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Étude à long terme d'innocuité, de tolérabilité et d'efficacité de l'AFQ056 chez des patients adultes atteints du syndrome de l'X fragile

11 avril 2016 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Une étude ouverte pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité à long terme de l'AFQ056 chez les patients adultes atteints du syndrome de l'X fragile

Le but de cette étude est de générer des données d'innocuité, de tolérabilité et d'efficacité à long terme pour l'AFQ056 chez les patients adultes éligibles atteints du FXS qui ont participé à l'étude CAFQ056A2212 (NCT01253629) et les patients qui ont participé à l'étude de preuve de concept précédente CAFQ056A2204 (NCT00718341).

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

148 patients ont été recrutés dans cet essai d'extension de traitement mené pendant au moins 3 ans. Cet essai d'extension a été arrêté après la décision d'arrêter le programme de développement de l'AFQ056. La décision était basée sur les résultats de deux essais de phase IIb randomisés, en double aveugle et contrôlés par placebo chez des patients adultes et adolescents atteints de FXS (respectivement CAFQ056A2212 et CAFQ056B2214), qui n'ont pas réussi à démontrer leur efficacité dans la population FXS. Comme cet essai d'extension a été terminé, seuls l'objectif principal et la sécurité sont représentés.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

148

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 12203
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Allemagne, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Allemagne, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Allemagne, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Australie
    • New South Wales
      • Ryde, New South Wales, Australie, 2112
        • Novartis Investigative Site
      • Waratah, New South Wales, Australie, 2298
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Australie, 3161
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Canada, L6Y 1M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • Danemark
      • Glostrup, Danemark, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Espagne
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Espagne, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Espagne, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • France
      • Bron Cedex, France, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, France, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Italie
    • GE
      • Genova, GE, Italie, 16147
        • Novartis Investigative Site
  • Royaume-Uni
      • Edinburgh, Royaume-Uni, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Suisse
      • Lausanne, Suisse, 1011
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Suisse, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85006
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, États-Unis, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, États-Unis, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, États-Unis, 19063
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37212
        • Novartis Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion Patients du groupe 1

  • Doit avoir terminé l'étude CAFQ056A2212 ou une autre étude de l'AFQ056 qui incluait des patients adultes atteints de FXS dans la semaine suivant l'inscription à l'étude en ouvert.
  • Les femmes en âge de procréer devaient suivre les exigences du protocole en matière de contraception.
  • Avoir un soignant ou des soignants qui ont passé, en moyenne, au moins six heures par jour avec le patient, qui étaient disposés et capables de superviser le traitement, de contribuer aux évaluations d'efficacité et de sécurité et d'accompagner le patient lors des visites d'étude.

Groupe 2 :

  • Fallait avoir :
  • Étude terminée CAFQ056A2204.
  • A terminé l'étude CAFQ056A2212 ou une autre étude AFQ056 qui incluait des patients adultes atteints du FXS, mais l'inscription à l'étude actuelle a été retardée de plus d'une semaine.
  • Abandon prématuré de l'étude CAFQ056A2212 ou d'une autre étude de l'AFQ056 qui incluait des patients adultes atteints du FXS en raison de l'intolérance de la posologie dans le groupe de traitement assigné au patient.
  • Les femmes en âge de procréer devaient suivre les exigences du protocole en matière de contraception.
  • Avoir un soignant ou des soignants qui ont passé, en moyenne, au moins six heures par jour avec le patient, qui étaient disposés et capables de superviser le traitement, de contribuer aux évaluations d'efficacité et de sécurité et d'accompagner le patient aux visites d'étude

Critère d'exclusion

Toute maladie avancée, grave ou instable

  • Antécédents de comportement d'automutilation grave
  • Antécédents de troubles épileptiques non contrôlés ou résistants au traitement au cours des 2 dernières années (les patients cliniquement stables sous traitement anticonvulsivant au cours des 2 dernières années ne sont pas exclus)
  • Antécédents d'allergies cliniquement significatives nécessitant une hospitalisation ou une corticothérapie non inhalée (asthme, anaphylaxie, etc.)
  • Utilisation (ou utilisation dans les 6 semaines avant la ligne de base) de médicaments concomitants qui sont de puissants inhibiteurs ou inducteurs du CYP3A4
  • Utilisation d'agents glutamatergiques (riluzole, mémantine, etc.) ou de lithium, de digoxine ou de warfarine dans les 6 semaines suivant l'inclusion D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: AFQ056 100 mg (bid)
Tous les patients ont commencé le traitement avec AFQ056 à une dose initiale de 25 milligrammes (mg) deux fois par jour. La dose a été titrée de 25 mg bid à 50 mg bid, 75 mg bid et 100 mg bid à intervalles hebdomadaires. Des ajustements de dose (titrations à la hausse et à la baisse) ont été autorisés au besoin pour gérer tout problème de tolérabilité et pour s'assurer que les patients atteignent leur dose tolérée la plus élevée sans dépasser 100 mg bid.
Médicament: AFQ056
Le médicament expérimental, AFQ056, sera fourni sous forme de capsules de gélatine dure. Deux dosages oraux différents, identiques en apparence, seront utilisés.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence et gravité des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG).
Délai: Avant la première dose dans l'étude d'extension, de la valeur initiale (début du traitement à l'étude dans l'étude d'extension) à la fin de l'essai
Les événements indésirables ont été résumés pour la période de traitement en ouvert, où la période de traitement en ouvert est définie en fonction de la manière dont les EI ont été collectés et rapportés en fonction de la manière dont les patients sont entrés dans l'étude en cours et du traitement (AFQ056 ou placebo) ils ont été recevoir dans l'étude précédente. Les EI qui se poursuivaient depuis l'étude principale ou qui ont commencé après la fin de l'étude principale mais avant la première dose du médicament de l'étude en ouvert dans l'étude d'extension pour les patients de catégorie 1 sont indiqués sous (« Avant la première dose prolongée »). Les EI qui ont débuté pendant la période de traitement en ouvert sont présentés sur la base de la dernière dose d'AFQ056 prise au plus tard à la date d'apparition de l'EI (25 mg bid ; 50 mg bid ; 75 mg bid ; ou 100 mg bid). Aucune donnée d'efficacité présentée car l'étude a été terminée
Avant la première dose dans l'étude d'extension, de la valeur initiale (début du traitement à l'étude dans l'étude d'extension) à la fin de l'essai

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 août 2011

Achèvement primaire (Réel)

1 septembre 2014

Achèvement de l'étude (Réel)

1 septembre 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 mai 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 mai 2011

Première publication (Estimation)

5 mai 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

25 mai 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 avril 2016

Dernière vérification

1 avril 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CAFQ056B2279
  • 2011-001952-12 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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