Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa terapii Replagal® u dzieci z chorobą Fabry'ego

24 maja 2021 zaktualizowane przez: Shire

Otwarte badanie kliniczne enzymatycznej terapii zastępczej Replagal® u dzieci z chorobą Fabry'ego, które wcześniej nie stosowały enzymatycznej terapii zastępczej

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa stosowania preparatu Replagal u dzieci z chorobą Fabry'ego, które nie były wcześniej leczone enzymatyczną terapią zastępczą (ERT).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W 2008 roku dokonano zmiany w procesie wytwarzania substancji leczniczej agalzydazy alfa. Nie ma żadnych zmian w składzie produktu leczniczego, miejscu wytwarzania, procesie produkcyjnym ani zamknięciu pojemnika.

Proces wytwarzania bioreaktora agalzydazy alfa (agalAF1) z wykorzystaniem pożywek wolnych od składników pochodzenia zwierzęcego zastąpił poprzedni proces w butelce obrotowej (RB).

Niniejsze badanie oceni bezpieczeństwo preparatu Replagal AF, wytwarzanego przy użyciu nowego procesu bioreaktora w dawce 0,2 mg/kg podawanej dożylnie w ciągu 40 minut, co drugi tydzień (EOW) u dzieci z chorobą Fabry'ego w wieku od 7 do mniej niż 18 lat wieku i którzy są naiwni wobec ERT.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
        • Emory Division of Medical Genetics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75246
        • Baylor University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22152
        • O & O Alpan LLC

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat do 17 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Pacjenci muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria, aby zostać włączeni do tego badania.

  1. U wszystkich pacjentów należy zdiagnozować chorobę Fabry'ego według następujących kryteriów:

    • Pacjenci płci męskiej: Pacjent jest mężczyzną hemizygotycznym z chorobą Fabry'ego potwierdzoną niedoborem aktywności alfa-galaktozydazy A mierzonej w surowicy, leukocytach lub fibroblastach lub ma potwierdzoną mutację genu alfa-galaktozydazy-A.
    • Pacjenci płci żeńskiej: Pacjentka jest heterozygotą płci żeńskiej z chorobą Fabry'ego potwierdzoną przez mutację genu alfa-galaktozydazy A.

    Uwaga: Jeśli rozpoznanie choroby Fabry'ego zostało wcześniej udokumentowane w dokumentacji medycznej pacjenta, badań przesiewowych nie trzeba powtarzać.

  2. Pacjent ma od 7 do <18 lat
  3. Pacjent nie był wcześniej leczony ERT
  4. Ogólny stan zdrowia odpowiedni (określony przez badaczy) do poddania się określonemu schematowi upuszczania krwi i procedurom związanym z protokołem oraz brak przeciwwskazań zdrowotnych lub przeciwwskazań zdrowotnych do udziału
  5. Małoletnie dziecko musi wyrazić zgodę na udział w protokole, a rodzice lub prawnie upoważnieni przedstawiciele muszą dobrowolnie podpisać zatwierdzony formularz świadomej zgody Instytucjonalnej Komisji Rewizyjnej/Niezależnej Komisji Etyki (IRB/IEC) po wszystkich istotnych aspektach badania zostały wyjaśnione i omówione z dzieckiem i rodzicem dziecka lub jego przedstawicielem prawnym

Kryteria wyłączenia:

Pacjenci, którzy spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów, zostaną wykluczeni z badania.

  1. Pacjent i/lub rodzice pacjenta lub jego prawny przedstawiciel nie są w stanie zrozumieć charakteru, zakresu i możliwych konsekwencji badania
  2. Pacjent nie jest w stanie przestrzegać protokołu, np. nie współpracuje z harmonogramem protokołu, odmawia wyrażenia zgody na wszystkie procedury badania, nie może wrócić w celu oceny lub z innego powodu jest mało prawdopodobne, aby ukończył badanie, zgodnie z ustaleniami badacza lub monitora medycznego .
  3. W przeciwnym razie zdaniem badacza nie nadaje się do badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Replagal 0,2 mg/kg co drugi tydzień (EOW)
Biologiczny: Replagal (agalzydaza alfa)
0,2 mg/kg podawane przez 40 minut co drugi tydzień (EOW)
Inne nazwy:
  • agalzydaza alfa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 55
Wartość wyjściowa do tygodnia 55
Liczba nagłych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 55
Wartość wyjściowa do tygodnia 55
Opracowanie przeciwciała Alfa przeciwko agalzydazie IgG
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 55
Odzwierciedla rozwój przeciwciał przeciwko agalzydazie po linii podstawowej
Wartość wyjściowa do tygodnia 55
Zmiana od linii bazowej parametru zmienności rytmu serca SDNN
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 55
Wartość wyjściowa do tygodnia 55
Zmiana w stosunku do linii bazowej parametru zmienności rytmu serca rMSSD
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 55
Wartość wyjściowa do tygodnia 55
Zmiana parametru zmienności rytmu serca pNN50 w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 55
Wartość wyjściowa do tygodnia 55

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od linii bazowej w LVMI
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 55
Wartość wyjściowa do tygodnia 55
Zmiana od linii bazowej w MFS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 55
Wartość wyjściowa do tygodnia 55
Zmiana od linii podstawowej w osoczu Gb3
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 55
Wartość wyjściowa do tygodnia 55
Zmiana od linii podstawowej w moczu Gb3
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 55
Wartość wyjściowa do tygodnia 55

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

12 maja 2011

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

17 kwietnia 2013

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

17 kwietnia 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 marca 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 maja 2011

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

1 czerwca 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

9 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HGT-REP-084

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na Replagal (agalzydaza alfa)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Angola

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj