Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheidsstudie van Replagal®-therapie bij kinderen met de ziekte van Fabry

24 mei 2021 bijgewerkt door: Shire

Een open-label klinisch onderzoek naar Replagal®-enzymvervangende therapie bij kinderen met de ziekte van Fabry die naïef zijn voor enzymvervangende therapie

Het doel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid van Replagal bij kinderen met de ziekte van Fabry die niet eerder zijn behandeld met enzymvervangende therapie (ERT).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

In 2008 werd het productieproces van agalsidase alfa-geneesmiddelen gewijzigd. Er zijn geen wijzigingen in de formulering van het geneesmiddel, de productielocatie, het productieproces of de sluiting van de container.

Een agalsidase alfa-bioreactorproductieproces (agalAF1) waarbij gebruik werd gemaakt van media zonder dierlijke componenten, verving het vorige roller bottle (RB)-proces.

Deze studie zal de veiligheid evalueren van Replagal AF, vervaardigd met behulp van het nieuwe bioreactorproces in een dosis van 0,2 mg/kg intraveneus geïnfundeerd gedurende 40 minuten, om de week (EOW) bij kinderen met de ziekte van Fabry van 7 jaar tot jonger dan 18 jaar. van leeftijd en die naïef zijn voor ERT.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

15

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30033
        • Emory Division of Medical Genetics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75246
        • Baylor University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22152
        • O & O Alpan LLC

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 jaar tot 17 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Patiënten moeten aan alle volgende criteria voldoen om in dit onderzoek te worden opgenomen.

  1. Alle patiënten moeten worden gediagnosticeerd met de ziekte van Fabry aan de hand van de volgende criteria:

    • Mannelijke patiënten: De patiënt is een hemizygote man met de ziekte van Fabry, zoals bevestigd door een deficiëntie van alfa-galactosidase A-activiteit gemeten in serum, leukocyten of fibroblasten of heeft een bevestigde mutatie van het alfa-galactosidase-A-gen.
    • Vrouwelijke patiënten: De patiënt is een heterozygote vrouw met de ziekte van Fabry, zoals bevestigd door een mutatie van het alfa-galactosidase A-gen.

    Opmerking: Als de diagnose van de ziekte van Fabry eerder is gedocumenteerd in het medisch dossier van de patiënt, hoeven screeningstests niet te worden herhaald.

  2. De patiënt is 7 tot <18 jaar oud
  3. De patiënt is ERT-naïef
  4. Voldoende algemene gezondheid (zoals bepaald door de Onderzoekers) om het gespecificeerde aderlatingsregime en protocolgerelateerde procedures te ondergaan en geen veiligheids- of medische contra-indicaties voor deelname
  5. Het minderjarige kind moet instemmen met deelname aan het protocol en de ouder(s) of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger(s) moeten vrijwillig een door de Institutional Review Board/Independent Ethics Committee (IRB/IEC) goedgekeurd formulier voor geïnformeerde toestemming hebben ondertekend nadat alle relevante aspecten van de studie zijn toegelicht en besproken met het kind en de ouder(s) of wettelijk gemachtigde(n) van het kind

Uitsluitingscriteria:

Patiënten die aan een van de volgende criteria voldoen, worden van het onderzoek uitgesloten.

  1. Patiënt en/of de ouder(s) of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger(s) van de patiënt zijn niet in staat de aard, reikwijdte en mogelijke gevolgen van het onderzoek te begrijpen
  2. De patiënt kan het protocol niet naleven, bijv. niet meewerken aan het protocolschema, weigering om akkoord te gaan met alle onderzoeksprocedures, niet kunnen terugkeren voor evaluaties, of het is anderszins onwaarschijnlijk dat hij het onderzoek zal voltooien, zoals bepaald door de onderzoeker of de medische monitor .
  3. Anders ongeschikt voor het onderzoek, naar het oordeel van de Onderzoeker.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Replagal 0,2 mg/kg eenmaal per twee weken (EOW)
Biologisch: Replagal (agalsidase alfa)
0,2 mg/kg toegediend gedurende 40 minuten om de week (EOW)
Andere namen:
  • agalsidase alfa

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal ernstige ongewenste voorvallen (SAE)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 55
Basislijn tot week 55
Aantal behandelingsgerelateerde bijwerkingen (TEAE)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 55
Basislijn tot week 55
Ontwikkeling van IgG Anti-Agalsidase Alfa-antilichaam
Tijdsspanne: Basislijn tot week 55
Weerspiegelt de ontwikkeling van anti-Agalsidase-antilichamen na baseline
Basislijn tot week 55
Wijziging ten opzichte van basislijn in hartslagvariabiliteitsparameter SDNN
Tijdsspanne: Basislijn tot week 55
Basislijn tot week 55
Verandering van basislijn in hartslagvariabiliteitsparameter rMSSD
Tijdsspanne: Basislijn tot week 55
Basislijn tot week 55
Wijziging ten opzichte van baseline in hartslagvariabiliteitsparameter pNN50
Tijdsspanne: Basislijn tot week 55
Basislijn tot week 55

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering van basislijn in LVMI
Tijdsspanne: Basislijn tot week 55
Basislijn tot week 55
Wijzigen vanaf basislijn in MFS
Tijdsspanne: Basislijn tot week 55
Basislijn tot week 55
Verandering van basislijn in Plasma Gb3
Tijdsspanne: Basislijn tot week 55
Basislijn tot week 55
Verandering van baseline in urine Gb3
Tijdsspanne: Basislijn tot week 55
Basislijn tot week 55

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

12 mei 2011

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

17 april 2013

Studie voltooiing (WERKELIJK)

17 april 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 maart 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 mei 2011

Eerst geplaatst (SCHATTING)

1 juni 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

9 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 mei 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HGT-REP-084

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren