Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidsstudie, säkerhet, tolerabilitet och effektstudie av AFQ056 hos vuxna patienter med fragilt X-syndrom

11 april 2016 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

En öppen studie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten, tolerabiliteten och effekten av AFQ056 hos vuxna patienter med Fragilt X-syndrom

Syftet med denna studie är att generera långsiktiga säkerhets-, tolerabilitets- och effektdata för AFQ056 hos kvalificerade vuxna patienter med FXS som har deltagit i CAFQ056A2212 (NCT01253629).-studien och patienter som har deltagit i den tidigare proof-of-concept-studien CAFQ056A2204 (NCT00718341).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

148 patienter inkluderades i denna förlängningsstudie som genomfördes i minst 3 år. Denna förlängningsprövning avslutades efter beslutet att avsluta utvecklingsprogrammet AFQ056. Beslutet baserades på resultaten från två randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade fas IIb-studier på vuxna och ungdomar med FXS-patienter (CAFQ056A2212 respektive CAFQ056B2214), som båda inte visade effekt i FXS-populationen. Eftersom denna förlängningsstudie avslutades är endast det primära målet och säkerheten representerade.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

148

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Ryde, New South Wales, Australien, 2112
        • Novartis Investigative Site
      • Waratah, New South Wales, Australien, 2298
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Australien, 3161
        • Novartis Investigative Site
  • Danmark
      • Glostrup, Danmark, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrike
      • Bron Cedex, Frankrike, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85006
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Förenta staterna, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Förenta staterna, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Förenta staterna, 19063
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37212
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • GE
      • Genova, GE, Italien, 16147
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Kanada, L6Y 1M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Schweiz, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Spanien, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Spanien, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannien
      • Edinburgh, Storbritannien, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 12203
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Tyskland, 97070
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier Grupp 1 patienter

  • Var tvungen att ha slutfört CAFQ056A2212-studien eller en annan studie av AFQ056 som inkluderade vuxna FXS-patienter inom en vecka efter inskrivningen i den öppna studien.
  • Kvinnor i fertil ålder var tvungna att följa protokollkraven med avseende på preventivmedel.
  • Ha en eller flera vårdgivare som tillbringade i genomsnitt minst sex timmar per dag med patienten, som var villig och kapabel att övervaka behandlingen, ge input till effekt- och säkerhetsbedömningar och följa med patienten till studiebesök.

Grupp 2:

  • Var tvungen att ha:
  • Genomförd studie CAFQ056A2204.
  • Genomförd studie CAFQ056A2212 eller annan studie av AFQ056 som inkluderade vuxna patienter med FXS men inskrivningen i den aktuella studien försenades i mer än en vecka.
  • Avbröts i förtid från studie CAFQ056A2212 eller annan studie av AFQ056 som inkluderade vuxna patienter med FXS på grund av intolerans av dosen i patientens tilldelade behandlingsgrupp.
  • Kvinnor i fertil ålder var tvungna att följa protokollkraven med avseende på preventivmedel.
  • Ha en eller flera vårdgivare som tillbringade i genomsnitt minst sex timmar per dag med patienten, som var villig och kapabel att övervaka behandlingen, ge input till effekt- och säkerhetsbedömningar och följa med patienten till studiebesök

Exklusions kriterier

Alla avancerade, svåra eller instabila sjukdomar

  • Historik av allvarligt självskadebeteende
  • Historik med okontrollerad anfallsstörning eller resistent mot behandling under de senaste 2 åren (patienter som är kliniskt stabila under antikonvulsiva behandlingar under de senaste 2 åren är inte uteslutna)
  • Historik med kliniskt signifikanta allergier som kräver sjukhusvistelse eller icke-inhalerad kortikosteroidbehandling (astma, anafylaxi, etc.)
  • Använder (eller används inom 6 veckor före utgångsläget) samtidigt läkemedel som är potenta hämmare eller inducerare av CYP3A4
  • Användning av glutamaterga medel (riluzol, memantin, etc.) eller litium, digoxin eller warfarin inom 6 veckor efter baslinjen. Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier kan gälla

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: AFQ056 100 mg (bud)
Alla patienter påbörjade behandling med AFQ056 med en startdos på 25 milligram (mg) två gånger dagligen. Dosen titrerades från 25 mg två gånger dagligen till 50 mg två gånger dagligen, 75 mg två gånger dagligen och 100 mg två gånger i veckan med veckointervall. Dosjusteringar (upp- och nedtitreringar) tillåts efter behov för att hantera eventuella tolerabilitetsproblem och för att säkerställa att patienterna når sin högsta tolererade dos som inte överstiger 100 mg två gånger dagligen.
Läkemedel: AFQ056
Undersökningsläkemedlet, AFQ056, kommer att tillhandahållas som hårda gelatinkapslar. Två olika orala doseringsstyrkor, identiska till utseendet, kommer att användas.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst och svårighetsgrad av biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE).
Tidsram: Före första dosen i förlängningsstudien, Baseline (start av studiebehandlingen i förlängningsstudien) till slutet av studien
Biverkningar sammanfattades för den öppna behandlingsperioden, där den öppna behandlingsperioden definieras baserat på hur biverkningar samlades in och rapporterades enligt det sätt på vilket patienterna gick in i den aktuella studien och vilken behandling (AFQ056 eller placebo) de var fick i den tidigare studien. Biverkningar som fortsatte från kärnstudien eller som startade efter slutet av kärnstudien men före första dosen av öppen studiemedicin i förlängningsstudien för kategori 1-patienter visas under (”Före till Ext. första dos”). Biverkningar som startade under den öppna behandlingsperioden presenteras baserat på den senaste AFQ056-dosen som togs på eller före startdatumet för biverkningen (25 mg två gånger dagligen; 50 mg två gånger dagligen; 75 mg två gånger dagligen; eller 100 mg två gånger dagligen). Inga effektdata som presenterades i studien avslutades
Före första dosen i förlängningsstudien, Baseline (start av studiebehandlingen i förlängningsstudien) till slutet av studien

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 augusti 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

1 september 2014

Avslutad studie (Faktisk)

1 september 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 maj 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 maj 2011

Första postat (Uppskatta)

5 maj 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

25 maj 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 april 2016

Senast verifierad

1 april 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CAFQ056B2279
  • 2011-001952-12 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera