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脆弱X症候群の思春期患者におけるAFQ056の安全性と有効性

2015年5月10日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

脆弱X症候群の思春期患者におけるAFQ056の有効性と安全性を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照並行群間試験

この第 IIb 相試験は、脆弱 X 症候群の行動症状の治療において、AFQ056 の 3 回投与が安全かつ有効であるかどうかを評価するために設計されています。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

139

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur、Georgia、アメリカ、30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island、New York、アメリカ、10314
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37212
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Novartis Investigative Site
  • イギリス
      • Edinburgh、イギリス、EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • イスラエル
      • Ramat Gan、イスラエル、52621
        • Novartis Investigative Site
  • イタリア
      • Padova、イタリア、35128
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova、GE、イタリア、16147
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma、RM、イタリア、00168
        • Novartis Investigative Site
  • インドネシア
    • Jawa Tengah
      • Semarang、Jawa Tengah、インドネシア
        • Novartis Investigative Site
  • オランダ
      • Rotterdam、オランダ、3015 CE
        • Novartis Investigative Site
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • Novartis Investigative Site
  • カナダ
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2E1
        • Novartis Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3T1C5
        • Novartis Investigative Site
  • スイス
      • Lausanne、スイス
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich、スイス、8091
        • Novartis Investigative Site
  • スウェーデン
      • Spånga、スウェーデン、16374
        • Novartis Investigative Site
  • スペイン
    • Andalucia
      • Málaga、Andalucia、スペイン、29009
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Sabadell、Barcelona、スペイン、08208
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat、Cataluña、スペイン、08190
        • Novartis Investigative Site
  • デンマーク
      • Glostrup、デンマーク、2600
        • Novartis Investigative Site
  • ドイツ
      • Dresden、ドイツ、01307
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz、ドイツ、55131
        • Novartis Investigative Site
      • München、ドイツ、80639
        • Novartis Investigative Site
      • München、ドイツ、81241
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen、ドイツ、72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg、ドイツ、97070
        • Novartis Investigative Site
  • フランス
      • Bron、フランス、69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、フランス、75013
        • Novartis Investigative Site
  • ベルギー
      • Bruxelles、ベルギー、1200
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven、ベルギー、3000
        • Novartis Investigative Site
  • 七面鳥
      • Istanbul、七面鳥、34093
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年～17年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -脆弱X症候群の患者で、少なくとも4のClinical Global Impression Severityスコアに基づいて少なくとも中等度の病気であり、訪問1でABC-CおよびIQテストで適格なスコアを持っている

除外基準:

  • -研究結果の評価を妨げる可能性のある進行性、重度または不安定な疾患
  • 限局性皮膚がん以外の過去5年以内のがん
  • -抗てんかん薬を除く、2つ以上の向精神薬による現在の治療
  • 重度の自傷行為の履歴
  • 体重が32kg未満
  • 性的に活発な女性

他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
薬：プラセボ
実験的：25mg入札
薬：AFQ056
実験的：50mg入札
薬：AFQ056
実験的：100mg入札
薬：AFQ056

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
AFQ056 100mg入札にさらされた層I患者の異常行動チェックリストコミュニティ版（ABC-CFX）の合計スコアを使用した、脆弱X症候群の行動症状のベースラインからの変化
時間枠：12週目までのベースライン
Aberrant Behavior Checklist-Community edition (ABC-C) は、58 項目からなる介護者評価の症状チェックリストで、家庭、居住施設、および職業訓練センターでの精神薄弱児および成人の問題行動を評価します。 評価は、各項目に 0 (「まったく問題ない」) から 3 (「問題の程度が深刻」) までのスコアを割り当て、合計スコアを 0 から 174 までランク付けすることによって行われました。 完全な 58 項目の ABC-C から収集されたデータは、修正された FXS ABC-C アルゴリズム (ABC-CFX) に従って分析され、55 項目と 6 つのサブスケール (過敏性、無気力/引きこもり、常同行動、多動性、不適切な発話) が分析されました。および社会的回避) と合計スコアが考慮され、合計スコアは 0 ～ 165 にランク付けされます。 Stratum I には、Fragile X Mental Retardation 1 (FMR1) 遺伝子が完全にメチル化されている患者が含まれていました。
12週目までのベースライン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
AFQ056の3回の投与すべてにさらされた層II患者のABC-CFX合計スコアを使用した、脆弱X症候群の行動症状のベースラインからの変化
時間枠：12週目までのベースライン
ABC-C は、58 項目からなる介護者評価の症状チェックリストで、家庭、居住施設、および職業訓練センターでの精神薄弱児および成人の問題行動を評価するためのものです。 評価は、各項目に 0 (「まったく問題ない」) から 3 (「問題の程度が深刻」) までのスコアを割り当て、合計スコアを 0 から 174 までランク付けすることによって行われました。 完全な 58 項目の ABC-C から収集されたデータは、修正された FXS ABC-C アルゴリズム (ABC-CFX) に従って分析され、55 項目と 6 つのサブスケール (過敏性、無気力/引きこもり、常同行動、多動性、不適切な発話) が分析されました。および社会的回避) と合計スコアが考慮され、合計スコアは 0 ～ 165 にランク付けされます。 層 II には、FMR1 遺伝子が部分的にメチル化されている患者が含まれていました
12週目までのベースライン
AFQ056 の 2 つの低用量 (25 mg Bid および 50 mg Bid) にさらされた Stratum I 患者の ABC-CFX 合計スコアを使用した、脆弱 X 症候群の行動症状のベースラインからの変化
時間枠：12週目までのベースライン
ABC-C は、58 項目からなる介護者評価の症状チェックリストで、家庭、居住施設、および職業訓練センターでの精神薄弱児および成人の問題行動を評価するためのものです。 評価は、各項目に 0 (「まったく問題ない」) から 3 (「問題の程度が深刻」) までのスコアを割り当て、合計スコアを 0 から 174 までランク付けすることによって行われました。 完全な 58 項目の ABC-C から収集されたデータは、修正された FXS ABC-C アルゴリズム (ABC-CFX) に従って分析され、55 項目と 6 つのサブスケール (過敏性、無気力/引きこもり、常同行動、多動性、不適切な発話) が分析されました。および社会的回避) と合計スコアが考慮され、合計スコアは 0 ～ 165 にランク付けされます。 層 I には、FMR1 遺伝子が完全にメチル化されている患者が含まれていました
12週目までのベースライン
Stratum I 患者における Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) スケールを使用した Fragile X における症状の全体的な改善
時間枠：12週間
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) スケールは、精神病患者の治療反応を評価するために使用される臨床医評価スケールであり、スコアは 1 から 7 の範囲です (1 は「非常に改善された」、4 は「変化なし」です)。から 7 は「非常に悪い」)。 Stratum I には、FMR1 遺伝子が完全にメチル化されている患者が含まれていました。
12週間
Stratum II 患者における Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) スケールを使用した Fragile X における症状の全体的な改善
時間枠：12週間
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) スケールは、精神病患者の治療反応を評価するために使用される臨床医評価スケールであり、スコアは 1 から 7 の範囲です (1 は「非常に改善された」、4 は「変化なし」です)。から 7 は「非常に悪い」)。 層 II には、FMR1 遺伝子が部分的にメチル化されている患者が含まれていました
12週間
Stratum I における Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) スケールを使用した脆弱 X における症状の全体的な改善
時間枠：12週間
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) スケールは、精神病患者の治療反応を評価するために使用される臨床医評価スケールであり、スコアは 1 から 7 の範囲です (1 は「非常に改善された」、4 は「変化なし」です)。から 7 は「非常に悪い」)。 Stratum I には、FMR1 遺伝子が完全にメチル化されている患者が含まれていました。
12週間
Stratum II における臨床全体印象改善 (CGI-I) スケールを使用した脆弱 X における症状の全体的な改善
時間枠：12週間
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) スケールは、精神病患者の治療反応を評価するために使用される臨床医評価スケールであり、スコアは 1 から 7 の範囲です (1 は「非常に改善された」、4 は「変化なし」です)。から 7 は「非常に悪い」)。 層 II には、FMR1 遺伝子が部分的にメチル化されている患者が含まれていました
12週間
Stratum IのABC-CFXスケールの個々のサブスケールによって評価された、過敏性、無気力/引きこもり、常同行動、多動性、不適切な発言、および社会的回避のベースラインからの変化
時間枠：12週目までのベースライン
ABC-C は、58 項目からなる介護者評価の症状チェックリストで、家庭、居住施設、および職業訓練センターでの精神薄弱児および成人の問題行動を評価するためのものです。 評価は、各項目に 0 (「まったく問題ない」) から 3 (「問題の程度が深刻」) までのスコアを割り当て、合計スコアを 0 から 174 までランク付けすることによって行われました。 完全な 58 項目の ABC-C から収集されたデータは、55 項目と 6 つのサブスケールの修正 FXS ABC-C アルゴリズム (ABC-CFX) に従って分析されました。無気力/引きこもり (範囲 0 ～ 39);常同行動 (0 から 18 の範囲);活動亢進 (0 から 30 の範囲);不適切な発言 (範囲 0 ～ 12)。および社会的回避 (範囲 0 ～ 12) と合計スコア (範囲 0 ～ 165) が考慮されました。 マイナスの変化は改善を表します。 層 I には、FMR1 遺伝子が完全にメチル化されている患者が含まれていました
12週目までのベースライン
Stratum IIのABC-CFXスケールの個々のサブスケールによって評価された、過敏性、無気力/引きこもり、常同行動、多動性、不適切な発言、および社会的回避のベースラインからの変化
時間枠：12週目までのベースライン
ABC-C は、58 項目からなる介護者評価の症状チェックリストで、家庭、居住施設、および職業訓練センターでの精神薄弱児および成人の問題行動を評価するためのものです。 評価は、各項目に 0 (「まったく問題ない」) から 3 (「問題の程度が深刻」) までのスコアを割り当て、合計スコアを 0 から 174 までランク付けすることによって行われました。 完全な 58 項目の ABC-C から収集されたデータは、55 項目と 6 つのサブスケールの修正 FXS ABC-C アルゴリズム (ABC-CFX) に従って分析されました。無気力/引きこもり (範囲 0 ～ 39);常同行動 (0 から 18 の範囲);活動亢進 (0 から 30 の範囲);不適切な発言 (範囲 0 ～ 12)。および社会的回避 (範囲 0 ～ 12) と合計スコア (範囲 0 ～ 165) が考慮されました。 マイナスの変化は改善を表します。 層 II には、FMR1 遺伝子が部分的にメチル化されている患者が含まれていました
12週目までのベースライン
ABC-CFX 合計スコアがベースラインから少なくとも 25% 減少し、CGI-I スケールでスコア 1 (非常に改善) または 2 (非常に改善) であると定義される、臨床反応を示す患者の割合、層 I
時間枠：12週間
ABC-C は、58 項目からなる介護者評価の症状チェックリストで、家庭、居住施設、および職業訓練センターでの精神薄弱児および成人の問題行動を評価するためのものです。 評価は、各項目に 0 (「まったく問題ない」) から 3 (「問題の程度が深刻」) までのスコアを割り当て、合計スコアを 0 から 174 までランク付けすることによって行われました。 完全な 58 項目の ABC-C から収集されたデータは、ABC-CFX アルゴリズムに従って分析されました。このアルゴリズムでは、55 項目と 6 つのサブスケールに加えて合計スコアが考慮され、合計スコアは 0 から 165 にランク付けされます。 Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) スケールは、精神病患者の治療反応を評価するために使用される臨床医評価スケールであり、スコアは 1 から 7 の範囲です (1 は「非常に改善された」、4 は「変化なし」です)。から 7 は「非常に悪い」)。 Stratum I には、FMR1 遺伝子が完全にメチル化されている患者が含まれていました。 Stratum II には、FMR1 遺伝子が部分的にメチル化されている患者が含まれていました。
