Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az AFQ056 hosszú távú biztonságossági, tolerálhatósági és hatékonysági vizsgálata Fragile X szindrómában szenvedő felnőtt betegeknél

2016. április 11. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Nyílt vizsgálat az AFQ056 hosszú távú biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére törékeny X szindrómában szenvedő felnőtt betegeknél

Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy hosszú távú biztonságossági, tolerálhatósági és hatásossági adatokat állítson elő az AFQ056-ra vonatkozóan a CAFQ056A2212 (NCT01253629) vizsgálatban részt vevő FXS-ben szenvedő felnőtt betegeknél, valamint a korábbi proof-of-concept vizsgálatban részt vevő betegeknél. CAFQ056A2204 (NCT00718341).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

148 beteget vontak be ebbe a legalább 3 évig tartó kezelési kiterjesztésű vizsgálatba. Ezt a kiterjesztési kísérletet az AFQ056 fejlesztési program megszüntetéséről szóló döntést követően leállították. A döntés két randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos fázisú IIb vizsgálat eredményein alapult felnőtt és serdülő FXS-betegeken (CAFQ056A2212 és CAFQ056B2214), amelyek egyike sem bizonyította hatékonyságát az FXS populációban. Mivel ez a kiterjesztett próba befejeződött, csak az elsődleges cél és a biztonság szerepel.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

148

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Ryde, New South Wales, Ausztrália, 2112
        • Novartis Investigative Site
      • Waratah, New South Wales, Ausztrália, 2298
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Ausztrália, 3161
        • Novartis Investigative Site
  • Dánia
      • Glostrup, Dánia, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Egyesült Királyság
      • Edinburgh, Egyesült Királyság, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85006
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Egyesült Államok, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Egyesült Államok, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19063
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37212
        • Novartis Investigative Site
  • Franciaország
      • Bron Cedex, Franciaország, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Franciaország, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Kanada, L6Y 1M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • Németország
      • Berlin, Németország, 12203
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Németország, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Németország, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Németország, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Olaszország
    • GE
      • Genova, GE, Olaszország, 16147
        • Novartis Investigative Site
  • Spanyolország
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Spanyolország, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Spanyolország, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Svájc
      • Lausanne, Svájc, 1011
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Svájc, 8091
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok 1. csoportba tartozó betegek

  • Be kellett fejezni a CAFQ056A2212 vizsgálatot vagy egy másik, az AFQ056 vizsgálatot, amelybe felnőtt FXS betegeket vontak be, a nyílt vizsgálatba való beiratkozást követő egy héten belül.
  • A fogamzóképes korú nőknek be kellett tartaniuk a fogamzásgátlásra vonatkozó protokollkövetelményeket.
  • Legyen olyan gondozója vagy gondozói, akik átlagosan napi hat órát töltöttek a pácienssel, akik hajlandóak és képesek voltak felügyelni a kezelést, hozzájárulni a hatékonysági és biztonságossági értékelésekhez, valamint elkísérni a beteget a vizsgálati látogatásokra.

2. csoport:

  • Kellett volna:
  • Befejezett CAFQ056A2204 vizsgálat.
  • Befejezett CAFQ056A2212 vagy egy másik AFQ056 vizsgálat, amelyben FXS-ben szenvedő felnőtt betegek vettek részt, de a jelenlegi vizsgálatba való beiratkozás több mint egy hetet késett.
  • Idő előtt abbahagyták a CAFQ056A2212 vizsgálatból vagy egy másik AFQ056 vizsgálatból, amelyben FXS-ben szenvedő felnőtt betegek vettek részt, mivel a beteg számára kijelölt kezelési csoportban nem tolerálták az adagolást.
  • A fogamzóképes korú nőknek be kellett tartaniuk a fogamzásgátlásra vonatkozó protokollkövetelményeket.
  • Legyen olyan gondozója vagy gondozói, akik átlagosan napi hat órát töltöttek a pácienssel, akik hajlandóak és képesek voltak felügyelni a kezelést, hozzájárulni a hatékonysági és biztonságossági értékelésekhez, valamint elkísérni a beteget tanulmányi látogatásokra

Kizárási kritériumok

Bármilyen előrehaladott, súlyos vagy instabil betegség

  • Súlyos önkárosító viselkedés története
  • Az anamnézisben szereplő nem kontrollált görcsrohamok vagy rezisztensek a terápiára az elmúlt 2 évben (azok a betegek, akik az elmúlt 2 évben görcsoldó kezelés alatt klinikailag stabilak, nem kizártak)
  • Klinikailag jelentős, kórházi kezelést vagy nem inhalációs kortikoszteroid kezelést igénylő allergiák anamnézisében (asztma, anafilaxia stb.)
  • A CYP3A4 erős inhibitorai vagy induktorai egyidejű alkalmazása (vagy a kiindulás előtti 6 héten belül használt)
  • Glutamerg szerek (riluzol, memantin stb.) vagy lítium, digoxin vagy warfarin alkalmazása a kiindulási állapottól számított 6 héten belül Más, a protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok is alkalmazhatók

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: AFQ056 100 mg (ajánlat)
Minden beteg az AFQ056 kezelést napi kétszer 25 milligramm (mg) kezdő adaggal kezdte. Az adagot napi kétszeri 25 mg-ról naponta kétszer 50 mg-ra, kétszer 75 mg-ra és kétszer 100 mg-ra titráltuk heti időközönként. A dózismódosításokat (fel- és lefelé történő titrálás) szükség szerint engedélyezték az esetleges tolerálhatósági problémák kezelése érdekében, és annak biztosítására, hogy a betegek elérjék a legmagasabb tolerált dózist, és ne haladják meg a napi 100 mg-ot.
Drog: AFQ056
A vizsgálati gyógyszer, az AFQ056, kemény zselatin kapszula formájában kerül forgalomba. Két különböző, külsőre azonos hatáserősségű orális adagolásra kerül sor.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulása és súlyossága.
Időkeret: Az első adag előtt a kiterjesztett vizsgálatban: Kiindulási állapot (a vizsgálati kezelés kezdete a kiterjesztett vizsgálatban) a vizsgálat végéig
A nemkívánatos eseményeket a nyílt kezelési időszakra összegezték, ahol a nyílt kezelési időszakot az alapján határozták meg, hogy a mellékhatásokat hogyan gyűjtötték össze és jelentették, aszerint, hogy a betegek milyen módon vettek részt a jelenlegi vizsgálatban, és milyen kezelésben (AFQ056 vagy placebo) részesültek. kapott az előző vizsgálatban. Azok a nemkívánatos események, amelyek az alapvizsgálatot folytatták, vagy az alapvizsgálat befejezése után kezdődtek, de a nyílt vizsgálati gyógyszer első adagja előtt az 1. kategóriájú betegekre vonatkozó kiterjesztett vizsgálatban, a ("Külső első adag előtt") alatt láthatók. A nyílt kezelési periódusban kezdődő mellékhatások az AE kezdeti időpontjában vagy azt megelőzően bevett utolsó AFQ056 dózis alapján kerülnek bemutatásra (25 mg bid; 50 mg bid; 75 mg bid; vagy 100 mg bid). A vizsgálat befejezésekor nem nyújtottak be hatásossági adatokat
Az első adag előtt a kiterjesztett vizsgálatban: Kiindulási állapot (a vizsgálati kezelés kezdete a kiterjesztett vizsgálatban) a vizsgálat végéig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2014. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2014. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. május 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. május 4.

Első közzététel (Becslés)

2011. május 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2016. május 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. április 11.

Utolsó ellenőrzés

2016. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CAFQ056B2279
  • 2011-001952-12 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel