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취약 X 증후군이 있는 청소년 환자에서 AFQ056의 안전성 및 효능

2015년 5월 10일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

취약 X 증후군이 있는 청소년 환자에서 AFQ056의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구

이 IIb상 연구는 AFQ056의 3회 용량이 취약한 X 증후군의 행동 증상을 치료하는 데 안전하고 효과적인지 여부를 평가하도록 설계되었습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

139

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Rotterdam, 네덜란드, 3015 CE
        • Novartis Investigative Site
  • 덴마크
      • Glostrup, 덴마크, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • 독일
      • Dresden, 독일, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, 독일, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • München, 독일, 80639
        • Novartis Investigative Site
      • München, 독일, 81241
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, 독일, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, 독일, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • 미국
    • California
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, 미국, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, 미국, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, 미국, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37212
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Novartis Investigative Site
  • 벨기에
      • Bruxelles, 벨기에, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, 벨기에, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • 스웨덴
      • Spånga, 스웨덴, 16374
        • Novartis Investigative Site
  • 스위스
      • Lausanne, 스위스
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, 스위스, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • 스페인
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, 스페인, 29009
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, 스페인, 08208
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat, Cataluña, 스페인, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • 영국
      • Edinburgh, 영국, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • 이스라엘
      • Ramat Gan, 이스라엘, 52621
        • Novartis Investigative Site
  • 이탈리아
      • Padova, 이탈리아, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, 이탈리아, 16147
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, 이탈리아, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • 인도네시아
    • Jawa Tengah
      • Semarang, Jawa Tengah, 인도네시아
        • Novartis Investigative Site
  • 칠면조
      • Istanbul, 칠면조, 34093
        • Novartis Investigative Site
  • 캐나다
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2E1
        • Novartis Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H3T1C5
        • Novartis Investigative Site
  • 프랑스
      • Bron, 프랑스, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, 프랑스, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • 호주
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, 호주, 2145
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3052
        • Novartis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 임상적 전반적 인상 심각도 점수가 4 이상이고 방문 1에서 ABC-C 및 IQ 테스트에서 적격 점수를 받은 취약 X 증후군 환자

제외 기준:

  • 연구 결과 평가를 방해할 수 있는 진행성, 중증 또는 불안정 질병
  • 국소 피부암을 제외한 지난 5년 이내의 암
  • 항간질제를 제외한 두 가지 이상의 향정신성 약물을 사용한 현재 치료
  • 심각한 자해 행동의 역사
  • 32kg 미만
  • 성생활을 하는 여성

기타 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
의약품: 위약
실험적: 25mg 입찰가
의약품: AFQ056
실험적: 50mg 입찰가
의약품: AFQ056
실험적: 100mg 입찰가
의약품: AFQ056

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
AFQ056 100 mg Bid에 노출된 계층 I 환자의 비정상적인 행동 체크리스트-커뮤니티 에디션(ABC-CFX) 총 점수를 사용한 취약 X 증후군의 행동 증상의 기준선으로부터의 변화
기간: 12주까지의 기준선
Aberrant Behavior Checklist-Community edition(ABC-C)은 가정, 주거 시설 및 작업 훈련 센터에서 정신 지체 아동 및 성인의 문제 행동을 평가하기 위한 58개 항목의 간병인 평가 증상 체크리스트입니다. 평가는 각 항목에 대해 0점("전혀 문제가 되지 않는다")에서 3점("문제가 정도가 심하다")으로 부여하고 총점은 0점에서 174점까지 매긴다. 전체 58개 항목 ABC-C에서 수집된 데이터는 수정된 FXS ABC-C 알고리즘(ABC-CFX)에 따라 분석되었으며, 55개 항목과 6개 하위 척도(과민성, 무기력/위축, 고정관념적 행동, 과잉 행동, 부적절한 언어) 및 사회적 회피)에 총점을 더하여 고려했으며 총점은 0에서 165까지입니다. Stratum I에는 FMR1(Fragile X Mental Retardation 1) 유전자가 완전히 메틸화된 환자가 포함되었습니다.
12주까지의 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
AFQ056의 3회 용량 모두에 노출된 Stratum II 환자의 ABC-CFX 총점을 사용한 취약 X 증후군의 행동 증상의 기준선에서 변경
기간: 12주까지의 기준선
ABC-C는 가정, 주거 시설 및 직업 훈련 센터에서 정신 지체 아동 및 성인의 문제 행동을 평가하기 위한 58개 항목의 간병인 평가 증상 체크리스트입니다. 평가는 각 항목에 대해 0점("전혀 문제가 되지 않는다")에서 3점("문제가 정도가 심하다")으로 부여하고 총점은 0점에서 174점까지 매긴다. 전체 58개 항목 ABC-C에서 수집된 데이터는 수정된 FXS ABC-C 알고리즘(ABC-CFX)에 따라 분석되었으며, 55개 항목과 6개 하위 척도(과민성, 무기력/위축, 고정관념적 행동, 과잉 행동, 부적절한 언어) 및 사회적 회피)에 총점을 더하여 고려했으며 총점은 0에서 165까지입니다. Stratum II에는 FMR1 유전자가 부분적으로 메틸화된 환자가 포함되었습니다.
12주까지의 기준선
AFQ056(25mg Bid 및 50mg Bid)의 2개의 더 낮은 용량에 노출된 계층 I 환자의 ABC-CFX 총 점수를 사용한 취약 X 증후군의 행동 증상의 기준선으로부터의 변화
기간: 12주까지의 기준선
ABC-C는 가정, 주거 시설 및 직업 훈련 센터에서 정신 지체 아동 및 성인의 문제 행동을 평가하기 위한 58개 항목의 간병인 평가 증상 체크리스트입니다. 평가는 각 항목에 대해 0점("전혀 문제가 없다")에서 3점("문제가 정도가 심하다")으로 평가하고 총점은 0점에서 174점까지입니다. 전체 58개 항목 ABC-C에서 수집된 데이터는 수정된 FXS ABC-C 알고리즘(ABC-CFX)에 따라 분석되었습니다. 및 사회적 회피)에 총점을 더하여 고려했으며 총점은 0에서 165까지입니다. Stratum I에는 FMR1 유전자가 완전히 메틸화된 환자가 포함되었습니다.
12주까지의 기준선
Stratum I 환자에서 Clinical Global Impression-I(CGI-I) 척도를 사용한 취약 X 환자의 전반적인 증상 개선
기간: 12주
CGI-I(Clinical Global Impression-I) 척도는 정신과 환자의 치료 반응을 평가하는 데 사용되는 임상 평가 척도이며 점수 범위는 1에서 7까지입니다(1은 "매우 많이 개선됨", 4는 "변화 없음"). 7은 "매우 더 나쁩니다"). Stratum I에는 FMR1 유전자가 완전히 메틸화된 환자가 포함되었습니다.
12주
Stratum II 환자에서 Clinical Global Impression-I(CGI-I) 척도를 사용한 취약 X 환자의 전반적인 증상 개선
기간: 12주
CGI-I(Clinical Global Impression-I) 척도는 정신과 환자의 치료 반응을 평가하는 데 사용되는 임상 평가 척도이며 점수 범위는 1에서 7까지입니다(1은 "매우 많이 개선됨", 4는 "변화 없음"). 7은 "매우 더 나쁩니다"). Stratum II에는 FMR1 유전자가 부분적으로 메틸화된 환자가 포함되었습니다.
12주
계층 I에서 CGI-I(Clinical Global Impression-I) 척도를 사용한 취약 X의 전반적인 증상 개선
기간: 12주
CGI-I(Clinical Global Impression-I) 척도는 정신과 환자의 치료 반응을 평가하는 데 사용되는 임상 평가 척도이며 점수 범위는 1에서 7까지입니다(1은 "매우 많이 개선됨", 4는 "변화 없음"). 7은 "매우 더 나쁩니다"). Stratum I에는 FMR1 유전자가 완전히 메틸화된 환자가 포함되었습니다.
12주
Stratum II에서 CGI-I(Clinical Global Impression-I) 척도를 사용한 취약 X의 전반적인 증상 개선
기간: 12주
CGI-I(Clinical Global Impression-I) 척도는 정신과 환자의 치료 반응을 평가하는 데 사용되는 임상 평가 척도이며 점수 범위는 1에서 7까지입니다(1은 "매우 많이 개선됨", 4는 "변화 없음"). 7은 "매우 더 나쁩니다"). Stratum II에는 FMR1 유전자가 부분적으로 메틸화된 환자가 포함되었습니다.
12주
I층에서 ABC-CFX 척도의 개별 하위 척도에 의해 평가된 과민성, 무기력/위축, 고정관념적 행동, 과잉 행동, 부적절한 언어 및 사회적 회피의 기준선으로부터의 변화
기간: 12주까지의 기준선
ABC-C는 가정, 주거 시설 및 직업 훈련 센터에서 정신 지체 아동 및 성인의 문제 행동을 평가하기 위한 58개 항목의 간병인 평가 증상 체크리스트입니다. 평가는 각 항목에 대해 0점("전혀 문제가 되지 않는다")에서 3점("문제가 정도가 심하다")으로 부여하고 총점은 0점에서 174점까지 매긴다. 전체 58개 항목 ABC-C에서 수집된 데이터는 수정된 FXS ABC-C 알고리즘(ABC-CFX)에 따라 분석되었으며, 55개 항목과 6개 하위 척도는 다음과 같습니다. 무기력/금단(범위 0~39); 고정관념적 행동(범위 0~18); 과잉행동(범위 0~30); 부적절한 말(범위 0~12); 및 사회적 회피(범위 0-12) + 총 점수(범위 0-165)가 고려되었습니다. 부정적인 변화는 개선을 나타냅니다. Stratum I에는 FMR1 유전자가 완전히 메틸화된 환자가 포함되었습니다.
12주까지의 기준선
Stratum II에서 ABC-CFX 척도의 개별 하위 척도에 의해 평가된 과민성, 무기력/위축, 고정관념적 행동, 과잉 행동, 부적절한 언어 및 사회적 회피의 기준선으로부터의 변화
기간: 12주까지의 기준선
ABC-C는 가정, 주거 시설 및 직업 훈련 센터에서 정신 지체 아동 및 성인의 문제 행동을 평가하기 위한 58개 항목의 간병인 평가 증상 체크리스트입니다. 평가는 각 항목에 대해 0점("전혀 문제가 되지 않는다")에서 3점("문제가 정도가 심하다")으로 부여하고 총점은 0점에서 174점까지 매긴다. 전체 58개 항목 ABC-C에서 수집된 데이터는 수정된 FXS ABC-C 알고리즘(ABC-CFX)에 따라 분석되었으며, 55개 항목과 6개 하위 척도는 다음과 같습니다. 무기력/금단(범위 0~39); 고정관념적 행동(범위 0~18); 과잉행동(범위 0~30); 부적절한 말(범위 0~12); 및 사회적 회피(범위 0-12) + 총 점수(범위 0-165)가 고려되었습니다. 부정적인 변화는 개선을 나타냅니다. Stratum II에는 FMR1 유전자가 부분적으로 메틸화된 환자가 포함되었습니다.
12주까지의 기준선
반응이 ABC-CFX 총점에서 기준선으로부터 최소 25%의 감소 및 CGI-I 척도에서 1점(매우 많이 개선됨) 또는 2점(매우 많이 개선됨)으로 정의되는 임상 반응을 보이는 환자의 비율 , 층 I
기간: 12주
ABC-C는 가정, 주거 시설 및 직업 훈련 센터에서 정신 지체 아동 및 성인의 문제 행동을 평가하기 위한 58개 항목의 간병인 평가 증상 체크리스트입니다. 평가는 각 항목에 대해 0점("전혀 문제가 되지 않는다")에서 3점("문제가 정도가 심하다")으로 부여하고 총점은 0점에서 174점까지 매긴다. 전체 58개 항목 ABC-C에서 수집된 데이터는 ABC-CFX 알고리즘에 따라 분석되었으며, 55개 항목과 6개의 하위 척도에 총점을 더하고 총점을 0에서 165까지 평가했습니다. CGI-I(Clinical Global Impression-I) 척도는 정신과 환자의 치료 반응을 평가하는 데 사용되는 임상 평가 척도이며 점수 범위는 1에서 7까지입니다(1은 "매우 많이 개선됨", 4는 "변화 없음"). 7은 "매우 더 나쁩니다"). Stratum I에는 FMR1 유전자가 완전히 메틸화된 환자가 포함되었습니다. Stratum II에는 FMR1 유전자가 부분적으로 메틸화된 환자가 포함되었습니다.
12주
반응이 ABC-CFX 총점에서 기준선으로부터 최소 25%의 감소 및 CGI-I 척도에서 1점(매우 많이 개선됨) 또는 2점(매우 많이 개선됨)으로 정의되는 임상 반응을 보이는 환자의 비율 , 지층 II
기간: 12주
ABC-C는 가정, 주거 시설 및 직업 훈련 센터에서 정신 지체 아동 및 성인의 문제 행동을 평가하기 위한 58개 항목의 간병인 평가 증상 체크리스트입니다. 평가는 각 항목에 대해 0점("전혀 문제가 되지 않는다")에서 3점("문제가 정도가 심하다")으로 부여하고 총점은 0점에서 174점까지 매긴다. 전체 58개 항목 ABC-C에서 수집된 데이터는 ABC-CFX 알고리즘에 따라 분석되었으며, 55개 항목과 6개의 하위 척도에 총점을 더하고 총점을 0에서 165까지 평가했습니다. CGI-I(Clinical Global Impression-I) 척도는 정신과 환자의 치료 반응을 평가하는 데 사용되는 임상 평가 척도이며 점수 범위는 1에서 7까지입니다(1은 "매우 많이 개선됨", 4는 "변화 없음"). 7은 "매우 더 나쁩니다"). Stratum I에는 FMR1 유전자가 완전히 메틸화된 환자가 포함되었습니다. Stratum II에는 FMR1 유전자가 부분적으로 메틸화된 환자가 포함되었습니다.
12주
반복 행동 척도를 사용하여 평가된 반복 행동의 기준선으로부터의 변화 - 개정(RBS-R) 계층 I의 전체 및 하위 척도 점수
기간: 12주까지의 기준선
반복 행동 척도 - 개정(RBS-R)은 반복 행동의 폭을 파악하는 평가 도구입니다. 간병인이 작성한 43개 항목의 설문지입니다. 평가된 각 행동은 0(행동이 발생하지 않음)에서 3(행동이 발생하고 심각한 문제임)까지 등급이 매겨집니다. 총 점수는 0에서 129까지입니다. 행동은 6가지 영역으로 그룹화됩니다: 의례적 행동(범위 0~18); 동일성 동작(범위 0~33); 고정관념적 행동(범위 0~18); 자해 행위(범위 0~24); 강박 행동(범위 0~24); 및 제한된 관심사(범위 0~12). 부정적인 변화는 개선을 나타냅니다. Stratum I에는 FMR1 유전자가 완전히 메틸화된 환자가 포함되었습니다.
12주까지의 기준선
반복 행동 척도를 사용하여 평가된 반복 행동의 기준선으로부터의 변화 - 개정(RBS-R) 계층 II의 전체 및 하위 척도 점수
기간: 12주까지의 기준선
반복 행동 척도 - 개정(RBS-R)은 반복 행동의 폭을 파악하는 평가 도구입니다. 간병인이 작성한 43개 항목의 설문지입니다. 평가된 각 행동은 0(행동이 발생하지 않음)에서 3(행동이 발생하고 심각한 문제임)까지 등급이 매겨집니다. 총 점수는 0에서 129까지입니다. 행동은 6가지 영역으로 그룹화됩니다: 의례적 행동(범위 0~18); 동일성 동작(범위 0~33); 고정관념적 행동(범위 0~18); 자해 행위(범위 0~24); 강박 행동(범위 0~24); 및 제한된 관심사(범위 0~12). 부정적인 변화는 개선을 나타냅니다. Stratum II에는 FMR1 유전자가 부분적으로 메틸화된 환자가 포함되었습니다.
12주까지의 기준선

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2011년 5월 1일

기본 완료 (실제)

2014년 1월 1일

연구 완료 (실제)

2014년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 5월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 5월 18일

처음 게시됨 (추정)

2011년 5월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2015년 5월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2015년 5월 10일

마지막으로 확인됨

2015년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CAFQ056B2214
  • 2010-022638-96 (EudraCT 번호)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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