Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sicurezza ed efficacia di AFQ056 in pazienti adolescenti con sindrome dell'X fragile

10 maggio 2015 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza di AFQ056 in pazienti adolescenti con sindrome dell'X fragile

Questo studio di fase IIb è progettato per valutare se 3 dosi di AFQ056 sono sicure ed efficaci nel trattamento dei sintomi comportamentali della sindrome dell'X fragile.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

139

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Belgio
      • Bruxelles, Belgio, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2E1
        • Novartis Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T1C5
        • Novartis Investigative Site
  • Danimarca
      • Glostrup, Danimarca, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Dresden, Germania, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Germania, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • München, Germania, 80639
        • Novartis Investigative Site
      • München, Germania, 81241
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Germania, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Indonesia
    • Jawa Tengah
      • Semarang, Jawa Tengah, Indonesia
        • Novartis Investigative Site
  • Israele
      • Ramat Gan, Israele, 52621
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Padova, Italia, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16147
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015 CE
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • Edinburgh, Regno Unito, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, Spagna, 29009
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Spagna, 08208
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat, Cataluña, Spagna, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Stati Uniti, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Novartis Investigative Site
  • Svezia
      • Spånga, Svezia, 16374
        • Novartis Investigative Site
  • Svizzera
      • Lausanne, Svizzera
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Svizzera, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Tacchino
      • Istanbul, Tacchino, 34093
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con Sindrome dell'X Fragile, che sono almeno moderatamente malati sulla base di un punteggio Clinical Global Impression Severity di almeno 4 e hanno punteggi qualificanti sul test ABC-C e QI alla Visita 1

Criteri di esclusione:

  • - Malattia avanzata, grave o instabile che possa interferire con le valutazioni dei risultati dello studio
  • Cancro negli ultimi 5 anni, diverso dal cancro della pelle localizzato
  • Trattamento in corso con più di due farmaci psicoattivi, esclusi gli antiepilettici
  • Storia di grave comportamento autolesionistico
  • Pesa meno di 32 kg
  • Donne sessualmente attive

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Sperimentale: Offerta da 25 mg
Droga: AFQ056
Sperimentale: Offerta da 50 mg
Droga: AFQ056
Sperimentale: Offerta da 100 mg
Droga: AFQ056

