Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af AFQ056 hos unge patienter med fragilt X-syndrom

10. maj 2015 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelt gruppestudie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​AFQ056 hos unge patienter med fragilt X-syndrom

Dette fase IIb-studie er designet til at vurdere, om 3 doser AFQ056 er sikre og effektive til behandling af adfærdssymptomer på Fragilt X-syndrom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

139

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2E1
        • Novartis Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T1C5
        • Novartis Investigative Site
  • Danmark
      • Glostrup, Danmark, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Forenede Stater, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 CE
        • Novartis Investigative Site
  • Indonesien
    • Jawa Tengah
      • Semarang, Jawa Tengah, Indonesien
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
      • Padova, Italien, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italien, 16147
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Kalkun
      • Istanbul, Kalkun, 34093
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Schweiz, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, Spanien, 29009
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Spanien, 08208
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat, Cataluña, Spanien, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Sverige
      • Spånga, Sverige, 16374
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • München, Tyskland, 80639
        • Novartis Investigative Site
      • München, Tyskland, 81241
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Tyskland, 97070
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med Fragilt X-syndrom, som er mindst moderat syge baseret på en Clinical Global Impression Severity-score på mindst 4 og har kvalificerende score på ABC-C- og IQ-testen ved besøg 1

Ekskluderingskriterier:

  • Avanceret, alvorlig eller ustabil sygdom, der kan interferere med undersøgelsens resultatevalueringer
  • Kræft inden for de seneste 5 år, bortset fra lokaliseret hudkræft
  • Nuværende behandling med mere end to psykoaktive lægemidler, undtagen antiepileptika
  • Historie om alvorlig selvskadende adfærd
  • Vejer mindre end 32 kg
  • Kvinder, der er seksuelt aktive

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Eksperimentel: 25 mg bid
Medicin: AFQ056
Eksperimentel: 50 mg bid
Medicin: AFQ056
Eksperimentel: 100 mg bid
Medicin: AFQ056

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i adfærdssymptomer på fragilt X-syndrom ved brug af afvigende adfærdstjekliste-fællesskabsudgave (ABC-CFX) Samlet score i Stratum I-patienter, der er udsat for AFQ056 100 mg-bud
Tidsramme: Baseline til uge 12
Aberrant Behavior Checklist-Community-udgaven (ABC-C) er en symptomtjekliste med 58 punkter til vurdering af problemadfærd hos børn og voksne med mental retardering i hjemmet, på boliger og i arbejdstræningscentre. Vurderingen blev foretaget ved at tildele hvert emne en score fra 0 ("slet ikke et problem") til 3 ("problemet er alvorligt i grad"), og den samlede score rangerer fra 0 til 174. Dataene indsamlet fra den fulde 58-emne ABC-C blev analyseret i henhold til den modificerede FXS ABC-C algoritme (ABC-CFX), for hvilken 55 elementer og seks subskalaer (irritabilitet, sløvhed/tilbagetrækning, stereotyp adfærd, hyperaktivitet, upassende tale) og social undgåelse) plus den samlede score blev taget i betragtning, og for hvilken den samlede score rangerer fra 0 til 165. Stratum I inkluderede patienter, hvis Fragile X Mental Retardation 1 (FMR1) gen var fuldt methyleret
Baseline til uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i adfærdssymptomer på fragilt X-syndrom ved brug af ABC-CFX-totalscore hos Stratum II-patienter, der er udsat for alle 3 doser af AFQ056
Tidsramme: Baseline til uge 12
ABC-C er en symptomtjekliste med 58 punkter til vurdering af problemadfærd hos børn og voksne med mental retardering i hjemmet, i boliger og på arbejdstræningscentre. Vurderingen blev foretaget ved at tildele hvert emne en score fra 0 ("slet ikke et problem") til 3 ("problemet er alvorligt i grad"), og den samlede score rangerer fra 0 til 174. Dataene indsamlet fra den fulde 58-emne ABC-C blev analyseret i henhold til den modificerede FXS ABC-C algoritme (ABC-CFX), for hvilken 55 elementer og seks subskalaer (irritabilitet, sløvhed/tilbagetrækning, stereotyp adfærd, hyperaktivitet, upassende tale) og social undgåelse) plus den samlede score blev taget i betragtning, og for hvilken den samlede score rangerer fra 0 til 165. Stratum II inkluderede patienter, hvis FMR1-gen var delvist methyleret
Baseline til uge 12
Ændring fra baseline i adfærdssymptomer på fragilt X-syndrom ved brug af ABC-CFX-totalscore i Stratum I-patienter, der er udsat for de to lavere doser af AFQ056 (25 mg bid og 50 mg bid)
Tidsramme: Baseline til uge 12
ABC-C er en symptomtjekliste med 58 punkter til vurdering af problemadfærd hos børn og voksne med mental retardering i hjemmet, i boliger og på arbejdstræningscentre. Vurderingen blev foretaget ved at tildele hvert emne en score fra 0 ("slet ikke et problem") til 3 ("problemet er alvorligt i grad"), og den samlede score rangerer fra 0 til 174. Dataene indsamlet fra den fulde 58-emne ABC-C blev analyseret i henhold til den modificerede FXS ABC-C algoritme (ABC-CFX), for hvilken 55 elementer og seks subskalaer (irritabilitet, sløvhed/tilbagetrækning, stereotyp adfærd, hyperaktivitet, upassende tale) og social undgåelse) plus den samlede score blev taget i betragtning, og for hvilken den samlede score rangerer fra 0 til 165. Stratum I inkluderede patienter, hvis FMR1-gen var fuldt methyleret
Baseline til uge 12
Global forbedring af symptomer hos skrøbelig X ved brug af den kliniske globale indtryksforbedringsskala (CGI-I) hos patienter i stratum I
Tidsramme: 12 uger
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) skalaen er en kliniker vurderet skala, der bruges til at vurdere behandlingsrespons hos psykiatriske patienter, og scoren går fra 1 til 7 (hvor 1 er "meget forbedret", 4 er "ingen ændring" til 7 er "meget værre"). Stratum I inkluderede patienter, hvis FMR1-gen var fuldt methyleret.
12 uger
Global forbedring af symptomer hos skrøbelig X ved brug af den kliniske globale indtryksforbedringsskala (CGI-I) hos patienter i stratum II
Tidsramme: 12 uger
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) skalaen er en kliniker vurderet skala, der bruges til at vurdere behandlingsrespons hos psykiatriske patienter, og scoren går fra 1 til 7 (hvor 1 er "meget forbedret", 4 er "ingen ændring" til 7 er "meget værre"). Stratum II inkluderede patienter, hvis FMR1-gen var delvist methyleret
12 uger
Global forbedring af symptomer i skrøbeligt X ved hjælp af den kliniske globale indtryksforbedringsskala (CGI-I) i Stratum I
Tidsramme: 12 uger
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) skalaen er en kliniker vurderet skala, der bruges til at vurdere behandlingsrespons hos psykiatriske patienter, og scoren går fra 1 til 7 (hvor 1 er "meget forbedret", 4 er "ingen ændring" til 7 er "meget værre"). Stratum I inkluderede patienter, hvis FMR1-gen var fuldt methyleret.
12 uger
Global forbedring af symptomer i skrøbeligt X ved hjælp af den kliniske globale indtryksforbedringsskala (CGI-I) i Stratum II
Tidsramme: 12 uger
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) skalaen er en kliniker vurderet skala, der bruges til at vurdere behandlingsrespons hos psykiatriske patienter, og scoren går fra 1 til 7 (hvor 1 er "meget forbedret", 4 er "ingen ændring" til 7 er "meget værre"). Stratum II inkluderede patienter, hvis FMR1-gen var delvist methyleret
12 uger
Ændring fra baseline i irritabilitet, sløvhed/tilbagetrækning, stereotypisk adfærd, hyperaktivitet, upassende tale og social undgåelse vurderet af de individuelle underskalaer af ABC-CFX-skalaen i stratum I
Tidsramme: Baseline til uge 12
ABC-C er en symptomtjekliste med 58 punkter til vurdering af problemadfærd hos børn og voksne med mental retardering i hjemmet, i boliger og på arbejdstræningscentre. Vurderingen blev foretaget ved at tildele hvert emne en score fra 0 ("slet ikke et problem") til 3 ("problemet er alvorligt i grad"), og den samlede score rangerer fra 0 til 174. Dataene indsamlet fra den fulde 58-emne ABC-C blev analyseret i henhold til den modificerede FXS ABC-C algoritme (ABC-CFX), for hvilken 55 elementer og seks subskalaer: irritabilitet (interval 0 til 54); sløvhed/abstinenser (interval 0 til 39); stereotyp adfærd (interval 0 til 18); hyperaktivitet (interval 0 til 30); upassende tale (interval 0 til 12); og social undgåelse (interval 0 til 12) plus den samlede score (interval 0 til 165) blev overvejet. En negativ ændring repræsenterer forbedring. Stratum I inkluderede patienter, hvis FMR1-gen var fuldt methyleret
Baseline til uge 12
Ændring fra baseline i irritabilitet, sløvhed/tilbagetrækning, stereotypisk adfærd, hyperaktivitet, upassende tale og social undgåelse vurderet af de individuelle underskalaer af ABC-CFX-skalaen i Stratum II
Tidsramme: Baseline til uge 12
ABC-C er en symptomtjekliste med 58 punkter til vurdering af problemadfærd hos børn og voksne med mental retardering i hjemmet, i boliger og på arbejdstræningscentre. Vurderingen blev foretaget ved at tildele hvert emne en score fra 0 ("slet ikke et problem") til 3 ("problemet er alvorligt i grad"), og den samlede score rangerer fra 0 til 174. Dataene indsamlet fra den fulde 58-emne ABC-C blev analyseret i henhold til den modificerede FXS ABC-C algoritme (ABC-CFX), for hvilken 55 elementer og seks subskalaer: irritabilitet (interval 0 til 54); sløvhed/abstinenser (interval 0 til 39); stereotyp adfærd (interval 0 til 18); hyperaktivitet (interval 0 til 30); upassende tale (interval 0 til 12); og social undgåelse (interval 0 til 12) plus den samlede score (interval 0 til 165) blev overvejet. En negativ ændring repræsenterer forbedring. Stratum II inkluderede patienter, hvis FMR1-gen var delvist methyleret
Baseline til uge 12
Andel af patienter med klinisk respons, hvor respons er defineret som en reduktion på mindst 25 % fra baseline i ABC-CFX totalscore og en score på 1 (meget forbedret) eller 2 (meget forbedret) på CGI-I skalaen , Stratum I
Tidsramme: 12 uger
ABC-C er en symptomtjekliste med 58 punkter til vurdering af problemadfærd hos børn og voksne med mental retardering i hjemmet, i boliger og på arbejdstræningscentre. Vurderingen blev foretaget ved at tildele hvert emne en score fra 0 ("slet ikke et problem") til 3 ("problemet er alvorligt i grad"), og den samlede score rangerer fra 0 til 174. Dataene indsamlet fra den fulde 58-emne ABC-C blev analyseret i henhold til ABC-CFX-algoritmen, for hvilken 55 elementer og seks underskalaer plus den samlede score blev overvejet, og for hvilken den samlede score rangerer fra 0 til 165. Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) skalaen er en kliniker vurderet skala, der bruges til at vurdere behandlingsrespons hos psykiatriske patienter, og scoren går fra 1 til 7 (hvor 1 er "meget forbedret", 4 er "ingen ændring" til 7 er "meget værre"). Stratum I inkluderede patienter, hvis FMR1-gen var fuldt methyleret; Stratum II inkluderede patienter, hvis FMR1-gen var delvist methyleret.
12 uger
Andel af patienter med klinisk respons, hvor respons er defineret som en reduktion på mindst 25 % fra baseline i ABC-CFX totalscore og en score på 1 (meget forbedret) eller 2 (meget forbedret) på CGI-I skalaen , Stratum II
Tidsramme: 12 uger
ABC-C er en symptomtjekliste med 58 punkter til vurdering af problemadfærd hos børn og voksne med mental retardering i hjemmet, i boliger og på arbejdstræningscentre. Vurderingen blev foretaget ved at tildele hvert emne en score fra 0 ("slet ikke et problem") til 3 ("problemet er alvorligt i grad"), og den samlede score rangerer fra 0 til 174. Dataene indsamlet fra den fulde 58-emne ABC-C blev analyseret i henhold til ABC-CFX-algoritmen, for hvilken 55 elementer og seks underskalaer plus den samlede score blev overvejet, og for hvilken den samlede score rangerer fra 0 til 165. Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) skalaen er en kliniker vurderet skala, der bruges til at vurdere behandlingsrespons hos psykiatriske patienter, og scoren går fra 1 til 7 (hvor 1 er "meget forbedret", 4 er "ingen ændring" til 7 er "meget værre"). Stratum I inkluderede patienter, hvis FMR1-gen var fuldt methyleret; Stratum II inkluderede patienter, hvis FMR1-gen var delvist methyleret.
12 uger
Ændring fra baseline i repetitiv adfærd vurderet ved hjælp af skalaen for gentagen adfærd - revideret (RBS-R) total- og subskala-score i stratum I
Tidsramme: Baseline til uge 12
Repetitive Behavior Scale - Revised (RBS-R) er et vurderingsværktøj, der fanger bredden af ​​repetitiv adfærd. Det er et spørgeskema på 43 punkter, der er udfyldt af plejepersonalet. Hver vurderet adfærd vurderes fra 0 (adfærd forekommer ikke) til 3 (adfærd forekommer, og det er et alvorligt problem). Den samlede score rangerer fra 0 til 129. Adfærden er grupperet i seks domæner: ritualistisk adfærd (interval 0 til 18); ensartet adfærd (interval 0 til 33); stereotyp adfærd (interval 0 til 18); selvskadende adfærd (interval 0 til 24); kompulsiv adfærd (interval 0 til 24); og begrænsede interesser (interval 0 til 12). En negativ ændring repræsenterer forbedring. Stratum I inkluderede patienter, hvis FMR1-gen var fuldt methyleret
Baseline til uge 12
Ændring fra baseline i repetitiv adfærd vurderet ved hjælp af skalaen for gentagen adfærd - revideret (RBS-R) total- og subskala-score i Stratum II
Tidsramme: Baseline til uge 12
Repetitive Behavior Scale - Revised (RBS-R) er et vurderingsværktøj, der fanger bredden af ​​repetitiv adfærd. Det er et spørgeskema på 43 punkter, der er udfyldt af plejepersonalet. Hver vurderet adfærd vurderes fra 0 (adfærd forekommer ikke) til 3 (adfærd forekommer, og det er et alvorligt problem). Den samlede score rangerer fra 0 til 129. Adfærden er grupperet i seks domæner: ritualistisk adfærd (interval 0 til 18); ensartet adfærd (interval 0 til 33); stereotyp adfærd (interval 0 til 18); selvskadende adfærd (interval 0 til 24); kompulsiv adfærd (interval 0 til 24); og begrænsede interesser (interval 0 til 12). En negativ ændring repræsenterer forbedring. Stratum II inkluderede patienter, hvis FMR1-gen var delvist methyleret
Baseline til uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. maj 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. maj 2011

Først opslået (Skøn)

20. maj 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

12. maj 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. maj 2015

Sidst verificeret

1. maj 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAFQ056B2214
  • 2010-022638-96 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fragilt X syndrom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner