Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności AFQ056 u dorosłych pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X

11 kwietnia 2016 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Otwarte badanie oceniające długoterminowe bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność AFQ056 u dorosłych pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X

Celem tego badania jest wygenerowanie długoterminowych danych dotyczących bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności AFQ056 u kwalifikujących się dorosłych pacjentów z FXS, którzy uczestniczyli w badaniu CAFQ056A2212 (NCT01253629). oraz u pacjentów, którzy uczestniczyli w poprzednim badaniu potwierdzającym słuszność koncepcji CAFQ056A2204 (NCT00718341).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Do badania przedłużenia leczenia, prowadzonego przez co najmniej 3 lata, włączono 148 pacjentów. Ta próba przedłużenia została zakończona po podjęciu decyzji o zakończeniu programu rozwojowego AFQ056. Decyzja została podjęta na podstawie wyników dwóch randomizowanych, podwójnie ślepych, kontrolowanych placebo badań fazy IIb u dorosłych i młodzieży z FXS (odpowiednio CAFQ056A2212 i CAFQ056B2214), z których oba nie wykazały skuteczności w populacji FXS. Ponieważ ta przedłużona próba została zakończona, reprezentowany jest tylko główny cel i bezpieczeństwo.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

148

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Ryde, New South Wales, Australia, 2112
        • Novartis Investigative Site
      • Waratah, New South Wales, Australia, 2298
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Australia, 3161
        • Novartis Investigative Site
  • Dania
      • Glostrup, Dania, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Bron Cedex, Francja, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francja, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Hiszpania, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Hiszpania, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Kanada, L6Y 1M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 12203
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Niemcy, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Niemcy, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85006
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Stany Zjednoczone, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19063
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
        • Novartis Investigative Site
  • Szwajcaria
      • Lausanne, Szwajcaria, 1011
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Szwajcaria, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
    • GE
      • Genova, GE, Włochy, 16147
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria włączenia Pacjenci z grupy 1

  • Musi ukończyć badanie CAFQ056A2212 lub inne badanie AFQ056, które obejmowało dorosłych pacjentów z FXS w ciągu jednego tygodnia od włączenia do badania otwartego.
  • Kobiety w wieku rozrodczym musiały przestrzegać wymagań protokołu dotyczących antykoncepcji.
  • Mieć opiekuna lub opiekunów, którzy spędzają średnio co najmniej sześć godzin dziennie z pacjentem, którzy chcą i są w stanie nadzorować leczenie, wnosić wkład w ocenę skuteczności i bezpieczeństwa oraz towarzyszyć pacjentowi podczas wizyt studyjnych.

Grupa 2:

  • Musiał mieć:
  • Ukończone badanie CAFQ056A2204.
  • Ukończono badanie CAFQ056A2212 lub inne badanie AFQ056, które obejmowało dorosłych pacjentów z FXS, ale włączenie do obecnego badania zostało opóźnione o ponad tydzień.
  • Przedwcześnie przerwano z badania CAFQ056A2212 lub innego badania AFQ056, które obejmowało dorosłych pacjentów z FXS z powodu nietolerancji dawkowania w grupie leczonej pacjenta.
  • Kobiety w wieku rozrodczym musiały przestrzegać wymagań protokołu dotyczących antykoncepcji.
  • Mieć opiekuna lub opiekunów, którzy spędzają średnio co najmniej sześć godzin dziennie z pacjentem, którzy chcą i są w stanie nadzorować leczenie, wnosić wkład w ocenę skuteczności i bezpieczeństwa oraz towarzyszyć pacjentowi podczas wizyt studyjnych

Kryteria wyłączenia

Każda zaawansowana, ciężka lub niestabilna choroba

  • Historia ciężkich samookaleczeń
  • Historia niekontrolowanych napadów padaczkowych lub oporność na leczenie w ciągu ostatnich 2 lat (Pacjenci, którzy są stabilni klinicznie podczas leczenia przeciwdrgawkowego przez ostatnie 2 lata nie są wykluczeni)
  • Historia klinicznie istotnych alergii wymagających hospitalizacji lub leczenia kortykosteroidami nie wziewnymi (astma, anafilaksja itp.)
  • Jednoczesne stosowanie (lub stosowane w ciągu 6 tygodni przed rozpoczęciem leczenia) leków, które są silnymi inhibitorami lub induktorami CYP3A4
  • Stosowanie leków glutaminergicznych (riluzolu, memantyny itp.) lub litu, digoksyny lub warfaryny w ciągu 6 tygodni od wizyty początkowej Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: AFQ056 100 mg (oferta)
Wszyscy pacjenci rozpoczęli leczenie AFQ056 od dawki początkowej 25 miligramów (mg) dwa razy na dobę. Dawkę miareczkowano od 25 mg dwa razy dziennie do 50 mg dwa razy dziennie, 75 mg dwa razy dziennie i 100 mg dwa razy dziennie w odstępach tygodniowych. Dostosowanie dawki (zwiększanie i zmniejszanie dawki) było dozwolone w razie potrzeby w celu opanowania wszelkich problemów z tolerancją i zapewnienia, że ​​pacjenci osiągnęli najwyższą tolerowaną dawkę nieprzekraczającą 100 mg dwa razy na dobę.
Lek: AFQ056
Badany lek, AFQ056, będzie dostarczany w postaci twardych kapsułek żelatynowych. Stosowane będą dwie różne dawki doustne o identycznym wyglądzie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE) oraz poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE).
Ramy czasowe: Przed podaniem pierwszej dawki w badaniu przedłużającym, od wartości początkowej (początek leczenia w badaniu przedłużającym) do końca badania
Zdarzenia niepożądane podsumowano dla otwartego okresu leczenia, w którym okres leczenia otwartego zdefiniowano na podstawie sposobu, w jaki AE zostały zebrane i zgłoszone zgodnie ze sposobem, w jaki pacjenci zostali włączeni do bieżącego badania i jakim leczeniem (AFQ056 lub placebo) zostali poddani. otrzymane w poprzednim badaniu. Zdarzenia niepożądane, które były kontynuowane w badaniu głównym lub które rozpoczęły się po zakończeniu badania głównego, ale przed podaniem pierwszej dawki badanego leku otwartego w badaniu rozszerzonym dla pacjentów kategorii 1, przedstawiono w sekcji („Przed pierwszą dawką zewnętrzną”). AE, które rozpoczęły się podczas otwartego okresu leczenia, przedstawiono na podstawie ostatniej dawki AFQ056 przyjętej w dniu wystąpienia zdarzenia niepożądanego lub przed tą datą (25 mg dwa razy na dobę; 50 mg dwa razy na dobę; 75 mg dwa razy na dobę lub 100 mg dwa razy na dobę). Brak danych dotyczących skuteczności przedstawionych po zakończeniu badania
Przed podaniem pierwszej dawki w badaniu przedłużającym, od wartości początkowej (początek leczenia w badaniu przedłużającym) do końca badania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 maja 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 maja 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

5 maja 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

25 maja 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 kwietnia 2016

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CAFQ056B2279
  • 2011-001952-12 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół łamliwego chromosomu X

Badania kliniczne na AFQ056

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Qatar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj