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AFQ056 在青少年脆性 X 综合征患者中的安全性和有效性

2015年5月10日更新者：Novartis Pharmaceuticals

一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，以评估 AFQ056 在患有脆性 X 综合征的青少年患者中的疗效和安全性

这项 IIb 期研究旨在评估 3 剂 AFQ056 是否安全有效地治疗脆性 X 综合征的行为症状。

研究概览

地位

完全的

条件

脆性 X 综合征

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

139

阶段

阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

丹麦
- - Glostrup、丹麦、2600
    - Novartis Investigative Site
以色列
- - Ramat Gan、以色列、52621
    - Novartis Investigative Site
加拿大
- Alberta
  - Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2E1
    - Novartis Investigative Site
- British Columbia
  - Vancouver、British Columbia、加拿大
    - Novartis Investigative Site
- Quebec
  - Montreal、Quebec、加拿大、H3T1C5
    - Novartis Investigative Site
印度尼西亚
- Jawa Tengah
  - Semarang、Jawa Tengah、印度尼西亚
    - Novartis Investigative Site
德国
- - Dresden、德国、01307
    - Novartis Investigative Site
  - Mainz、德国、55131
    - Novartis Investigative Site
  - München、德国、80639
    - Novartis Investigative Site
  - München、德国、81241
    - Novartis Investigative Site
  - Tübingen、德国、72076
    - Novartis Investigative Site
  - Würzburg、德国、97070
    - Novartis Investigative Site
意大利
- - Padova、意大利、35128
    - Novartis Investigative Site
- GE
  - Genova、GE、意大利、16147
    - Novartis Investigative Site
- RM
  - Roma、RM、意大利、00168
    - Novartis Investigative Site
比利时
- - Bruxelles、比利时、1200
    - Novartis Investigative Site
  - Leuven、比利时、3000
    - Novartis Investigative Site
法国
- - Bron、法国、69677
    - Novartis Investigative Site
  - Paris、法国、75013
    - Novartis Investigative Site
澳大利亚
- New South Wales
  - Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
    - Novartis Investigative Site
- Victoria
  - Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
    - Novartis Investigative Site
火鸡
- - Istanbul、火鸡、34093
    - Novartis Investigative Site
瑞典
- - Spånga、瑞典、16374
    - Novartis Investigative Site
瑞士
- - Lausanne、瑞士
    - Novartis Investigative Site
  - Zurich、瑞士、8091
    - Novartis Investigative Site
美国
- California
  - Sacramento、California、美国、95817
    - Novartis Investigative Site
- Georgia
  - Decatur、Georgia、美国、30033
    - Novartis Investigative Site
- Illinois
  - Chicago、Illinois、美国、60612
    - Novartis Investigative Site
- Massachusetts
  - Boston、Massachusetts、美国、02115
    - Novartis Investigative Site
- Nebraska
  - Omaha、Nebraska、美国、68198-5575
    - Novartis Investigative Site
- New York
  - Staten Island、New York、美国、10314
    - Novartis Investigative Site
- Tennessee
  - Nashville、Tennessee、美国、37212
    - Novartis Investigative Site
- Texas
  - Houston、Texas、美国、77030
    - Novartis Investigative Site
英国
- - Edinburgh、英国、EH10 5HF
    - Novartis Investigative Site
荷兰
- - Rotterdam、荷兰、3015 CE
    - Novartis Investigative Site
西班牙
- Andalucia
  - Málaga、Andalucia、西班牙、29009
    - Novartis Investigative Site
- Barcelona
  - Sabadell、Barcelona、西班牙、08208
    - Novartis Investigative Site
- Cataluña
  - Sant Cugat、Cataluña、西班牙、08190
    - Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年至 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

脆性 X 综合征患者，根据至少 4 的临床总体印象严重程度评分至少患有中度疾病，并且在第 1 次就诊时在 ABC-C 和 IQ 测试中具有合格分数

排除标准：

可能干扰研究结果评估的晚期、严重或不稳定疾病
过去 5 年内的癌症，局部皮肤癌除外
目前正在接受两种以上的精神药物治疗，不包括抗癫痫药
严重自伤行为史
重量小于 32 公斤
性活跃的女性

其他协议定义的包含/排除标准可能适用

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

主要用途：治疗
分配：随机化
介入模型：并行分配
屏蔽：四人间

手臂数量

武器和干预

参与者组/臂	干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂	药品：安慰剂
实验性的：25 毫克出价	药品：AFQ056
实验性的：50 毫克出价	药品：AFQ056
实验性的：100 毫克出价	药品：AFQ056

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
使用异常行为检查表-社区版 (ABC-CFX) 暴露于 AFQ056 100 mg Bid 的 I 层患者总分从基线改变脆性 X 综合征的行为症状大体时间：第 12 周的基线	异常行为检查表 - 社区版 (ABC-C) 是一个包含 58 个项目的照料者评定症状检查表，用于评估精神发育迟滞儿童和成人在家中、住宅设施和工作培训中心的问题行为。评估是通过给每个项目打分，从 0（“完全没有问题”）到 3（“问题严重程度”），总分从 0 到 174。根据修改后的 FXS ABC-C 算法（ABC-CFX）分析从完整的 58 项 ABC-C 中收集的数据，其中 55 项和 6 个分量表（烦躁、嗜睡/退缩、刻板行为、多动、不恰当的言语）和社交回避）加上总分，总分从 0 到 165。第一层包括脆性 X 智力低下 1 (FMR1) 基因完全甲基化的患者	第 12 周的基线

