Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effekt av AFQ056 hos ungdomar med Fragilt X-syndrom

10 maj 2015 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallell gruppstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av AFQ056 hos ungdomar med Fragilt X-syndrom

Denna fas IIb-studie är utformad för att bedöma om 3 doser av AFQ056 är säkra och effektiva för att behandla beteendesymtomen vid Fragilt X-syndrom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

139

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Danmark
      • Glostrup, Danmark, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Förenta staterna
    • California
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Förenta staterna, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Förenta staterna, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37212
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Novartis Investigative Site
  • Indonesien
    • Jawa Tengah
      • Semarang, Jawa Tengah, Indonesien
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
      • Padova, Italien, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italien, 16147
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Kalkon
      • Istanbul, Kalkon, 34093
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
        • Novartis Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T1C5
        • Novartis Investigative Site
  • Nederländerna
      • Rotterdam, Nederländerna, 3015 CE
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Schweiz, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, Spanien, 29009
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Spanien, 08208
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat, Cataluña, Spanien, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannien
      • Edinburgh, Storbritannien, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Sverige
      • Spånga, Sverige, 16374
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • München, Tyskland, 80639
        • Novartis Investigative Site
      • München, Tyskland, 81241
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Tyskland, 97070
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter med Fragilt X-syndrom, som är minst måttligt sjuka baserat på ett Clinical Global Impression Severity-poäng på minst 4 och som har kvalificerade poäng på ABC-C- och IQ-testet vid besök 1

Exklusions kriterier:

  • Avancerad, svår eller instabil sjukdom som kan störa utvärderingen av studieresultatet
  • Cancer under de senaste 5 åren, annat än lokaliserad hudcancer
  • Nuvarande behandling med mer än två psykoaktiva läkemedel, exklusive antiepileptika
  • Historik om allvarligt självskadebeteende
  • Väger mindre än 32 kg
  • Kvinnor som är sexuellt aktiva

Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier kan gälla

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Läkemedel: Placebo
Experimentell: 25 mg två gånger dagligen
Läkemedel: AFQ056
Experimentell: 50 mg två gånger dagligen
Läkemedel: AFQ056
Experimentell: 100 mg bid
Läkemedel: AFQ056

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i beteendesymtom på fragilt X-syndrom med användning av checklistan för avvikande beteende - Community Edition (ABC-CFX) Totalt resultat i stratum I-patienter exponerade för AFQ056 100 mg bud
Tidsram: Baslinje till vecka 12
The Aberrant Behavior Checklist-Community edition (ABC-C) är en 58-objekt, vårdgivare-klassad symptomchecklista för att bedöma problembeteenden hos barn och vuxna med psykisk utvecklingsstörning i hemmet, i boenden och på arbetsträningscenter. Bedömningen gjordes genom att tillskriva varje punkt ett betyg från 0 ("inte alls ett problem") till 3 ("problemet är allvarligt i graden") och den totala poängen rankas från 0 till 174. Data som samlats in från hela ABC-C med 58 objekt analyserades enligt den modifierade FXS ABC-C-algoritmen (ABC-CFX) för vilken 55 objekt och sex subskalor (irritabilitet, letargi/abstinens, stereotypt beteende, hyperaktivitet, olämpligt tal) och socialt undvikande) plus den totala poängen övervägdes, och för vilka den totala poängen rankas från 0 till 165. Stratum I inkluderade patienter vars gen från Fragil X Mental Retardation 1 (FMR1) var helt metylerad
Baslinje till vecka 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i beteendesymtom på fragilt X-syndrom med ABC-CFX-totalpoäng hos stratum II-patienter exponerade för alla 3 doserna av AFQ056
Tidsram: Baslinje till vecka 12
ABC-C är en symtomchecklista med 58 artiklar, klassificerad av vårdgivare för att bedöma problembeteenden hos barn och vuxna med utvecklingsstörning i hemmet, i boenden och på arbetsträningscenter. Bedömningen gjordes genom att tillskriva varje punkt ett betyg från 0 ("inte alls ett problem") till 3 ("problemet är allvarligt i graden") och den totala poängen rankas från 0 till 174. Data som samlats in från hela ABC-C med 58 objekt analyserades enligt den modifierade FXS ABC-C-algoritmen (ABC-CFX) för vilken 55 objekt och sex subskalor (irritabilitet, letargi/abstinens, stereotypt beteende, hyperaktivitet, olämpligt tal) och socialt undvikande) plus den totala poängen övervägdes, och för vilka den totala poängen rankas från 0 till 165. Stratum II inkluderade patienter vars FMR1-gen var delvis metylerad
Baslinje till vecka 12
Förändring från baslinjen i beteendesymtom på fragilt X-syndrom med ABC-CFX-totalpoäng i stratum I-patienter exponerade för de två lägre doserna av AFQ056 (25 mg Bid och 50 mg Bid)
Tidsram: Baslinje till vecka 12
ABC-C är en symtomchecklista med 58 artiklar, klassificerad av vårdgivare för att bedöma problembeteenden hos barn och vuxna med utvecklingsstörning i hemmet, i boenden och på arbetsträningscenter. Bedömningen gjordes genom att tillskriva varje punkt ett betyg från 0 ("inte alls ett problem") till 3 ("problemet är allvarligt i graden") och den totala poängen rankas från 0 till 174. Data som samlats in från hela ABC-C med 58 objekt analyserades enligt den modifierade FXS ABC-C-algoritmen (ABC-CFX) för vilken 55 objekt och sex subskalor (irritabilitet, letargi/abstinens, stereotypt beteende, hyperaktivitet, olämpligt tal) och socialt undvikande) plus den totala poängen övervägdes, och för vilka den totala poängen rankas från 0 till 165. Stratum I inkluderade patienter vars FMR1-gen var helt metylerad
Baslinje till vecka 12
Global förbättring av symtom hos Fragilt X med hjälp av den kliniska globala avtrycksförbättringsskalan (CGI-I) hos patienter i stratum I
Tidsram: 12 veckor
Skalan Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) är en klinikerklassad skala som används för att bedöma behandlingssvar hos psykiatriska patienter, och poängen sträcker sig från 1 till 7 (där 1 är "mycket förbättrad", 4 är "ingen förändring" till 7 är "mycket mycket sämre"). Stratum I inkluderade patienter vars FMR1-gen var helt metylerad.
12 veckor
Global förbättring av symtom hos fragil X med hjälp av den kliniska globala avtrycksförbättringsskalan (CGI-I) hos patienter i stratum II
Tidsram: 12 veckor
Skalan Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) är en klinikerklassad skala som används för att bedöma behandlingssvar hos psykiatriska patienter, och poängen sträcker sig från 1 till 7 (där 1 är "mycket förbättrad", 4 är "ingen förändring" till 7 är "mycket mycket sämre"). Stratum II inkluderade patienter vars FMR1-gen var delvis metylerad
12 veckor
Global förbättring av symtom i bräcklig X med hjälp av Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)-skalan i Stratum I
Tidsram: 12 veckor
Skalan Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) är en klinikerklassad skala som används för att bedöma behandlingssvar hos psykiatriska patienter, och poängen sträcker sig från 1 till 7 (där 1 är "mycket förbättrad", 4 är "ingen förändring" till 7 är "mycket mycket sämre"). Stratum I inkluderade patienter vars FMR1-gen var helt metylerad.
12 veckor
Global förbättring av symtom i bräcklig X med hjälp av Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)-skalan i Stratum II
Tidsram: 12 veckor
Skalan Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) är en klinikerklassad skala som används för att bedöma behandlingssvar hos psykiatriska patienter, och poängen sträcker sig från 1 till 7 (där 1 är "mycket förbättrad", 4 är "ingen förändring" till 7 är "mycket mycket sämre"). Stratum II inkluderade patienter vars FMR1-gen var delvis metylerad
12 veckor
Förändring från baslinjen i irritabilitet, letargi/bortfall, stereotypt beteende, hyperaktivitet, olämpligt tal och socialt undvikande bedömt av de individuella subskalorna av ABC-CFX-skalan i stratum I
Tidsram: Baslinje till vecka 12
ABC-C är en symtomchecklista med 58 artiklar, klassificerad av vårdgivare för att bedöma problembeteenden hos barn och vuxna med utvecklingsstörning i hemmet, i boenden och på arbetsträningscenter. Bedömningen gjordes genom att tillskriva varje punkt ett betyg från 0 ("inte alls ett problem") till 3 ("problemet är allvarligt i graden") och den totala poängen rankas från 0 till 174. Data som samlats in från hela ABC-C med 58 objekt analyserades enligt den modifierade FXS ABC-C-algoritmen (ABC-CFX) för vilken 55 objekt och sex underskalor: irritabilitet (intervall 0 till 54); letargi/abstinens (intervall 0 till 39); stereotypt beteende (intervall 0 till 18); hyperaktivitet (intervall 0 till 30); olämpligt tal (intervall 0 till 12); och socialt undvikande (intervall 0 till 12) plus totalpoängen (intervall 0 till 165) beaktades. En negativ förändring representerar förbättring. Stratum I inkluderade patienter vars FMR1-gen var helt metylerad
Baslinje till vecka 12
Förändring från baslinjen i irritabilitet, letargi/bortfall, stereotypt beteende, hyperaktivitet, olämpligt tal och socialt undvikande bedömt av de individuella subskalorna av ABC-CFX-skalan i Stratum II
Tidsram: Baslinje till vecka 12
ABC-C är en symtomchecklista med 58 artiklar, klassificerad av vårdgivare för att bedöma problembeteenden hos barn och vuxna med utvecklingsstörning i hemmet, i boenden och på arbetsträningscenter. Bedömningen gjordes genom att tillskriva varje punkt ett betyg från 0 ("inte alls ett problem") till 3 ("problemet är allvarligt i graden") och den totala poängen rankas från 0 till 174. Data som samlats in från hela ABC-C med 58 objekt analyserades enligt den modifierade FXS ABC-C-algoritmen (ABC-CFX) för vilken 55 objekt och sex underskalor: irritabilitet (intervall 0 till 54); letargi/abstinens (intervall 0 till 39); stereotypt beteende (intervall 0 till 18); hyperaktivitet (intervall 0 till 30); olämpligt tal (intervall 0 till 12); och socialt undvikande (intervall 0 till 12) plus totalpoängen (intervall 0 till 165) beaktades. En negativ förändring representerar förbättring. Stratum II inkluderade patienter vars FMR1-gen var delvis metylerad
Baslinje till vecka 12
Andel patienter med klinisk respons, där respons definieras som en minskning med minst 25 % från baslinjen i ABC-CFX totalpoäng och ett poäng på 1 (mycket förbättrad) eller 2 (mycket förbättrad) på CGI-I-skalan , skikt I
Tidsram: 12 veckor
ABC-C är en symtomchecklista med 58 artiklar, klassificerad av vårdgivare för att bedöma problembeteenden hos barn och vuxna med utvecklingsstörning i hemmet, i boenden och på arbetsträningscenter. Bedömningen gjordes genom att tillskriva varje punkt ett betyg från 0 ("inte alls ett problem") till 3 ("problemet är allvarligt i graden") och den totala poängen rankas från 0 till 174. Data som samlades in från hela ABC-C med 58 objekt analyserades enligt ABC-CFX-algoritmen, för vilken 55 objekt och sex underskalor plus totalpoängen beaktades, och för vilka den totala poängen rankas från 0 till 165. Skalan Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) är en klinikerklassad skala som används för att bedöma behandlingssvar hos psykiatriska patienter, och poängen sträcker sig från 1 till 7 (där 1 är "mycket förbättrad", 4 är "ingen förändring" till 7 är "mycket mycket sämre"). Stratum I inkluderade patienter vars FMR1-gen var helt metylerad; Stratum II inkluderade patienter vars FMR1-gen var delvis metylerad.
12 veckor
Andel patienter med klinisk respons, där respons definieras som en minskning med minst 25 % från baslinjen i ABC-CFX totalpoäng och ett poäng på 1 (mycket förbättrad) eller 2 (mycket förbättrad) på CGI-I-skalan stratum II
Tidsram: 12 veckor
ABC-C är en symtomchecklista med 58 artiklar, klassificerad av vårdgivare för att bedöma problembeteenden hos barn och vuxna med utvecklingsstörning i hemmet, i boenden och på arbetsträningscenter. Bedömningen gjordes genom att tillskriva varje punkt ett betyg från 0 ("inte alls ett problem") till 3 ("problemet är allvarligt i graden") och den totala poängen rankas från 0 till 174. Data som samlades in från hela ABC-C med 58 objekt analyserades enligt ABC-CFX-algoritmen, för vilken 55 objekt och sex underskalor plus totalpoängen beaktades, och för vilka den totala poängen rankas från 0 till 165. Skalan Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) är en klinikerklassad skala som används för att bedöma behandlingssvar hos psykiatriska patienter, och poängen sträcker sig från 1 till 7 (där 1 är "mycket förbättrad", 4 är "ingen förändring" till 7 är "mycket mycket sämre"). Stratum I inkluderade patienter vars FMR1-gen var helt metylerad; Stratum II inkluderade patienter vars FMR1-gen var delvis metylerad.
12 veckor
Förändring från baslinjen i repetitiva beteenden bedömda med hjälp av skalan för repetitivt beteende - reviderad (RBS-R) total- och subskalapoäng i stratum I
Tidsram: Baslinje till vecka 12
Repetitive Behavior Scale - Revised (RBS-R) är ett betygsverktyg som fångar vidden av repetitivt beteende. Det är ett frågeformulär på 43 punkter som fylls i av vårdgivarna. Varje beteende som bedöms bedöms från 0 (beteende förekommer inte) till 3 (beteende förekommer och det är ett allvarligt problem). Den totala poängen rankas från 0 till 129. Beteenden är grupperade i sex domäner: ritualistiskt beteende (intervall 0 till 18); likhetsbeteende (intervall 0 till 33); stereotypt beteende (intervall 0 till 18); självskadebeteende (intervall 0 till 24); tvångsmässigt beteende (intervall 0 till 24); och bundna intressen (intervall 0 till 12). En negativ förändring representerar förbättring. Stratum I inkluderade patienter vars FMR1-gen var helt metylerad
Baslinje till vecka 12
Förändring från baslinjen i repetitiva beteenden bedömda med hjälp av skalan för repetitivt beteende - reviderade (RBS-R) totala och subskala poäng i stratum II
Tidsram: Baslinje till vecka 12
Repetitive Behavior Scale - Revised (RBS-R) är ett betygsverktyg som fångar vidden av repetitivt beteende. Det är ett frågeformulär på 43 punkter som fylls i av vårdgivarna. Varje beteende som bedöms bedöms från 0 (beteende förekommer inte) till 3 (beteende förekommer och det är ett allvarligt problem). Den totala poängen rankas från 0 till 129. Beteenden är grupperade i sex domäner: ritualistiskt beteende (intervall 0 till 18); likhetsbeteende (intervall 0 till 33); stereotypt beteende (intervall 0 till 18); självskadebeteende (intervall 0 till 24); tvångsmässigt beteende (intervall 0 till 24); och bundna intressen (intervall 0 till 12). En negativ förändring representerar förbättring. Stratum II inkluderade patienter vars FMR1-gen var delvis metylerad
Baslinje till vecka 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 maj 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

1 januari 2014

Avslutad studie (Faktisk)

1 januari 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 maj 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 maj 2011

Första postat (Uppskatta)

20 maj 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

12 maj 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 maj 2015

Senast verifierad

1 maj 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CAFQ056B2214
  • 2010-022638-96 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fragilt X-syndrom

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Armenia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera