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Studio a lungo termine, sicurezza, tollerabilità ed efficacia di AFQ056 in pazienti adulti con sindrome dell'X fragile

11 aprile 2016 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine di AFQ056 in pazienti adulti con sindrome dell'X fragile

Lo scopo di questo studio è generare dati di sicurezza, tollerabilità ed efficacia a lungo termine per AFQ056 in pazienti adulti idonei con FXS che hanno partecipato allo studio CAFQ056A2212 (NCT01253629). CAFQ056A2204 (NCT00718341).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

A 148 pazienti sono stati arruolati in questo studio di estensione del trattamento condotto per almeno 3 anni. Questa estensione di prova è stata interrotta dopo la decisione di terminare il programma di sviluppo AFQ056. La decisione si è basata sui risultati di due studi di fase IIb randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo in pazienti affetti da FXS adulti e adolescenti (rispettivamente CAFQ056A2212 e CAFQ056B2214), che non sono riusciti a dimostrare l'efficacia nella popolazione FXS. Poiché questo studio di estensione è stato terminato, sono rappresentati solo l'obiettivo primario e la sicurezza.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

148

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Ryde, New South Wales, Australia, 2112
        • Novartis Investigative Site
      • Waratah, New South Wales, Australia, 2298
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Australia, 3161
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Canada, L6Y 1M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • Danimarca
      • Glostrup, Danimarca, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Bron Cedex, Francia, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Berlin, Germania, 12203
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Germania, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Germania, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16147
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • Edinburgh, Regno Unito, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Spagna, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Spagna, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Stati Uniti, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Stati Uniti, 19063
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Novartis Investigative Site
  • Svizzera
      • Lausanne, Svizzera, 1011
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Svizzera, 8091
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri di inclusione Pazienti del gruppo 1

  • Doveva aver completato lo studio CAFQ056A2212 o un altro studio AFQ056 che includeva pazienti adulti con FXS entro una settimana dall'arruolamento nello studio in aperto.
  • Le donne in età fertile dovevano seguire i requisiti del protocollo per quanto riguarda la contraccezione.
  • Avere uno o più caregiver che trascorrono, in media, almeno sei ore al giorno con il paziente, che siano disposti e in grado di supervisionare il trattamento, fornire input nelle valutazioni di efficacia e sicurezza e accompagnare il paziente alle visite di studio.

Gruppo 2:

  • Doveva avere:
  • Studio completato CAFQ056A2204.
  • Completato lo studio CAFQ056A2212 o un altro studio AFQ056 che includeva pazienti adulti affetti da FXS, ma l'arruolamento nello studio in corso è stato ritardato di oltre una settimana.
  • Interrotto prematuramente dallo studio CAFQ056A2212 o da un altro studio dell'AFQ056 che includeva pazienti adulti con FXS a causa dell'intollerabilità del dosaggio nel gruppo di trattamento assegnato al paziente.
  • Le donne in età fertile dovevano seguire i requisiti del protocollo per quanto riguarda la contraccezione.
  • Avere uno o più caregiver che trascorrono, in media, almeno sei ore al giorno con il paziente, che siano disposti e in grado di supervisionare il trattamento, fornire input nelle valutazioni di efficacia e sicurezza e accompagnare il paziente alle visite di studio

Criteri di esclusione

Qualsiasi malattia avanzata, grave o instabile

  • Storia di grave comportamento autolesionistico
  • Storia di disturbo convulsivo incontrollato o resistenza alla terapia negli ultimi 2 anni (non sono esclusi i pazienti che sono clinicamente stabili sotto terapia anticonvulsivante negli ultimi 2 anni)
  • Anamnesi di allergie clinicamente significative che richiedono ricovero in ospedale o terapia con corticosteroidi non inalatori (asma, anafilassi, ecc.)
  • Uso (o uso entro 6 settimane prima del basale) di farmaci concomitanti che sono potenti inibitori o induttori del CYP3A4
  • Utilizzo di agenti glutammatergici (riluzolo, memantina, ecc.) o litio, digossina o warfarin entro 6 settimane dal basale Possono essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AFQ056 100 mg (offerta)
Tutti i pazienti hanno iniziato il trattamento con AFQ056 a una dose iniziale di 25 milligrammi (mg) due volte al giorno. La dose è stata titolata da 25 mg bid a 50 mg bid, 75 mg bid e 100 mg bid a intervalli settimanali. Gli aggiustamenti della dose (titolazioni verso l'alto e verso il basso) sono stati consentiti secondo necessità per gestire eventuali problemi di tollerabilità e per garantire che i pazienti raggiungano la dose massima tollerata senza superare i 100 mg bid.
Droga: AFQ056
Il farmaco sperimentale, AFQ056, sarà fornito sotto forma di capsule di gelatina dura. Verranno utilizzati due diversi dosaggi orali, identici nell'aspetto.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE).
Lasso di tempo: Prima della prima dose nello studio di estensione, dal basale (inizio del trattamento dello studio nello studio di estensione) alla fine dello studio
Gli eventi avversi sono stati riassunti per il periodo di trattamento in aperto, in cui il periodo di trattamento in aperto è definito in base a come sono stati raccolti e segnalati gli eventi avversi in base al modo in cui i pazienti sono entrati nello studio in corso e a quale trattamento (AFQ056 o placebo) sono stati ricevuto nello studio precedente. Gli eventi avversi che continuavano dallo studio principale o che sono iniziati dopo la fine dello studio principale ma prima della prima dose del farmaco dello studio in aperto nello studio di estensione per i pazienti di categoria 1 sono mostrati sotto ("Prima della prima dose est."). Gli eventi avversi iniziati durante il periodo di trattamento in aperto sono presentati sulla base dell'ultima dose di AFQ056 assunta alla data di insorgenza dell'evento avverso o prima di essa (25 mg bid; 50 mg bid; 75 mg bid; o 100 mg bid). Nessun dato di efficacia presentato come studio è stato interrotto
Prima della prima dose nello studio di estensione, dal basale (inizio del trattamento dello studio nello studio di estensione) alla fine dello studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 maggio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 maggio 2011

Primo Inserito (Stima)

5 maggio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

25 maggio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 aprile 2016

Ultimo verificato

1 aprile 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CAFQ056B2279
  • 2011-001952-12 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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