Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost AFQ056 u dospívajících pacientů se syndromem fragilního X

10. května 2015 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti AFQ056 u dospívajících pacientů se syndromem fragilního X

Tato studie fáze IIb je navržena tak, aby vyhodnotila, zda jsou 3 dávky AFQ056 bezpečné a účinné při léčbě behaviorálních symptomů syndromu křehkého X.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

139

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Belgie
      • Bruxelles, Belgie, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Dánsko
      • Glostrup, Dánsko, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Francie
      • Bron, Francie, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francie, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 CE
        • Novartis Investigative Site
  • Indonésie
    • Jawa Tengah
      • Semarang, Jawa Tengah, Indonésie
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
      • Padova, Itálie, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Itálie, 16147
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Itálie, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
        • Novartis Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T1C5
        • Novartis Investigative Site
  • Krocan
      • Istanbul, Krocan, 34093
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Dresden, Německo, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Německo, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • München, Německo, 80639
        • Novartis Investigative Site
      • München, Německo, 81241
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Německo, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • Edinburgh, Spojené království, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Spojené státy, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Novartis Investigative Site
  • Španělsko
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, Španělsko, 29009
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Španělsko, 08208
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat, Cataluña, Španělsko, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Švédsko
      • Spånga, Švédsko, 16374
        • Novartis Investigative Site
  • Švýcarsko
      • Lausanne, Švýcarsko
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Švýcarsko, 8091
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti se syndromem křehkého X, kteří jsou alespoň středně nemocní na základě skóre klinické závažnosti globálního dojmu alespoň 4 a mají kvalifikační skóre v testu ABC-C a IQ při návštěvě 1

Kritéria vyloučení:

  • Pokročilé, těžké nebo nestabilní onemocnění, které může narušovat hodnocení výsledků studie
  • Rakovina za posledních 5 let, jiná než lokalizovaná rakovina kůže
  • Současná léčba více než dvěma psychoaktivními léky, s výjimkou antiepileptik
  • Těžké sebepoškozující chování v anamnéze
  • Váží méně než 32 kg
  • Ženy, které jsou sexuálně aktivní

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Experimentální: 25 mg nabídky
Lék: AFQ056
Experimentální: 50 mg nabídky
Lék: AFQ056
Experimentální: 100 mg nabídky
Lék: AFQ056

