Transplante de células-tronco neurais derivadas da medula espinhal humana para o tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ALS)

Critério de inclusão:

1. Ter a capacidade de entender os requisitos do estudo, fornecer consentimento informado por escrito, entender e fornecer autorização por escrito para o uso e divulgação de Informações de Saúde Protegidas (PHI) [de acordo com a Regra de Privacidade da Lei de Portabilidade e Responsabilidade de Seguro de Saúde (HIPAA)] e cumprir com os procedimentos de estudo.
2. Indivíduos com ELA esporádica ou familiar diagnosticados como provável, provável ou definitivo com suporte laboratorial de acordo com os Critérios El Escorial da Federação Mundial de Neurologia (Apêndice A), com base no exame do PI local.
3. Idade 18 anos ou mais.
4. As mulheres devem ter um teste de gravidez sérico negativo e praticar um método aceitável de contracepção ou não ter potencial para engravidar (pós-menopausa por pelo menos 2 anos ou cirurgicamente estéreis [histerectomia, ooforectomia ou esterilização cirúrgica]).
5. Acessibilidade geográfica ao centro de estudo e capacidade de viajar para a clínica para visitas de estudo.
6. Presença de um cuidador disposto e capaz.
7. Clinicamente capaz de se submeter à laminectomia lombar ou cervical, conforme determinado pelo investigador, cirurgião e anestesiologista.
8. Medicamente capaz de tolerar o regime de imunossupressão que consiste em basiliximab, tacrolimus, micofenolato de mofetil e metilprednisolona, ​​conforme determinado pelo investigador do centro.
9. Concorda com o cronograma de visitas conforme descrito no consentimento informado.
10. Não tomar riluzole (Rilutek®) ou em dose estável por ≥30 dias.
11. Todas as vacinas atuais exigidas: tétano/difteria (TDAP), herpes zoster/cobreiro (Vostavax®: nos últimos 10 anos e deve ser antes da cirurgia), pneumonia (Pneumovax®), vacina sazonal/gripe H1N1 (conforme apropriado para a estação) para Grupos B-E.

Critério de exclusão:

1. A etiologia da paraplegia ou fraqueza se deve a outras causas além da ELA, como isquemia espinhal, lesão medular traumática, lesão cerebral traumática, esclerose múltipla, acidente vascular cerebral, paralisia cerebral ou infecção.
2. CV < 60% previsto normal por nomograma padrão no momento da triagem e CV < 50% previsto normal medido em posição supina para a idade no momento da cirurgia.
3. Anticorpo Reativo ao Painel (PRA) atual ou de pico devido a aloanticorpos > 20% recebendo seu primeiro aloenxerto.
4. Qualquer síndrome de imunodeficiência conhecida.
5. Recebimento de qualquer medicamento, dispositivo ou biológico em investigação até 30 dias após a cirurgia.

6. Qualquer doença ou condição médica concomitante que limite a segurança para participar:

   • Coagulopatia
   • Infecção ativa descontrolada
   • Hipotensão requer terapia vasopressora
   • Cirurgia espinhal anterior no local do transplante planejado, exceto para fusão de dissecção cervical anterior (ACDF)
   • Descolamento da pele no local da cirurgia
   • Malignidade (exceto câncer de pele não melanoma)
   • Deficiência imunológica primária ou secundária
   • Estenose espinal.
7. Creatinina >1,5, testes de função hepática (SGOT/SGPT, bilirrubina, Alk Phos) > 2x o limite superior do normal, hematócrito/hemoglobina < 30/10, WBC total <4000, hipertensão não controlada (definida como sistólica >180 ou diastólica >100 ) ou diabetes não controlada (definida como hemoglobina A1C > 8), evidência de sangramento gastrointestinal por teste hemo oculto, tuberculose positiva (teste de TB: PPD/Mantoux), hepatite B ou C ou vírus da imunodeficiência humana (HIV).

8. Presença de qualquer uma das seguintes condições:

   • Abuso atual de drogas ou alcoolismo
   • Condições médicas instáveis
   • Doença psiquiátrica instável, incluindo psicose e depressão maior não tratada dentro de 90 dias após a triagem
   • Exame de sangue positivo para hepatite B ou C.
9. Qualquer condição que o PI local sinta pode interferir na participação no estudo.
10. Qualquer condição que o cirurgião sinta pode representar complicações para a cirurgia.
11. Hipersensibilidade conhecida a basiliximab, tacrolimus, micofenolato de mofetil ou metilprednisolona.
12. Incapacidade de fornecer consentimento informado conforme determinado pelo protocolo de triagem.
13. Apoio inadequado à família ou cuidador, conforme determinado pelo IP do local.