Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhetsstudie av Replagal®-terapi hos barn med Fabrys sykdom

24. mai 2021 oppdatert av: Shire

En åpen klinisk utprøving av Replagal® enzymerstatningsterapi hos barn med Fabrys sykdom som er naive til enzymerstatningsterapi

Formålet med denne studien er å vurdere sikkerheten til Replagal hos barn med Fabrys sykdom som ikke tidligere har blitt behandlet med enzymerstatningsterapi (ERT).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

I 2008 ble det gjort en endring i produksjonsprosessen for agalsidase alfa-stoffet. Det er ingen endringer i legemiddelproduktets formulering, produksjonssted, produksjonsprosess eller beholderlukking.

En produksjonsprosess for agalsidase alfa-bioreaktor (agalAF1) ved bruk av animalske komponentfrie medier erstattet den forrige prosessen med rulleflaske (RB).

Denne studien vil evaluere sikkerheten til Replagal AF, produsert ved hjelp av den nye bioreaktorprosessen i en dose på 0,2 mg/kg infundert IV over 40 minutter, annenhver uke (EOW) hos barn med Fabrys sykdom som er 7 år til under 18 år av alder og som er naive til ERT.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
        • Emory Division of Medical Genetics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75246
        • Baylor University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22152
        • O & O Alpan LLC

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

7 år til 17 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Pasienter må oppfylle alle følgende kriterier for å bli registrert i denne studien.

  1. Alle pasienter må diagnostiseres med Fabrys sykdom etter følgende kriterier:

    • Mannlige pasienter: Pasienten er en hemizygot mann med Fabrys sykdom som bekreftet av en mangel på alfa-galaktosidase A-aktivitet målt i serum, leukocytter eller fibroblaster eller har en bekreftet mutasjon av alfa-galaktosidase-A-genet.
    • Kvinnelige pasienter: Pasienten er en heterozygot kvinne med Fabrys sykdom som bekreftet av en mutasjon av alfa-galaktosidase A-genet.

    Merk: Hvis diagnosen Fabrys sykdom tidligere er dokumentert i pasientens journal, trenger ikke screeningtester å gjentas.

  2. Pasienten er 7 til <18 år
  3. Pasienten er ERT-naiv
  4. Tilstrekkelig generell helse (som bestemt av etterforskerne) for å gjennomgå det spesifiserte flebotomiregimet og protokollrelaterte prosedyrer og ingen sikkerhet eller medisinske kontraindikasjoner for deltakelse
  5. Det mindreårige barnet må samtykke til å delta i protokollen, og forelder(e) eller lovlig autoriserte representant(er) må frivillig ha signert et skjema for informert samtykke som er godkjent av institusjonelt revisjonsutvalg/Independent Ethics Committee (IRB/IEC) etter alle relevante aspekter av studien har blitt forklart og diskutert med barnet og barnets forelder(e) eller juridisk autoriserte representant(er)

Ekskluderingskriterier:

Pasienter som oppfyller noen av følgende kriterier vil bli ekskludert fra studien.

  1. Pasienten og/eller pasientens forelder(e) eller juridisk autoriserte representant(er) er ikke i stand til å forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser av studien
  2. Pasienten er ikke i stand til å overholde protokollen, f.eks. ikke samarbeider med protokollplanen, nekter å godta alle studieprosedyrene, manglende evne til å returnere for evalueringer, eller det er på annen måte usannsynlig å fullføre studien, som bestemt av etterforskeren eller den medisinske monitoren .
  3. Ellers uegnet for studien, mener etterforskeren.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Replagal 0,2 mg/kg annenhver uke (EOW)
Biologisk: Replagal (agalsidase alfa)
0,2 mg/kg administrert over 40 minutter annenhver uke (EOW)
Andre navn:
  • agalsidase alfa

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline til uke 55
Baseline til uke 55
Antall akutte bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Baseline til uke 55
Baseline til uke 55
Utvikling av IgG Anti-Agalsidase Alfa-antistoff
Tidsramme: Grunnlinje til uke 55
Gjenspeiler utvikling av anti-agalsidase-antistoffer etter baseline
Grunnlinje til uke 55
Endring fra baseline i hjertefrekvensvariasjonsparameter SDNN
Tidsramme: Baseline til uke 55
Baseline til uke 55
Endring fra baseline i hjertefrekvensvariasjonsparameter rMSSD
Tidsramme: Baseline til uke 55
Baseline til uke 55
Endring fra baseline i hjertefrekvensvariasjonsparameter pNN50
Tidsramme: Baseline til uke 55
Baseline til uke 55

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endre fra grunnlinje i LVMI
Tidsramme: Baseline til uke 55
Baseline til uke 55
Endring fra baseline i MFS
Tidsramme: Baseline til uke 55
Baseline til uke 55
Endre fra baseline i Plasma Gb3
Tidsramme: Baseline til uke 55
Baseline til uke 55
Endring fra baseline i urin Gb3
Tidsramme: Baseline til uke 55
Baseline til uke 55

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

12. mai 2011

Primær fullføring (FAKTISKE)

17. april 2013

Studiet fullført (FAKTISKE)

17. april 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. mars 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. mai 2011

Først lagt ut (ANSLAG)

1. juni 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

9. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. mai 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HGT-REP-084

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere