Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и эффективность AFQ056 у подростков с синдромом ломкой Х-хромосомы

10 мая 2015 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование в параллельных группах для оценки эффективности и безопасности AFQ056 у подростков с синдромом ломкой Х-хромосомы

Это исследование фазы IIb предназначено для оценки того, являются ли 3 дозы AFQ056 безопасными и эффективными для лечения поведенческих симптомов синдрома ломкой Х-хромосомы.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

139

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Бельгия
      • Bruxelles, Бельгия, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Германия
      • Dresden, Германия, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Германия, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • München, Германия, 80639
        • Novartis Investigative Site
      • München, Германия, 81241
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Германия, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Германия, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Дания
      • Glostrup, Дания, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Израиль
      • Ramat Gan, Израиль, 52621
        • Novartis Investigative Site
  • Индонезия
    • Jawa Tengah
      • Semarang, Jawa Tengah, Индонезия
        • Novartis Investigative Site
  • Испания
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, Испания, 29009
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Испания, 08208
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat, Cataluña, Испания, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Италия
      • Padova, Италия, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Италия, 16147
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Италия, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2E1
        • Novartis Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3T1C5
        • Novartis Investigative Site
  • Нидерланды
      • Rotterdam, Нидерланды, 3015 CE
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенное Королевство
      • Edinburgh, Соединенное Королевство, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Соединенные Штаты, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Соединенные Штаты, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37212
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Novartis Investigative Site
  • Турция
      • Istanbul, Турция, 34093
        • Novartis Investigative Site
  • Франция
      • Bron, Франция, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Франция, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Швейцария
      • Lausanne, Швейцария
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Швейцария, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Швеция
      • Spånga, Швеция, 16374
        • Novartis Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты с синдромом ломкой Х-хромосомы, которые имеют по крайней мере умеренное заболевание на основании оценки серьезности общего клинического впечатления не менее 4 и имеют квалификационные баллы по тестам ABC-C и IQ на визите 1.

Критерий исключения:

  • Прогрессирующее, тяжелое или нестабильное заболевание, которое может помешать оценке результатов исследования.
  • Рак в течение последних 5 лет, кроме локализованного рака кожи
  • Текущее лечение более чем двумя психоактивными препаратами, за исключением противоэпилептических средств.
  • История тяжелого самоповреждающего поведения
  • Вес менее 32 кг
  • Женщины, ведущие активную половую жизнь

Могут применяться другие определенные протоколом критерии включения/исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Лекарство: Плацебо
Экспериментальный: 25 мг два раза в день
Лекарство: AFQ056
Экспериментальный: 50 мг два раза в день
Лекарство: AFQ056
Экспериментальный: 100 мг два раза в день
Лекарство: AFQ056

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение поведенческих симптомов синдрома ломкой Х-хромосомы по сравнению с исходным уровнем с использованием Контрольного списка аберрантного поведения, издание для сообщества (ABC-CFX) Общий балл у пациентов страты I, подвергшихся воздействию AFQ056 100 мг два раза в день
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 недели
Aberrant Behavior Checklist-Community edition (ABC-C) — это контрольный список симптомов, состоящий из 58 пунктов и предназначенный для оценки проблемного поведения детей и взрослых с умственной отсталостью дома, в жилых учреждениях и центрах профессиональной подготовки. Оценка проводилась путем присвоения каждому пункту балла от 0 («совсем нет проблем») до 3 («проблема имеет серьезную степень»), а общий балл ранжируется от 0 до 174. Данные, собранные из полной 58-элементной шкалы ABC-C, были проанализированы в соответствии с модифицированным алгоритмом FXS ABC-C (ABC-CFX), для которого 55 пунктов и шесть субшкал (раздражительность, вялость/замкнутость, стереотипное поведение, гиперактивность, неуместная речь) и социальное избегание) плюс общий балл, для которых общий балл находится в диапазоне от 0 до 165. В группу I вошли пациенты, у которых ген Fragile X Mental Retardation 1 (FMR1) был полностью метилирован.
Исходный уровень до 12 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение поведенческих симптомов синдрома ломкой Х-хромосомы по сравнению с исходным уровнем с использованием общего балла ABC-CFX у пациентов страты II, подвергшихся воздействию всех 3 доз AFQ056
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 недели
ABC-C — это контрольный список симптомов, состоящий из 58 пунктов и предназначенный для лиц, осуществляющих уход, для оценки проблемного поведения детей и взрослых с умственной отсталостью дома, в жилых учреждениях и центрах профессиональной подготовки. Оценка проводилась путем присвоения каждому пункту балла от 0 («совсем нет проблем») до 3 («проблема имеет серьезную степень»), а общий балл ранжируется от 0 до 174. Данные, собранные из полной 58-элементной шкалы ABC-C, были проанализированы в соответствии с модифицированным алгоритмом FXS ABC-C (ABC-CFX), для которого 55 пунктов и шесть субшкал (раздражительность, вялость/замкнутость, стереотипное поведение, гиперактивность, неуместная речь) и социальное избегание) плюс общий балл, для которых общий балл находится в диапазоне от 0 до 165. В страту II вошли пациенты, у которых ген FMR1 был частично метилирован.
Исходный уровень до 12 недели
Изменение поведенческих симптомов синдрома ломкой Х-хромосомы по сравнению с исходным уровнем с использованием общего балла ABC-CFX у пациентов страты I, подвергшихся воздействию двух более низких доз AFQ056 (25 мг два раза в день и 50 мг два раза в день)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 недели
ABC-C — это контрольный список симптомов, состоящий из 58 пунктов и предназначенный для лиц, осуществляющих уход, для оценки проблемного поведения детей и взрослых с умственной отсталостью дома, в жилых учреждениях и центрах профессиональной подготовки. Оценка проводилась путем присвоения каждому пункту балла от 0 («совсем нет проблем») до 3 («проблема имеет серьезную степень»), а общий балл ранжируется от 0 до 174. Данные, собранные из полной 58-элементной шкалы ABC-C, были проанализированы в соответствии с модифицированным алгоритмом FXS ABC-C (ABC-CFX), для которого 55 пунктов и шесть субшкал (раздражительность, вялость/замкнутость, стереотипное поведение, гиперактивность, неуместная речь) и социальное избегание) плюс общий балл, для которых общий балл находится в диапазоне от 0 до 165. В страту I вошли пациенты, у которых ген FMR1 был полностью метилирован.
Исходный уровень до 12 недели
Общее улучшение симптомов при ломкой Х-хромосоме с использованием шкалы общего клинического впечатления-улучшения (CGI-I) у пациентов страты I
Временное ограничение: 12 недель
Шкала общего клинического впечатления-улучшения (CGI-I) представляет собой оцениваемую клиницистами шкалу, используемую для оценки ответа на лечение у пациентов с психическими расстройствами, и имеет шкалу от 1 до 7 (где 1 означает «значительное улучшение», 4 — «без изменений»). до 7 "намного хуже"). В страту I вошли пациенты, у которых ген FMR1 был полностью метилирован.
12 недель
Общее улучшение симптомов при ломком X с использованием шкалы общего клинического впечатления-улучшения (CGI-I) у пациентов страты II
Временное ограничение: 12 недель
Шкала общего клинического впечатления-улучшения (CGI-I) представляет собой оцениваемую клиницистами шкалу, используемую для оценки ответа на лечение у пациентов с психическими расстройствами, и имеет шкалу от 1 до 7 (где 1 означает «значительное улучшение», 4 — «без изменений»). до 7 "намного хуже"). В страту II вошли пациенты, у которых ген FMR1 был частично метилирован.
