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Seguridad y eficacia de AFQ056 en pacientes adolescentes con síndrome X frágil

10 de mayo de 2015 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Estudio de grupos paralelos, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de AFQ056 en pacientes adolescentes con síndrome de X frágil

Este estudio de fase IIb está diseñado para evaluar si 3 dosis de AFQ056 son seguras y efectivas en el tratamiento de los síntomas conductuales del síndrome X frágil.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

139

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Dresden, Alemania, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Alemania, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • München, Alemania, 80639
        • Novartis Investigative Site
      • München, Alemania, 81241
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Alemania, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Alemania, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Bélgica
      • Bruxelles, Bélgica, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2E1
        • Novartis Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T1C5
        • Novartis Investigative Site
  • Dinamarca
      • Glostrup, Dinamarca, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • España
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, España, 29009
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, España, 08208
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat, Cataluña, España, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Estados Unidos, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Indonesia
    • Jawa Tengah
      • Semarang, Jawa Tengah, Indonesia
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Padova, Italia, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16147
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Pavo
      • Istanbul, Pavo, 34093
        • Novartis Investigative Site
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos, 3015 CE
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Suecia
      • Spånga, Suecia, 16374
        • Novartis Investigative Site
  • Suiza
      • Lausanne, Suiza
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Suiza, 8091
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes con síndrome de X frágil, que están al menos moderadamente enfermos según una puntuación de gravedad de impresión clínica global de al menos 4 y tienen puntuaciones de calificación en la prueba ABC-C y IQ en la visita 1

Criterio de exclusión:

  • Enfermedad avanzada, grave o inestable que puede interferir con las evaluaciones de resultados del estudio
  • Cáncer en los últimos 5 años, que no sea cáncer de piel localizado
  • Tratamiento actual con más de dos medicamentos psicoactivos, excluyendo antiepilépticos
  • Antecedentes de conducta autolesiva grave
  • Pesar menos de 32 kg
  • Mujeres que son sexualmente activas

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
Experimental: Oferta de 25 mg
Droga: AFQ056
Experimental: Oferta de 50 mg
Droga: AFQ056
Experimental: Oferta de 100 mg
Droga: AFQ056

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en los síntomas conductuales del síndrome de X frágil usando la lista de verificación de comportamiento aberrante-edición comunitaria (ABC-CFX) Puntaje total en pacientes del estrato I expuestos a AFQ056 100 mg bid
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
La lista de verificación de comportamiento aberrante-edición comunitaria (ABC-C) es una lista de verificación de síntomas calificada por el cuidador de 58 elementos para evaluar los comportamientos problemáticos de niños y adultos con retraso mental en el hogar, en instalaciones residenciales y centros de capacitación laboral. La evaluación se realizó atribuyendo a cada elemento una puntuación de 0 ("no es un problema en absoluto") a 3 ("el problema es grave en grado") y la puntuación total oscila entre 0 y 174. Los datos recopilados del ABC-C completo de 58 ítems se analizaron de acuerdo con el algoritmo FXS ABC-C modificado (ABC-CFX) para el cual 55 ítems y seis subescalas (irritabilidad, letargo/retraimiento, comportamiento estereotipado, hiperactividad, habla inapropiada) y evitación social) más la puntuación total, y para las cuales la puntuación total oscila entre 0 y 165. El estrato I incluyó pacientes cuyo gen Fragile X Mental Retardation 1 (FMR1) estaba completamente metilado
Línea de base a la semana 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en los síntomas conductuales del síndrome X frágil utilizando la puntuación total ABC-CFX en pacientes del estrato II expuestos a las 3 dosis de AFQ056
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
El ABC-C es una lista de verificación de síntomas de 58 ítems calificada por el cuidador para evaluar las conductas problemáticas de niños y adultos con retraso mental en el hogar, en instalaciones residenciales y en centros de capacitación laboral. La evaluación se realizó atribuyendo a cada elemento una puntuación de 0 ("no es un problema en absoluto") a 3 ("el problema es grave en grado") y la puntuación total oscila entre 0 y 174. Los datos recopilados del ABC-C completo de 58 ítems se analizaron de acuerdo con el algoritmo FXS ABC-C modificado (ABC-CFX) para el cual 55 ítems y seis subescalas (irritabilidad, letargo/retraimiento, comportamiento estereotipado, hiperactividad, habla inapropiada) y evitación social) más la puntuación total, y para las cuales la puntuación total oscila entre 0 y 165. El estrato II incluyó pacientes cuyo gen FMR1 estaba parcialmente metilado
Línea de base a la semana 12
Cambio desde el inicio en los síntomas conductuales del síndrome X frágil utilizando la puntuación total ABC-CFX en pacientes del estrato I expuestos a las dos dosis más bajas de AFQ056 (25 mg dos veces al día y 50 mg dos veces al día)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
El ABC-C es una lista de verificación de síntomas de 58 ítems calificada por el cuidador para evaluar las conductas problemáticas de niños y adultos con retraso mental en el hogar, en instalaciones residenciales y en centros de capacitación laboral. La evaluación se realizó atribuyendo a cada elemento una puntuación de 0 ("no es un problema en absoluto") a 3 ("el problema es grave en grado") y la puntuación total oscila entre 0 y 174. Los datos recopilados del ABC-C completo de 58 ítems se analizaron de acuerdo con el algoritmo FXS ABC-C modificado (ABC-CFX) para el cual 55 ítems y seis subescalas (irritabilidad, letargo/retraimiento, comportamiento estereotipado, hiperactividad, habla inapropiada) y evitación social) más la puntuación total, y para las cuales la puntuación total oscila entre 0 y 165. El estrato I incluyó pacientes cuyo gen FMR1 estaba completamente metilado
Línea de base a la semana 12
Mejora global de los síntomas en X frágil utilizando la escala de mejora de la impresión clínica global (CGI-I) en pacientes del estrato I
Periodo de tiempo: 12 semanas
La escala Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) es una escala calificada por médicos que se utiliza para evaluar la respuesta al tratamiento en pacientes psiquiátricos, y la puntuación varía de 1 a 7 (siendo 1 "mucha mejoría" y 4 "sin cambios"). siendo 7 "mucho peor"). El estrato I incluyó pacientes cuyo gen FMR1 estaba completamente metilado.
12 semanas
Mejora global de los síntomas en X frágil utilizando la escala de mejora de la impresión clínica global (CGI-I) en pacientes del estrato II
Periodo de tiempo: 12 semanas
La escala Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) es una escala calificada por médicos que se utiliza para evaluar la respuesta al tratamiento en pacientes psiquiátricos, y la puntuación varía de 1 a 7 (siendo 1 "mucha mejoría" y 4 "sin cambios"). siendo 7 "mucho peor"). El estrato II incluyó pacientes cuyo gen FMR1 estaba parcialmente metilado
12 semanas
Mejoría global de los síntomas en X frágil utilizando la escala Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) en el estrato I
Periodo de tiempo: 12 semanas
La escala Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) es una escala calificada por médicos que se utiliza para evaluar la respuesta al tratamiento en pacientes psiquiátricos, y la puntuación varía de 1 a 7 (siendo 1 "mucha mejoría" y 4 "sin cambios"). siendo 7 "mucho peor"). El estrato I incluyó pacientes cuyo gen FMR1 estaba completamente metilado.
12 semanas
Mejoría global de los síntomas en el X frágil utilizando la escala Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) en el estrato II
Periodo de tiempo: 12 semanas
La escala Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) es una escala calificada por médicos que se utiliza para evaluar la respuesta al tratamiento en pacientes psiquiátricos, y la puntuación varía de 1 a 7 (siendo 1 "mucha mejoría" y 4 "sin cambios"). siendo 7 "mucho peor"). El estrato II incluyó pacientes cuyo gen FMR1 estaba parcialmente metilado
12 semanas
Cambio desde el inicio en irritabilidad, letargo/retirada, conducta estereotipada, hiperactividad, lenguaje inapropiado y evitación social evaluado por las subescalas individuales de la escala ABC-CFX en el estrato I
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
El ABC-C es una lista de verificación de síntomas de 58 ítems calificada por el cuidador para evaluar las conductas problemáticas de niños y adultos con retraso mental en el hogar, en instalaciones residenciales y en centros de capacitación laboral. La evaluación se realizó atribuyendo a cada elemento una puntuación de 0 ("no es un problema en absoluto") a 3 ("el problema es grave en grado") y la puntuación total oscila entre 0 y 174. Los datos recopilados del ABC-C completo de 58 ítems se analizaron de acuerdo con el algoritmo FXS ABC-C modificado (ABC-CFX) para el cual 55 ítems y seis subescalas: irritabilidad (rango de 0 a 54); letargo/retirada (rango 0 a 39); comportamiento estereotipado (rango 0 a 18); hiperactividad (rango 0 a 30); habla inapropiada (rango 0 a 12); y evitación social (rango 0 a 12) más la puntuación total (rango 0 a 165). Un cambio negativo representa una mejora. El estrato I incluyó pacientes cuyo gen FMR1 estaba completamente metilado
Línea de base a la semana 12
Cambio desde el inicio en irritabilidad, letargo/retirada, conducta estereotipada, hiperactividad, lenguaje inapropiado y evitación social evaluado por las subescalas individuales de la escala ABC-CFX en el estrato II
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
El ABC-C es una lista de verificación de síntomas de 58 ítems calificada por el cuidador para evaluar las conductas problemáticas de niños y adultos con retraso mental en el hogar, en instalaciones residenciales y en centros de capacitación laboral. La evaluación se realizó atribuyendo a cada elemento una puntuación de 0 ("no es un problema en absoluto") a 3 ("el problema es grave en grado") y la puntuación total oscila entre 0 y 174. Los datos recopilados del ABC-C completo de 58 ítems se analizaron de acuerdo con el algoritmo FXS ABC-C modificado (ABC-CFX) para el cual 55 ítems y seis subescalas: irritabilidad (rango de 0 a 54); letargo/retirada (rango 0 a 39); comportamiento estereotipado (rango 0 a 18); hiperactividad (rango 0 a 30); habla inapropiada (rango 0 a 12); y evitación social (rango 0 a 12) más la puntuación total (rango 0 a 165). Un cambio negativo representa una mejora. El estrato II incluyó pacientes cuyo gen FMR1 estaba parcialmente metilado
Línea de base a la semana 12
Proporción de pacientes con respuesta clínica, donde la respuesta se define como una reducción de al menos el 25 % con respecto al valor inicial en la puntuación total ABC-CFX y una puntuación de 1 (mucha mejoría) o 2 (mucha mejoría) en la escala CGI-I , Estrato I
Periodo de tiempo: 12 semanas
El ABC-C es una lista de verificación de síntomas de 58 ítems calificada por el cuidador para evaluar las conductas problemáticas de niños y adultos con retraso mental en el hogar, en instalaciones residenciales y en centros de capacitación laboral. La evaluación se realizó atribuyendo a cada elemento una puntuación de 0 ("no es un problema en absoluto") a 3 ("el problema es grave en grado") y la puntuación total oscila entre 0 y 174. Los datos recopilados del ABC-C completo de 58 ítems se analizaron de acuerdo con el algoritmo ABC-CFX, para el cual se consideraron 55 ítems y seis subescalas más la puntuación total, y cuya puntuación total va de 0 a 165. La escala Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) es una escala calificada por médicos que se utiliza para evaluar la respuesta al tratamiento en pacientes psiquiátricos, y la puntuación varía de 1 a 7 (siendo 1 "mucha mejoría" y 4 "sin cambios"). siendo 7 "mucho peor"). El estrato I incluyó pacientes cuyo gen FMR1 estaba completamente metilado; El estrato II incluyó pacientes cuyo gen FMR1 estaba parcialmente metilado.
12 semanas
Proporción de pacientes con respuesta clínica, donde la respuesta se define como una reducción de al menos el 25 % con respecto al valor inicial en la puntuación total ABC-CFX y una puntuación de 1 (mucha mejoría) o 2 (mucha mejoría) en la escala CGI-I , Estrato II
Periodo de tiempo: 12 semanas
El ABC-C es una lista de verificación de síntomas de 58 ítems calificada por el cuidador para evaluar las conductas problemáticas de niños y adultos con retraso mental en el hogar, en instalaciones residenciales y en centros de capacitación laboral. La evaluación se realizó atribuyendo a cada elemento una puntuación de 0 ("no es un problema en absoluto") a 3 ("el problema es grave en grado") y la puntuación total oscila entre 0 y 174. Los datos recopilados del ABC-C completo de 58 ítems se analizaron de acuerdo con el algoritmo ABC-CFX, para el cual se consideraron 55 ítems y seis subescalas más la puntuación total, y cuya puntuación total va de 0 a 165. La escala Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) es una escala calificada por médicos que se utiliza para evaluar la respuesta al tratamiento en pacientes psiquiátricos, y la puntuación varía de 1 a 7 (siendo 1 "mucha mejoría" y 4 "sin cambios"). siendo 7 "mucho peor"). El estrato I incluyó pacientes cuyo gen FMR1 estaba completamente metilado; El estrato II incluyó pacientes cuyo gen FMR1 estaba parcialmente metilado.
12 semanas
Cambio desde el inicio en los comportamientos repetitivos evaluados mediante la escala de comportamiento repetitivo - Puntajes totales y de subescala revisados ​​(RBS-R) en el estrato I
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
La Escala de Comportamiento Repetitivo - Revisada (RBS-R) es una herramienta de calificación que captura la amplitud del comportamiento repetitivo. Es un cuestionario de 43 ítems llenado por los cuidadores. Cada conducta evaluada se califica de 0 (no se presenta la conducta) a 3 (se presenta la conducta y es un problema grave). La puntuación total va de 0 a 129. Los comportamientos se agrupan en seis dominios: comportamiento ritualista (rango de 0 a 18); comportamiento de igualdad (rango 0 a 33); comportamiento estereotipado (rango 0 a 18); comportamiento auto agresivo (rango 0 a 24); conducta compulsiva (rango 0 a 24); e intereses restringidos (rango de 0 a 12). Un cambio negativo representa una mejora. El estrato I incluyó pacientes cuyo gen FMR1 estaba completamente metilado
Línea de base a la semana 12
Cambio desde el inicio en los comportamientos repetitivos evaluados mediante la escala de comportamiento repetitivo - Puntajes totales y de subescala revisados ​​(RBS-R) en el estrato II
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
La Escala de Comportamiento Repetitivo - Revisada (RBS-R) es una herramienta de calificación que captura la amplitud del comportamiento repetitivo. Es un cuestionario de 43 ítems llenado por los cuidadores. Cada conducta evaluada se califica de 0 (no se presenta la conducta) a 3 (se presenta la conducta y es un problema grave). La puntuación total va de 0 a 129. Los comportamientos se agrupan en seis dominios: comportamiento ritualista (rango de 0 a 18); comportamiento de igualdad (rango 0 a 33); comportamiento estereotipado (rango 0 a 18); comportamiento auto agresivo (rango 0 a 24); conducta compulsiva (rango 0 a 24); e intereses restringidos (rango de 0 a 12). Un cambio negativo representa una mejora. El estrato II incluyó pacientes cuyo gen FMR1 estaba parcialmente metilado
Línea de base a la semana 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de mayo de 2011

Finalización primaria (Actual)

1 de enero de 2014

Finalización del estudio (Actual)

1 de enero de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de mayo de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de mayo de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

20 de mayo de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

12 de mayo de 2015

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de mayo de 2015

Última verificación

1 de mayo de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CAFQ056B2214
  • 2010-022638-96 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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