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Sicherheitsstudie zur Replagal®-Therapie bei Kindern mit Morbus Fabry

24. Mai 2021 aktualisiert von: Shire

Eine offene klinische Studie zur Replagal®-Enzymersatztherapie bei Kindern mit Morbus Fabry, die für die Enzymersatztherapie naiv sind

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit von Replagal bei Kindern mit Morbus Fabry, die zuvor noch nicht mit einer Enzymersatztherapie (ERT) behandelt wurden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Im Jahr 2008 wurde das Herstellungsverfahren für den Wirkstoff Agalsidase alfa geändert. Es gibt keine Änderungen an der Arzneimittelformulierung, dem Herstellungsort, dem Herstellungsprozess oder dem Behälterverschluss.

Ein Agalsidase-Alfa-Bioreaktor-Herstellungsverfahren (AgalAF1) unter Verwendung von Medien ohne tierische Bestandteile ersetzte das vorherige Rollflaschenverfahren (RB).

Diese Studie wird die Sicherheit von Replagal AF bewerten, das unter Verwendung des neuen Bioreaktorverfahrens in einer Dosis von 0,2 mg/kg hergestellt wird, das alle zwei Wochen (EOW) über 40 Minuten intravenös (EOW) bei Kindern mit Morbus Fabry im Alter von 7 bis unter 18 Jahren infundiert wird volljährig und ERT-naiv sind.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
        • Emory Division of Medical Genetics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75246
        • Baylor University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22152
        • O & O Alpan LLC

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Jahre bis 17 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Die Patienten müssen alle folgenden Kriterien erfüllen, um in diese Studie aufgenommen zu werden.

  1. Bei allen Patienten muss Morbus Fabry anhand der folgenden Kriterien diagnostiziert werden:

    • Männliche Patienten: Der Patient ist ein hemizygoter Mann mit Morbus Fabry, was durch einen Mangel an alfa-Galactosidase-A-Aktivität, gemessen in Serum, Leukozyten oder Fibroblasten, bestätigt wird, oder er hat eine bestätigte Mutation des alfa-Galactosidase-A-Gens.
    • Weibliche Patienten: Die Patientin ist eine heterozygote Frau mit Morbus Fabry, was durch eine Mutation des alfa-Galactosidase-A-Gens bestätigt wird.

    Hinweis: Wenn die Diagnose Morbus Fabry zuvor in der Krankenakte des Patienten dokumentiert wurde, müssen die Screening-Tests nicht wiederholt werden.

  2. Der Patient ist 7 bis < 18 Jahre alt
  3. Der Patient ist ERT-naiv
  4. Angemessener allgemeiner Gesundheitszustand (wie von den Ermittlern festgestellt), um sich dem angegebenen Phlebotomieschema und den protokollbezogenen Verfahren zu unterziehen, und keine Sicherheits- oder medizinischen Kontraindikationen für die Teilnahme
  5. Das minderjährige Kind muss der Teilnahme am Protokoll zustimmen und die Eltern oder gesetzlich bevollmächtigten Vertreter müssen nach allen relevanten Aspekten freiwillig eine vom Institution Review Board/Independent Ethics Committee (IRB/IEC) genehmigte Einverständniserklärung unterzeichnet haben Studie mit dem Kind und den Eltern oder gesetzlichen Vertretern des Kindes erklärt und besprochen wurden

Ausschlusskriterien:

Patienten, die eines der folgenden Kriterien erfüllen, werden von der Studie ausgeschlossen.

  1. Der Patient und/oder die Eltern des Patienten oder die gesetzlichen Vertreter sind nicht in der Lage, die Art, den Umfang und die möglichen Folgen der Studie zu verstehen
  2. Der Patient ist nicht in der Lage, das Protokoll einzuhalten, z. B. nicht kooperativ mit dem Protokollplan, Weigerung, allen Studienverfahren zuzustimmen, Unfähigkeit, zur Auswertung zurückzukehren, oder es ist aus anderen Gründen unwahrscheinlich, dass er die Studie abschließt, wie vom Prüfarzt oder dem medizinischen Monitor festgestellt .
  3. Ansonsten nach Ansicht des Prüfarztes für die Studie ungeeignet.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Replagal 0,2 mg/kg jede zweite Woche (EOW)
Biologisch: Replagal (Agalsidase alfa)
0,2 mg/kg alle zwei Wochen über 40 Minuten verabreicht (EOW)
Andere Namen:
  • Agalsidase alfa

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 55
Baseline bis Woche 55
Anzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAE)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 55
Baseline bis Woche 55
Entwicklung des IgG-Anti-Agalsidase-Alpha-Antikörpers
Zeitfenster: Baseline bis Woche 55
Spiegelt die Entwicklung von Anti-Agalsidase-Antikörpern nach Studienbeginn wider
Baseline bis Woche 55
Änderung des Herzfrequenzvariabilitätsparameters SDNN gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Woche 55
Baseline bis Woche 55
Änderung des Herzfrequenzvariabilitätsparameters rMSSD gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Woche 55
Baseline bis Woche 55
Änderung des Herzfrequenzvariabilitätsparameters pNN50 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Woche 55
Baseline bis Woche 55

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung gegenüber Baseline in LVMI
Zeitfenster: Baseline bis Woche 55
Baseline bis Woche 55
Änderung gegenüber der Baseline in MFS
Zeitfenster: Baseline bis Woche 55
Baseline bis Woche 55
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Plasma Gb3
Zeitfenster: Baseline bis Woche 55
Baseline bis Woche 55
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Urin Gb3
Zeitfenster: Baseline bis Woche 55
Baseline bis Woche 55

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

12. Mai 2011

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

17. April 2013

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

17. April 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. März 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Mai 2011

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

1. Juni 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

9. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HGT-REP-084

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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