Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Innocuité et efficacité de l'AFQ056 chez les patients adolescents atteints du syndrome de l'X fragile

10 mai 2015 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et en groupes parallèles pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'AFQ056 chez les patients adolescents atteints du syndrome de l'X fragile

Cette étude de phase IIb est conçue pour évaluer si 3 doses d'AFQ056 sont sûres et efficaces dans le traitement des symptômes comportementaux du syndrome de l'X fragile.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

139

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Dresden, Allemagne, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Allemagne, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • München, Allemagne, 80639
        • Novartis Investigative Site
      • München, Allemagne, 81241
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Allemagne, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Allemagne, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Australie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australie, 2145
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Belgique
      • Bruxelles, Belgique, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgique, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2E1
        • Novartis Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T1C5
        • Novartis Investigative Site
  • Danemark
      • Glostrup, Danemark, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Espagne
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, Espagne, 29009
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Espagne, 08208
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat, Cataluña, Espagne, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • France
      • Bron, France, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, France, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Indonésie
    • Jawa Tengah
      • Semarang, Jawa Tengah, Indonésie
        • Novartis Investigative Site
  • Israël
      • Ramat Gan, Israël, 52621
        • Novartis Investigative Site
  • Italie
      • Padova, Italie, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italie, 16147
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italie, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3015 CE
        • Novartis Investigative Site
  • Royaume-Uni
      • Edinburgh, Royaume-Uni, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Suisse
      • Lausanne, Suisse
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Suisse, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Suède
      • Spånga, Suède, 16374
        • Novartis Investigative Site
  • Turquie
      • Istanbul, Turquie, 34093
        • Novartis Investigative Site
  • États-Unis
    • California
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, États-Unis, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, États-Unis, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37212
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Novartis Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients atteints du syndrome de l'X fragile, qui sont au moins modérément malades sur la base d'un score de sévérité de l'impression globale clinique d'au moins 4 et qui ont des scores de qualification aux tests ABC-C et QI lors de la visite 1

Critère d'exclusion:

  • Maladie avancée, grave ou instable pouvant interférer avec les évaluations des résultats de l'étude
  • Cancer au cours des 5 dernières années, autre qu'un cancer de la peau localisé
  • Traitement en cours avec plus de deux médicaments psychoactifs, à l'exclusion des antiépileptiques
  • Antécédents de comportement d'automutilation grave
  • Peser moins de 32 kg
  • Les femmes sexuellement actives

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
Expérimental: 25 mg bid
Médicament: AFQ056
Expérimental: 50 mg bid
Médicament: AFQ056
Expérimental: 100 mg bid
Médicament: AFQ056

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base des symptômes comportementaux du syndrome de l'X fragile à l'aide de la liste de contrôle des comportements aberrants - Édition communautaire (ABC-CFX) Score total chez les patients de la strate I exposés à AFQ056 100 mg bid
Délai: De base à la semaine 12
L'édition communautaire de la liste de contrôle des comportements aberrants (ABC-C) est une liste de contrôle des symptômes de 58 éléments évalués par les soignants pour évaluer les comportements problématiques des enfants et des adultes atteints de retard mental à la maison, dans les établissements résidentiels et les centres de formation professionnelle. L'évaluation a été faite en attribuant à chaque item une note allant de 0 ("pas du tout un problème") à 3 ("le problème est grave") et la note totale va de 0 à 174. Les données recueillies à partir de l'ABC-C complet de 58 items ont été analysées selon l'algorithme FXS ABC-C modifié (ABC-CFX) pour lequel 55 items et six sous-échelles (irritabilité, léthargie/retrait, comportement stéréotypé, hyperactivité, discours inapproprié et évitement social) plus le score total ont été considérés, et pour lesquels le score total est compris entre 0 et 165. La strate I comprenait des patients dont le gène du retard mental de l'X fragile 1 (FMR1) était entièrement méthylé
De base à la semaine 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport au départ des symptômes comportementaux du syndrome de l'X fragile à l'aide du score total ABC-CFX chez les patients de la strate II exposés aux 3 doses d'AFQ056
Délai: De base à la semaine 12
L'ABC-C est une liste de contrôle des symptômes de 58 éléments, évalués par les soignants, pour évaluer les comportements problématiques des enfants et des adultes atteints de retard mental à la maison, dans les établissements résidentiels et les centres de formation professionnelle. L'évaluation a été faite en attribuant à chaque item une note allant de 0 ("pas du tout un problème") à 3 ("le problème est grave") et la note totale va de 0 à 174. Les données recueillies à partir de l'ABC-C complet de 58 items ont été analysées selon l'algorithme FXS ABC-C modifié (ABC-CFX) pour lequel 55 items et six sous-échelles (irritabilité, léthargie/retrait, comportement stéréotypé, hyperactivité, discours inapproprié et évitement social) plus le score total ont été considérés, et pour lesquels le score total est compris entre 0 et 165. La strate II comprenait des patients dont le gène FMR1 était partiellement méthylé
De base à la semaine 12
Changement par rapport à la ligne de base des symptômes comportementaux du syndrome de l'X fragile à l'aide du score total ABC-CFX chez les patients de la strate I exposés aux deux doses inférieures d'AFQ056 (25 mg bid et 50 mg bid)
Délai: De base à la semaine 12
L'ABC-C est une liste de contrôle des symptômes de 58 éléments, évalués par les soignants, pour évaluer les comportements problématiques des enfants et des adultes atteints de retard mental à la maison, dans les établissements résidentiels et les centres de formation professionnelle. L'évaluation a été faite en attribuant à chaque item une note allant de 0 ("pas du tout un problème") à 3 ("le problème est grave") et la note totale va de 0 à 174. Les données recueillies à partir de l'ABC-C complet de 58 items ont été analysées selon l'algorithme FXS ABC-C modifié (ABC-CFX) pour lequel 55 items et six sous-échelles (irritabilité, léthargie/retrait, comportement stéréotypé, hyperactivité, discours inapproprié et évitement social) plus le score total ont été considérés, et pour lesquels le score total est compris entre 0 et 165. La strate I comprenait des patients dont le gène FMR1 était entièrement méthylé
De base à la semaine 12
Amélioration globale des symptômes de l'X fragile à l'aide de l'échelle d'amélioration de l'impression globale clinique (CGI-I) chez les patients de la strate I
Délai: 12 semaines
L'échelle CGI-I (Clinical Global Impression-Improvement) est une échelle évaluée par le clinicien utilisée pour évaluer la réponse au traitement chez les patients psychiatriques, et le score varie de 1 à 7 (1 étant "très amélioré", 4 étant "pas de changement" à 7 étant "bien pire"). La strate I comprenait des patients dont le gène FMR1 était entièrement méthylé.
12 semaines
Amélioration globale des symptômes de l'X fragile à l'aide de l'échelle d'amélioration de l'impression globale clinique (CGI-I) chez les patients de la strate II
Délai: 12 semaines
L'échelle CGI-I (Clinical Global Impression-Improvement) est une échelle évaluée par le clinicien utilisée pour évaluer la réponse au traitement chez les patients psychiatriques, et le score varie de 1 à 7 (1 étant "très amélioré", 4 étant "pas de changement" à 7 étant "bien pire"). La strate II comprenait des patients dont le gène FMR1 était partiellement méthylé
12 semaines
Amélioration globale des symptômes de l'X fragile à l'aide de l'échelle d'amélioration de l'impression globale clinique (CGI-I) dans la strate I
Délai: 12 semaines
L'échelle CGI-I (Clinical Global Impression-Improvement) est une échelle évaluée par le clinicien utilisée pour évaluer la réponse au traitement chez les patients psychiatriques, et le score varie de 1 à 7 (1 étant "très amélioré", 4 étant "pas de changement" à 7 étant "bien pire"). La strate I comprenait des patients dont le gène FMR1 était entièrement méthylé.
12 semaines
Amélioration globale des symptômes de l'X fragile à l'aide de l'échelle d'amélioration de l'impression globale clinique (CGI-I) dans la strate II
Délai: 12 semaines
L'échelle CGI-I (Clinical Global Impression-Improvement) est une échelle évaluée par le clinicien utilisée pour évaluer la réponse au traitement chez les patients psychiatriques, et le score varie de 1 à 7 (1 étant "très amélioré", 4 étant "pas de changement" à 7 étant "bien pire"). La strate II comprenait des patients dont le gène FMR1 était partiellement méthylé
12 semaines
Changement par rapport à la ligne de base de l'irritabilité, de la léthargie/du retrait, du comportement stéréotypé, de l'hyperactivité, du discours inapproprié et de l'évitement social évalué par les sous-échelles individuelles de l'échelle ABC-CFX dans la strate I
Délai: De base à la semaine 12
L'ABC-C est une liste de contrôle des symptômes de 58 éléments, évalués par les soignants, pour évaluer les comportements problématiques des enfants et des adultes atteints de retard mental à la maison, dans les établissements résidentiels et les centres de formation professionnelle. L'évaluation a été faite en attribuant à chaque item une note allant de 0 ("pas du tout un problème") à 3 ("le problème est grave") et la note totale va de 0 à 174. Les données recueillies à partir de l'ABC-C complet de 58 items ont été analysées selon l'algorithme FXS ABC-C modifié (ABC-CFX) pour lequel 55 items et six sous-échelles : irritabilité (gamme de 0 à 54) ; léthargie/retrait (gamme de 0 à 39) ; comportement stéréotypé (gamme de 0 à 18); hyperactivité (gamme de 0 à 30); discours inapproprié (gamme de 0 à 12); et l'évitement social (gamme de 0 à 12) plus le score total (gamme de 0 à 165) ont été pris en compte. Un changement négatif représente une amélioration. La strate I comprenait des patients dont le gène FMR1 était entièrement méthylé
De base à la semaine 12
Changement par rapport à la ligne de base de l'irritabilité, de la léthargie/du retrait, du comportement stéréotypé, de l'hyperactivité, du discours inapproprié et de l'évitement social évalué par les sous-échelles individuelles de l'échelle ABC-CFX dans la strate II
Délai: De base à la semaine 12
L'ABC-C est une liste de contrôle des symptômes de 58 éléments, évalués par les soignants, pour évaluer les comportements problématiques des enfants et des adultes atteints de retard mental à la maison, dans les établissements résidentiels et les centres de formation professionnelle. L'évaluation a été faite en attribuant à chaque item une note allant de 0 ("pas du tout un problème") à 3 ("le problème est grave") et la note totale va de 0 à 174. Les données recueillies à partir de l'ABC-C complet de 58 items ont été analysées selon l'algorithme FXS ABC-C modifié (ABC-CFX) pour lequel 55 items et six sous-échelles : irritabilité (gamme de 0 à 54) ; léthargie/retrait (gamme de 0 à 39) ; comportement stéréotypé (gamme de 0 à 18); hyperactivité (gamme de 0 à 30); discours inapproprié (gamme de 0 à 12); et l'évitement social (gamme de 0 à 12) plus le score total (gamme de 0 à 165) ont été pris en compte. Un changement négatif représente une amélioration. La strate II comprenait des patients dont le gène FMR1 était partiellement méthylé
De base à la semaine 12
Proportion de patients avec une réponse clinique, où la réponse est définie comme une réduction d'au moins 25 % par rapport au départ dans le score total ABC-CFX et un score de 1 (très amélioré) ou 2 (très amélioré) sur l'échelle CGI-I , Strate I
Délai: 12 semaines
L'ABC-C est une liste de contrôle des symptômes de 58 éléments, évalués par les soignants, pour évaluer les comportements problématiques des enfants et des adultes atteints de retard mental à la maison, dans les établissements résidentiels et les centres de formation professionnelle. L'évaluation a été faite en attribuant à chaque item une note allant de 0 ("pas du tout un problème") à 3 ("le problème est grave") et la note totale va de 0 à 174. Les données recueillies à partir de l'ABC-C complet de 58 items ont été analysées selon l'algorithme ABC-CFX, pour lequel 55 items et six sous-échelles plus le score total ont été pris en compte, et pour lequel le score total est compris entre 0 et 165. L'échelle CGI-I (Clinical Global Impression-Improvement) est une échelle évaluée par le clinicien utilisée pour évaluer la réponse au traitement chez les patients psychiatriques, et le score varie de 1 à 7 (1 étant "très amélioré", 4 étant "pas de changement" à 7 étant "bien pire"). La strate I comprenait des patients dont le gène FMR1 était entièrement méthylé ; La strate II comprenait des patients dont le gène FMR1 était partiellement méthylé.
12 semaines
Proportion de patients avec une réponse clinique, où la réponse est définie comme une réduction d'au moins 25 % par rapport au départ dans le score total ABC-CFX et un score de 1 (très amélioré) ou 2 (très amélioré) sur l'échelle CGI-I , Strate II
Délai: 12 semaines
L'ABC-C est une liste de contrôle des symptômes de 58 éléments, évalués par les soignants, pour évaluer les comportements problématiques des enfants et des adultes atteints de retard mental à la maison, dans les établissements résidentiels et les centres de formation professionnelle. L'évaluation a été faite en attribuant à chaque item une note allant de 0 ("pas du tout un problème") à 3 ("le problème est grave") et la note totale va de 0 à 174. Les données recueillies à partir de l'ABC-C complet de 58 items ont été analysées selon l'algorithme ABC-CFX, pour lequel 55 items et six sous-échelles plus le score total ont été pris en compte, et pour lequel le score total est compris entre 0 et 165. L'échelle CGI-I (Clinical Global Impression-Improvement) est une échelle évaluée par le clinicien utilisée pour évaluer la réponse au traitement chez les patients psychiatriques, et le score varie de 1 à 7 (1 étant "très amélioré", 4 étant "pas de changement" à 7 étant "bien pire"). La strate I comprenait des patients dont le gène FMR1 était entièrement méthylé ; La strate II comprenait des patients dont le gène FMR1 était partiellement méthylé.
12 semaines
Changement par rapport à la ligne de base dans les comportements répétitifs évalués à l'aide de l'échelle de comportement répétitif - Scores totaux et sous-échelle révisés (RBS-R) dans la strate I
Délai: De base à la semaine 12
L'échelle de comportement répétitif - révisée (RBS-R) est un outil d'évaluation qui saisit l'étendue du comportement répétitif. Il s'agit d'un questionnaire de 43 items rempli par les soignants. Chaque comportement évalué est noté de 0 (le comportement ne se produit pas) à 3 (le comportement se produit et il s'agit d'un problème grave). Le score total va de 0 à 129. Les comportements sont regroupés en six domaines : comportement rituel (gamme de 0 à 18) ; comportement de similitude (plage de 0 à 33); comportement stéréotypé (gamme de 0 à 18); comportement d'automutilation (gamme de 0 à 24); comportement compulsif (gamme de 0 à 24); et intérêts restreints (fourchette de 0 à 12). Un changement négatif représente une amélioration. La strate I comprenait des patients dont le gène FMR1 était entièrement méthylé
De base à la semaine 12
Changement par rapport au départ dans les comportements répétitifs évalués à l'aide de l'échelle des comportements répétitifs - Scores totaux et sous-échelle révisés (RBS-R) dans la strate II
Délai: De base à la semaine 12
L'échelle de comportement répétitif - révisée (RBS-R) est un outil d'évaluation qui saisit l'étendue du comportement répétitif. Il s'agit d'un questionnaire de 43 items rempli par les soignants. Chaque comportement évalué est noté de 0 (le comportement ne se produit pas) à 3 (le comportement se produit et il s'agit d'un problème grave). Le score total va de 0 à 129. Les comportements sont regroupés en six domaines : comportement rituel (gamme de 0 à 18) ; comportement de similitude (plage de 0 à 33); comportement stéréotypé (gamme de 0 à 18); comportement d'automutilation (gamme de 0 à 24); comportement compulsif (gamme de 0 à 24); et intérêts restreints (fourchette de 0 à 12). Un changement négatif représente une amélioration. La strate II comprenait des patients dont le gène FMR1 était partiellement méthylé
De base à la semaine 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mai 2011

Achèvement primaire (Réel)

1 janvier 2014

Achèvement de l'étude (Réel)

1 janvier 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 mai 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 mai 2011

Première publication (Estimation)

20 mai 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

12 mai 2015

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 mai 2015

Dernière vérification

1 mai 2015

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CAFQ056B2214
  • 2010-022638-96 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Syndrome de l'X fragile

Essais cliniques sur Placebo

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Austria

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

S'abonner