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
使用 ABC-CFX 总分在暴露于所有 3 剂 AFQ056 的 II 级患者中从基线开始的脆性 X 综合征行为症状的变化大体时间：第 12 周的基线	ABC-C 是一个包含 58 个项目的看护者评定症状检查表，用于评估精神发育迟滞儿童和成人在家中、住宿设施和工作培训中心的问题行为。评估是通过给每个项目打分，从 0（“完全没有问题”）到 3（“问题严重程度”），总分从 0 到 174。根据修改后的 FXS ABC-C 算法（ABC-CFX）分析从完整的 58 项 ABC-C 中收集的数据，其中 55 项和 6 个分量表（烦躁、嗜睡/退缩、刻板行为、多动、不恰当的言语）和社交回避）加上总分，总分从 0 到 165。 II 层包括 FMR1 基因部分甲基化的患者	第 12 周的基线
使用 ABC-CFX 总分在暴露于两个较低剂量 AFQ056（25 毫克出价和 50 毫克出价）的第一层患者中从基线开始的脆性 X 综合征行为症状的变化大体时间：第 12 周的基线	ABC-C 是一个包含 58 个项目的看护者评定症状检查表，用于评估精神发育迟滞儿童和成人在家中、住宿设施和工作培训中心的问题行为。评估是通过给每个项目打分，从 0（“完全没有问题”）到 3（“问题严重程度”），总分从 0 到 174。根据修改后的 FXS ABC-C 算法（ABC-CFX）分析从完整的 58 项 ABC-C 中收集的数据，其中 55 项和 6 个分量表（烦躁、嗜睡/退缩、刻板行为、多动、不恰当的言语）和社交回避）加上总分，总分从 0 到 165。第一层包括 FMR1 基因完全甲基化的患者	第 12 周的基线
在第一层患者中使用临床整体印象改善 (CGI-I) 量表全面改善脆性 X 症状大体时间：12周	Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) 量表是临床医生评定的量表，用于评估精神病患者的治疗反应，评分范围为 1 至 7（1 表示“有很大改善”，4 表示“没有变化”到 7 表示“非常糟糕”）。第一层包括 FMR1 基因完全甲基化的患者。	12周
在 Stratum II 患者中使用临床整体印象改善 (CGI-I) 量表全面改善脆性 X 症状大体时间：12周	Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) 量表是临床医生评定的量表，用于评估精神病患者的治疗反应，评分范围为 1 至 7（1 表示“有很大改善”，4 表示“没有变化”到 7 表示“非常糟糕”）。 II 层包括 FMR1 基因部分甲基化的患者	12周
使用 I 层临床整体印象改善 (CGI-I) 量表全面改善脆性 X 症状大体时间：12周	Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) 量表是临床医生评定的量表，用于评估精神病患者的治疗反应，评分范围为 1 至 7（1 表示“有很大改善”，4 表示“没有变化”到 7 表示“非常糟糕”）。第一层包括 FMR1 基因完全甲基化的患者。	12周
使用 Stratum II 中的临床整体印象改善 (CGI-I) 量表全面改善脆性 X 症状大体时间：12周	Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) 量表是临床医生评定的量表，用于评估精神病患者的治疗反应，评分范围为 1 至 7（1 表示“有很大改善”，4 表示“没有变化”到 7 表示“非常糟糕”）。 II 层包括 FMR1 基因部分甲基化的患者	12周
第一层 ABC-CFX 量表的各个分量表评估的易怒、嗜睡/退缩、刻板行为、多动、不当言语和社交回避的基线变化大体时间：第 12 周的基线	ABC-C 是一个包含 58 个项目的看护者评定症状检查表，用于评估精神发育迟滞儿童和成人在家中、住宿设施和工作培训中心的问题行为。评估是通过给每个项目打分，从 0（“完全没有问题”）到 3（“问题严重程度”），总分从 0 到 174。根据修改后的 FXS ABC-C 算法 (ABC-CFX) 对从完整的 58 项 ABC-C 收集的数据进行了分析，其中 55 项和六个分量表：易怒（范围 0 至 54）；嗜睡/退缩（范围 0 至 39）；刻板行为（范围 0 到 18）；多动症（范围 0 至 30）；不当言论（范围 0 到 12）；和社交回避（范围 0 到 12）加上总分（范围 0 到 165）被考虑在内。负面变化代表改善。第一层包括 FMR1 基因完全甲基化的患者	第 12 周的基线
II 层 ABC-CFX 量表的各个子量表评估的易怒、嗜睡/退缩、刻板行为、多动、不当言语和社交回避的基线变化大体时间：第 12 周的基线	ABC-C 是一个包含 58 个项目的看护者评定症状检查表，用于评估精神发育迟滞儿童和成人在家中、住宿设施和工作培训中心的问题行为。评估是通过给每个项目打分，从 0（“完全没有问题”）到 3（“问题严重程度”），总分从 0 到 174。根据修改后的 FXS ABC-C 算法 (ABC-CFX) 对从完整的 58 项 ABC-C 收集的数据进行了分析，其中 55 项和六个分量表：易怒（范围 0 至 54）；嗜睡/退缩（范围 0 至 39）；刻板行为（范围 0 到 18）；多动症（范围 0 至 30）；不当言论（范围 0 到 12）；和社交回避（范围 0 到 12）加上总分（范围 0 到 165）被考虑在内。负面变化代表改善。 II 层包括 FMR1 基因部分甲基化的患者	第 12 周的基线
具有临床反应的患者比例，其中反应被定义为 ABC-CFX 总分从基线至少减少 25% 并且 CGI-I 量表的得分为 1（非常大改善）或 2（大大改善） , 第一层大体时间：12周	ABC-C 是一个包含 58 个项目的看护者评定症状检查表，用于评估精神发育迟滞儿童和成人在家中、住宿设施和工作培训中心的问题行为。评估是通过给每个项目打分，从 0（“完全没有问题”）到 3（“问题严重程度”），总分从 0 到 174。根据ABC-CFX算法对从完整的58项ABC-C中收集的数据进行分析，其中考虑了55项和6个分量表加上总分，总分从0到165。 Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) 量表是临床医生评定的量表，用于评估精神病患者的治疗反应，评分范围为 1 至 7（1 表示“有很大改善”，4 表示“没有变化”到 7 表示“非常糟糕”）。第一层包括 FMR1 基因完全甲基化的患者； II 层包括 FMR1 基因部分甲基化的患者。	12周
具有临床反应的患者比例，其中反应被定义为 ABC-CFX 总分从基线至少减少 25% 并且 CGI-I 量表的得分为 1（非常大改善）或 2（大大改善） , 第二层大体时间：12周	ABC-C 是一个包含 58 个项目的看护者评定症状检查表，用于评估精神发育迟滞儿童和成人在家中、住宿设施和工作培训中心的问题行为。评估是通过给每个项目打分，从 0（“完全没有问题”）到 3（“问题严重程度”），总分从 0 到 174。根据ABC-CFX算法对从完整的58项ABC-C中收集的数据进行分析，其中考虑了55项和6个分量表加上总分，总分从0到165。 Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) 量表是临床医生评定的量表，用于评估精神病患者的治疗反应，评分范围为 1 至 7（1 表示“有很大改善”，4 表示“没有变化”到 7 表示“非常糟糕”）。第一层包括 FMR1 基因完全甲基化的患者； II 层包括 FMR1 基因部分甲基化的患者。	12周
使用重复行为量表评估的重复行为相对于基线的变化 - 修订版 (RBS-R) 第一层的总分和子量表分数大体时间：第 12 周的基线	重复行为量表 - 修订版 (RBS-R) 是一种衡量重复行为范围的评级工具。这是一份由护理人员填写的 43 项问卷。每个评估的行为都从 0（行为没有发生）到 3（行为发生并且是一个严重的问题）进行评分。总分排名从 0 到 129。这些行为分为六个领域：仪式行为（范围 0 到 18）；相同行为（范围 0 到 33）；刻板行为（范围 0 到 18）；自残行为（范围 0 到 24）；强迫行为（范围 0 至 24）；和限制利益（范围 0 到 12）。负面变化代表改善。第一层包括 FMR1 基因完全甲基化的患者	第 12 周的基线
使用重复行为量表评估的重复行为相对于基线的变化 - 修订版 (RBS-R) II 级总分和子量表分数大体时间：第 12 周的基线	重复行为量表 - 修订版 (RBS-R) 是一种衡量重复行为范围的评级工具。这是一份由护理人员填写的 43 项问卷。每个评估的行为都从 0（行为没有发生）到 3（行为发生并且是一个严重的问题）进行评分。总分排名从 0 到 129。这些行为分为六个领域：仪式行为（范围 0 到 18）；相同行为（范围 0 到 33）；刻板行为（范围 0 到 18）；自残行为（范围 0 到 24）；强迫行为（范围 0 至 24）；和限制利益（范围 0 到 12）。负面变化代表改善。 II 层包括 FMR1 基因部分甲基化的患者	第 12 周的基线

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2011年5月1日

初级完成 (实际的)

2014年1月1日

研究完成 (实际的)

2014年1月1日

研究注册日期

首次提交

2011年5月18日

首先提交符合 QC 标准的

2011年5月18日

首次发布 (估计)

2011年5月20日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2015年5月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2015年5月10日

最后验证

2015年5月1日

AFQ056 在青少年脆性 X 综合征患者中的安全性和有效性

一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，以评估 AFQ056 在患有脆性 X 综合征的青少年患者中的疗效和安全性

研究概览

地位

条件

干预/治疗

研究类型

注册 (实际的)

阶段

联系人和位置

学习地点

参与标准

资格标准

适合学习的年龄

接受健康志愿者

有资格学习的性别

描述

学习计划

研究是如何设计的？

设计细节

手臂数量

武器和干预

参与者组/臂

干预/治疗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量

措施说明

大体时间

次要结果测量

结果测量

措施说明

大体时间

合作者和调查者

赞助

出版物和有用的链接

一般刊物

研究记录日期

研究主要日期

学习开始

初级完成 (实际的)

研究完成 (实际的)

研究注册日期

首次提交

首先提交符合 QC 标准的

首次发布 (估计)

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

上次提交的符合 QC 标准的更新

最后验证

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

研究美国 FDA 监管的设备产品

在美国制造并从美国出口的产品