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Langzeit-, Sicherheits-, Verträglichkeits- und Wirksamkeitsstudie von AFQ056 bei erwachsenen Patienten mit Fragile-X-Syndrom

11. April 2016 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine Open-Label-Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von AFQ056 bei erwachsenen Patienten mit Fragile-X-Syndrom

Der Zweck dieser Studie besteht darin, langfristige Sicherheits-, Verträglichkeits- und Wirksamkeitsdaten für AFQ056 bei geeigneten erwachsenen Patienten mit FXS, die an der Studie CAFQ056A2212 (NCT01253629) teilgenommen haben, und Patienten, die an der vorherigen Proof-of-Concept-Studie teilgenommen haben, zu generieren CAFQ056A2204 (NCT00718341).

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

A 148 Patienten wurden in diese Behandlungsverlängerungsstudie aufgenommen, die mindestens 3 Jahre lang durchgeführt wurde. Diese Verlängerungsstudie wurde nach der Entscheidung, das Entwicklungsprogramm für AFQ056 zu beenden, beendet. Die Entscheidung basierte auf den Ergebnissen zweier randomisierter, doppelblinder, placebokontrollierter Phase-IIb-Studien bei erwachsenen und jugendlichen FXS-Patienten (CAFQ056A2212 bzw. CAFQ056B2214), die beide keine Wirksamkeit in der FXS-Population zeigten. Da diese Erweiterungsstudie beendet wurde, werden nur das primäre Ziel und die Sicherheit dargestellt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

148

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Ryde, New South Wales, Australien, 2112
        • Novartis Investigative Site
      • Waratah, New South Wales, Australien, 2298
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Australien, 3161
        • Novartis Investigative Site
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 12203
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Deutschland, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Deutschland, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Dänemark
      • Glostrup, Dänemark, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Frankreich
      • Bron Cedex, Frankreich, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • GE
      • Genova, GE, Italien, 16147
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Kanada, L6Y 1M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Schweiz, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Spanien, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Spanien, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85006
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Vereinigte Staaten, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19063
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37212
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien Patienten der Gruppe 1

  • Musste die CAFQ056A2212-Studie oder eine andere Studie zu AFQ056, an der erwachsene FXS-Patienten teilnahmen, innerhalb einer Woche nach Aufnahme in die Open-Label-Studie abgeschlossen haben.
  • Frauen im gebärfähigen Alter mussten die Protokollanforderungen in Bezug auf die Empfängnisverhütung befolgen.
  • Eine oder mehrere Pflegepersonen haben, die durchschnittlich mindestens sechs Stunden pro Tag mit dem Patienten verbracht haben, die bereit und in der Lage waren, die Behandlung zu überwachen, Beiträge zu Wirksamkeits- und Sicherheitsbewertungen zu leisten und den Patienten zu Studienbesuchen zu begleiten.

Gruppe 2:

  • Musste haben:
  • Abgeschlossene Studie CAFQ056A2204.
  • Abgeschlossene Studie CAFQ056A2212 oder eine andere Studie zu AFQ056, die erwachsene Patienten mit FXS einschloss, aber die Aufnahme in die aktuelle Studie wurde um mehr als eine Woche verzögert.
  • Vorzeitiger Abbruch der Studie CAFQ056A2212 oder einer anderen Studie zu AFQ056, die erwachsene Patienten mit FXS einschloss, aufgrund der Unverträglichkeit der Dosierung in der dem Patienten zugewiesenen Behandlungsgruppe.
  • Frauen im gebärfähigen Alter mussten die Protokollanforderungen in Bezug auf die Empfängnisverhütung befolgen.
  • Eine oder mehrere Pflegepersonen haben, die durchschnittlich mindestens sechs Stunden pro Tag mit dem Patienten verbracht haben, die bereit und in der Lage waren, die Behandlung zu überwachen, Beiträge zu Wirksamkeits- und Sicherheitsbewertungen zu leisten und den Patienten zu Studienbesuchen zu begleiten

Ausschlusskriterien

Jede fortgeschrittene, schwere oder instabile Erkrankung

  • Geschichte von schwerem selbstverletzendem Verhalten
  • Unkontrollierte Anfallsleiden in der Vorgeschichte oder Therapieresistenz innerhalb der letzten 2 Jahre (Patienten, die in den letzten 2 Jahren unter antikonvulsiver Therapie klinisch stabil waren, sind nicht ausgeschlossen)
  • Vorgeschichte klinisch signifikanter Allergien, die einen Krankenhausaufenthalt oder eine Therapie mit nicht inhalativen Kortikosteroiden erforderten (Asthma, Anaphylaxie usw.)
  • Verwendung (oder Verwendung innerhalb von 6 Wochen vor Studienbeginn) von Begleitmedikamenten, die starke Inhibitoren oder Induktoren von CYP3A4 sind
  • Verwendung von glutamatergen Wirkstoffen (Riluzol, Memantin usw.) oder Lithium, Digoxin oder Warfarin innerhalb von 6 Wochen nach Studienbeginn Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: AFQ056 100 mg (Gebot)
Alle Patienten begannen die Behandlung mit AFQ056 mit einer Anfangsdosis von 25 Milligramm (mg) zweimal täglich. Die Dosis wurde von 25 mg bid auf 50 mg bid, 75 mg bid und 100 mg bid in wöchentlichen Abständen titriert. Dosisanpassungen (Auf- und Abtitrationen) waren nach Bedarf zulässig, um Verträglichkeitsprobleme zu bewältigen und sicherzustellen, dass die Patienten ihre höchste tolerierte Dosis erreichen, die 100 mg zweimal täglich nicht überschreitet.
Arzneimittel: AFQ056
Das Prüfpräparat AFQ056 wird in Form von Hartgelatinekapseln bereitgestellt. Es werden zwei unterschiedliche orale Dosierungsstärken mit identischem Aussehen verwendet.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit und Schweregrad von unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs).
Zeitfenster: Vor der ersten Dosis in der Verlängerungsstudie Baseline (Beginn der Studienbehandlung in der Verlängerungsstudie) bis Studienende
Unerwünschte Ereignisse wurden für den offenen Behandlungszeitraum zusammengefasst, wobei der offene Behandlungszeitraum darauf basiert, wie UE erfasst und gemeldet wurden, je nachdem, wie Patienten in die aktuelle Studie aufgenommen wurden und welche Behandlung (AFQ056 oder Placebo) sie erhielten in der vorherigen Studie erhalten. UEs, die von der Kernstudie fortdauerten oder die nach dem Ende der Kernstudie, aber vor der ersten Dosis der unverblindeten Studienmedikation in der Erweiterungsstudie für Patienten der Kategorie 1 begannen, werden unter („Vor der ext. ersten Dosis“) aufgeführt. UE, die während des offenen Behandlungszeitraums begonnen haben, werden basierend auf der letzten AFQ056-Dosis dargestellt, die am oder vor dem Datum des Beginns des UE eingenommen wurde (25 mg 2-mal täglich; 50 mg 2-mal täglich; 75 mg 2-mal täglich; oder 100 mg 2-mal täglich). Da die Studie beendet wurde, wurden keine Wirksamkeitsdaten vorgelegt
Vor der ersten Dosis in der Verlängerungsstudie Baseline (Beginn der Studienbehandlung in der Verlängerungsstudie) bis Studienende

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. September 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Mai 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Mai 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

5. Mai 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

25. Mai 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. April 2016

Zuletzt verifiziert

1. April 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CAFQ056B2279
  • 2011-001952-12 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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