12 недель
Общее улучшение симптомов при ломком X с использованием шкалы клинического общего улучшения впечатления (CGI-I) в слое I
Временное ограничение: 12 недель
Шкала общего клинического впечатления-улучшения (CGI-I) представляет собой оцениваемую клиницистами шкалу, используемую для оценки ответа на лечение у пациентов с психическими расстройствами, и имеет шкалу от 1 до 7 (где 1 означает «значительное улучшение», 4 — «без изменений»). до 7 "намного хуже"). В страту I вошли пациенты, у которых ген FMR1 был полностью метилирован.
12 недель
Общее улучшение симптомов при ломком X с использованием шкалы клинического общего улучшения впечатления (CGI-I) в слое II
Временное ограничение: 12 недель
Шкала общего клинического впечатления-улучшения (CGI-I) представляет собой оцениваемую клиницистами шкалу, используемую для оценки ответа на лечение у пациентов с психическими расстройствами, и имеет шкалу от 1 до 7 (где 1 означает «значительное улучшение», 4 — «без изменений»). до 7 "намного хуже"). В страту II вошли пациенты, у которых ген FMR1 был частично метилирован.
12 недель
Изменение по сравнению с исходным уровнем раздражительности, вялости/замкнутости, стереотипного поведения, гиперактивности, неприемлемой речи и избегания общения, оцененное по отдельным подшкалам шкалы ABC-CFX в страте I
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 недели
ABC-C — это контрольный список симптомов, состоящий из 58 пунктов и предназначенный для лиц, осуществляющих уход, для оценки проблемного поведения детей и взрослых с умственной отсталостью дома, в жилых учреждениях и центрах профессиональной подготовки. Оценка проводилась путем присвоения каждому пункту балла от 0 («совсем нет проблем») до 3 («проблема имеет серьезную степень»), а общий балл ранжируется от 0 до 174. Данные, собранные из полного, состоящего из 58 пунктов ABC-C, были проанализированы в соответствии с модифицированным алгоритмом FXS ABC-C (ABC-CFX), для которого 55 пунктов и шесть подшкал: раздражительность (диапазон от 0 до 54); вялость/абстиненция (диапазон от 0 до 39); стереотипное поведение (от 0 до 18); гиперактивность (диапазон от 0 до 30); неуместная речь (от 0 до 12); и социальное избегание (диапазон от 0 до 12) плюс общий балл (диапазон от 0 до 165). Отрицательное изменение означает улучшение. В страту I вошли пациенты, у которых ген FMR1 был полностью метилирован.
Исходный уровень до 12 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем раздражительности, вялости/замкнутости, стереотипного поведения, гиперактивности, неприемлемой речи и избегания общения, оцененное по отдельным подшкалам шкалы ABC-CFX в страте II
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 недели
ABC-C — это контрольный список симптомов, состоящий из 58 пунктов и предназначенный для лиц, осуществляющих уход, для оценки проблемного поведения детей и взрослых с умственной отсталостью дома, в жилых учреждениях и центрах профессиональной подготовки. Оценка проводилась путем присвоения каждому пункту балла от 0 («совсем нет проблем») до 3 («проблема имеет серьезную степень»), а общий балл ранжируется от 0 до 174. Данные, собранные из полного, состоящего из 58 пунктов ABC-C, были проанализированы в соответствии с модифицированным алгоритмом FXS ABC-C (ABC-CFX), для которого 55 пунктов и шесть подшкал: раздражительность (диапазон от 0 до 54); вялость/абстиненция (диапазон от 0 до 39); стереотипное поведение (от 0 до 18); гиперактивность (диапазон от 0 до 30); неуместная речь (от 0 до 12); и социальное избегание (диапазон от 0 до 12) плюс общий балл (диапазон от 0 до 165). Отрицательное изменение означает улучшение. В страту II вошли пациенты, у которых ген FMR1 был частично метилирован.
Исходный уровень до 12 недели
Доля пациентов с клиническим ответом, у которых ответ определяется как снижение общего балла ABC-CFX по крайней мере на 25 % по сравнению с исходным уровнем и баллом 1 (значительное улучшение) или 2 (значительное улучшение) по шкале CGI-I , Слой I
Временное ограничение: 12 недель
ABC-C — это контрольный список симптомов, состоящий из 58 пунктов и предназначенный для лиц, осуществляющих уход, для оценки проблемного поведения детей и взрослых с умственной отсталостью дома, в жилых учреждениях и центрах профессиональной подготовки. Оценка проводилась путем присвоения каждому пункту балла от 0 («совсем нет проблем») до 3 («проблема имеет серьезную степень»), а общий балл ранжируется от 0 до 174. Данные, собранные из полного, состоящего из 58 пунктов ABC-C, были проанализированы в соответствии с алгоритмом ABC-CFX, для которого учитывались 55 пунктов и шесть субшкал плюс общий балл, и для которого общий балл оценивался от 0 до 165. Шкала общего клинического впечатления-улучшения (CGI-I) представляет собой оцениваемую клиницистами шкалу, используемую для оценки ответа на лечение у пациентов с психическими расстройствами, и имеет шкалу от 1 до 7 (где 1 означает «значительное улучшение», 4 — «без изменений»). до 7 "намного хуже"). В страту I вошли пациенты, у которых ген FMR1 был полностью метилирован; В страту II вошли пациенты, у которых ген FMR1 был частично метилирован.
12 недель
Доля пациентов с клиническим ответом, у которых ответ определяется как снижение общего балла ABC-CFX по крайней мере на 25 % по сравнению с исходным уровнем и баллом 1 (значительное улучшение) или 2 (значительное улучшение) по шкале CGI-I , Слой II
Временное ограничение: 12 недель
ABC-C — это контрольный список симптомов, состоящий из 58 пунктов и предназначенный для лиц, осуществляющих уход, для оценки проблемного поведения детей и взрослых с умственной отсталостью дома, в жилых учреждениях и центрах профессиональной подготовки. Оценка проводилась путем присвоения каждому пункту балла от 0 («совсем нет проблем») до 3 («проблема имеет серьезную степень»), а общий балл ранжируется от 0 до 174. Данные, собранные из полного, состоящего из 58 пунктов ABC-C, были проанализированы в соответствии с алгоритмом ABC-CFX, для которого учитывались 55 пунктов и шесть субшкал плюс общий балл, и для которого общий балл оценивался от 0 до 165. Шкала общего клинического впечатления-улучшения (CGI-I) представляет собой оцениваемую клиницистами шкалу, используемую для оценки ответа на лечение у пациентов с психическими расстройствами, и имеет шкалу от 1 до 7 (где 1 означает «значительное улучшение», 4 — «без изменений»). до 7 "намного хуже"). В страту I вошли пациенты, у которых ген FMR1 был полностью метилирован; В страту II вошли пациенты, у которых ген FMR1 был частично метилирован.
12 недель
Изменение повторяющегося поведения по сравнению с исходным уровнем, оцененное с использованием шкалы повторяющегося поведения - пересмотренная (RBS-R) общая оценка и баллы по подшкалам в страте I
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 недели
Шкала повторяющегося поведения - пересмотренная (RBS-R) - это инструмент оценки, который отражает широту повторяющегося поведения. Это анкета из 43 пунктов, заполняемая опекунами. Каждое оцениваемое поведение оценивается по шкале от 0 (поведение не происходит) до 3 (поведение имеет место, и это серьезная проблема). Общий балл ранжируется от 0 до 129. Поведение сгруппировано в шесть доменов: ритуальное поведение (диапазон от 0 до 18); одинаковость поведения (диапазон от 0 до 33); стереотипное поведение (от 0 до 18); самоагрессивное поведение (от 0 до 24); компульсивное поведение (диапазон от 0 до 24); и ограниченные интересы (от 0 до 12). Отрицательное изменение означает улучшение. В страту I вошли пациенты, у которых ген FMR1 был полностью метилирован.
Исходный уровень до 12 недели
Изменение повторяющегося поведения по сравнению с исходным уровнем, оцененное с использованием шкалы повторяющегося поведения - пересмотренная (RBS-R) общая оценка и баллы по подшкалам в страте II
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 недели
Шкала повторяющегося поведения - пересмотренная (RBS-R) - это инструмент оценки, который отражает широту повторяющегося поведения. Это анкета из 43 пунктов, заполняемая опекунами. Каждое оцениваемое поведение оценивается по шкале от 0 (поведение не происходит) до 3 (поведение имеет место, и это серьезная проблема). Общий балл ранжируется от 0 до 129. Поведение сгруппировано в шесть доменов: ритуальное поведение (диапазон от 0 до 18); одинаковость поведения (диапазон от 0 до 33); стереотипное поведение (от 0 до 18); самоагрессивное поведение (от 0 до 24); компульсивное поведение (диапазон от 0 до 24); и ограниченные интересы (от 0 до 12). Отрицательное изменение означает улучшение. В страту II вошли пациенты, у которых ген FMR1 был частично метилирован.
Исходный уровень до 12 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 мая 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 января 2014 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 января 2014 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 мая 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 мая 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

20 мая 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

12 мая 2015 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 мая 2015 г.

Последняя проверка

1 мая 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CAFQ056B2214
  • 2010-022638-96 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синдром ломкой Х-хромосомы

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Thailand

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться