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Segurança e eficácia do AFQ056 em pacientes adolescentes com síndrome do X frágil

10 de maio de 2015 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um estudo de grupo paralelo, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança do AFQ056 em pacientes adolescentes com síndrome do X frágil

Este estudo de Fase IIb foi desenvolvido para avaliar se 3 doses de AFQ056 são seguras e eficazes no tratamento dos sintomas comportamentais da Síndrome do X Frágil.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

139

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Dresden, Alemanha, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Alemanha, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • München, Alemanha, 80639
        • Novartis Investigative Site
      • München, Alemanha, 81241
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Alemanha, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Alemanha, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Austrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Bélgica
      • Bruxelles, Bélgica, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2E1
        • Novartis Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T1C5
        • Novartis Investigative Site
  • Dinamarca
      • Glostrup, Dinamarca, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Espanha
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, Espanha, 29009
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Espanha, 08208
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat, Cataluña, Espanha, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Estados Unidos, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Novartis Investigative Site
  • França
      • Bron, França, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, França, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Holanda
      • Rotterdam, Holanda, 3015 CE
        • Novartis Investigative Site
  • Indonésia
    • Jawa Tengah
      • Semarang, Jawa Tengah, Indonésia
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Novartis Investigative Site
  • Itália
      • Padova, Itália, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Itália, 16147
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Itália, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Peru
      • Istanbul, Peru, 34093
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Suécia
      • Spånga, Suécia, 16374
        • Novartis Investigative Site
  • Suíça
      • Lausanne, Suíça
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Suíça, 8091
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes com Síndrome do X Frágil, que estão pelo menos moderadamente doentes com base em uma pontuação de Gravidade da Impressão Clínica Global de pelo menos 4 e têm pontuações qualificadas no teste ABC-C e QI na Visita 1

Critério de exclusão:

  • Doença avançada, grave ou instável que pode interferir nas avaliações dos resultados do estudo
  • Câncer nos últimos 5 anos, exceto câncer de pele localizado
  • Tratamento atual com mais de dois medicamentos psicoativos, excluindo antiepilépticos
  • Histórico de comportamento autolesivo grave
  • Pesar menos de 32 kg
  • Mulheres sexualmente ativas

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Medicamento: Placebo
Experimental: Oferta de 25 mg
Medicamento: AFQ056
Experimental: Oferta de 50 mg
Medicamento: AFQ056
Experimental: Oferta de 100 mg
Medicamento: AFQ056

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança desde a linha de base nos sintomas comportamentais da síndrome do X frágil usando o Aberrant Behavior Checklist-Community Edition (ABC-CFX) Pontuação total no estrato I Pacientes expostos a AFQ056 100 mg Bid
Prazo: Linha de base para a semana 12
A edição Aberrant Behavior Checklist-Community (ABC-C) é uma lista de verificação de sintomas de 58 itens avaliada pelo cuidador para avaliar comportamentos problemáticos de crianças e adultos com retardo mental em casa, em instalações residenciais e centros de treinamento de trabalho. A avaliação foi feita atribuindo-se a cada item uma pontuação de 0 ("nada problemático") a 3 ("o problema é grave em grau") e a pontuação total varia de 0 a 174. Os dados coletados do ABC-C completo de 58 itens foram analisados ​​de acordo com o algoritmo FXS ABC-C modificado (ABC-CFX), para o qual 55 itens e seis subescalas (irritabilidade, letargia/retraimento, comportamento estereotipado, hiperatividade, fala inadequada e esquiva social) mais o escore total foram considerados, e para os quais o escore total varia de 0 a 165. O estrato I incluiu pacientes cujo gene do Retardo Mental Frágil X 1 (FMR1) foi totalmente metilado
Linha de base para a semana 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base nos sintomas comportamentais da síndrome do X frágil usando a pontuação total ABC-CFX em pacientes do estrato II expostos a todas as 3 doses de AFQ056
Prazo: Linha de base para a semana 12
O ABC-C é uma lista de verificação de sintomas de 58 itens avaliada pelo cuidador para avaliar comportamentos problemáticos de crianças e adultos com retardo mental em casa, em instalações residenciais e centros de treinamento de trabalho. A avaliação foi feita atribuindo-se a cada item uma pontuação de 0 ("nada problemático") a 3 ("o problema é grave em grau") e a pontuação total varia de 0 a 174. Os dados coletados do ABC-C completo de 58 itens foram analisados ​​de acordo com o algoritmo FXS ABC-C modificado (ABC-CFX), para o qual 55 itens e seis subescalas (irritabilidade, letargia/retraimento, comportamento estereotipado, hiperatividade, fala inadequada e esquiva social) mais o escore total foram considerados, e para os quais o escore total varia de 0 a 165. O estrato II incluiu pacientes cujo gene FMR1 foi parcialmente metilado
Linha de base para a semana 12
Alteração da linha de base nos sintomas comportamentais da síndrome do X frágil usando a pontuação total ABC-CFX em pacientes do estrato I expostos às duas doses mais baixas de AFQ056 (25 mg Bid e 50 mg Bid)
Prazo: Linha de base para a semana 12
O ABC-C é uma lista de verificação de sintomas de 58 itens avaliada pelo cuidador para avaliar comportamentos problemáticos de crianças e adultos com retardo mental em casa, em instalações residenciais e centros de treinamento de trabalho. A avaliação foi feita atribuindo-se a cada item uma pontuação de 0 ("nada problemático") a 3 ("o problema é grave em grau") e a pontuação total varia de 0 a 174. Os dados coletados do ABC-C completo de 58 itens foram analisados ​​de acordo com o algoritmo FXS ABC-C modificado (ABC-CFX), para o qual 55 itens e seis subescalas (irritabilidade, letargia/retraimento, comportamento estereotipado, hiperatividade, fala inadequada e esquiva social) mais o escore total foram considerados, e para os quais o escore total varia de 0 a 165. O estrato I incluiu pacientes cujo gene FMR1 foi totalmente metilado
Linha de base para a semana 12
Melhoria Global dos Sintomas no X Frágil Usando a Escala de Melhoria Clínica Global (CGI-I) em Pacientes do Estrato I
Prazo: 12 semanas
A escala Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) é uma escala de classificação clínica usada para avaliar a resposta ao tratamento em pacientes psiquiátricos, e a pontuação varia de 1 a 7 (com 1 sendo "muito melhor", 4 sendo "sem mudança" a 7 sendo "muito pior"). O estrato I incluiu pacientes cujo gene FMR1 estava totalmente metilado.
12 semanas
Melhoria Global dos Sintomas no X Frágil Usando a Escala de Melhoria Clínica Global (CGI-I) em Pacientes do Estrato II
Prazo: 12 semanas
A escala Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) é uma escala de classificação clínica usada para avaliar a resposta ao tratamento em pacientes psiquiátricos, e a pontuação varia de 1 a 7 (com 1 sendo "muito melhor", 4 sendo "sem mudança" a 7 sendo "muito pior"). O estrato II incluiu pacientes cujo gene FMR1 foi parcialmente metilado
12 semanas
Melhoria Global dos Sintomas no X Frágil Usando a Escala de Melhoria de Impressão Clínica Global (CGI-I) no Estrato I
Prazo: 12 semanas
A escala Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) é uma escala de classificação clínica usada para avaliar a resposta ao tratamento em pacientes psiquiátricos, e a pontuação varia de 1 a 7 (com 1 sendo "muito melhor", 4 sendo "sem mudança" a 7 sendo "muito pior"). O estrato I incluiu pacientes cujo gene FMR1 estava totalmente metilado.
12 semanas
Melhoria Global dos Sintomas no X Frágil Usando a Escala de Melhoria de Impressão Clínica Global (CGI-I) no Estrato II
Prazo: 12 semanas
A escala Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) é uma escala de classificação clínica usada para avaliar a resposta ao tratamento em pacientes psiquiátricos, e a pontuação varia de 1 a 7 (com 1 sendo "muito melhor", 4 sendo "sem mudança" a 7 sendo "muito pior"). O estrato II incluiu pacientes cujo gene FMR1 foi parcialmente metilado
12 semanas
Mudança da linha de base em irritabilidade, letargia/retirada, comportamento estereotipado, hiperatividade, fala inadequada e evitação social avaliada pelas subescalas individuais da escala ABC-CFX no estrato I
Prazo: Linha de base para a semana 12
O ABC-C é uma lista de verificação de sintomas de 58 itens avaliada pelo cuidador para avaliar comportamentos problemáticos de crianças e adultos com retardo mental em casa, em instalações residenciais e centros de treinamento de trabalho. A avaliação foi feita atribuindo-se a cada item uma pontuação de 0 ("nada problemático") a 3 ("o problema é grave em grau") e a pontuação total varia de 0 a 174. Os dados coletados do ABC-C completo de 58 itens foram analisados ​​de acordo com o algoritmo FXS ABC-C modificado (ABC-CFX) para o qual 55 itens e seis subescalas: irritabilidade (variação de 0 a 54); letargia/retirada (intervalo de 0 a 39); comportamento estereotipado (faixa de 0 a 18); hiperatividade (intervalo de 0 a 30); fala inadequada (variação de 0 a 12); e evitação social (faixa de 0 a 12) mais o escore total (faixa de 0 a 165). Uma mudança negativa representa melhoria. O estrato I incluiu pacientes cujo gene FMR1 foi totalmente metilado
Linha de base para a semana 12
Mudança da linha de base em irritabilidade, letargia/retirada, comportamento estereotipado, hiperatividade, fala inapropriada e evitação social avaliada pelas subescalas individuais da escala ABC-CFX no estrato II
Prazo: Linha de base para a semana 12
O ABC-C é uma lista de verificação de sintomas de 58 itens avaliada pelo cuidador para avaliar comportamentos problemáticos de crianças e adultos com retardo mental em casa, em instalações residenciais e centros de treinamento de trabalho. A avaliação foi feita atribuindo-se a cada item uma pontuação de 0 ("nada problemático") a 3 ("o problema é grave em grau") e a pontuação total varia de 0 a 174. Os dados coletados do ABC-C completo de 58 itens foram analisados ​​de acordo com o algoritmo FXS ABC-C modificado (ABC-CFX) para o qual 55 itens e seis subescalas: irritabilidade (variação de 0 a 54); letargia/retirada (intervalo de 0 a 39); comportamento estereotipado (faixa de 0 a 18); hiperatividade (intervalo de 0 a 30); fala inadequada (variação de 0 a 12); e evitação social (faixa de 0 a 12) mais o escore total (faixa de 0 a 165). Uma mudança negativa representa melhoria. O estrato II incluiu pacientes cujo gene FMR1 foi parcialmente metilado
Linha de base para a semana 12
Proporção de pacientes com resposta clínica, em que a resposta é definida como uma redução de pelo menos 25% da linha de base na pontuação total ABC-CFX e uma pontuação de 1 (melhorou muito) ou 2 (melhorou muito) na escala CGI-I , Estrato I
Prazo: 12 semanas
O ABC-C é uma lista de verificação de sintomas de 58 itens avaliada pelo cuidador para avaliar comportamentos problemáticos de crianças e adultos com retardo mental em casa, em instalações residenciais e centros de treinamento de trabalho. A avaliação foi feita atribuindo-se a cada item uma pontuação de 0 ("nada problemático") a 3 ("o problema é grave em grau") e a pontuação total varia de 0 a 174. Os dados coletados do ABC-C completo de 58 itens foram analisados ​​de acordo com o algoritmo ABC-CFX, para o qual foram considerados 55 itens e seis subescalas mais o escore total, e para o qual o escore total varia de 0 a 165. A escala Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) é uma escala de classificação clínica usada para avaliar a resposta ao tratamento em pacientes psiquiátricos, e a pontuação varia de 1 a 7 (com 1 sendo "muito melhor", 4 sendo "sem mudança" a 7 sendo "muito pior"). O estrato I incluiu pacientes cujo gene FMR1 foi totalmente metilado; O estrato II incluiu pacientes cujo gene FMR1 foi parcialmente metilado.
12 semanas
Proporção de pacientes com resposta clínica, em que a resposta é definida como uma redução de pelo menos 25% da linha de base na pontuação total ABC-CFX e uma pontuação de 1 (melhorou muito) ou 2 (melhorou muito) na escala CGI-I , Estrato II
Prazo: 12 semanas
O ABC-C é uma lista de verificação de sintomas de 58 itens avaliada pelo cuidador para avaliar comportamentos problemáticos de crianças e adultos com retardo mental em casa, em instalações residenciais e centros de treinamento de trabalho. A avaliação foi feita atribuindo-se a cada item uma pontuação de 0 ("nada problemático") a 3 ("o problema é grave em grau") e a pontuação total varia de 0 a 174. Os dados coletados do ABC-C completo de 58 itens foram analisados ​​de acordo com o algoritmo ABC-CFX, para o qual foram considerados 55 itens e seis subescalas mais o escore total, e para o qual o escore total varia de 0 a 165. A escala Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) é uma escala de classificação clínica usada para avaliar a resposta ao tratamento em pacientes psiquiátricos, e a pontuação varia de 1 a 7 (com 1 sendo "muito melhor", 4 sendo "sem mudança" a 7 sendo "muito pior"). O estrato I incluiu pacientes cujo gene FMR1 foi totalmente metilado; O estrato II incluiu pacientes cujo gene FMR1 foi parcialmente metilado.
12 semanas
Mudança da linha de base em comportamentos repetitivos avaliados usando a Escala de Comportamento Repetitivo - Pontuação Total e Subescala Revisada (RBS-R) no Estrato I
Prazo: Linha de base para a semana 12
A Escala de Comportamento Repetitivo - Revisada (RBS-R) é uma ferramenta de classificação que capta a amplitude do comportamento repetitivo. É um questionário de 43 itens preenchido pelos cuidadores. Cada comportamento avaliado é classificado de 0 (o comportamento não ocorre) a 3 (o comportamento ocorre e é um problema grave). A pontuação total varia de 0 a 129. Os comportamentos são agrupados em seis domínios: comportamento ritualístico (varia de 0 a 18); comportamento de igualdade (intervalo de 0 a 33); comportamento estereotipado (faixa de 0 a 18); comportamento autolesivo (intervalo de 0 a 24); comportamento compulsivo (faixa de 0 a 24); e interesses restritos (faixa de 0 a 12). Uma mudança negativa representa melhoria. O estrato I incluiu pacientes cujo gene FMR1 foi totalmente metilado
Linha de base para a semana 12
Mudança da linha de base em comportamentos repetitivos avaliados usando a Escala de Comportamento Repetitivo - Pontuação Total e Subescala Revisada (RBS-R) no Estrato II
Prazo: Linha de base para a semana 12
A Escala de Comportamento Repetitivo - Revisada (RBS-R) é uma ferramenta de classificação que capta a amplitude do comportamento repetitivo. É um questionário de 43 itens preenchido pelos cuidadores. Cada comportamento avaliado é classificado de 0 (o comportamento não ocorre) a 3 (o comportamento ocorre e é um problema grave). A pontuação total varia de 0 a 129. Os comportamentos são agrupados em seis domínios: comportamento ritualístico (varia de 0 a 18); comportamento de igualdade (intervalo de 0 a 33); comportamento estereotipado (faixa de 0 a 18); comportamento autolesivo (intervalo de 0 a 24); comportamento compulsivo (faixa de 0 a 24); e interesses restritos (faixa de 0 a 12). Uma mudança negativa representa melhoria. O estrato II incluiu pacientes cujo gene FMR1 foi parcialmente metilado
Linha de base para a semana 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de maio de 2011

Conclusão Primária (Real)

1 de janeiro de 2014

Conclusão do estudo (Real)

1 de janeiro de 2014

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de maio de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de maio de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

20 de maio de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

12 de maio de 2015

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de maio de 2015

Última verificação

1 de maio de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CAFQ056B2214
  • 2010-022638-96 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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