人脊髓源性神经干细胞移植治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS)

纳入标准：

1. 有能力理解研究的要求，提供书面知情同意书，理解并提供使用和披露受保护健康信息 (PHI) 的书面授权 [根据健康保险流通与责任法案 (HIPAA) 隐私裁决] 并遵守学习程序。
2. 根据世界神经学联合会 El Escorial 标准（附录 A），根据现场 PI 的检查，患有散发性或家族性 ALS 的受试者被诊断为实验室支持的可能、可能或确定。
3. 年满 18 岁或以上。
4. 女性的血清妊娠试验必须为阴性，并采用可接受的避孕方法或无生育能力（绝经后至少 2 年或手术绝育[子宫切除术、卵巢切除术或手术绝育术]）。
5. 研究中心的地理可达性以及前往诊所进行研究访问的能力。
6. 有愿意且有能力的照料者。
7. 根据研究者、外科医生和麻醉师的决定，在医学上能够进行腰椎或颈椎椎板切除术。
8. 医学上能够耐受由现场调查员确定的由巴利昔单抗、他克莫司、霉酚酸酯和甲泼尼龙组成的免疫抑制方案。
9. 同意知情同意书中概述的访问时间表。
10. 未服用利鲁唑 (Rilutek®) 或服用稳定剂量≥30 天。
11. 当前所有必需的疫苗接种：破伤风/白喉 (TDAP)、带状疱疹/带状疱疹（Vostavax®：过去 10 年内并且必须在手术前接种）、肺炎 (Pneumovax®)、季节性/H1N1 流感疫苗（视季节而定） B-E组。

排除标准：

1. 截瘫或无力的病因是由于 ALS 以外的原因，例如脊髓缺血、创伤性脊髓损伤、创伤性脑损伤、多发性硬化、脑中风、脑瘫或感染。
2. VC < 60% 在筛选时通过标准列线图预测正常，VC < 50% 预测正常仰卧在手术时的年龄。
3. 当前或峰值面板反应性抗体 (PRA) 由于同种异体抗体 > 20% 接受他们的第一次同种异体移植。
4. 任何已知的免疫缺陷综合症。
5. 手术后 30 天内收到任何研究药物、设备或生物制剂。

6. 任何限制参与安全的伴随医学疾病或状况：

   • 凝血障碍
   • 活动性不受控制的感染
   • 需要血管升压药治疗的低血压
   • 既往在计划移植部位进行过脊柱手术，但颈椎前路剥离融合术 (ACDF) 除外
   • 手术部位皮肤破损
   • 恶性肿瘤（非黑色素瘤皮肤癌除外）
   • 原发性或继发性免疫缺陷
   • 椎管狭窄。
7. 肌酐 >1.5，肝功能检查（SGOT/SGPT、胆红素、Alk Phos）> 正常上限的 2 倍，血细胞比容/血红蛋白 < 30/10，总 WBC < 4000，未控制的高血压（定义为收缩压 >180 或舒张压 >100 ) 或不受控制的糖尿病（定义为血红蛋白 A1C >8）、隐血试验证明胃肠道出血、结核病阳性（TB 试验：PPD/Mantoux）、乙型或丙型肝炎或人类免疫缺陷病毒 (HIV)。

8. 存在以下任何一种情况：

   • 目前滥用药物或酗酒
   • 不稳定的医疗条件
   • 筛选后 90 天内出现不稳定的精神疾病，包括精神病和未经治疗的重度抑郁症
   • 乙型或丙型肝炎血液检测呈阳性。
9. 研究中心 PI 认为可能会影响参与研究的任何条件。
10. 外科医生感觉到的任何情况都可能导致手术并发症。
11. 已知对巴利昔单抗、他克莫司、霉酚酸酯或甲泼尼龙过敏。
12. 无法提供筛选方案确定的知情同意。
13. 现场 PI 确定的家庭或看护者支持不足。