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Studio sulla sicurezza della terapia Replagal® nei bambini con malattia di Fabry

24 maggio 2021 aggiornato da: Shire

Uno studio clinico in aperto sulla terapia enzimatica sostitutiva Replagal® nei bambini con malattia di Fabry che non hanno ricevuto la terapia enzimatica sostitutiva

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza di Replagal nei bambini con malattia di Fabry che non sono stati precedentemente trattati con terapia enzimatica sostitutiva (ERT).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Nel 2008 è stata apportata una modifica al processo di produzione della sostanza farmaceutica agalsidasi alfa. Non sono state apportate modifiche alla formulazione del prodotto farmaceutico, al sito di produzione, al processo di produzione o alla chiusura del contenitore.

Un processo di produzione del bioreattore con agalsidasi alfa (agalAF1) che utilizza terreni privi di componenti animali ha sostituito il precedente processo di bottiglia a rulli (RB).

Questo studio valuterà la sicurezza di Replagal AF, prodotto utilizzando il nuovo processo del bioreattore a una dose di 0,2 mg/kg infuso IV in 40 minuti, a settimane alterne (EOW) in bambini con malattia di Fabry di età compresa tra 7 e meno di 18 anni maggiorenni e che sono ingenui all'ERT.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Emory Division of Medical Genetics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
        • Baylor University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22152
        • O & O Alpan LLC

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 7 anni a 17 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

I pazienti devono soddisfare tutti i seguenti criteri per essere arruolati in questo studio.

  1. A tutti i pazienti deve essere diagnosticata la malattia di Fabry in base ai seguenti criteri:

    • Pazienti di sesso maschile: il paziente è un maschio emizigote con malattia di Fabry confermata da una deficienza dell'attività dell'alfa-galattosidasi A misurata nel siero, nei leucociti o nei fibroblasti o presenta una mutazione confermata del gene dell'alfa-galattosidasi-A.
    • Pazienti di sesso femminile: la paziente è una donna eterozigote con malattia di Fabry confermata da una mutazione del gene dell'alfa-galattosidasi A.

    Nota: se la diagnosi di malattia di Fabry è già documentata nella cartella clinica del paziente, non è necessario ripetere i test di screening.

  2. Il paziente ha un'età compresa tra 7 e <18 anni
  3. Il paziente è naïve alla ERT
  4. Salute generale adeguata (come determinato dagli investigatori) per sottoporsi al regime di flebotomia specificato e alle procedure relative al protocollo e nessuna controindicazione medica o di sicurezza per la partecipazione
  5. Il minore deve acconsentire a partecipare al protocollo e il/i genitore/i o il/i rappresentante/i legalmente autorizzato/i devono aver firmato volontariamente un modulo di consenso informato approvato dall'Institutional Review Board/Independent Ethics Committee (IRB/IEC) dopo che tutti gli aspetti rilevanti del studio sono stati spiegati e discussi con il minore e con i suoi genitori o il/i rappresentante/i legalmente autorizzato/i

Criteri di esclusione:

I pazienti che soddisfano uno dei seguenti criteri saranno esclusi dallo studio.

  1. Il paziente e/o il/i genitore/i o il/i rappresentante/i legalmente autorizzato/i del paziente non sono in grado di comprendere la natura, l'ambito e le possibili conseguenze dello studio
  2. Il paziente non è in grado di rispettare il protocollo, ad esempio, non collabora con il programma del protocollo, rifiuto di accettare tutte le procedure dello studio, incapacità di tornare per le valutazioni o altrimenti è improbabile che completi lo studio, come determinato dallo sperimentatore o dal monitor medico .
  3. Altrimenti inadatto allo studio, a parere dell'Investigatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Replagal 0,2 mg/kg a settimane alterne (EOW)
Biologico: Replagal (agalsidasi alfa)
0,2 mg/kg somministrati in 40 minuti a settimane alterne (EOW)
Altri nomi:
  • agalsidasi alfa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 55
Dal basale alla settimana 55
Numero di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 55
Dal basale alla settimana 55
Sviluppo di IgG Anti-Agalsidase Alfa Anticorpo
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 55
Riflette lo sviluppo di anticorpi anti-Agalsidasi dopo il basale
Dal basale alla settimana 55
Variazione rispetto al basale nel parametro di variabilità della frequenza cardiaca SDNN
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 55
Dal basale alla settimana 55
Variazione rispetto al basale del parametro di variabilità della frequenza cardiaca rMSSD
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 55
Dal basale alla settimana 55
Variazione rispetto al basale nel parametro di variabilità della frequenza cardiaca pNN50
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 55
Dal basale alla settimana 55

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Modifica rispetto al basale in LVMI
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 55
Dal basale alla settimana 55
Modifica rispetto al basale in MFS
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 55
Dal basale alla settimana 55
Cambiamento rispetto al basale in Plasma Gb3
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 55
Dal basale alla settimana 55
Variazione rispetto al basale nelle urine Gb3
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 55
Dal basale alla settimana 55

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

12 maggio 2011

Completamento primario (EFFETTIVO)

17 aprile 2013

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

17 aprile 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 marzo 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 maggio 2011

Primo Inserito (STIMA)

1 giugno 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

9 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HGT-REP-084

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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