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Estudio a largo plazo de seguridad, tolerabilidad y eficacia de AFQ056 en pacientes adultos con síndrome de X frágil

11 de abril de 2016 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Un estudio abierto para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de AFQ056 en pacientes adultos con síndrome de X frágil

El propósito de este estudio es generar datos de seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo para AFQ056 en pacientes adultos elegibles con SXF que hayan participado en el estudio CAFQ056A2212 (NCT01253629) y pacientes que hayan participado en el estudio anterior de prueba de concepto. CAFQ056A2204 (NCT00718341).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Se inscribieron 148 pacientes en este ensayo de extensión del tratamiento realizado durante al menos 3 años. Este ensayo de extensión se terminó después de la decisión de terminar el programa de desarrollo AFQ056. La decisión se basó en los resultados de dos ensayos de fase IIb aleatorizados, doble ciego, controlados con placebo en pacientes adultos y adolescentes con SXF (CAFQ056A2212 y CAFQ056B2214 respectivamente), ninguno de los cuales logró demostrar eficacia en la población con SXF. Como se terminó este ensayo de extensión, solo se representan el objetivo principal y la seguridad.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

148

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 12203
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Alemania, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Alemania, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Alemania, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Ryde, New South Wales, Australia, 2112
        • Novartis Investigative Site
      • Waratah, New South Wales, Australia, 2298
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Australia, 3161
        • Novartis Investigative Site
  • Canadá
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Canadá, L6Y 1M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canadá, J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • Dinamarca
      • Glostrup, Dinamarca, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • España
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, España, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, España, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Estados Unidos, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Estados Unidos, 19063
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Bron Cedex, Francia, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16147
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Suiza
      • Lausanne, Suiza, 1011
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Suiza, 8091
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión Pacientes del grupo 1

  • Tenía que haber completado el estudio CAFQ056A2212 u otro estudio de AFQ056 que incluyera pacientes adultos con SXF dentro de la semana posterior a la inscripción en el estudio abierto.
  • Las mujeres en edad fértil tenían que seguir los requisitos del protocolo con respecto a la anticoncepción.
  • Tener un cuidador o cuidadores que pasen, en promedio, al menos seis horas por día con el paciente, que estén dispuestos y sean capaces de supervisar el tratamiento, brindar información sobre las evaluaciones de eficacia y seguridad y acompañar al paciente a las visitas del estudio.

Grupo 2:

  • Tenía que tener:
  • Estudio completo CAFQ056A2204.
  • Estudio completo CAFQ056A2212 u otro estudio de AFQ056 que incluyó pacientes adultos con SXF pero la inscripción en el estudio actual se retrasó más de una semana.
  • Descontinuado prematuramente del estudio CAFQ056A2212 u otro estudio de AFQ056 que incluyó pacientes adultos con SXF debido a la intolerancia de la dosis en el grupo de tratamiento asignado del paciente.
  • Las mujeres en edad fértil tenían que seguir los requisitos del protocolo con respecto a la anticoncepción.
  • Tener un cuidador o cuidadores que pasen, en promedio, al menos seis horas por día con el paciente, que estén dispuestos y sean capaces de supervisar el tratamiento, brindar información sobre las evaluaciones de eficacia y seguridad, y acompañar al paciente a las visitas del estudio.

Criterio de exclusión

Cualquier enfermedad avanzada, grave o inestable

  • Antecedentes de conducta autolesiva grave
  • Antecedentes de trastorno convulsivo no controlado o resistente a la terapia en los últimos 2 años (no se excluyen los pacientes clínicamente estables bajo terapia anticonvulsiva durante los últimos 2 años)
  • Antecedentes de alergias clínicamente significativas que requieran hospitalización o tratamiento con corticoides no inhalados (asma, anafilaxia, etc.)
  • Usar (o usarse dentro de las 6 semanas anteriores al inicio) medicamentos concomitantes que son potentes inhibidores o inductores de CYP3A4
  • Uso de agentes glutamatérgicos (riluzol, memantina, etc.) o litio, digoxina o warfarina dentro de las 6 semanas posteriores al inicio Se pueden aplicar otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: AFQ056 100 mg (oferta)
Todos los pacientes iniciaron el tratamiento con AFQ056 a una dosis inicial de 25 miligramos (mg) dos veces al día. La dosis se tituló de 25 mg dos veces al día a 50 mg dos veces al día, 75 mg dos veces al día y 100 mg dos veces al día a intervalos semanales. Se permitieron ajustes de dosis (titulaciones hacia arriba y hacia abajo) según fuera necesario para manejar cualquier problema de tolerabilidad y para garantizar que los pacientes alcancen la dosis más alta tolerada que no exceda los 100 mg dos veces al día.
Droga: AFQ056
El fármaco en investigación, AFQ056, se proporcionará en forma de cápsulas de gelatina dura. Se utilizarán dos dosis orales diferentes, idénticas en apariencia.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia y gravedad de los eventos adversos (AE) y los eventos adversos graves (SAE).
Periodo de tiempo: Antes de la primera dosis en el estudio de extensión, línea de base (inicio del tratamiento del estudio en el estudio de extensión) hasta el final del ensayo
Los eventos adversos se resumieron para el período de tratamiento de etiqueta abierta, donde el período de tratamiento de etiqueta abierta se define en función de cómo se recopilaron e informaron los EA de acuerdo con la forma en que los pacientes ingresaron al estudio actual y qué tratamiento (AFQ056 o placebo) recibieron. recibiendo en el estudio anterior. Los EA que continuaron desde el estudio principal o que comenzaron después del final del estudio principal pero antes de la primera dosis de la medicación del estudio abierto en el estudio de extensión para pacientes de Categoría 1 se muestran en ("Antes de la primera dosis adicional"). Los EA que comenzaron durante el período de tratamiento abierto se presentan en función de la última dosis de AFQ056 tomada en la fecha de inicio del EA o antes (25 mg dos veces al día, 50 mg dos veces al día, 75 mg dos veces al día o 100 mg dos veces al día). No se presentaron datos de eficacia ya que el estudio finalizó
Antes de la primera dosis en el estudio de extensión, línea de base (inicio del tratamiento del estudio en el estudio de extensión) hasta el final del ensayo

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de agosto de 2011

Finalización primaria (Actual)

1 de septiembre de 2014

Finalización del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de mayo de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de mayo de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

5 de mayo de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

25 de mayo de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de abril de 2016

Última verificación

1 de abril de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CAFQ056B2279
  • 2011-001952-12 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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