法布里病患儿 Replagal® 疗法的安全性研究
2021年5月24日 更新者：Shire
Replagal® 酶替代疗法对未接受过酶替代疗法的法布里病患儿的开放标签临床试验
本研究的目的是评估 Replagal 在先前未接受过酶替代疗法 (ERT) 治疗的法布里病儿童中的安全性。
研究概览
详细说明
2008 年，对阿加糖酶 alfa 原料药生产工艺进行了更改。 药品配方、制造地点、制造过程或容器密封没有变化。
利用无动物成分培养基的阿加糖酶 alfa 生物反应器制造工艺 (agalAF1) 取代了之前的滚瓶 (RB) 工艺。
这项研究将评估 Replagal AF 的安全性，该药物使用新的生物反应器工艺制造，剂量为 0.2 mg/kg，每隔一周 (EOW) 静脉输注 40 分钟，用于 7 岁至 18 岁以下的法布里病儿童年龄和谁是天真的 ERT。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
15
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Georgia
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Decatur、Georgia、美国、30033
- Emory Division of Medical Genetics
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke University Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75246
- Baylor University Medical Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84132
- University of Utah Hospital
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Virginia
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Fairfax、Virginia、美国、22152
- O & O Alpan LLC
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
7年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
患者必须满足以下所有标准才能参加本研究。
所有患者必须根据以下标准诊断为法布里病：
- 男性患者：患者是患有法布里病的半合子男性，经血清、白细胞或成纤维细胞中测量的 alfa-半乳糖苷酶 A 活性缺陷证实，或具有 alfa-半乳糖苷酶-A 基因的证实突变。
- 女性患者：该患者是患有法布里病的杂合子女性，经 alfa-半乳糖苷酶 A 基因突变证实。
注意：如果法布里病的诊断先前已记录在患者的病历中，则无需重复筛查测试。
- 患者年龄在 7 至 <18 岁之间
- 患者未接受过 ERT
- 足够的一般健康状况（由研究人员确定）以接受指定的静脉切开术方案和与协议相关的程序，并且没有参与的安全或医疗禁忌症
- 未成年子女必须同意参与方案，并且父母或合法授权代表必须在所有相关方面自愿签署机构审查委员会/独立伦理委员会 (IRB/IEC) 批准的知情同意书研究已被解释并与孩子和孩子的父母或合法授权代表讨论
排除标准：
符合以下任何标准的患者将被排除在研究之外。
- 患者和/或患者的父母或合法授权代表无法理解研究的性质、范围和可能的后果
- 患者无法遵守方案，例如，不配合方案时间表，拒绝同意所有研究程序，无法返回进行评估，或者不太可能完成研究，由研究者或医疗监督员确定.
- 研究者认为不适合研究的其他方面。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Replagal 0.2 mg/kg 每隔一周 (EOW)
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每隔一周 (EOW) 在 40 分钟内给药 0.2 mg/kg
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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严重不良事件 (SAE) 的数量
大体时间：第 55 周的基线
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第 55 周的基线
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治疗紧急不良事件 (TEAE) 的数量
大体时间：第 55 周的基线
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第 55 周的基线
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IgG抗阿加糖酶α抗体的研制
大体时间：第 55 周的基线
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反映基线后抗阿加糖酶抗体的发展
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第 55 周的基线
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心率变异性参数 SDNN 相对于基线的变化
大体时间：第 55 周的基线
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第 55 周的基线
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心率变异性参数 rMSSD 相对于基线的变化
大体时间：第 55 周的基线
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第 55 周的基线
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心率变异性参数 pNN50 相对于基线的变化
大体时间：第 55 周的基线
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第 55 周的基线
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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从 LVMI 中的基线更改
大体时间：第 55 周的基线
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第 55 周的基线
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从 MFS 中的基线更改
大体时间：第 55 周的基线
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第 55 周的基线
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血浆 Gb3 中的基线变化
大体时间：第 55 周的基线
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第 55 周的基线
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尿液 Gb3 相对于基线的变化
大体时间：第 55 周的基线
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第 55 周的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2011年5月12日
初级完成 (实际的)
2013年4月17日
研究完成 (实际的)
2013年4月17日
研究注册日期
首次提交
2011年3月31日
首先提交符合 QC 标准的
2011年5月27日
首次发布 (估计)
2011年6月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年6月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年5月24日
最后验证
2021年5月1日
更多信息
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