12週間
ABC-CFX 合計スコアがベースラインから少なくとも 25% 減少し、CGI-I スケールでスコア 1 (非常に改善) または 2 (非常に改善) であると定義される、臨床反応を示す患者の割合、層II
時間枠：12週間
ABC-C は、58 項目からなる介護者評価の症状チェックリストで、家庭、居住施設、および職業訓練センターでの精神薄弱児および成人の問題行動を評価するためのものです。 評価は、各項目に 0 (「まったく問題ない」) から 3 (「問題の程度が深刻」) までのスコアを割り当て、合計スコアを 0 から 174 までランク付けすることによって行われました。 完全な 58 項目の ABC-C から収集されたデータは、ABC-CFX アルゴリズムに従って分析されました。このアルゴリズムでは、55 項目と 6 つのサブスケールに加えて合計スコアが考慮され、合計スコアは 0 から 165 にランク付けされます。 Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) スケールは、精神病患者の治療反応を評価するために使用される臨床医評価スケールであり、スコアは 1 から 7 の範囲です (1 は「非常に改善された」、4 は「変化なし」です)。から 7 は「非常に悪い」)。 Stratum I には、FMR1 遺伝子が完全にメチル化されている患者が含まれていました。 Stratum II には、FMR1 遺伝子が部分的にメチル化されている患者が含まれていました。
12週間
反復行動スケールを使用して評価された反復行動のベースラインからの変化 - 改訂された (RBS-R) 階層 I の合計およびサブスケール スコア
時間枠：12週目までのベースライン
反復行動尺度 - 改訂版 (RBS-R) は、反復行動の幅を捉える評価ツールです。 介護者が記入する43項目のアンケートです。 評価された各動作は、0 (動作が発生しない) から 3 (動作が発生し、重大な問題である) まで評価されます。 合計スコアは 0 から 129 までランク付けされます。 行動は 6 つのドメインにグループ化されます。同一性動作 (範囲 0 ～ 33);常同行動 (0 から 18 の範囲);自傷行為 (範囲 0 ～ 24);強迫的な行動 (0 から 24 の範囲);および制限された関心 (範囲 0 から 12)。 マイナスの変化は改善を表します。 層 I には、FMR1 遺伝子が完全にメチル化されている患者が含まれていました
12週目までのベースライン
反復行動スケールを使用して評価された反復行動のベースラインからの変化 - 改訂された (RBS-R) Stratum II の合計およびサブスケール スコア
時間枠：12週目までのベースライン
反復行動尺度 - 改訂版 (RBS-R) は、反復行動の幅を捉える評価ツールです。 介護者が記入する43項目のアンケートです。 評価された各動作は、0 (動作が発生しない) から 3 (動作が発生し、重大な問題である) まで評価されます。 合計スコアは 0 から 129 までランク付けされます。 行動は 6 つのドメインにグループ化されます。同一性動作 (範囲 0 ～ 33);常同行動 (0 から 18 の範囲);自傷行為 (範囲 0 ～ 24);強迫的な行動 (0 から 24 の範囲);および制限された関心 (範囲 0 から 12)。 マイナスの変化は改善を表します。 層 II には、FMR1 遺伝子が部分的にメチル化されている患者が含まれていました
12週目までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novartis Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2011年5月1日

一次修了 (実際)

2014年1月1日

研究の完了 (実際)

2014年1月1日

試験登録日

最初に提出

2011年5月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2011年5月18日

最初の投稿 (見積もり)

2011年5月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2015年5月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2015年5月10日

最終確認日

2015年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CAFQ056B2214
  • 2010-022638-96 (EudraCT番号)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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