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dei sintomi comportamentali della sindrome dell'X fragile utilizzando il punteggio totale della lista di controllo del comportamento aberrante-Community Edition (ABC-CFX) nei pazienti Stratum I esposti a AFQ056 100 mg bid
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
L'Aberrant Behaviour Checklist-Community edition (ABC-C) è una checklist dei sintomi di 58 voci, valutata dal caregiver, per valutare i comportamenti problematici di bambini e adulti con ritardo mentale a casa, nelle strutture residenziali e nei centri di formazione professionale. La valutazione è stata effettuata attribuendo ad ogni item un punteggio da 0 ("non è affatto un problema") a 3 ("il problema è di grado grave") e il punteggio totale va da 0 a 174. I dati raccolti dall'ABC-C completo di 58 item sono stati analizzati secondo l'algoritmo FXS ABC-C modificato (ABC-CFX) per il quale 55 item e sei sottoscale (irritabilità, letargia/astinenza, comportamento stereotipato, iperattività, linguaggio inappropriato e l'evitamento sociale) più il punteggio totale, e per i quali il punteggio totale va da 0 a 165. Stratum I includeva pazienti il ​​cui gene Fragile X Mental Retardation 1 (FMR1) era completamente metilato
Dal basale alla settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dei sintomi comportamentali della sindrome dell'X fragile utilizzando il punteggio totale ABC-CFX nei pazienti Stratum II esposti a tutte e 3 le dosi di AFQ056
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
L'ABC-C è una lista di controllo dei sintomi di 58 elementi, valutata dal caregiver, per valutare i comportamenti problematici di bambini e adulti con ritardo mentale a casa, nelle strutture residenziali e nei centri di formazione professionale. La valutazione è stata effettuata attribuendo ad ogni item un punteggio da 0 ("non è affatto un problema") a 3 ("il problema è di grado grave") e il punteggio totale va da 0 a 174. I dati raccolti dall'ABC-C completo di 58 item sono stati analizzati secondo l'algoritmo FXS ABC-C modificato (ABC-CFX) per il quale 55 item e sei sottoscale (irritabilità, letargia/astinenza, comportamento stereotipato, iperattività, linguaggio inappropriato e l'evitamento sociale) più il punteggio totale, e per i quali il punteggio totale va da 0 a 165. Stratum II includeva pazienti il ​​cui gene FMR1 era parzialmente metilato
Dal basale alla settimana 12
Variazione rispetto al basale dei sintomi comportamentali della sindrome dell'X fragile utilizzando il punteggio totale ABC-CFX nei pazienti dello strato I esposti alle due dosi inferiori di AFQ056 (25 mg due volte al giorno e 50 mg due volte al giorno)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
L'ABC-C è una lista di controllo dei sintomi di 58 elementi, valutata dal caregiver, per valutare i comportamenti problematici di bambini e adulti con ritardo mentale a casa, nelle strutture residenziali e nei centri di formazione professionale. La valutazione è stata effettuata attribuendo ad ogni item un punteggio da 0 ("non è affatto un problema") a 3 ("il problema è di grado grave") e il punteggio totale va da 0 a 174. I dati raccolti dall'ABC-C completo di 58 item sono stati analizzati secondo l'algoritmo FXS ABC-C modificato (ABC-CFX) per il quale 55 item e sei sottoscale (irritabilità, letargia/astinenza, comportamento stereotipato, iperattività, linguaggio inappropriato e l'evitamento sociale) più il punteggio totale, e per i quali il punteggio totale va da 0 a 165. Stratum I includeva pazienti il ​​cui gene FMR1 era completamente metilato
Dal basale alla settimana 12
Miglioramento globale dei sintomi nell'X fragile utilizzando la scala Clinical Global Impression- Improvement (CGI-I) nei pazienti Stratum I
Lasso di tempo: 12 settimane
La scala Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) è una scala valutata dal medico utilizzata per valutare la risposta al trattamento nei pazienti psichiatrici e il punteggio varia da 1 a 7 (con 1 "molto migliorato", 4 "nessun cambiamento" a 7 è "molto molto peggio"). Stratum I includeva pazienti il ​​cui gene FMR1 era completamente metilato.
12 settimane
Miglioramento globale dei sintomi nell'X fragile utilizzando la scala Clinical Global Impression- Improvement (CGI-I) nei pazienti Stratum II
Lasso di tempo: 12 settimane
La scala Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) è una scala valutata dal medico utilizzata per valutare la risposta al trattamento nei pazienti psichiatrici e il punteggio varia da 1 a 7 (con 1 "molto migliorato", 4 "nessun cambiamento" a 7 è "molto molto peggio"). Stratum II includeva pazienti il ​​cui gene FMR1 era parzialmente metilato
12 settimane
Miglioramento globale dei sintomi nell'X fragile utilizzando la scala Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) in Stratum I
Lasso di tempo: 12 settimane
La scala Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) è una scala valutata dal medico utilizzata per valutare la risposta al trattamento nei pazienti psichiatrici e il punteggio varia da 1 a 7 (con 1 "molto migliorato", 4 "nessun cambiamento" a 7 è "molto molto peggio"). Stratum I includeva pazienti il ​​cui gene FMR1 era completamente metilato.
12 settimane
Miglioramento globale dei sintomi nell'X fragile utilizzando la scala Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) in Stratum II
Lasso di tempo: 12 settimane
La scala Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) è una scala valutata dal medico utilizzata per valutare la risposta al trattamento nei pazienti psichiatrici e il punteggio varia da 1 a 7 (con 1 "molto migliorato", 4 "nessun cambiamento" a 7 è "molto molto peggio"). Stratum II includeva pazienti il ​​cui gene FMR1 era parzialmente metilato
12 settimane
Variazione rispetto al basale di irritabilità, letargia/ritiro, comportamento stereotipato, iperattività, discorsi inappropriati ed evitamento sociale valutati dalle sottoscale individuali della scala ABC-CFX nello strato I
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
L'ABC-C è una lista di controllo dei sintomi di 58 elementi, valutata dal caregiver, per valutare i comportamenti problematici di bambini e adulti con ritardo mentale a casa, nelle strutture residenziali e nei centri di formazione professionale. La valutazione è stata effettuata attribuendo ad ogni item un punteggio da 0 ("non è affatto un problema") a 3 ("il problema è di grado grave") e il punteggio totale va da 0 a 174. I dati raccolti dall'ABC-C completo di 58 item sono stati analizzati secondo l'algoritmo FXS ABC-C modificato (ABC-CFX) per il quale 55 item e sei sottoscale: irritabilità (intervallo da 0 a 54); letargia/astinenza (intervallo da 0 a 39); comportamento stereotipato (intervallo da 0 a 18); iperattività (intervallo da 0 a 30); discorso inappropriato (intervallo da 0 a 12); e l'evitamento sociale (intervallo da 0 a 12) più il punteggio totale (intervallo da 0 a 165). Un cambiamento negativo rappresenta un miglioramento. Stratum I includeva pazienti il ​​cui gene FMR1 era completamente metilato
Dal basale alla settimana 12
Variazione rispetto al basale di irritabilità, letargia/ritiro, comportamento stereotipato, iperattività, discorsi inappropriati ed evitamento sociale valutati dalle sottoscale individuali della scala ABC-CFX in Stratum II
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
L'ABC-C è una lista di controllo dei sintomi di 58 elementi, valutata dal caregiver, per valutare i comportamenti problematici di bambini e adulti con ritardo mentale a casa, nelle strutture residenziali e nei centri di formazione professionale. La valutazione è stata effettuata attribuendo ad ogni item un punteggio da 0 ("non è affatto un problema") a 3 ("il problema è di grado grave") e il punteggio totale va da 0 a 174. I dati raccolti dall'ABC-C completo di 58 item sono stati analizzati secondo l'algoritmo FXS ABC-C modificato (ABC-CFX) per il quale 55 item e sei sottoscale: irritabilità (intervallo da 0 a 54); letargia/astinenza (intervallo da 0 a 39); comportamento stereotipato (intervallo da 0 a 18); iperattività (intervallo da 0 a 30); discorso inappropriato (intervallo da 0 a 12); e l'evitamento sociale (intervallo da 0 a 12) più il punteggio totale (intervallo da 0 a 165). Un cambiamento negativo rappresenta un miglioramento. Stratum II includeva pazienti il ​​cui gene FMR1 era parzialmente metilato
Dal basale alla settimana 12
Proporzione di pazienti con risposta clinica, dove la risposta è definita come una riduzione di almeno il 25% rispetto al basale nel punteggio totale ABC-CFX e un punteggio di 1 (molto migliorato) o 2 (molto migliorato) sulla scala CGI-I , Strato I
Lasso di tempo: 12 settimane
L'ABC-C è una lista di controllo dei sintomi di 58 elementi, valutata dal caregiver, per valutare i comportamenti problematici di bambini e adulti con ritardo mentale a casa, nelle strutture residenziali e nei centri di formazione professionale. La valutazione è stata effettuata attribuendo ad ogni item un punteggio da 0 ("non è affatto un problema") a 3 ("il problema è di grado grave") e il punteggio totale va da 0 a 174. I dati raccolti dall'ABC-C completo di 58 item sono stati analizzati secondo l'algoritmo ABC-CFX, per il quale sono stati considerati 55 item e sei sottoscale più il punteggio totale e per il quale il punteggio totale va da 0 a 165. La scala Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) è una scala valutata dal medico utilizzata per valutare la risposta al trattamento nei pazienti psichiatrici e il punteggio varia da 1 a 7 (con 1 "molto migliorato", 4 "nessun cambiamento" a 7 è "molto molto peggio"). Stratum I includeva pazienti il ​​cui gene FMR1 era completamente metilato; Stratum II includeva pazienti il ​​cui gene FMR1 era parzialmente metilato.
12 settimane
Proporzione di pazienti con risposta clinica, dove la risposta è definita come una riduzione di almeno il 25% rispetto al basale nel punteggio totale ABC-CFX e un punteggio di 1 (molto migliorato) o 2 (molto migliorato) sulla scala CGI-I , Strato II
Lasso di tempo: 12 settimane
L'ABC-C è una lista di controllo dei sintomi di 58 elementi, valutata dal caregiver, per valutare i comportamenti problematici di bambini e adulti con ritardo mentale a casa, nelle strutture residenziali e nei centri di formazione professionale. La valutazione è stata effettuata attribuendo ad ogni item un punteggio da 0 ("non è affatto un problema") a 3 ("il problema è di grado grave") e il punteggio totale va da 0 a 174. I dati raccolti dall'ABC-C completo di 58 item sono stati analizzati secondo l'algoritmo ABC-CFX, per il quale sono stati considerati 55 item e sei sottoscale più il punteggio totale e per il quale il punteggio totale va da 0 a 165. La scala Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) è una scala valutata dal medico utilizzata per valutare la risposta al trattamento nei pazienti psichiatrici e il punteggio varia da 1 a 7 (con 1 "molto migliorato", 4 "nessun cambiamento" a 7 è "molto molto peggio"). Stratum I includeva pazienti il ​​cui gene FMR1 era completamente metilato; Stratum II includeva pazienti il ​​cui gene FMR1 era parzialmente metilato.
12 settimane
Variazione rispetto al basale nei comportamenti ripetitivi valutati utilizzando la scala del comportamento ripetitivo - Punteggi totali e sottoscala rivisti (RBS-R) nello strato I
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
La Repetitive Behavior Scale - Revised (RBS-R) è uno strumento di valutazione che cattura l'ampiezza del comportamento ripetitivo. Si tratta di un questionario di 43 voci compilato dai caregiver. Ogni comportamento valutato è valutato da 0 (il comportamento non si verifica) a 3 (il comportamento si verifica ed è un problema grave). Il punteggio totale va da 0 a 129. I comportamenti sono raggruppati in sei domini: comportamento rituale (intervallo da 0 a 18); comportamento di uniformità (intervallo da 0 a 33); comportamento stereotipato (intervallo da 0 a 18); comportamento autolesionistico (intervallo da 0 a 24); comportamento compulsivo (intervallo da 0 a 24); e interessi ristretti (intervallo da 0 a 12). Un cambiamento negativo rappresenta un miglioramento. Stratum I includeva pazienti il ​​cui gene FMR1 era completamente metilato
Dal basale alla settimana 12
Variazione rispetto al basale nei comportamenti ripetitivi valutati utilizzando la scala del comportamento ripetitivo - Punteggi totali e sottoscala rivisti (RBS-R) in Stratum II
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
La Repetitive Behavior Scale - Revised (RBS-R) è uno strumento di valutazione che cattura l'ampiezza del comportamento ripetitivo. Si tratta di un questionario di 43 voci compilato dai caregiver. Ogni comportamento valutato è valutato da 0 (il comportamento non si verifica) a 3 (il comportamento si verifica ed è un problema grave). Il punteggio totale va da 0 a 129. I comportamenti sono raggruppati in sei domini: comportamento rituale (intervallo da 0 a 18); comportamento di uniformità (intervallo da 0 a 33); comportamento stereotipato (intervallo da 0 a 18); comportamento autolesionistico (intervallo da 0 a 24); comportamento compulsivo (intervallo da 0 a 24); e interessi ristretti (intervallo da 0 a 12). Un cambiamento negativo rappresenta un miglioramento. Stratum II includeva pazienti il ​​cui gene FMR1 era parzialmente metilato
Dal basale alla settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 maggio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 maggio 2011

Primo Inserito (Stima)

20 maggio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

12 maggio 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 maggio 2015

Ultimo verificato

1 maggio 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CAFQ056B2214
  • 2010-022638-96 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome dell'X fragile

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Tunisia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi