Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности терапии Реплагал® у детей с болезнью Фабри

24 мая 2021 г. обновлено: Shire

Открытое клиническое исследование заместительной ферментной терапии Replagal® у детей с болезнью Фабри, ранее не получавших заместительную ферментную терапию

Целью данного исследования является оценка безопасности препарата Реплагал у детей с болезнью Фабри, ранее не получавших заместительную ферментную терапию (ФЗТ).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В 2008 году было внесено изменение в процесс производства лекарственной субстанции агалсидазы альфа. Нет никаких изменений в составе лекарственного препарата, месте производства, производственном процессе или закрытии контейнера.

Процесс производства биореактора с агалсидазой альфа (agalAF1) с использованием среды, не содержащей компонентов животного происхождения, заменил предыдущий процесс в роллерных бутылях (RB).

В этом исследовании будет оцениваться безопасность Replagal AF, изготовленного с использованием нового биореакторного процесса в дозе 0,2 мг/кг, вводимой внутривенно в течение 40 минут, каждые две недели (EOW) у детей с болезнью Фабри в возрасте от 7 до 18 лет. возраста и которые наивны к ФЗТ.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

15

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Соединенные Штаты, 30033
        • Emory Division of Medical Genetics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75246
        • Baylor University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22152
        • O & O Alpan LLC

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 7 лет до 17 лет (РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

Пациенты должны соответствовать всем следующим критериям, чтобы быть зачисленными в это исследование.

  1. У всех пациентов должна быть диагностирована болезнь Фабри по следующим критериям:

    • Пациенты мужского пола: пациент является гемизиготным мужчиной с болезнью Фабри, подтвержденной дефицитом активности альфа-галактозидазы А, измеренной в сыворотке, лейкоцитах или фибробластах, или имеет подтвержденную мутацию гена альфа-галактозидазы-А.
    • Пациенты женского пола: пациентка является гетерозиготной женщиной с болезнью Фабри, подтвержденной мутацией гена альфа-галактозидазы А.

    Примечание. Если диагноз болезни Фабри ранее был задокументирован в медицинской карте пациента, повторные скрининговые тесты не требуются.

  2. Возраст пациента от 7 до <18 лет.
  3. Пациент ранее не получал ФЗТ.
  4. Адекватное общее состояние здоровья (как определено исследователями) для прохождения указанного режима флеботомии и процедур, связанных с протоколом, и отсутствие безопасности или медицинских противопоказаний для участия
  5. Несовершеннолетний ребенок должен дать свое согласие на участие в протоколе, а родитель(и) или законный представитель(и) должны добровольно подписать форму информированного согласия, утвержденную Институциональным наблюдательным советом/Независимым комитетом по этике (IRB/IEC) после всех соответствующих аспектов процедуры. исследование было объяснено и обсуждено с ребенком и родителем (родителями) ребенка или законным представителем (представителями)

Критерий исключения:

Пациенты, соответствующие любому из следующих критериев, будут исключены из исследования.

  1. Пациент и/или родитель(и) пациента или его законный представитель(и) не могут понять характер, объем и возможные последствия исследования.
  2. Пациент не может соблюдать протокол, например, отказывается сотрудничать с расписанием протокола, отказывается согласиться со всеми процедурами исследования, не может вернуться для оценки или иным образом вряд ли завершит исследование, как это определено исследователем или медицинским наблюдателем. .
  3. В остальном непригоден для исследования, по мнению следователя.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Реплагал 0,2 мг/кг каждые две недели (EOW)
Биологический: Реплагал (агалсидаза альфа)
0,2 мг/кг вводят в течение 40 минут раз в две недели (EOW)
Другие имена:
  • агалсидаза альфа

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество серьезных нежелательных явлений (SAE)
Временное ограничение: Исходный уровень до 55 недели
Исходный уровень до 55 недели
Количество нежелательных явлений, возникших после лечения (TEAE)
Временное ограничение: Исходный уровень до 55 недели
Исходный уровень до 55 недели
Разработка антитела IgG к агалсидазе альфа
Временное ограничение: Исходный уровень до 55 недели
Отражает развитие антител к агалзидазе после исходного уровня
Исходный уровень до 55 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем параметра вариабельности сердечного ритма SDNN
Временное ограничение: Исходный уровень до 55 недели
Исходный уровень до 55 недели
Изменение параметра вариабельности сердечного ритма rMSSD по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 55 недели
Исходный уровень до 55 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем параметра вариабельности сердечного ритма pNN50
Временное ограничение: Исходный уровень до 55 недели
Исходный уровень до 55 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем в ИММЛЖ
Временное ограничение: Исходный уровень до 55 недели
Исходный уровень до 55 недели
Изменение по сравнению с базовым уровнем в MFS
Временное ограничение: Исходный уровень до 55 недели
Исходный уровень до 55 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем в плазме Gb3
Временное ограничение: Исходный уровень до 55 недели
Исходный уровень до 55 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем в моче Gb3
Временное ограничение: Исходный уровень до 55 недели
Исходный уровень до 55 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shire

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

12 мая 2011 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

17 апреля 2013 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

17 апреля 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

31 марта 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 мая 2011 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

1 июня 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

9 июня 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 мая 2021 г.

Последняя проверка

1 мая 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HGT-REP-084

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться