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脆弱X症候群の成人患者におけるAFQ056の長期安全性、忍容性および有効性研究

2016年4月11日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

脆弱X症候群の成人患者におけるAFQ056の長期的な安全性、忍容性、および有効性を評価するための非盲検試験

この研究の目的は、CAFQ056A2212 (NCT01253629) 研究に参加した適格な FXS の成人患者および以前の概念実証研究に参加した患者における AFQ056 の長期的な安全性、忍容性および有効性データを生成することです。 CAFQ056A2204 (NCT00718341)。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

148 人の患者が、少なくとも 3 年間実施されたこの治療延長試験に登録されました。 この延長試験は、AFQ056 開発プログラムの終了が決定された後、終了しました。 この決定は、成人および思春期の FXS 患者（それぞれ CAFQ056A2212 および CAFQ056B2214）を対象とした 2 つの無作為二重盲検プラセボ対照第 IIb 相試験の結果に基づいており、いずれも FXS 集団における有効性を実証できませんでした。 この延長試験は終了したため、主な目的と安全性のみが示されています。

研究の種類

介入

入学 (実際)

148

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85006
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur、Georgia、アメリカ、30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • Novartis Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island、New York、アメリカ、10314
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media、Pennsylvania、アメリカ、19063
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37212
        • Novartis Investigative Site
  • イギリス
      • Edinburgh、イギリス、EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • イタリア
    • GE
      • Genova、GE、イタリア、16147
        • Novartis Investigative Site
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Ryde、New South Wales、オーストラリア、2112
        • Novartis Investigative Site
      • Waratah、New South Wales、オーストラリア、2298
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield、Victoria、オーストラリア、3161
        • Novartis Investigative Site
  • カナダ
    • Ontario
      • Brampton、Ontario、カナダ、L6Y 1M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sherbrooke、Quebec、カナダ、J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • スイス
      • Lausanne、スイス、1011
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich、スイス、8091
        • Novartis Investigative Site
  • スペイン
    • Andalucia
      • Malaga、Andalucia、スペイン、29010
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Sant Cugat、Catalunya、スペイン、08190
        • Novartis Investigative Site
  • デンマーク
      • Glostrup、デンマーク、2600
        • Novartis Investigative Site
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、12203
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz、ドイツ、55131
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen、ドイツ、72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg、ドイツ、97070
        • Novartis Investigative Site
  • フランス
      • Bron Cedex、フランス、69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、フランス、75013
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

選択基準 グループ 1 の患者

  • -CAFQ056A2212研究またはAFQ056の別の研究を完了している必要がありました。これには、オープンラベル研究への登録から1週間以内の成人FXS患者が含まれていました。
  • 出産の可能性のある女性は、避妊に関するプロトコル要件に従わなければなりませんでした。
  • 平均で 1 日 6 時間以上患者と一緒に過ごし、治療を監督し、有効性と安全性の評価に情報を提供し、患者の診察に同行する意思と能力のある介護者を配置します。

グループ 2:

  • 持っていなければならなかった：
  • 試験 CAFQ056A2204 を完了しました。
  • 試験 CAFQ056A2212 または FXS の成人患者を含む AFQ056 の別の試験を完了しましたが、現在の試験への登録は 1 週間以上遅れました。
  • CAFQ056A2212 試験または FXS の成人患者を含む AFQ056 の別の試験から、患者に割り当てられた治療グループでの投与量に耐えられないため、時期尚早に中止されました。
  • 出産の可能性のある女性は、避妊に関するプロトコル要件に従わなければなりませんでした。
  • 平均して 1 日 6 時間以上患者と過ごし、治療を監督し、有効性と安全性の評価に情報を提供し、患者の診察に同行する意思と能力のある介護者を配置する

除外基準

進行性、重度または不安定な疾患

  • 重度の自傷行為の履歴
  • -制御不能な発作障害の病歴または過去2年間の治療抵抗性（過去2年間の抗けいれん療法で臨床的に安定している患者は除外されません）
  • -入院または非吸入コルチコステロイド療法を必要とする臨床的に重大なアレルギーの病歴（喘息、アナフィラキシーなど）
  • -CYP3A4の強力な阻害剤または誘導剤である併用薬を使用する（またはベースライン前の6週間以内に使用される）
  • ベースラインから6週間以内にグルタミン酸作動薬（リルゾール、メマンチンなど）またはリチウム、ジゴキシン、またはワルファリンを使用している 他のプロトコルで定義された包含/除外基準が適用される場合があります

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：AFQ056 100mg（入札）
すべての患者は、1 日 2 回 25 ミリグラム (mg) の開始用量で AFQ056 による治療を開始しました。 用量は、25mg 1 日 2 回から 50mg 1 日 2 回、75mg 1 日 2 回、および 100mg 1 回 2 回まで、週間隔で滴定されました。 忍容性の問題を管理し、患者が入札で 100 mg を超えないように最大耐量に達するようにするために、必要に応じて用量調整 (アップおよびダウン タイトレーション) が許可されました。
薬：AFQ056
治験薬AFQ056は硬ゼラチンカプセルとして提供されます。 外観が同一の 2 つの異なる経口投与強度が使用されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）の発生率と重症度。
時間枠：継続試験での初回投与前、ベースライン（継続試験での試験治療開始）から試験終了まで
有害事象は、非盲検治療期間について要約されました。非盲検治療期間は、患者が現在の研究に参加した方法と、どの治療（AFQ056またはプラセボ）に基づいてAEが収集および報告されたかに基づいて定義されます。以前の研究で受け取っています。 コア研究から継続していた、またはコア研究の終了後に開始されたが、カテゴリー1の患者の延長研究における非盲検研究薬の最初の投与前に開始されたAEは、（「延長の最初の投与前」）の下に示されています。 非盲検治療期間中に開始された AE は、AE の発症日以前に摂取された最後の AFQ056 用量に基づいて表示されます (25 mg 入札、50 mg 入札、75 mg 入札、または 100 mg 入札)。 研究が終了したため、有効性データは提示されませんでした
継続試験での初回投与前、ベースライン（継続試験での試験治療開始）から試験終了まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novartis Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2011年8月1日

一次修了 (実際)

2014年9月1日

研究の完了 (実際)

2014年9月1日

試験登録日

最初に提出

2011年5月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2011年5月4日

最初の投稿 (見積もり)

2011年5月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2016年5月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2016年4月11日

最終確認日

2016年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CAFQ056B2279
  • 2011-001952-12 (EudraCT番号)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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