij volwassen patiënten met het Fragile X-syndroom

11 april 2016 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een open-label studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid op lange termijn van AFQ056 te evalueren bij volwassen patiënten met het Fragile X-syndroom

Het doel van deze studie is het genereren van langetermijngegevens over veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid voor AFQ056 bij in aanmerking komende volwassen patiënten met FXS die hebben deelgenomen aan de CAFQ056A2212 (NCT01253629).studie en patiënten die hebben deelgenomen aan de vorige proof-of-concept-studie CAFQ056A2204 (NCT00718341).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

148 patiënten namen deel aan deze behandelingsuitbreidingsstudie die gedurende ten minste 3 jaar werd uitgevoerd. Deze verlengingsproef werd beëindigd na het besluit om het AFQ056-ontwikkelingsprogramma te beëindigen. De beslissing was gebaseerd op de resultaten van twee gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase IIb-onderzoeken bij volwassen en adolescente FXS-patiënten (respectievelijk CAFQ056A2212 en CAFQ056B2214), die beide geen werkzaamheid in de FXS-populatie konden aantonen. Aangezien deze vervolgstudie is beëindigd, zijn alleen het primaire doel en de veiligheid weergegeven.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

148

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Ryde, New South Wales, Australië, 2112
        • Novartis Investigative Site
      • Waratah, New South Wales, Australië, 2298
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Australië, 3161
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Canada, L6Y 1M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • Denemarken
      • Glostrup, Denemarken, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 12203
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Duitsland, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Duitsland, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrijk
      • Bron Cedex, Frankrijk, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Italië
    • GE
      • Genova, GE, Italië, 16147
        • Novartis Investigative Site
  • Spanje
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Spanje, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Spanje, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Edinburgh, Verenigd Koninkrijk, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85006
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Verenigde Staten, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19063
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212
        • Novartis Investigative Site
  • Zwitserland
      • Lausanne, Zwitserland, 1011
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Zwitserland, 8091
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria Groep 1 patiënten

  • Moest de CAFQ056A2212-studie of een andere studie van AFQ056 met volwassen FXS-patiënten binnen één week na inschrijving in de open-label studie hebben voltooid.
  • Vrouwtjes in de vruchtbare leeftijd moesten de protocolvereisten met betrekking tot anticonceptie volgen.
  • Een verzorger of verzorgers hebben die gemiddeld ten minste zes uur per dag met de patiënt doorbrachten, die bereid en in staat waren om toezicht te houden op de behandeling, input te leveren voor beoordelingen van werkzaamheid en veiligheid, en de patiënt te vergezellen naar studiebezoeken.

Groep 2:

  • Moest hebben:
  • Onderzoek CAFQ056A2204 afgerond.
  • Voltooide studie CAFQ056A2212 of een andere studie van AFQ056 waarin volwassen patiënten met FXS waren opgenomen, maar de inschrijving voor de huidige studie was meer dan een week vertraagd.
  • Voortijdig stopgezet uit studie CAFQ056A2212 of een andere studie van AFQ056 waarin volwassen patiënten met FXS waren opgenomen vanwege onverdraagbaarheid van de dosering in de aan de patiënt toegewezen behandelingsgroep.
  • Vrouwtjes in de vruchtbare leeftijd moesten de protocolvereisten met betrekking tot anticonceptie volgen.
  • Een verzorger of verzorgers hebben die gemiddeld ten minste zes uur per dag met de patiënt doorbrachten, bereid en in staat waren om toezicht te houden op de behandeling, input te leveren voor beoordelingen van werkzaamheid en veiligheid en de patiënt te vergezellen naar studiebezoeken

Uitsluitingscriteria

Elke gevorderde, ernstige of instabiele ziekte

  • Geschiedenis van ernstig zelfbeschadigend gedrag
  • Geschiedenis van ongecontroleerde convulsieve stoornis of resistent tegen therapie in de afgelopen 2 jaar (patiënten die de afgelopen 2 jaar klinisch stabiel zijn onder anticonvulsieve therapie worden niet uitgesloten)
  • Geschiedenis van klinisch significante allergieën waarvoor ziekenhuisopname of behandeling met niet-inhalatiecorticosteroïden nodig was (astma, anafylaxie, enz.)
  • Gelijktijdig gebruik van (of binnen 6 weken vóór baseline) medicatie die krachtige remmers of inductoren zijn van CYP3A4
  • Gebruik van glutamaterge middelen (riluzol, memantine, enz.) of lithium, digoxine of warfarine binnen 6 weken na baseline Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: AFQ056 100 mg (bod)
Alle patiënten startten de behandeling met AFQ056 met een startdosering van tweemaal daags 25 milligram (mg). De dosis werd wekelijks getitreerd van 25 mg tweemaal daags naar 50 mg tweemaal daags, 75 mg tweemaal daags en 100 mg tweemaal daags. Dosisaanpassingen (opwaartse en neerwaartse titraties) waren waar nodig toegestaan ​​om eventuele problemen met de verdraagbaarheid te beheersen en om ervoor te zorgen dat patiënten hun hoogst getolereerde dosis bereiken die niet hoger is dan 100 mg tweemaal daags.
Geneesmiddel: AFQ056
Het onderzoeksgeneesmiddel, AFQ056, wordt geleverd als harde gelatinecapsules. Er zullen twee verschillende orale doseringssterkten worden gebruikt, die qua uiterlijk identiek zijn.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie en ernst van ongewenste voorvallen (AE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's).
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste dosis in de verlengingsstudie, baseline (start van de studiebehandeling in de verlengingsstudie) tot het einde van de studie
Bijwerkingen werden samengevat voor de open-label behandelingsperiode, waarbij de open-label behandelingsperiode wordt gedefinieerd op basis van hoe bijwerkingen werden verzameld en gerapporteerd op basis van de manier waarop patiënten het huidige onderzoek binnenkwamen en welke behandeling (AFQ056 of placebo) ze kregen ontvangen in het vorige onderzoek. Bijwerkingen die voortduren uit de kernstudie of die begonnen na het einde van de kernstudie maar voorafgaand aan de eerste dosis open-label studiemedicatie in de verlengingsstudie voor categorie 1-patiënten worden weergegeven onder ('Voorafgaand aan Ext. eerste dosis'). Bijwerkingen die begonnen tijdens de open-label behandelingsperiode worden weergegeven op basis van de laatste AFQ056-dosis die werd ingenomen op of voor de aanvangsdatum van de bijwerking (25 mg tweemaal daags; 50 mg tweemaal daags; 75 mg tweemaal daags; of 100 mg tweemaal daags). Er werden geen werkzaamheidsgegevens gepresenteerd toen de studie werd beëindigd
Voorafgaand aan de eerste dosis in de verlengingsstudie, baseline (start van de studiebehandeling in de verlengingsstudie) tot het einde van de studie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 september 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 september 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 mei 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 mei 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

5 mei 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

25 mei 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 april 2016

Laatst geverifieerd

1 april 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CAFQ056B2279
  • 2011-001952-12 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren