Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

AFQ056:n pitkäaikainen turvallisuus-, siedettävyys- ja tehotutkimus aikuispotilailla, joilla on Fragile X -oireyhtymä

maanantai 11. huhtikuuta 2016 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Avoin tutkimus AFQ056:n pitkäaikaisen turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on Fragile X -oireyhtymä

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tuottaa pitkäaikaisia ​​turvallisuus-, siedettävyys- ja tehotietoja AFQ056:lle kelvollisilla aikuispotilailla, joilla on FXS ja jotka ovat osallistuneet CAFQ056A2212 (NCT01253629). CAFQ056A2204 (NCT00718341).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

148 potilasta otettiin mukaan tähän hoidon jatkotutkimukseen, joka suoritettiin vähintään 3 vuotta. Tämä jatkokoe lopetettiin AFQ056-kehitysohjelman lopettamispäätöksen jälkeen. Päätös perustui kahden satunnaistetun, kaksoissokkoutetun, lumekontrolloidun vaiheen IIb tutkimuksen tuloksiin aikuisilla ja nuorilla FXS-potilailla (CAFQ056A2212 ja CAFQ056B2214 vastaavasti), jotka kumpikaan eivät osoittaneet tehoa FXS-populaatiossa. Koska tämä jatkokoe lopetettiin, vain ensisijainen tavoite ja turvallisuus ovat edustettuina.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

148

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Ryde, New South Wales, Australia, 2112
        • Novartis Investigative Site
      • Waratah, New South Wales, Australia, 2298
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Australia, 3161
        • Novartis Investigative Site
  • Espanja
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Espanja, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Espanja, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16147
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Kanada, L6Y 1M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • Ranska
      • Bron Cedex, Ranska, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Ranska, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 12203
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Saksa, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Saksa, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Saksa, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Sveitsi
      • Lausanne, Sveitsi, 1011
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Sveitsi, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Tanska
      • Glostrup, Tanska, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85006
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Yhdysvallat, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19063
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
        • Novartis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit Ryhmä 1 potilaat

  • CAFQ056A2212-tutkimuksen tai muun AFQ056-tutkimuksen, johon osallistui aikuisia FXS-potilaita, täytyi olla suoritettu yhden viikon kuluessa avoimeen tutkimukseen ilmoittautumisesta.
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten oli noudatettava ehkäisyä koskevia protokollan vaatimuksia.
  • Omaishoitaja tai omaishoitajat, jotka viettävät potilaan kanssa keskimäärin vähintään kuusi tuntia päivässä, jotka halusivat ja pystyivät ohjaamaan hoitoa, antamaan panoksensa teho- ja turvallisuusarviointiin sekä saattamaan potilasta opintokäynneille.

Ryhmä 2:

  • Piti olla:
  • Valmistunut tutkimus CAFQ056A2204.
  • Valmistunut CAFQ056A2212-tutkimus tai muu AFQ056-tutkimus, johon osallistui FXS-potilaita, mutta ilmoittautuminen nykyiseen tutkimukseen viivästyi yli viikon.
  • Keskeytyi ennenaikaisesti tutkimuksesta CAFQ056A2212 tai muusta AFQ056-tutkimuksesta, johon osallistui aikuispotilaita, joilla oli FXS, koska potilaalle määrätyn hoitoryhmän annostus ei siedetty.
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten oli noudatettava ehkäisyä koskevia protokollan vaatimuksia.
  • Omaishoitaja tai omaishoitajat, jotka viettivät keskimäärin vähintään kuusi tuntia päivässä potilaan kanssa, jotka halusivat ja pystyivät ohjaamaan hoitoa, antamaan panoksensa teho- ja turvallisuusarviointiin ja saattamaan potilasta opintokäynneille

Poissulkemiskriteerit

Mikä tahansa edennyt, vaikea tai epävakaa sairaus

  • Anamneesissa vakavaa itseään vahingoittavaa käyttäytymistä
  • Aiempi hallitsematon kohtaushäiriö tai hoitoresistentti viimeisten 2 vuoden aikana (Potilaita, jotka ovat kliinisesti vakaita saaneet antikonvulsanttihoitoa viimeisen 2 vuoden aikana, ei suljeta pois)
  • Kliinisesti merkittäviä allergioita, jotka vaativat sairaalahoitoa tai ei-inhaloitavaa kortikosteroidihoitoa (astma, anafylaksia jne.)
  • Samanaikainen lääkkeiden käyttö (tai käytetty 6 viikon sisällä ennen lähtötasoa), jotka ovat voimakkaita CYP3A4:n estäjiä tai indusoijia
  • Glutamatergisten aineiden (rilutsoli, memantiini jne.) tai litiumin, digoksiinin tai varfariinin käyttäminen 6 viikon sisällä lähtötilanteesta Muita protokollan määrittämiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteereitä voidaan soveltaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: AFQ056 100 mg (hintatarjous)
Kaikki potilaat aloittivat AFQ056-hoidon aloitusannoksella 25 milligrammaa (mg) kahdesti vuorokaudessa. Annos titrattiin viikoittain 25 mg:sta kahdesti 50 mg:aan, 75 mg:aan kahdesti ja 100 mg:aan kahdesti. Annoksen säätäminen (ylös- ja alaspäin titraus) sallittiin tarpeen mukaan siedettävyysongelmien hallitsemiseksi ja sen varmistamiseksi, että potilaat saavuttavat suurimman siedetyn annoksensa, joka ei ylitä 100 mg:aa kahdesti.
Lääke: AFQ056
Tutkimuslääke, AFQ056, toimitetaan kovina gelatiinikapseleina. Käytetään kahta erilaista suun kautta otettavaa, ulkonäöltään identtistä annosvahvuutta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus ja vakavuus.
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä annosta jatkotutkimuksessa lähtötilanne (tutkimuksen hoidon aloitus jatkotutkimuksessa) - tutkimuksen loppuun
Haittatapahtumat tehtiin yhteenveto avoimen hoitojakson osalta, jossa avoin hoitojakso määritellään sen perusteella, miten haittavaikutukset kerättiin ja raportoitiin sen mukaan, miten potilaat osallistuivat nykyiseen tutkimukseen ja mitä hoitoa (AFQ056 tai lumelääke) he saivat. saatu edellisessä tutkimuksessa. Haittavaikutukset, jotka jatkuivat ydintutkimuksesta tai jotka alkoivat ydintutkimuksen päätyttyä, mutta ennen ensimmäistä avoimen tutkimuslääkityksen annosta luokan 1 potilaiden jatkotutkimuksessa, on esitetty kohdassa ("Ennen ulkoista ensimmäistä annosta"). Avoimen hoitojakson aikana alkaneet haittavaikutukset esitetään viimeisen AFQ056-annoksen perusteella, joka otettiin AE:n alkamispäivänä tai sitä ennen (25 mg kahdesti, 50 mg kahdesti, 75 mg kahdesti tai 100 mg kahdesti). Mitään tehokkuustietoja ei esitetty tutkimuksen päättyessä
Ennen ensimmäistä annosta jatkotutkimuksessa lähtötilanne (tutkimuksen hoidon aloitus jatkotutkimuksessa) - tutkimuksen loppuun

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. elokuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. syyskuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. syyskuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 3. toukokuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 4. toukokuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 5. toukokuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 25. toukokuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. huhtikuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. huhtikuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CAFQ056B2279
  • 2011-001952-12 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa