파브리병 소아에서 레플라갈® 요법의 안전성 연구
2021년 5월 24일 업데이트: Shire
효소 대체 요법에 순진한 파브리병 소아를 대상으로 한 Replagal® 효소 대체 요법의 공개 임상 시험
이 연구의 목적은 이전에 효소 대체 요법(ERT)으로 치료받은 적이 없는 파브리병 소아에서 레플라갈의 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
2008년에는 아갈시다제 알파 원료의약품 제조 공정에 변화가 생겼다. 의약품 제형, 제조 현장, 제조 공정 또는 용기 마개에는 변경 사항이 없습니다.
동물 성분이 없는 배지를 사용하는 agalsidase alfa 생물 반응기 제조 공정(agalAF1)은 이전의 롤러 병(RB) 공정을 대체했습니다.
본 연구는 7세 이상 18세 미만의 파브리병 소아를 대상으로 새로운 바이오리엑터 공정을 사용하여 제조된 Replagal AF의 안전성을 평가하기 위해 0.2 mg/kg 용량으로 40분에 걸쳐 격주로(EOW) IV 주입됩니다. 나이가 많고 ERT에 순진한 사람.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
15
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Georgia
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Decatur, Georgia, 미국, 30033
- Emory Division of Medical Genetics
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75246
- Baylor University Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah Hospital
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Virginia
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Fairfax, Virginia, 미국, 22152
- O & O Alpan LLC
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
7년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
환자는 이 연구에 등록하기 위해 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.
모든 환자는 다음 기준에 따라 파브리병으로 진단되어야 합니다.
- 남성 환자: 환자는 혈청, 백혈구 또는 섬유아세포에서 측정된 알파-갈락토시다아제 A 활성의 결핍으로 확인된 파브리병을 가진 반접합 남성이거나 알파-갈락토시다아제-A 유전자의 확인된 돌연변이를 가지고 있습니다.
- 여성 환자: 환자는 알파-갈락토시다아제 A 유전자의 돌연변이로 확인된 파브리병을 가진 이형접합 여성입니다.
참고: 파브리병 진단이 환자의 의료 기록에 이전에 기록된 경우 선별 검사를 반복할 필요가 없습니다.
- 환자는 7세에서 18세 미만입니다.
- 환자는 ERT 경험이 없습니다.
- 지정된 정맥 절개 요법 및 프로토콜 관련 절차를 받기에 적절한 일반 건강(조사관에 의해 결정됨) 및 참여에 대한 안전 또는 의학적 금기 사항 없음
- 미성년 자녀는 프로토콜에 참여하는 데 동의해야 하며 부모 또는 법적 권한을 위임받은 대리인은 모든 관련 측면을 수행한 후 IRB/IEC(Institutional Review Board/Independent Ethics Committee)에서 승인한 정보에 입각한 동의서에 자발적으로 서명해야 합니다. 아동 및 아동의 부모 또는 법적 대리인과 함께 연구에 대해 설명하고 논의했습니다.
제외 기준:
다음 기준 중 하나를 충족하는 환자는 연구에서 제외됩니다.
- 환자 및/또는 환자의 부모 또는 법적 대리인이 연구의 성격, 범위 및 가능한 결과를 이해할 수 없습니다.
- 환자가 프로토콜을 준수할 수 없는 경우(예: 프로토콜 일정에 비협조적이거나 모든 연구 절차에 대한 동의 거부, 평가를 위해 복귀할 수 없음) 또는 조사자 또는 의료 모니터에 의해 결정된 대로 연구를 완료할 가능성이 없는 경우 .
- 연구자의 의견으로는 연구에 적합하지 않은 경우.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 레플라갈 격주로 0.2 mg/kg(EOW)
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격주로 40분에 걸쳐 0.2 mg/kg 투여(EOW)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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심각한 부작용(SAE)의 수
기간: 55주까지의 기준선
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55주까지의 기준선
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치료 응급 부작용(TEAE)의 수
기간: 55주까지의 기준선
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55주까지의 기준선
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IgG Anti-Agalsidase Alfa 항체 개발
기간: 55주까지의 기준선
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베이스라인 이후 항-아갈시다제 항체의 발달을 반영
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55주까지의 기준선
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심박 변이도 매개변수 SDNN의 기준선에서 변경
기간: 55주까지의 기준선
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55주까지의 기준선
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심박 변이도 매개변수 rMSSD의 기준선에서 변경
기간: 55주까지의 기준선
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55주까지의 기준선
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심박 변이도 매개변수 pNN50의 기준선에서 변경
기간: 55주까지의 기준선
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55주까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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LVMI의 기준선에서 변경
기간: 55주까지의 기준선
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55주까지의 기준선
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MFS의 기준선에서 변경
기간: 55주까지의 기준선
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55주까지의 기준선
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Plasma Gb3의 기준선에서 변경
기간: 55주까지의 기준선
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55주까지의 기준선
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소변 Gb3의 기준선에서 변경
기간: 55주까지의 기준선
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55주까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2011년 5월 12일
기본 완료 (실제)
2013년 4월 17일
연구 완료 (실제)
2013년 4월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 3월 31일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 5월 27일
처음 게시됨 (추정)
2011년 6월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 6월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 5월 24일
마지막으로 확인됨
2021년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HGT-REP-084
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