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna behaviorálních příznaků syndromu křehkého X oproti výchozímu stavu pomocí kontrolního seznamu aberantního chování – vydání pro komunitu (ABC-CFX) Celkové skóre u pacientů stratum I vystavených AFQ056 100 mg dvakrát denně
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
Aberrant Behavior Checklist-Community edition (ABC-C) je 58položkový, pečovatelem hodnocený kontrolní seznam symptomů pro hodnocení problémového chování dětí a dospělých s mentální retardací doma, v rezidenčních zařízeních a pracovních školicích střediscích. Hodnocení bylo provedeno tak, že každé položce bylo přiděleno skóre od 0 ("vůbec to není problém") do 3 ("problém je svým stupněm závažný") a celkové skóre je od 0 do 174. Data shromážděná z úplného 58-položkového ABC-C byla analyzována podle modifikovaného algoritmu FXS ABC-C (ABC-CFX), pro který bylo 55 položek a šest subškál (podrážděnost, letargie/staženost, stereotypní chování, hyperaktivita, nevhodná řeč a sociální vyhýbání se) plus celkové skóre byly vzaty v úvahu a pro které se celkové skóre pohybuje od 0 do 165. Stratum I zahrnovalo pacienty, jejichž gen pro Fragile X Mental Retardation 1 (FMR1) byl plně metylován
Výchozí stav do týdne 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna behaviorálních příznaků syndromu křehkého X oproti výchozímu stavu pomocí celkového skóre ABC-CFX u pacientů Stratum II vystavených všem 3 dávkám AFQ056
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
ABC-C je 58položkový, pečovatelem hodnocený kontrolní seznam symptomů pro hodnocení problémového chování dětí a dospělých s mentální retardací doma, v rezidenčních zařízeních a pracovních školicích střediscích. Hodnocení bylo provedeno tak, že každé položce bylo přiděleno skóre od 0 ("vůbec to není problém") do 3 ("problém je svým stupněm závažný") a celkové skóre je od 0 do 174. Data shromážděná z úplného 58-položkového ABC-C byla analyzována podle modifikovaného algoritmu FXS ABC-C (ABC-CFX), pro který bylo 55 položek a šest subškál (podrážděnost, letargie/staženost, stereotypní chování, hyperaktivita, nevhodná řeč a sociální vyhýbání se) plus celkové skóre byly vzaty v úvahu a pro které se celkové skóre pohybuje od 0 do 165. Stratum II zahrnovalo pacienty, jejichž gen FMR1 byl částečně metylován
Výchozí stav do týdne 12
Změna behaviorálních příznaků syndromu fragilního X oproti výchozímu stavu pomocí celkového skóre ABC-CFX u pacientů vrstvy I vystavených dvěma nižším dávkám AFQ056 (25 mg dvakrát denně a 50 mg dvakrát denně)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
ABC-C je 58položkový, pečovatelem hodnocený kontrolní seznam symptomů pro hodnocení problémového chování dětí a dospělých s mentální retardací doma, v rezidenčních zařízeních a pracovních školicích střediscích. Hodnocení bylo provedeno tak, že každé položce bylo přiděleno skóre od 0 ("vůbec to není problém") do 3 ("problém je svým stupněm závažný") a celkové skóre je od 0 do 174. Data shromážděná z úplného 58-položkového ABC-C byla analyzována podle modifikovaného algoritmu FXS ABC-C (ABC-CFX), pro který bylo 55 položek a šest subškál (podrážděnost, letargie/staženost, stereotypní chování, hyperaktivita, nevhodná řeč a sociální vyhýbání se) plus celkové skóre byly vzaty v úvahu a pro které se celkové skóre pohybuje od 0 do 165. Stratum I zahrnovalo pacienty, jejichž gen FMR1 byl plně metylován
Výchozí stav do týdne 12
Globální zlepšení symptomů u Fragile X pomocí škály klinického globálního zlepšení dojmu (CGI-I) u pacientů stratum I
Časové okno: 12 týdnů
Škála klinického globálního zlepšení dojmu (CGI-I) je škála hodnocená lékařem, která se používá k hodnocení léčebné odpovědi u psychiatrických pacientů, a skóre se pohybuje od 1 do 7 (přičemž 1 znamená „velmi se zlepšilo“, 4 znamená „žádná změna“ až 7 je „velmi mnohem horší“). Stratum I zahrnovalo pacienty, jejichž gen FMR1 byl plně metylován.
12 týdnů
Globální zlepšení symptomů u Fragile X pomocí škály klinického globálního zlepšení dojmu (CGI-I) u pacientů Stratum II
Časové okno: 12 týdnů
Škála klinického globálního zlepšení dojmu (CGI-I) je škála hodnocená lékařem, která se používá k hodnocení léčebné odpovědi u psychiatrických pacientů, a skóre se pohybuje od 1 do 7 (přičemž 1 znamená „velmi se zlepšilo“, 4 znamená „žádná změna“ až 7 je „velmi mnohem horší“). Stratum II zahrnovalo pacienty, jejichž gen FMR1 byl částečně metylován
12 týdnů
Globální zlepšení symptomů u Fragile X pomocí škály klinického globálního zlepšení dojmu (CGI-I) ve vrstvě I
Časové okno: 12 týdnů
Škála klinického globálního zlepšení dojmu (CGI-I) je škála hodnocená lékařem, která se používá k hodnocení léčebné odpovědi u psychiatrických pacientů, a skóre se pohybuje od 1 do 7 (přičemž 1 znamená „velmi se zlepšilo“, 4 znamená „žádná změna“ až 7 je „velmi mnohem horší“). Stratum I zahrnovalo pacienty, jejichž gen FMR1 byl plně metylován.
12 týdnů
Globální zlepšení symptomů u Fragile X pomocí škály klinického globálního zlepšení dojmu (CGI-I) ve Stratum II
Časové okno: 12 týdnů
Škála klinického globálního zlepšení dojmu (CGI-I) je škála hodnocená lékařem, která se používá k hodnocení léčebné odpovědi u psychiatrických pacientů, a skóre se pohybuje od 1 do 7 (přičemž 1 znamená „velmi se zlepšilo“, 4 znamená „žádná změna“ až 7 je „velmi mnohem horší“). Stratum II zahrnovalo pacienty, jejichž gen FMR1 byl částečně metylován
12 týdnů
Změna od výchozí hodnoty u podrážděnosti, letargie/staženosti, stereotypního chování, hyperaktivity, nevhodné řeči a sociálního vyhýbání se posuzované jednotlivými subškálami škály ABC-CFX ve vrstvě I
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
ABC-C je 58položkový, pečovatelem hodnocený kontrolní seznam symptomů pro hodnocení problémového chování dětí a dospělých s mentální retardací doma, v rezidenčních zařízeních a pracovních školicích střediscích. Hodnocení bylo provedeno tak, že každé položce bylo přiděleno skóre od 0 ("vůbec to není problém") do 3 ("problém je svým stupněm závažný") a celkové skóre je od 0 do 174. Data shromážděná z úplného 58položkového ABC-C byla analyzována podle modifikovaného algoritmu FXS ABC-C (ABC-CFX), pro který bylo 55 položek a šest subškál: podrážděnost (rozsah 0 až 54); letargie/stažení (rozsah 0 až 39); stereotypní chování (rozsah 0 až 18); hyperaktivita (rozsah 0 až 30); nevhodná řeč (rozsah 0 až 12); a sociální vyhýbání se (rozsah 0 až 12) plus celkové skóre (rozsah 0 až 165). Negativní změna představuje zlepšení. Stratum I zahrnovalo pacienty, jejichž gen FMR1 byl plně metylován
Výchozí stav do týdne 12
Změna podrážděnosti, letargie/staženosti, stereotypního chování, hyperaktivity, nevhodné řeči a sociálního vyhýbání se od výchozího stavu podle jednotlivých subškál škály ABC-CFX ve vrstvě II
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
ABC-C je 58položkový, pečovatelem hodnocený kontrolní seznam symptomů pro hodnocení problémového chování dětí a dospělých s mentální retardací doma, v rezidenčních zařízeních a pracovních školicích střediscích. Hodnocení bylo provedeno tak, že každé položce bylo přiděleno skóre od 0 ("vůbec to není problém") do 3 ("problém je svým stupněm závažný") a celkové skóre je od 0 do 174. Data shromážděná z úplného 58-položkového ABC-C byla analyzována podle modifikovaného algoritmu FXS ABC-C (ABC-CFX), pro který bylo 55 položek a šest subškál: podrážděnost (rozsah 0 až 54); letargie/stažení (rozsah 0 až 39); stereotypní chování (rozsah 0 až 18); hyperaktivita (rozsah 0 až 30); nevhodná řeč (rozsah 0 až 12); a sociální vyhýbání se (rozsah 0 až 12) plus celkové skóre (rozsah 0 až 165). Negativní změna představuje zlepšení. Stratum II zahrnovalo pacienty, jejichž gen FMR1 byl částečně metylován
Výchozí stav do týdne 12
Podíl pacientů s klinickou odpovědí, kde je odpověď definována jako snížení o nejméně 25 % od výchozí hodnoty v celkovém skóre ABC-CFX a skóre 1 (velmi výrazně lepší) nebo 2 (velmi lepší) na škále CGI-I , Vrstva I
Časové okno: 12 týdnů
ABC-C je 58položkový, pečovatelem hodnocený kontrolní seznam symptomů pro hodnocení problémového chování dětí a dospělých s mentální retardací doma, v rezidenčních zařízeních a pracovních školicích střediscích. Hodnocení bylo provedeno tak, že každé položce bylo přiděleno skóre od 0 ("vůbec to není problém") do 3 ("problém je svým stupněm závažný") a celkové skóre je od 0 do 174. Data shromážděná z úplného 58položkového ABC-C byla analyzována podle algoritmu ABC-CFX, pro který bylo uvažováno 55 položek a šest subškál plus celkové skóre a pro které je celkové skóre v rozmezí 0 až 165. Škála klinického globálního zlepšení dojmu (CGI-I) je škála hodnocená lékařem, která se používá k hodnocení léčebné odpovědi u psychiatrických pacientů, a skóre se pohybuje od 1 do 7 (přičemž 1 znamená „velmi se zlepšilo“, 4 znamená „žádná změna“ až 7 je „velmi mnohem horší“). Stratum I zahrnovalo pacienty, jejichž gen FMR1 byl plně metylován; Stratum II zahrnovalo pacienty, jejichž gen FMR1 byl částečně metylován.
12 týdnů
Podíl pacientů s klinickou odpovědí, kde je odpověď definována jako snížení o nejméně 25 % od výchozí hodnoty v celkovém skóre ABC-CFX a skóre 1 (velmi výrazně lepší) nebo 2 (velmi lepší) na škále CGI-I , Vrstva II
Časové okno: 12 týdnů
ABC-C je 58položkový, pečovatelem hodnocený kontrolní seznam symptomů pro hodnocení problémového chování dětí a dospělých s mentální retardací doma, v rezidenčních zařízeních a pracovních školicích střediscích. Hodnocení bylo provedeno tak, že každé položce bylo přiděleno skóre od 0 ("vůbec to není problém") do 3 ("problém je svým stupněm závažný") a celkové skóre je od 0 do 174. Data shromážděná z úplného 58položkového ABC-C byla analyzována podle algoritmu ABC-CFX, pro který bylo uvažováno 55 položek a šest subškál plus celkové skóre a pro které je celkové skóre v rozmezí 0 až 165. Škála klinického globálního zlepšení dojmu (CGI-I) je škála hodnocená lékařem, která se používá k hodnocení léčebné odpovědi u psychiatrických pacientů, a skóre se pohybuje od 1 do 7 (přičemž 1 znamená „velmi se zlepšilo“, 4 znamená „žádná změna“ až 7 je „velmi mnohem horší“). Stratum I zahrnovalo pacienty, jejichž gen FMR1 byl plně metylován; Stratum II zahrnovalo pacienty, jejichž gen FMR1 byl částečně metylován.
12 týdnů
Změna od výchozího stavu v opakovaném chování hodnoceném pomocí škály opakovaného chování – revidované (RBS-R) celkových a dílčích skóre ve vrstvě I
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
Repetitive Behavior Scale – Revised (RBS-R) je hodnotící nástroj, který zachycuje šíři opakujícího se chování. Jedná se o dotazník o 43 položkách, který vyplní pečovatelé. Každé hodnocené chování je hodnoceno od 0 (chování se nevyskytuje) do 3 (k chování dochází a jedná se o vážný problém). Celkové skóre se pohybuje od 0 do 129. Chování jsou seskupena do šesti domén: rituální chování (rozsah 0 až 18); stejné chování (rozsah 0 až 33); stereotypní chování (rozsah 0 až 18); sebepoškozující chování (rozsah 0 až 24); nutkavé chování (rozsah 0 až 24); a omezené zájmy (rozsah 0 až 12). Negativní změna představuje zlepšení. Stratum I zahrnovalo pacienty, jejichž gen FMR1 byl plně metylován
Výchozí stav do týdne 12
Změna od výchozího stavu v opakovaném chování hodnoceném pomocí škály opakovaného chování – revidované (RBS-R) celkové a dílčí skóre ve vrstvě II
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
Repetitive Behavior Scale – Revised (RBS-R) je hodnotící nástroj, který zachycuje šíři opakujícího se chování. Jedná se o dotazník o 43 položkách, který vyplní pečovatelé. Každé hodnocené chování je hodnoceno od 0 (chování se nevyskytuje) do 3 (k chování dochází a jedná se o vážný problém). Celkové skóre se pohybuje od 0 do 129. Chování jsou seskupena do šesti domén: rituální chování (rozsah 0 až 18); stejné chování (rozsah 0 až 33); stereotypní chování (rozsah 0 až 18); sebepoškozující chování (rozsah 0 až 24); nutkavé chování (rozsah 0 až 24); a omezené zájmy (rozsah 0 až 12). Negativní změna představuje zlepšení. Stratum II zahrnovalo pacienty, jejichž gen FMR1 byl částečně metylován
Výchozí stav do týdne 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. května 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. května 2011

První zveřejněno (Odhad)

20. května 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

12. května 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. května 2015

Naposledy ověřeno

1. května 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CAFQ056B2214
  • 2010-022638-96 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndrom křehkého X

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Japan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit