Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av AFQ056 hos ungdomspasienter med Fragilt X-syndrom

10. mai 2015 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallell gruppestudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til AFQ056 hos ungdomspasienter med fragilt X-syndrom

Denne fase IIb-studien er designet for å vurdere om 3 doser AFQ056 er trygge og effektive i behandling av adferdssymptomer på Fragilt X-syndrom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

139

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2E1
        • Novartis Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T1C5
        • Novartis Investigative Site
  • Danmark
      • Glostrup, Danmark, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Forente stater
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Forente stater, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Indonesia
    • Jawa Tengah
      • Semarang, Jawa Tengah, Indonesia
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Padova, Italia, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16147
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 CE
        • Novartis Investigative Site
  • Spania
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, Spania, 29009
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Spania, 08208
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat, Cataluña, Spania, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannia
      • Edinburgh, Storbritannia, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Sveits
      • Lausanne, Sveits
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Sveits, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Sverige
      • Spånga, Sverige, 16374
        • Novartis Investigative Site
  • Tyrkia
      • Istanbul, Tyrkia, 34093
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • München, Tyskland, 80639
        • Novartis Investigative Site
      • München, Tyskland, 81241
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Tyskland, 97070
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med Fragilt X-syndrom, som er minst moderat syke basert på en Clinical Global Impression Severity-score på minst 4 og har kvalifiserende skårer på ABC-C- og IQ-testen ved besøk 1

Ekskluderingskriterier:

  • Avansert, alvorlig eller ustabil sykdom som kan forstyrre evalueringen av studieresultatene
  • Kreft de siste 5 årene, annet enn lokalisert hudkreft
  • Nåværende behandling med mer enn to psykoaktive medisiner, unntatt antiepileptika
  • Historie med alvorlig selvskadende oppførsel
  • Vekt mindre enn 32 kg
  • Kvinner som er seksuelt aktive

Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Eksperimentell: 25 mg bid
Legemiddel: AFQ056
Eksperimentell: 50 mg bid
Legemiddel: AFQ056
Eksperimentell: 100 mg bid
Legemiddel: AFQ056

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i atferdssymptomer på skjørt X-syndrom ved bruk av sjekklisten for avvikende atferd – Community Edition (ABC-CFX) Total poengsum i lag I-pasienter eksponert for AFQ056 100 mg bud
Tidsramme: Utgangspunkt til uke 12
Aberrant Behavior Checklist-Community-utgaven (ABC-C) er en symptomsjekkliste med 58 punkter for å vurdere problematferd hos barn og voksne med psykisk utviklingshemning hjemme, i boliger og arbeidstreningssentre. Vurderingen ble gjort ved å tilskrive hvert element en poengsum fra 0 ("ikke et problem i det hele tatt") til 3 ("problemet er alvorlig i grad") og den totale poengsummen rangerer fra 0 til 174. Dataene samlet inn fra hele 58-element ABC-C ble analysert i henhold til den modifiserte FXS ABC-C algoritmen (ABC-CFX) for hvilke 55 elementer og seks underskalaer (irritabilitet, sløvhet/avvenning, stereotyp oppførsel, hyperaktivitet, upassende tale) og sosial unngåelse) pluss den totale poengsummen ble vurdert, og den totale poengsummen rangerer fra 0 til 165. Stratum I inkluderte pasienter hvis Fragile X Mental Retardation 1 (FMR1)-gen var fullstendig metylert
Utgangspunkt til uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i atferdssymptomer på skjørt X-syndrom ved bruk av ABC-CFX totalscore i stratum II-pasienter eksponert for alle 3 doser av AFQ056
Tidsramme: Utgangspunkt til uke 12
ABC-C er en symptomsjekkliste med 58 elementer, rangert av omsorgspersoner for å vurdere problematferd hos barn og voksne med psykisk utviklingshemming hjemme, i boliger og arbeidstreningssentre. Vurderingen ble gjort ved å tilskrive hvert element en poengsum fra 0 ("ikke et problem i det hele tatt") til 3 ("problemet er alvorlig i grad") og den totale poengsummen rangerer fra 0 til 174. Dataene samlet inn fra hele 58-element ABC-C ble analysert i henhold til den modifiserte FXS ABC-C algoritmen (ABC-CFX) for hvilke 55 elementer og seks underskalaer (irritabilitet, sløvhet/avvenning, stereotyp oppførsel, hyperaktivitet, upassende tale) og sosial unngåelse) pluss den totale poengsummen ble vurdert, og den totale poengsummen rangerer fra 0 til 165. Stratum II inkluderte pasienter hvis FMR1-gen var delvis metylert
Utgangspunkt til uke 12
Endring fra baseline i atferdssymptomer på skjørt X-syndrom ved bruk av ABC-CFX-totalscore i stratum I-pasienter eksponert for de to lavere dosene av AFQ056 (25 mg bud og 50 mg bud)
Tidsramme: Utgangspunkt til uke 12
ABC-C er en symptomsjekkliste med 58 elementer, rangert av omsorgspersoner for å vurdere problematferd hos barn og voksne med psykisk utviklingshemming hjemme, i boliger og arbeidstreningssentre. Vurderingen ble gjort ved å tilskrive hvert element en poengsum fra 0 ("ikke et problem i det hele tatt") til 3 ("problemet er alvorlig i grad") og den totale poengsummen rangerer fra 0 til 174. Dataene samlet inn fra hele 58-element ABC-C ble analysert i henhold til den modifiserte FXS ABC-C algoritmen (ABC-CFX) for hvilke 55 elementer og seks underskalaer (irritabilitet, sløvhet/avvenning, stereotyp oppførsel, hyperaktivitet, upassende tale) og sosial unngåelse) pluss den totale poengsummen ble vurdert, og den totale poengsummen rangerer fra 0 til 165. Stratum I inkluderte pasienter hvis FMR1-gen var fullstendig metylert
Utgangspunkt til uke 12
Global forbedring av symptomer hos skjør X ved å bruke den kliniske globale inntrykksforbedringsskalaen (CGI-I) hos Stratum I-pasienter
Tidsramme: 12 uker
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)-skalaen er en skala for klinikere som brukes til å vurdere behandlingsrespons hos psykiatriske pasienter, og poengsummen varierer fra 1 til 7 (hvor 1 er "svært mye forbedret", 4 er "ingen endring" til 7 er "veldig mye verre"). Stratum I inkluderte pasienter hvis FMR1-gen var fullstendig metylert.
12 uker
Global forbedring av symptomer hos skjør X ved å bruke den kliniske globale inntrykksforbedringsskalaen (CGI-I) hos stratum II-pasienter
Tidsramme: 12 uker
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)-skalaen er en skala for klinikere som brukes til å vurdere behandlingsrespons hos psykiatriske pasienter, og poengsummen varierer fra 1 til 7 (hvor 1 er "svært mye forbedret", 4 er "ingen endring" til 7 er "veldig mye verre"). Stratum II inkluderte pasienter hvis FMR1-gen var delvis metylert
12 uker
Global forbedring av symptomer i skjør X ved å bruke skalaen Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) i Stratum I
Tidsramme: 12 uker
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)-skalaen er en skala for klinikere som brukes til å vurdere behandlingsrespons hos psykiatriske pasienter, og poengsummen varierer fra 1 til 7 (hvor 1 er "svært mye forbedret", 4 er "ingen endring" til 7 er "veldig mye verre"). Stratum I inkluderte pasienter hvis FMR1-gen var fullstendig metylert.
12 uker
Global forbedring av symptomer i skjør X ved å bruke den kliniske globale avtrykksforbedringsskalaen (CGI-I) i Stratum II
Tidsramme: 12 uker
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)-skalaen er en skala for klinikere som brukes til å vurdere behandlingsrespons hos psykiatriske pasienter, og poengsummen varierer fra 1 til 7 (hvor 1 er "svært mye forbedret", 4 er "ingen endring" til 7 er "veldig mye verre"). Stratum II inkluderte pasienter hvis FMR1-gen var delvis metylert
12 uker
Endring fra baseline i irritabilitet, sløvhet/uttak, stereotypisk atferd, hyperaktivitet, upassende tale og sosial unngåelse vurdert av de individuelle underskalaene til ABC-CFX-skalaen i Stratum I
Tidsramme: Utgangspunkt til uke 12
ABC-C er en symptomsjekkliste med 58 elementer, rangert av omsorgspersoner for å vurdere problematferd hos barn og voksne med psykisk utviklingshemming hjemme, i boliger og arbeidstreningssentre. Vurderingen ble gjort ved å tilskrive hvert element en poengsum fra 0 ("ikke et problem i det hele tatt") til 3 ("problemet er alvorlig i grad") og den totale poengsummen rangerer fra 0 til 174. Dataene samlet inn fra hele 58-element ABC-C ble analysert i henhold til den modifiserte FXS ABC-C algoritmen (ABC-CFX) for hvilke 55 elementer og seks subskalaer: irritabilitet (område 0 til 54); sløvhet/abstinens (område 0 til 39); stereotyp oppførsel (område 0 til 18); hyperaktivitet (område 0 til 30); upassende tale (område 0 til 12); og sosial unngåelse (område 0 til 12) pluss total poengsum (område 0 til 165) ble vurdert. En negativ endring representerer forbedring. Stratum I inkluderte pasienter hvis FMR1-gen var fullstendig metylert
Utgangspunkt til uke 12
Endring fra baseline i irritabilitet, sløvhet/uttak, stereotypisk atferd, hyperaktivitet, upassende tale og sosial unngåelse vurdert av de individuelle underskalaene til ABC-CFX-skalaen i Stratum II
Tidsramme: Utgangspunkt til uke 12
ABC-C er en symptomsjekkliste med 58 elementer, rangert av omsorgspersoner for å vurdere problematferd hos barn og voksne med psykisk utviklingshemming hjemme, i boliger og arbeidstreningssentre. Vurderingen ble gjort ved å tilskrive hvert element en poengsum fra 0 ("ikke et problem i det hele tatt") til 3 ("problemet er alvorlig i grad") og den totale poengsummen rangerer fra 0 til 174. Dataene samlet inn fra hele 58-element ABC-C ble analysert i henhold til den modifiserte FXS ABC-C algoritmen (ABC-CFX) for hvilke 55 elementer og seks subskalaer: irritabilitet (område 0 til 54); sløvhet/abstinens (område 0 til 39); stereotyp oppførsel (område 0 til 18); hyperaktivitet (område 0 til 30); upassende tale (område 0 til 12); og sosial unngåelse (område 0 til 12) pluss total poengsum (område 0 til 165) ble vurdert. En negativ endring representerer forbedring. Stratum II inkluderte pasienter hvis FMR1-gen var delvis metylert
Utgangspunkt til uke 12
Andel pasienter med klinisk respons, der respons er definert som en reduksjon på minst 25 % fra baseline i ABC-CFX totalscore og en poengsum på 1 (svært mye forbedret) eller 2 (mye forbedret) på CGI-I-skalaen , Stratum I
Tidsramme: 12 uker
ABC-C er en symptomsjekkliste med 58 elementer, rangert av omsorgspersoner for å vurdere problematferd hos barn og voksne med psykisk utviklingshemming hjemme, i boliger og arbeidstreningssentre. Vurderingen ble gjort ved å tilskrive hvert element en poengsum fra 0 ("ikke et problem i det hele tatt") til 3 ("problemet er alvorlig i grad") og den totale poengsummen rangerer fra 0 til 174. Dataene samlet inn fra hele 58-element ABC-C ble analysert i henhold til ABC-CFX-algoritmen, for hvilke 55 elementer og seks underskalaer pluss den totale poengsummen ble vurdert, og for hvilke den totale poengsummen rangerer fra 0 til 165. Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)-skalaen er en skala for klinikere som brukes til å vurdere behandlingsrespons hos psykiatriske pasienter, og poengsummen varierer fra 1 til 7 (hvor 1 er "svært mye forbedret", 4 er "ingen endring" til 7 er "veldig mye verre"). Stratum I inkluderte pasienter hvis FMR1-gen var fullstendig metylert; Stratum II inkluderte pasienter hvis FMR1-gen var delvis metylert.
12 uker
Andel pasienter med klinisk respons, der respons er definert som en reduksjon på minst 25 % fra baseline i ABC-CFX totalscore og en poengsum på 1 (svært mye forbedret) eller 2 (mye forbedret) på CGI-I-skalaen , Stratum II
Tidsramme: 12 uker
ABC-C er en symptomsjekkliste med 58 elementer, rangert av omsorgspersoner for å vurdere problematferd hos barn og voksne med psykisk utviklingshemming hjemme, i boliger og arbeidstreningssentre. Vurderingen ble gjort ved å tilskrive hvert element en poengsum fra 0 ("ikke et problem i det hele tatt") til 3 ("problemet er alvorlig i grad") og den totale poengsummen rangerer fra 0 til 174. Dataene samlet inn fra hele 58-element ABC-C ble analysert i henhold til ABC-CFX-algoritmen, for hvilke 55 elementer og seks underskalaer pluss den totale poengsummen ble vurdert, og for hvilke den totale poengsummen rangerer fra 0 til 165. Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)-skalaen er en skala for klinikere som brukes til å vurdere behandlingsrespons hos psykiatriske pasienter, og poengsummen varierer fra 1 til 7 (hvor 1 er "svært mye forbedret", 4 er "ingen endring" til 7 er "veldig mye verre"). Stratum I inkluderte pasienter hvis FMR1-gen var fullstendig metylert; Stratum II inkluderte pasienter hvis FMR1-gen var delvis metylert.
12 uker
Endring fra baseline i repeterende atferd vurdert ved bruk av repeterende atferdsskala - revidert (RBS-R) total- og subskalapoeng i Stratum I
Tidsramme: Utgangspunkt til uke 12
Repetitive Behavior Scale - Revised (RBS-R) er et vurderingsverktøy som fanger opp bredden av repeterende atferd. Det er et spørreskjema på 43 punkter fylt ut av omsorgspersonene. Hver atferd som vurderes er vurdert fra 0 (atferd forekommer ikke) til 3 (atferd forekommer og det er et alvorlig problem). Den totale poengsummen rangerer fra 0 til 129. Atferdene er gruppert i seks domener: ritualistisk atferd (område 0 til 18); likhetsadferd (område 0 til 33); stereotyp oppførsel (område 0 til 18); selvskadende oppførsel (område 0 til 24); tvangsmessig atferd (område 0 til 24); og begrensede interesser (fra 0 til 12). En negativ endring representerer forbedring. Stratum I inkluderte pasienter hvis FMR1-gen var fullstendig metylert
Utgangspunkt til uke 12
Endring fra baseline i repeterende atferd vurdert ved bruk av repeterende atferdsskala - revidert (RBS-R) total- og subskalapoeng i Stratum II
Tidsramme: Utgangspunkt til uke 12
Repetitive Behavior Scale - Revised (RBS-R) er et vurderingsverktøy som fanger opp bredden av repeterende atferd. Det er et spørreskjema på 43 punkter fylt ut av omsorgspersonene. Hver atferd som vurderes er vurdert fra 0 (atferd forekommer ikke) til 3 (atferd forekommer og det er et alvorlig problem). Den totale poengsummen rangerer fra 0 til 129. Atferdene er gruppert i seks domener: ritualistisk atferd (område 0 til 18); likhetsadferd (område 0 til 33); stereotyp oppførsel (område 0 til 18); selvskadende oppførsel (område 0 til 24); tvangsmessig atferd (område 0 til 24); og begrensede interesser (fra 0 til 12). En negativ endring representerer forbedring. Stratum II inkluderte pasienter hvis FMR1-gen var delvis metylert
Utgangspunkt til uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. januar 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. januar 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. mai 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. mai 2011

Først lagt ut (Anslag)

20. mai 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

12. mai 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. mai 2015

Sist bekreftet

1. mai 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CAFQ056B2214
  • 2010-022638-96 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fragilt X-syndrom

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bangladesh

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere