Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsundersøgelse af Replagal®-terapi hos børn med Fabrys sygdom

24. maj 2021 opdateret af: Shire

Et åbent klinisk forsøg med Replagal® enzymerstatningsterapi hos børn med Fabrys sygdom, som er naive over for enzymerstatningsterapi

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden af ​​Replagal hos børn med Fabrys sygdom, som ikke tidligere er blevet behandlet med enzymerstatningsterapi (ERT).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I 2008 blev der foretaget en ændring i fremstillingsprocessen for agalsidase alfa-lægemidlet. Der er ingen ændringer i lægemiddelproduktets formulering, fremstillingssted, fremstillingsproces eller beholderlukning.

En agalsidase alfa-bioreaktorfremstillingsproces (agalAF1) ved brug af animalske komponentfrie medier erstattede den tidligere proces med rulleflaske (RB).

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden af ​​Replagal AF, fremstillet ved hjælp af den nye bioreaktorproces i en dosis på 0,2 mg/kg infunderet IV over 40 minutter, hver anden uge (EOW) hos børn med Fabrys sygdom, som er 7 år til under 18 år af alder og som er naive over for ERT.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Emory Division of Medical Genetics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75246
        • Baylor University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22152
        • O & O Alpan LLC

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år til 17 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Patienter skal opfylde alle følgende kriterier for at blive optaget i denne undersøgelse.

  1. Alle patienter skal diagnosticeres med Fabrys sygdom efter følgende kriterier:

    • Mandlige patienter: Patienten er en hemizygot mand med Fabrys sygdom som bekræftet af en mangel på alfa-galactosidase A-aktivitet målt i serum, leukocytter eller fibroblaster eller har en bekræftet mutation af alfa-galactosidase-A-genet.
    • Kvindelige patienter: Patienten er en heterozygot kvinde med Fabrys sygdom som bekræftet af en mutation af alfa-galactosidase A-genet.

    Bemærk: Hvis diagnosen Fabrys sygdom tidligere er dokumenteret i patientens journal, behøver screeningstests ikke at blive gentaget.

  2. Patienten er 7 til <18 år
  3. Patienten er ERT-naiv
  4. Tilstrækkelig generel sundhed (som bestemt af efterforskerne) til at gennemgå den specificerede flebotomi-kur og protokol-relaterede procedurer og ingen sikkerhed eller medicinske kontraindikationer for deltagelse
  5. Det mindreårige barn skal give sit samtykke til at deltage i protokollen, og forældrene eller de juridisk autoriserede repræsentanter skal frivilligt have underskrevet en informeret samtykkeformular, der er godkendt af Institutional Review Board/Independent Ethics Committee (IRB/IEC) efter alle relevante aspekter af undersøgelsen er blevet forklaret og drøftet med barnet og barnets forælder(e) eller juridisk autoriserede repræsentant(er)

Ekskluderingskriterier:

Patienter, der opfylder et eller flere af følgende kriterier, vil blive udelukket fra undersøgelsen.

  1. Patient og/eller patientens forælder(e) eller juridisk autoriserede repræsentant(er) er ikke i stand til at forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser af undersøgelsen
  2. Patienten er ude af stand til at overholde protokollen, f.eks. manglende samarbejde med protokolskemaet, nægtelse af at acceptere alle undersøgelsesprocedurerne, manglende evne til at vende tilbage til evalueringer eller på anden måde usandsynligt at gennemføre undersøgelsen, som bestemt af investigator eller den medicinske monitor .
  3. Ellers uegnet til undersøgelsen, efter Investigators opfattelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Replagal 0,2 mg/kg hver anden uge (EOW)
Biologisk: Replagal (agalsidase alfa)
0,2 mg/kg administreret over 40 minutter hver anden uge (EOW)
Andre navne:
  • agalsidase alfa

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline til uge 55
Baseline til uge 55
Antal akutte behandlingshændelser (TEAE)
Tidsramme: Baseline til uge 55
Baseline til uge 55
Udvikling af IgG Anti-Agalsidase Alfa antistof
Tidsramme: Baseline til uge 55
Afspejler udvikling af anti-agalsidase-antistoffer efter baseline
Baseline til uge 55
Ændring fra baseline i parameter for hjertefrekvensvariabilitet SDNN
Tidsramme: Baseline til uge 55
Baseline til uge 55
Ændring fra baseline i pulsvariationsparameter rMSSD
Tidsramme: Baseline til uge 55
Baseline til uge 55
Ændring fra baseline i parameter for hjertefrekvensvariabilitet pNN50
Tidsramme: Baseline til uge 55
Baseline til uge 55

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Skift fra baseline i LVMI
Tidsramme: Baseline til uge 55
Baseline til uge 55
Ændring fra baseline i MFS
Tidsramme: Baseline til uge 55
Baseline til uge 55
Skift fra baseline i Plasma Gb3
Tidsramme: Baseline til uge 55
Baseline til uge 55
Ændring fra baseline i urin Gb3
Tidsramme: Baseline til uge 55
Baseline til uge 55

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

12. maj 2011

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

17. april 2013

Studieafslutning (FAKTISKE)

17. april 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. marts 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. maj 2011

Først opslået (SKØN)

1. juni 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

9. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HGT-REP-084

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med Replagal (agalsidase alfa)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner