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Estudio de seguridad de la terapia Replagal® en niños con enfermedad de Fabry

24 de mayo de 2021 actualizado por: Shire

Un ensayo clínico abierto de la terapia de reemplazo enzimático Replagal® en niños con enfermedad de Fabry que no han recibido terapia de reemplazo enzimático

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad de Replagal en niños con enfermedad de Fabry que no han sido tratados previamente con terapia de reemplazo enzimático (ERT).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

En 2008 se realizó un cambio en el proceso de fabricación del principio activo agalsidasa alfa. No hay cambios en la formulación del producto farmacéutico, el sitio de fabricación, el proceso de fabricación o el cierre del envase.

Un proceso de fabricación de biorreactores de agalsidasa alfa (agalAF1) que utiliza medios libres de componentes animales reemplazó el proceso anterior de botellas giratorias (RB).

Este estudio evaluará la seguridad de Replagal AF, fabricado con el nuevo proceso de biorreactor a una dosis de 0,2 mg/kg infundidos por vía IV durante 40 minutos, cada dos semanas (EOW) en niños con la enfermedad de Fabry que tienen entre 7 y menos de 18 años. mayores de edad y que no conocen la ERT.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

15

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Emory Division of Medical Genetics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
        • Baylor University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22152
        • O & O Alpan LLC

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

7 años a 17 años (NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

Los pacientes deben cumplir con todos los siguientes criterios para ser inscritos en este estudio.

  1. Todos los pacientes deben ser diagnosticados con la enfermedad de Fabry según los siguientes criterios:

    • Pacientes masculinos: El paciente es un varón hemicigoto con enfermedad de Fabry confirmada por una deficiencia de actividad de alfa-galactosidasa A medida en suero, leucocitos o fibroblastos o tiene una mutación confirmada del gen alfa-galactosidasa-A.
    • Pacientes femeninos: el paciente es una mujer heterocigota con enfermedad de Fabry confirmada por una mutación del gen alfa-galactosidasa A.

    Nota: Si el diagnóstico de la enfermedad de Fabry está previamente documentado en la historia clínica del paciente, no es necesario repetir las pruebas de detección.

  2. El paciente tiene entre 7 y <18 años de edad.
  3. El paciente es ERT-naïve
  4. Salud general adecuada (según lo determinen los investigadores) para someterse al régimen de flebotomía especificado y los procedimientos relacionados con el protocolo y sin contraindicaciones médicas o de seguridad para la participación
  5. El niño menor de edad debe dar su consentimiento para participar en el protocolo y los padres o los representantes legalmente autorizados deben haber firmado voluntariamente un formulario de consentimiento informado aprobado por la Junta de Revisión Institucional/Comité de Ética Independiente (IRB/IEC) después de todos los aspectos relevantes del estudio han sido explicados y discutidos con el niño y los padres del niño o representante(s) legalmente autorizado(s)

Criterio de exclusión:

Los pacientes que cumplan alguno de los siguientes criterios serán excluidos del estudio.

  1. El paciente y/o los padres del paciente o los representantes legalmente autorizados no pueden comprender la naturaleza, el alcance y las posibles consecuencias del estudio.
  2. El paciente no puede cumplir con el protocolo, por ejemplo, no coopera con el programa del protocolo, se niega a aceptar todos los procedimientos del estudio, no puede regresar para las evaluaciones o es poco probable que complete el estudio, según lo determine el investigador o el monitor médico. .
  3. De otro modo inadecuado para el estudio, en opinión del Investigador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Replagal 0,2 mg/kg cada dos semanas (EOW)
Biológico: Replagal (agalsidasa alfa)
0,2 mg/kg administrados durante 40 minutos cada dos semanas (EOW)
Otros nombres:
  • agalsidasa alfa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 55
Línea de base a la semana 55
Número de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 55
Línea de base a la semana 55
Desarrollo de anticuerpos IgG anti-agalsidasa alfa
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 55
Refleja el desarrollo de anticuerpos anti-agalsidasa después de la línea de base
Línea de base a la semana 55
Cambio desde el valor inicial en el parámetro de variabilidad de la frecuencia cardíaca SDNN
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 55
Línea de base a la semana 55
Cambio desde el valor inicial en el parámetro de variabilidad de la frecuencia cardíaca rMSSD
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 55
Línea de base a la semana 55
Cambio desde el inicio en el parámetro de variabilidad de la frecuencia cardíaca pNN50
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 55
Línea de base a la semana 55

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en IMVI
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 55
Línea de base a la semana 55
Cambio desde la línea de base en MFS
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 55
Línea de base a la semana 55
Cambio desde la línea de base en Plasma Gb3
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 55
Línea de base a la semana 55
Cambio desde el inicio en la orina Gb3
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 55
Línea de base a la semana 55

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Shire

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

12 de mayo de 2011

Finalización primaria (ACTUAL)

17 de abril de 2013

Finalización del estudio (ACTUAL)

17 de abril de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

31 de marzo de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de mayo de 2011

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

1 de junio de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

9 de junio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de mayo de 2021

Última verificación

1 de mayo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HGT-REP-084

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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